Первоклассный препарат

Первоклассное лекарство — это прототип препарата , который использует «новый и уникальный механизм действия» для лечения определенного заболевания. ^{[ 1 ]} Хотя Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов Центр оценки и исследований лекарств отслеживает лучшие в своем классе лекарства и ежегодно сообщает о них, «первые в своем классе» не считаются нормативной категорией. Хотя многие первоклассные лекарства квалифицируются как прорывные методы лечения , передовые методы лечения регенеративной медицины и/или орфанные препараты , сам по себе статус первых в своем классе не имеет регулирующего эффекта.

Примеры


Лекарство	Сорт	Целевые условия	Год одобрения ( FDA )	Год одобрения ( МАТЬ )
Инотузумаб озогамицин (Besponsa)	против CD22 с лекарственным средством Конъюгат моноклональных антител	Рецидивирующий или рефрактерный В-клеток предшественник острый лимфобластный лейкоз- ^{[ 2 ]}	2017
Таграксофусп (Эльзонрис)	Интерлейкин 3 - дифтерийного токсина слитый белок , нацеленный на плазмоцитоидные дендритные клетки.	Бластное плазмоцитоидное новообразование дендритных клеток	2018	2021
Мидостаурин (Ридапт)	Многоцелевой ингибитор тирозинкиназы , не ингибируемый мутацией D816V cKit	Системный мастоцитоз , миелодиспластический синдром , острый миелолейкоз ^{[ 3 ]}	2017	2017 ^{[ 4 ]}
Тепротумумаб (Тепецца)	против IGF-1R Моноклональное антитело	Офтальмопатия Грейвса ^{[ 5 ]}	2020
Ромосозумаб (Вечер)	Антисклеростиновое моноклональное антитело	Остеопороз ^{[ 6 ]}	2019	2019
Окрелизумаб (Окревус)	против CD20 Моноклональное антитело	Рассеянный склероз ^{[ 7 ]}	2017	2018
Ивосидениб (Тибсово)	Маломолекулярный ингибитор изоцитратдегидрогеназы 1	Острый миелолейкоз , холангиокарцинома ^{[ 8 ]}	2018	2023
Бемпедоевая кислота (Некслетол)	аденозинтрифосфат-цитратлиазы Ингибитор	Гиперхолестеринемия ^{[ 9 ]}	2020	2020
Тафамидис (Виндакель, Виндамакс)	Транстиретин- шаперон (стабилизатор)	Семейная амилоидная полинейропатия и другие транстиретиновые амилоидозы. ^{[ 10 ]}	2011	2019
Воксельный ротор (Оксбрита)	гемоглобина Модулятор сродства к кислороду	Серповидно-клеточная анемия ^{[ 11 ]}	2019
Лонафарниб (Зокинви)	Ингибитор фарнезилтрансферазы	Синдром прогерии Хатчинсона-Гилфорда ^{[ 12 ]}	2020	2022
Дупилумаб (Дупиксент)	Ингибитор альфа-субъединицы рецептора интерлейкина-4	Астма , атопический дерматит , аллергические заболевания. ^{[ 13 ]}	2017
Ласмидитан (Рейвоу)	Селективный 5-HT _1F серотониновых рецепторов агонист	Мигрень ^{[ 14 ]}	2019	2022
Таземетостат (Тазверик)	Селективный EZH2 ингибитор	Эпителиоидная саркома ^{[ 15 ]}	2020
Тирзепатид (Мунджаро)	GLP-1 и GIP активатор	у взрослых диабет 2 типа ^{[ 16 ]}	2022	2022

Споры

Безопасность

По определению, первый в своем классе препарат не имеет доказательств безопасности аналогичных продуктов, которые могли бы иметь препараты, не являющиеся первыми в своем классе. Однако исследование по изучению отзывов и предупреждений в отношении первых в своем классе лекарств, одобренных Министерством здравоохранения Канады в период с 1997 по 2012 год , показало, что первые в своем классе лекарства на самом деле имеют более благоприятное соотношение пользы и вреда. ^{[ 17 ]}

Экономика

Первоклассные лекарства часто считаются коммерчески более привлекательными, поскольку они могут занять сегмент рынка, который до сих пор недостаточно обслуживался, но это может быть иллюзорным. ^{[ 18 ]} Фактически, большинство лекарств-блокбастеров (лекарств, годовой доход от продаж которых превышает 1 000 000 000 долларов США ) не были лекарствами первого класса. ^{[ 18 ]} Экономический потенциал первого в своем классе препарата, который обычно стоит дороже, чем более поздние препараты того же класса, в значительной степени снижается из-за усилий медицинских страховщиков ограничить перечень специальных лекарств и предотвратить преимущества, связанные с действующими лекарствами. покрываемых ^{[ 19 ]}

Затраты

Меньшее количество доступных терапевтических вариантов коррелирует с более высокими ценами. ^{[ 20 ]} Кроме того, многие первоклассные лекарства являются лекарствами специального назначения и препаратами-орфанами . ^{[ 21 ]} а это означает, что производителям придется возмещать затраты на разработку за счет меньшего рынка. ^{[ 22 ]} Это поднимает этические вопросы относительно устойчивости высоких цен на эти затраты. ^{[ 23 ]}^{[ 24 ]}

