Дефлазакорт
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Эмфлаза, Калкорт и другие |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Маршруты администрация | Через рот |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Фармакокинетические данные | |
| Связывание с белками | 40% |
| Метаболизм | плазмы Эстеразами до активного метаболита |
| Период полувыведения | 1,1–1,9 часа (метаболит) |
| Экскреция | Почки (70%) и фекалии (30%) |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| ПабХим CID | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| ХЭМБЛ | |
| Панель управления CompTox ( EPA ) | |
| Информационная карта ECHA | 100.034.969 |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 25 Н 31 Н О 6 |
| Молярная масса | 441.524 g·mol −1 |
| 3D model ( JSmol ) | |
  (что это?) (проверять) | |
Дефлазакорт (торговое название Calcort среди других) представляет собой глюкокортикоид, принадлежащий к ацетонидам или производному O-изопропилидена. [ 1 ] Он используется как противовоспалительное средство и был запатентован в 1969 году. [ 1 ] и одобрен для медицинского использования в 1985 году. [ 2 ] США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством от мышечной дистрофии Дюшенна . [ 3 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Производитель перечисляет следующие способы применения дефлазакорта: [ 4 ]
- Острый интерстициальный нефрит
- Анафилаксия
- Астма
- Аутоиммунная гемолитическая анемия
- Буллезный пемфигоид
- Смешанное заболевание соединительной ткани (кроме системного склероза)
- болезнь Крона
- Дерматомиозит
- Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура
- Ювенильный хронический артрит
- Тяжелые гиперчувствительности реакции
- Иммуносупрессия при трансплантации
- Острый и лимфатический лейкоз
- Злокачественная лимфома
- Множественная миелома
- Мышечная дистрофия
- Ревматоидный артрит
- Ревматическая полимиалгия
- Нефротический синдром
- Пузырчатка
- Polyarteritis nodosa
- Гангренозная пиодермия
- Саркоидоз
- Системная красная волчанка
- Язвенный колит
В США дефлазакорт одобрен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у людей старше двух лет. [ 5 ]
Побочные эффекты
[ редактировать ]Дефлазакорт несет в себе риски, общие для всех кортикостероидов , включая подавление иммунитета , снижение плотности костной ткани , стероид-индуцированную мышечную атрофию , миопатию и эндокринную недостаточность. В клинических исследованиях наиболее распространенными побочными эффектами (> 10% по сравнению с плацебо) были внешний вид, похожий на синдром Кушинга , увеличение веса и повышение аппетита. [ 6 ]
Фармакология
[ редактировать ]Механизм действия
[ редактировать ]Дефлазакорт является неактивным пролекарством , которое быстро метаболизируется до активного препарата 21-десацетилдефлазакорта. [ 7 ]
Относительная эффективность
[ редактировать ]Эффективность дефлазакорта составляет около 70–90% от эффективности преднизолона . [ 8 ] Обзор 2017 года показал, что активность 7,5 мг дефлазакорта примерно эквивалентна 25 мг кортизона , 20 мг гидрокортизона , 5 мг преднизолона или преднизона , 4 мг метилпреднизолона или триамцинолона или 0,75 мг бетаметазона или дексаметазона . В обзоре отмечено, что препарат имеет высокий терапевтический индекс , применяется в начальных пероральных дозах от 6 до 90 мг и, вероятно, требует на 50% более высокой дозы, чтобы вызвать тот же деминерализирующий эффект, что и преднизолон. Таким образом, он оказывает «меньшее влияние на метаболизм кальция, чем любой другой синтетический кортикостероид, и, следовательно, демонстрирует меньший риск задержки роста у детей и остеопороза» у пожилых людей, а также сравнительно небольшое влияние на углеводный обмен, задержку натрия и гипокалиемию. [ 9 ]
История
[ редактировать ]Дефлазакорт был впервые представлен в 1969 году для лечения ревматоидного артрита, нефритического синдрома, СКВ, трансплантации, ревматической полимиалгии, саркоидоза и ювенильного хронического артрита. [ 1 ]
В январе 2015 года FDA предоставило ускоренной процедуры статус Marathon Pharmaceuticals для одобрения дефлазакорта в качестве потенциального средства лечения мышечной дистрофии Дюшенна , редкого, «прогрессирующего и смертельного заболевания», поражающего мальчиков. [ 10 ] Хотя дефлазакорт был одобрен FDA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна 9 февраля 2017 г., [ 11 ] [ 12 ] Генеральный директор Marathon объявил 13 февраля 2017 года, что запуск дефлазакорта (Emflaza) будет отложен из-за разногласий по поводу высокой цены, которую Marathon просил за препарат в Соединенных Штатах - 89 000 долларов в год, что «примерно в 70 раз» больше, чем это будет стоить за границей. [ 13 ] Поскольку дефлазакорт является более старым препаратом, который уже давно одобрен в некоторых других странах, теперь он доступен во многих местах в виде недорогого дженерика. Например, в Канаде дефлазакорт можно купить примерно за 1 доллар за таблетку. [ 14 ]
