Вильтоларсен
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Вильтепсо |
| Другие имена | НС-065/НКНП-01 |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Данные лицензии |
|
| Маршруты администрация | внутривенный |
| Класс препарата | Антисмысловой олигонуклеотид |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| ХЭМБЛ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 244 Ч 381 Н 113 О 88 П 20 |
| Молярная масса | 6 924 .910 g·mol −1 |
Вилтоларсен , продаваемый под торговой маркой Вилтепсо , представляет собой препарат, используемый для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). [ 2 ] [ 3 ] [ 1 ] Вилтоларсен представляет собой морфолиноантисмысловой олигонуклеотид . [ 2 ] [ 1 ]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают инфекцию верхних дыхательных путей , реакцию в месте инъекции , кашель и пирексию (лихорадку). [ 2 ] [ 3 ] [ 1 ]
Вилтоларсен был одобрен для медицинского применения в США в августе 2020 года. [ 2 ] [ 3 ] После голодирсена одобрения в декабре 2019 года вилтоларсен является вторым одобренным таргетным препаратом для лечения людей с этим типом мутации в США. [ 2 ] [ 4 ] Примерно 8% людей с МДД имеют мутацию, поддающуюся пропуску экзона 53. [ 2 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Вилтоларсен показан для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у людей с подтвержденной мутацией гена МДД, поддающейся пропуску экзона 53. [ 2 ] [ 1 ]
МДД — редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующим ухудшением состояния мышц и слабостью. [ 2 ] Это наиболее распространенный тип мышечной дистрофии. [ 2 ] МДД вызван мутациями в гене МДД, которые приводят к отсутствию дистрофина, белка, который помогает сохранить мышечные клетки неповрежденными. [ 2 ] Первые симптомы обычно наблюдаются в возрасте от трех до пяти лет и со временем ухудшаются. [ 2 ] МДД встречается примерно у одного из каждых 3600 младенцев мужского пола во всем мире; в редких случаях это может повлиять на женщин. [ 2 ]
Побочные эффекты
[ редактировать ]Наиболее распространенные побочные эффекты включают инфекцию верхних дыхательных путей, реакцию в месте инъекции, кашель и лихорадку (лихорадку). [ 2 ] [ 3 ] [ 1 ]
Хотя в клинических исследованиях не наблюдалось токсичности для почек, клинический опыт ограничен, а токсичность для почек, включая потенциально смертельный гломерулонефрит, наблюдалась после введения некоторых антисмысловых олигонуклеотидов. [ 2 ]
История
[ редактировать ]Вилтоларсен был разработан Nippon Shinyaku и NCNP на основе доклинического исследования, проведенного Тошифуми Ёкота и его коллегами. [ 5 ] [ 6 ] и оценено в двух клинических исследованиях с участием в общей сложности 32 участников, все из которых были мужчинами и имели генетически подтвержденный МДД. [ 2 ] Увеличение выработки дистрофина было установлено в одном из этих двух исследований, в котором участвовали шестнадцать участников с МДД, причем восемь участников получали вилтоларсен в рекомендуемой дозе. [ 2 ] В исследовании уровни дистрофина увеличились в среднем с 0,6% от нормального исходного уровня до 5,9% от нормального на 25 неделе. [ 2 ] В исследовании 1 были предоставлены данные для оценки преимуществ вилтоларсена. [ 3 ] Объединенные популяции обоих исследований предоставили данные для оценки побочных эффектов вилтоларсена. [ 3 ] Испытание 1 проводилось в шести центрах в США и Канаде, а испытание 2 — в пяти центрах в Японии. [ 3 ] Все участники обоих исследований принимали стабильную дозу кортикостероидов в течение как минимум трех месяцев до начала испытаний. [ 3 ]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) пришло к выводу, что данные заявителя продемонстрировали увеличение выработки дистрофина, что с достаточной вероятностью может предсказать клиническую пользу у людей с МДД, у которых есть подтвержденная мутация гена дистрофина, поддающаяся пропуску экзона 53. [ 2 ] Клиническая польза препарата не установлена. [ 2 ] Принимая это решение, FDA учитывало потенциальные риски, связанные с препаратом, опасную для жизни и изнурительную природу заболевания, а также отсутствие доступных методов лечения. [ 2 ]
Заявке на вилтоларсен был присвоен приоритетный статус рассмотрения, а FDA предоставило одобрение компании NS Pharma, Inc. [ 2 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Экономика
[ редактировать ]Вилтоларсен стоит около 733 000 долларов США в год для человека весом 30 килограммов (66 фунтов). [ 7 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Перейти обратно: а б с д и ж «Вилтепсов-вилтоларсен для инъекций, раствор» . ДейлиМед . 12 августа 2020 г. Проверено 18 августа 2020 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час я дж к л м н тот п д р с т в «FDA одобрило таргетное лечение редкой мутации мышечной дистрофии Дюшенна» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 12 августа 2020 г. Проверено 12 августа 2020 г.
В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час «Снимки испытаний наркотиков: Вилтепсо» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 12 августа 2020 г. Проверено 18 августа 2020 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Анвар С., Йокота Т. (август 2020 г.). «Голодирсен при мышечной дистрофии Дюшенна». Наркотики сегодня . 56 (8): 491–504. дои : 10.1358/точка.2020.56.8.3159186 . ПМИД 33025945 . S2CID 222183389 .
- ^ Ёкота Т., Лу К.Л., Партридж Т., Кобаяши М., Накамура А., Такеда С. и др. (июнь 2009 г.). «Эффективность системного пропуска экзонов морфолино у собак с дистрофией Дюшенна» . Анналы неврологии . 65 (6): 667–76. дои : 10.1002/ana.21627 . ПМЦ 5951302 . ПМИД 19288467 .
- ^ «FDA одобряет новый препарат для лечения распространенной формы мышечной дистрофии на основе исследований Университета Альберты» . Новости Мираж . 9 октября 2020 г. Проверено 19 сентября 2021 г.
- ^ «FDA в срочном порядке одобрило еще один препарат Дюшенна» . Биофарма Дайв . Проверено 3 августа 2021 г.
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- Диллон С. (июль 2020 г.). «Вилтоларсен: Первое одобрение». Наркотики . 80 (10): 1027–1031. дои : 10.1007/s40265-020-01339-3 . ПМИД 32519222 . S2CID 219542850 .
- Дзиерлега К., Йокота Т. (июнь 2020 г.). «Оптимизация антисмыслового пропуска экзонов при мышечной дистрофии Дюшенна». Джин Тер . 27 (9): 407–416. дои : 10.1038/s41434-020-0156-6 . ПМИД 32483212 . S2CID 219157034 .
- Хван Дж., Ёкота Т. (октябрь 2019 г.). «Последние достижения в терапии пропуска экзонов с использованием антисмысловых олигонуклеотидов и редактирования генома для лечения различных мышечных дистрофий». Эксперт преподобный Мол Мед . 21 :e5. дои : 10.1017/erm.2019.5 . ПМИД 31576784 . S2CID 203641010 .
- Рошми Р.Р., Йокота Т. (октябрь 2019 г.). «Вилтоларсен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна». Наркотики сегодня . 55 (10): 627–639. дои : 10.1358/точка.2019.55.10.3045038 . ПМИД 31720560 . S2CID 207935659 .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- «Вильтоларсен» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США (NLM).
- Номер клинического исследования NCT02740972 «Исследование безопасности и подбора дозы NS-065/NCNP-01 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)» на сайте ClinicalTrials.gov.
