Марафон Фармасьютикалс

Марафон Фармасьютикалс
Тип компании	Частный
Промышленность	Фармацевтика
Основатель	Роберт Альтман
Штаб-квартира	Нортбрук, Иллинойс , олень
Обслуживаемая территория	По всему миру
Ключевые люди	Роберт Альтман Джеффри С. Аронин , бывший председатель и генеральный директор
Продукты	Разработаны лекарства для остро нуждающихся, небольших групп пациентов и на поздних стадиях.

Marathon Pharmaceuticals LLC была частной биофармацевтической компанией, специализирующейся на лекарствах для людей с редкими заболеваниями. ^{[ 2 ]} Компания Иллинойса из ^{[ 3 ]} разработали и произвели терапевтические препараты и вывели их на рынок. В компании работало 100 человек в четырех точках мира. ^{[ нужна ссылка ]} (дефлазакорт) компании Marathon Pharmaceuticals В 2017 году компания PTC Therapeutics приобрела права на препарат Эмфлаза за 140 миллионов долларов после критики по поводу их плана продавать препарат пациентам по прейскурантной цене в 89 000 долларов в год, несмотря на то, что тот же препарат был доступен в Канаде и США. Великобритании примерно за 1000 долларов в год. ^{[ 4 ]}^{[ 5 ]}

Бизнес-модель

Компания Marathon производила лекарства для небольших групп пациентов с высокими потребностями, включая пациентов с редкими заболеваниями, как указано в Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) Законе о лекарствах-сиротах . Закон определяет редкие заболевания как заболевания, от которых страдают менее 200 000 пациентов в США. ^{[ 6 ]}

Компания Marathon разработала лекарства последней стадии, получила одобрение регулирующих органов, а затем произвела и коммерциализировала лекарства при участии групп по защите интересов пациентов . Регулирующие усилия Marathon были сосредоточены на получении одобрения FDA заявок на новые лекарства (NDA) или заявок на получение биологических лицензий (BLA). ^{[ 7 ]}

Компания оказала помощь подходящим пациентам, испытывающим финансовые трудности ^{[ 8 ]} и помогал пациентам получить другую помощь через Национальную организацию редких заболеваний (NORD) и аналогичные группы поддержки пациентов. ^{[ 9 ]}

Компанию критиковали за ее бизнес-модель, которая использует лазейки в регулировании и стимулы FDA для дешевого приобретения лекарств для лечения редких заболеваний и умножает прейскурантную цену для получения прибыли. ^{[ 10 ]}^{[ 11 ]}

Marathon распространял свою продукцию в Северной Америке .

Трубопровод очистки

Марафон разработал лекарства ^{[ 12 ]} которые были направлены на неврологические , мышечные , желудочно-кишечные расстройства и заболевания крови , включая дефлазакорт, новый препарат, замедляющий прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов. ^{[ 13 ]} В январе 2015 года FDA предоставило Marathon ускоренный статус для дефлазакорта как потенциального средства лечения МДД. ^{[ 14 ]} По состоянию на 12 февраля 2017 г. Exondys 51 и дефлазакорт являются единственными препаратами, одобренными FDA для лечения МДД. Большинство пациентов умирают к 25 годам. ^{[ 15 ]} хотя в последнее время некоторые люди доживают до 30-40 лет ^{[ 16 ]} со вспомогательными устройствами и поддержкой.

Дефлазакорт

13 февраля 2017 года генеральный директор Marathon Джефф Аронин объявил, что после четырех лет разработки и более 17 испытаний компания получила одобрение FDA на дефлазакорт (Эмфлаза). ^{[ 17 ]} для лечения мышечной дистрофии Дюшенна , редкого заболевания , от которого страдают примерно 15 000 мальчиков в США. До одобрения FDA менее 10% пациентов с Дюшенном в США имели доступ к Эмфлазе. После одобрения FDA все пациенты с Дюшенном имеют доступ к одобренному FDA и произведенному в США препарату, который покрывается более чем 170 плательщиками и более чем 45 программами Medicaid штатов. ^{[ 18 ]}

