Деландистроген моксепарвовек
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Элевидис |
| Другие имена | SRP-9001, деландистроген моксепарвовек-рокл |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Медлайн Плюс | а623058 |
| Данные лицензии | |
| Маршруты администрация | Внутривенная инфузия |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
Деландистроген моксепарвовек , продаваемый под торговой маркой Элевидис , представляет собой препарат рекомбинантной генной терапии , используемый для лечения мышечной дистрофии Дюшенна . [ 3 ] Он предназначен для доставки в организм гена, который приводит к выработке микродистрофина Элевидиса, содержащего избранные домены белка дистрофина, присутствующего в нормальных мышечных клетках. [ 3 ] Это генная терапия на основе аденоассоциированных вирусных векторов, которая проводится путем внутривенной инфузии (медленной инъекции в вену). [ 1 ]
Наиболее часто сообщаемые побочные эффекты включают рвоту , тошноту , острое повреждение печени , лихорадку ( лихорадку ) и тромбоцитопению (аномально низкое количество тромбоцитов в крови). [ 3 ]
Деландистроген моксепарвовек был одобрен для медицинского применения в США в июне 2023 года. [ 3 ] [ 4 ] Он был разработан компанией Sarepta Therapeutics и производится компанией Catalent . [ 5 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Деландистроген моксепарвовек показан для лечения амбулаторных и неамбулаторных лиц в возрасте четырех лет и старше с мышечной дистрофией Дюшенна с подтвержденной мутацией в гене мышечной дистрофии Дюшенна. [ 1 ] [ 2 ] [ 3 ] [ 6 ]
Деландистроген моксепарвовек предназначен для доставки в организм гена, который приводит к выработке микродистрофина Elevidys, укороченного белка (138 кДа по сравнению с белком дистрофина 427 кДа нормальных мышечных клеток), который содержит выбранные домены белка дистрофина, присутствующего в нормальные мышечные клетки. FDA заявляет, что условное одобрение основано на обнаружении успешной экспрессии генов; доказательства клинического улучшения все еще ожидаются. [ 3 ]
История
[ редактировать ]Ускоренное одобрение деландистрогена моксепарвовека Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) было основано на данных рандомизированного клинического исследования, которое установило, что деландистроген моксепарвовек увеличивает экспрессию белка микродистрофина Elevidys, наблюдаемую у лиц в возрасте от четырех до пяти лет, получавших деландистроген моксепарвовек. при мышечной дистрофии Дюшенна. [ 3 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Экономика
[ редактировать ]Первоначальная цена была объявлена в размере 3,2 миллиона долларов США за одно лечение, которое, как ожидается, будет длиться всю жизнь. [ 7 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Перейти обратно: а б с «Комплект Элевидис-деландистроген моксепарвовек-рокл» . ДейлиМед . 22 июня 2023 года. Архивировано из оригинала 29 августа 2023 года . Проверено 29 августа 2023 г.
- ^ Перейти обратно: а б «Элевидис» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 22 июня 2023 года. Архивировано из оригинала 5 июля 2023 года . Проверено 22 июня 2023 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г «FDA одобрило первую генную терапию для лечения некоторых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна» (пресс-релиз). США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 22 июня 2023 года. Архивировано из оригинала 29 ноября 2023 года . Проверено 22 июня 2023 г.
В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «Sarepta Therapeutics объявляет об одобрении FDA препарата Элевидис, первого генного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна» (пресс-релиз). Сарепта Терапевтикс. 22 июня 2023 года. Архивировано из оригинала 23 июня 2023 года . Проверено 22 июня 2023 г. - через Business Wire.
- ^ «Каталентные чернила заключают сделку по производству Сарептинского препарата для генной терапии МДД» . Архивировано из оригинала 17 февраля 2023 года . Проверено 23 июня 2023 г.
- ^ «FDA расширяет одобрение генной терапии для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 20 июня 2024 года. Архивировано из оригинала 21 июня 2024 года . Проверено 21 июня 2024 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Зальцман Дж., Вейсман Р. (22 июня 2023 г.). «Кембриджская биотехнология Сарепта получает ускоренное одобрение на первую генную терапию мышечной дистрофии» . Бостон Глобус . Архивировано из оригинала 5 июля 2023 года . Проверено 23 июня 2023 г.
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Номер клинического испытания NCT04626674 «Исследование терапии переносом генов для оценки безопасности и экспрессии SRP-9001 (деландистроген моксепарвовек) у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) (ENDEAVOR)» на сайте ClinicalTrials.gov