Дефлазакорт продается в США под торговой маркой Emflaza после того, как PTC Therapeutics, Inc. приобрела все права на Emflaza 16 марта 2017 г. [ 15 ] Дефлазакорт продается в Великобритании под торговым названием Calcort; [ 8 ] в Бразилии как Cortax, Decortil, Defcort и Deflanil; в Индии как Moaid, Zenflav, Defolet, DFZ, Decotaz и DefZot; в Бангладеш как Ксалкорт; в Панаме как Замен; Испания как Замене; и в Гондурасе как Флезакор. [ 16 ]
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило дефлазакорт для лечения людей в возрасте пяти лет и старше с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), редким генетическим заболеванием, которое вызывает прогрессирующее ухудшение состояния мышц и слабость. Эмфлаза — это кортикостероид, который уменьшает воспаление и снижает активность иммунной системы. [ 5 ] NDA 208684 был одобрен 9 февраля 2017 года как новый молекулярный объект типа 1 со статусом сирот. [ 17 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б с Наяк С., Ачарджья Б. (19 декабря 2008 г.). «Дефлазакорт и другие глюкокортикоиды: сравнение» . Индийский журнал дерматологии . 53 (4): 167–170. дои : 10.4103/0019-5154.44786 . ПМЦ 2763756 . ПМИД 19882026 .
- ^ Фишер Дж., Ганеллин С.Р. (2006). Открытие аналоговых лекарств . Джон Уайли и сыновья. п. 486. ИСБН 9783527607495 .
- ^ Новые разрешения на лекарственную терапию, 2017 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2018 года . Проверено 16 сентября 2020 г.
- ^ «Рефла: дефлазакорт» (PDF) .
- ^ Jump up to: а б «FDA одобрило препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (пресс-релиз) . Проверено 18 февраля 2017 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «Эмфлаза-дефлазакорт таблетка Эмфлаза-дефлазакорт суспензия» . ДейлиМед . 29 января 2020 г. Проверено 17 сентября 2020 г.
- ^ Мёлльманн Х., Хоххаус Г., Рохатаги С., Барт Дж., Дерендорф Х. (июль 1995 г.). «Фармакокинетическая/фармакодинамическая оценка дефлазакорта по сравнению с метилпреднизолоном и преднизолоном». Фармацевтические исследования . 12 (7): 1096–100. дои : 10.1023/а:1016287104656 . ПМИД 7494809 . S2CID 9920545 .
- ^ Jump up to: а б «Калкорт» . электронный справочник лекарственных средств. 11 июня 2008. Архивировано Проверено 24 декабря 2012 года. 28 октября 2008 года.
- ^ Паренте Л. (январь 2017 г.). «Дефлазакорт: терапевтический индекс, относительная эффективность и эквивалентные дозы по сравнению с другими кортикостероидами» . BMC Фармакология и токсикология . 18 (1): 1. дои : 10.1186/s40360-016-0111-8 . ПМК 5216559 . ПМИД 28057083 .
- ^
Херст Э.Дж. (19 января 2015 г.), Препарат от мышечной дистрофии Дюшенна может быть одобрен для продаж в США в 2016 г. Газета Chicago Tribune , полученная 13 февраля 2017 г. ,
как было доказано, продлевает жизнь... прогрессирующее и смертельное заболевание, для которого нет лекарства. лечение доступно в США
- ^ «FDA одобрило препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна» . www.fda.gov . 09.02.2017 . Проверено 10 февраля 2017 г.
- ^ «Marathon Pharmaceuticals взимает 89 000 долларов за лекарство от мышечной дистрофии» . www.wsj.com . 10 февраля 2017 г. Архивировано из оригинала 10 февраля 2017 г. Проверено 10 февраля 2017 г.
- ^ Уокер Дж., Пуллиам С. (13 февраля 2017 г.), Marathon Pharmaceuticals взимает 89 000 долларов за лекарство от мышечной дистрофии после 70-кратного увеличения , The Wall Street Journal , получено 13 февраля 2017 г. Одобренный
FDA дефлазакорт лечит редкий тип заболевания, поражающего мальчиков
- ^ Мукерджи CS (10 февраля 2017 г.). «Мозговой штурм здоровья ежедневно» . Проверено 13 февраля 2017 г.
- ^ «PTC Therapeutics завершает приобретение препарата Эмфлаза для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в США» PTC Therapeutics, Inc.
- ^ «Вещества: ДЕФЛАЗАКОРТ» (на португальском языке). Централкс. 2008. Проверено 28 октября 2008 г.
- ^ «Drugs@FDA: Лекарственные препараты, одобренные FDA» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- «Дефлазакорт» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.