На фоне разногласий по поводу предложенной оптовой цены в размере 89 000 долларов для плательщиков Marathon продала Emflaza и связанные с ней активы PTC Therapeutics, фирме с 20-летним опытом разработки лекарств Дюшенна. В Канаде тот же препарат, хотя он никогда не был одобрен для лечения Дюшенна, можно было купить примерно за 1 доллар за таблетку и использовать для лечения заболевания не по назначению. ^{[ 19 ]} По данным The Wall Street Journal , цена, которую предлагал Marathon, была «примерно в 70 раз» выше, чем дефлазакорт стоил бы за границей, например, в Европе, где он был одобрен для лечения 23 показаний для 83 миллионов пациентов. ^{[ 20 ]} В статье Chicago Tribune за 2015 год родители выразили обеспокоенность тем, что, если дефлазакорт будет одобрен в Соединенных Штатах, рекомендации FDA, похоже, предполагают, что родители «не смогут заказать его из другой страны». Они опасались, что «американский препарат может оказаться намного дороже, чем нынешние международные тарифы, что оставит вопрос о страховом покрытии». ^{[ 21 ]} Сенатор Берни Сандерс и член палаты представителей Элайджа Каммингс расследуют цену препарата в рамках более масштабного расследования стоимости фармацевтических препаратов. ^{[ 17 ]}

Ссылки

^ Уокер, Джозеф (2 мая 2017 г.). «Восстание против заоблачных цен на лекарства побуждает пионера обналичивать деньги» . ВСЖ .
^ «НОРД» . Национальная организация редких заболеваний . Проверено 17 июня 2014 г.
^ «О марафоне» . Марафон Фармасьютикалс . Проверено 17 июня 2014 г.
^ «PTC приобретает DMD Med Emflaza у Marathon Pharma за 190 миллионов долларов» . Новости мышечной дистрофии.
^ Мэнгэн, Мэг Тиррелл, Дэн (13 февраля 2017 г.). «Марафон приостанавливает запуск препарата от мышечной дистрофии стоимостью 89 000 долларов в США на фоне ценового возмущения» . CNBC . Проверено 22 ноября 2017 г. {{cite news}}: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка )
^ «Закон о лекарствах-сиротах – соответствующие выдержки» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . Проверено 17 июня 2014 г.
^ «Процесс подачи заявок на получение лицензии на биологические препараты (BLA) (CBER)» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . Проверено 17 июня 2014 г.
^ «Программа помощи пациентам» . RxAssist . Проверено 21 июля 2014 г.
^ «Программа поддержки пациентов» . Марафон Фармасьютикалс . Проверено 17 июня 2014 г.
^ «Marathon Pharmaceuticals взимает 89 000 долларов за лекарство от мышечной дистрофии после 70-кратного увеличения» . Фокс Ньюс . 11 февраля 2017 г. Проверено 22 ноября 2017 г.
^ Лоу, Дерек (26 апреля 2017 г.). «Marathon Pharmaceuticals обналичивает деньги» . В поисках Альфа . Проверено 22 ноября 2017 г.
^ «Трубопровод» . Марафон Фармасьютикалс . Проверено 17 июня 2014 г.
^ «Сарепта (SRPT) снижается, поскольку Marathon Pharma получает статус орфанного препарата для дефлазакорта» . StreetInsider.com . Проверено 21 июля 2014 г.
^ Херст, Эллен Джин. «Препарат от мышечной дистрофии Дюшенна может начать продаваться в США в 2016 году» . chicagotribune.com .
^ «Мышечная дистрофия Дюшенна» . Медлайн Плюс . Национальная медицинская библиотека США и Национальные институты здравоохранения . Проверено 17 июня 2014 г.
^ «Обзор» . Ассоциация мышечной дистрофии . Проверено 17 июня 2014 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б Джозеф Уокер; Сьюзан Пуллиам (13 февраля 2017 г.), Фирма откладывает выпуск в США лекарства от мышечной дистрофии из-за критики цены в 89 000 долларов: Сандерс и Каммингс расследуют, как Marathon Pharmaceuticals установила огромную цену на старый препарат , The Wall Street Journal , получено 13 февраля 2017 г.
^ Лопес, Хосе Маркес; Кандидат технических наук (24 августа 2017 г.). «PTC Therapeutics выделяет препараты Дюшенна Translarna и Emflaza в корпоративном отчете» .
^ Клифтон Сай Мукерджи (10 февраля 2017 г.). «Мозговой штурм здоровья ежедневно» . Проверено 13 февраля 2017 г.
^ Джозеф Уокер; Сьюзан Пуллиам (13 февраля 2017 г.), Marathon Pharmaceuticals взимает 89 000 долларов за лекарство от мышечной дистрофии после 70-кратного увеличения , The Wall Street Journal , получено 13 февраля 2017 г. Одобренный FDA дефлазакорт лечит редкий тип заболевания, поражающего мальчиков
^ Эллен Джин Херст (19 января 2015 г.), Препарат от мышечной дистрофии Дюшенна может начать продаваться в США в 2016 г. , газета Chicago Tribune , полученная 13 февраля 2017 г. , как было показано, продлевает жизнь... прогрессирующее и смертельное заболевание, которое не имеет лечение наркозависимости доступно в США

Внешние ссылки

Сайт компании

[1] Уокер, Джозеф (2 мая 2017 г.). «Восстание против заоблачных цен на лекарства побуждает пионера обналичивать деньги» . ВСЖ .

[2] «НОРД» . Национальная организация редких заболеваний . Проверено 17 июня 2014 г.

[3] «О марафоне» . Марафон Фармасьютикалс . Проверено 17 июня 2014 г.

[4] «PTC приобретает DMD Med Emflaza у Marathon Pharma за 190 миллионов долларов» . Новости мышечной дистрофии.

[5] Мэнгэн, Мэг Тиррелл, Дэн (13 февраля 2017 г.). «Марафон приостанавливает запуск препарата от мышечной дистрофии стоимостью 89 000 долларов в США на фоне ценового возмущения» . CNBC . Проверено 22 ноября 2017 г. {{cite news}}: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка )

[6] «Закон о лекарствах-сиротах – соответствующие выдержки» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . Проверено 17 июня 2014 г.

[7] «Процесс подачи заявок на получение лицензии на биологические препараты (BLA) (CBER)» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . Проверено 17 июня 2014 г.

[8] «Программа помощи пациентам» . RxAssist . Проверено 21 июля 2014 г.

[9] «Программа поддержки пациентов» . Марафон Фармасьютикалс . Проверено 17 июня 2014 г.

[10] «Marathon Pharmaceuticals взимает 89 000 долларов за лекарство от мышечной дистрофии после 70-кратного увеличения» . Фокс Ньюс . 11 февраля 2017 г. Проверено 22 ноября 2017 г.

[11] Лоу, Дерек (26 апреля 2017 г.). «Marathon Pharmaceuticals обналичивает деньги» . В поисках Альфа . Проверено 22 ноября 2017 г.

[12] «Трубопровод» . Марафон Фармасьютикалс . Проверено 17 июня 2014 г.

[13] «Сарепта (SRPT) снижается, поскольку Marathon Pharma получает статус орфанного препарата для дефлазакорта» . StreetInsider.com . Проверено 21 июля 2014 г.

[14] Херст, Эллен Джин. «Препарат от мышечной дистрофии Дюшенна может начать продаваться в США в 2016 году» . chicagotribune.com .

[15] «Мышечная дистрофия Дюшенна» . Медлайн Плюс . Национальная медицинская библиотека США и Национальные институты здравоохранения . Проверено 17 июня 2014 г.

[16] «Обзор» . Ассоциация мышечной дистрофии . Проверено 17 июня 2014 г.

[WSJ_Marathon_deflazacort_2017-17] Перейти обратно: ^а ^б Джозеф Уокер; Сьюзан Пуллиам (13 февраля 2017 г.), Фирма откладывает выпуск в США лекарства от мышечной дистрофии из-за критики цены в 89 000 долларов: Сандерс и Каммингс расследуют, как Marathon Pharmaceuticals установила огромную цену на старый препарат , The Wall Street Journal , получено 13 февраля 2017 г.

[18] Лопес, Хосе Маркес; Кандидат технических наук (24 августа 2017 г.). «PTC Therapeutics выделяет препараты Дюшенна Translarna и Emflaza в корпоративном отчете» .

[19] Клифтон Сай Мукерджи (10 февраля 2017 г.). «Мозговой штурм здоровья ежедневно» . Проверено 13 февраля 2017 г.

[WSJ_Marathon_deflazacort_2017a-20] Джозеф Уокер; Сьюзан Пуллиам (13 февраля 2017 г.), Marathon Pharmaceuticals взимает 89 000 долларов за лекарство от мышечной дистрофии после 70-кратного увеличения , The Wall Street Journal , получено 13 февраля 2017 г. Одобренный FDA дефлазакорт лечит редкий тип заболевания, поражающего мальчиков

[chicagotribune_marathon_2015-21] Эллен Джин Херст (19 января 2015 г.), Препарат от мышечной дистрофии Дюшенна может начать продаваться в США в 2016 г. , газета Chicago Tribune , полученная 13 февраля 2017 г. , как было показано, продлевает жизнь... прогрессирующее и смертельное заболевание, которое не имеет лечение наркозависимости доступно в США

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]

[ 13 ]

[ 14 ]

[ 15 ]

[ 16 ]

[ 17 ]

[ 18 ]

[ 19 ]

[ 20 ]

[ 21 ]