Ссылки

^ Лантье, Майкл; Миллер, Кэтлин Л.; Нардинелли, Кларк; Вудкок, Джанет (1 августа 2013 г.). «Улучшенный подход к измерению инноваций в лекарственных препаратах позволяет выявить стабильные показатели выпуска первоклассных фармацевтических препаратов, 1987–2011 гг.» . Дела здравоохранения . 32 (8): 1433–1439. doi : 10.1377/hlthaff.2012.0541 . ISSN 0278-2715 . ПМИД 23918488 . ^{[ постоянная мертвая ссылка ]}
^ «БЕСПОНСА 1 мг порошок для концентрата для приготовления раствора для инфузий - Краткое описание характеристик продукта (SmPC) - (emc)» . www.medicines.org.uk . Проверено 1 июля 2021 г.
^ «Ридапт: использование, дозировка, побочные эффекты, предупреждения» . Наркотики.com . Проверено 1 июля 2021 г.
^ «Ридапт | Европейское агентство лекарственных средств» . www.ema.europa.eu . Проверено 16 января 2024 г.
^ Офис комиссара (24 марта 2020 г.). «FDA одобрило первое лечение заболеваний глаз, связанных с щитовидной железой» . FDA . Проверено 1 июля 2021 г.
^ Центр оценки и исследований лекарств (24 января 2020 г.). «Разрешения на новую лекарственную терапию 2019» . FDA .
^ «Окревус (окрелизумаб) для инъекций» . www.accessdata.fda.gov . Проверено 1 июля 2021 г.
^ «Поиск наименований и разрешений к орфанным лекарствам» . www.accessdata.fda.gov . Проверено 1 июля 2021 г.
^ «ДейлиМед – НЕКСЛЕТОЛ – таблетка бемпедоевой кислоты, покрытая пленочной оболочкой» . dailymed.nlm.nih.gov . Проверено 1 июля 2021 г.
^ «Монография Тафамидиса для профессионалов» . Наркотики.com . Проверено 1 июля 2021 г.
^ «ДейлиМед-ОКСБРИТА- вокселотор таблетка, покрытая пленочной оболочкой» . dailymed.nlm.nih.gov . Проверено 1 июля 2021 г.
^ «ДейлиМед-ЗОКИНВИ- лонафарниб капсулы» . dailymed.nlm.nih.gov . Проверено 1 июля 2021 г.
^ «ДейлиМед - ДУПИКСЕНТ-дупилумаб для инъекций, раствор» . dailymed.nlm.nih.gov . Проверено 1 июля 2021 г.
^ «DailyMed — Результаты поиска по лазмидитану» . dailymed.nlm.nih.gov . Проверено 1 июля 2021 г.
^ «Таземетостат Монография для профессионалов» . Наркотики.com . Проверено 1 июля 2021 г.
^ «FDA одобрило новое двойное лечение диабета 2 типа» . FDA.gov . 13 мая 2022 г. Проверено 30 июня 2022 г.
^ Лекчин, Джоэл (ноябрь 2016 г.). «Насколько безопасны и инновационны первые в своем классе лекарства, одобренные Министерством здравоохранения Канады: когортное исследование» . Политика здравоохранения . 12 (2): 65–75. ISSN 1715-6572 . ПМК 5221712 . ПМИД 28032825 .
^ Перейти обратно: ^а ^б Шульце, Ульрик; Рингель, Майкл (01 июня 2013 г.). «Что важнее всего в коммерческом успехе: быть первым в своем классе или лучшим в своем классе?» . Nature Reviews Открытие лекарств . 12 (6): 419–420. дои : 10.1038/nrd4035 . ISSN 1474-1784 . ПМИД 23722339 . S2CID 32258945 .
^ Лонгман, Роджер (20 июля 2015 г.). «Сокращение ценности лучших в своем классе и первых в своем классе лекарств» . In Vivo от Informa Pharma Intelligence . Проверено 1 июля 2021 г.
^ Ква, Майкл С.; Тегтмейер, Кайл; Велти, Лия Дж.; Рэйни, Сэм Г.; Люк, Маркхэм К.; Сюй, Шуай; Конг, Бетти (01 октября 2020 г.). «Взаимосвязь между количеством доступных вариантов лечения и расходами государственного плательщика (часть D медицинской помощи) на лекарства для местного применения» . Архив дерматологических исследований . 312 (8): 559–565. дои : 10.1007/s00403-020-02042-9 . ISSN 1432-069X . ПМИД 32055932 . S2CID 211111984 .
^ Чемберс, Джеймс Д.; Торат, Теджа; Уилкинсон, Колби Л.; Нойманн, Питер Дж. (01 августа 2017 г.). «Лекарства, одобренные в рамках ускоренной проверки FDA, приносят большую выгоду, чем лекарства, одобренные обычным способом» . Дела здравоохранения . 36 (8): 1408–1415. дои : 10.1377/hlthaff.2016.1541 . ISSN 0278-2715 . ПМИД 28784733 .
^ Либерман, Стивен М.; Гинзбург, Пол Б.; Патель, Кавита К. (2020). «Балансирование более низких цен на рецептурные лекарства в США и инноваций – Часть 1 | Блог по вопросам здравоохранения» . На переднем крае вопросов здравоохранения . дои : 10.1377/forefront.20201123.804451 .
^ Герпер, Мэтью (23 декабря 2019 г.). «Дебаты по поводу американской системы ценообразования на лекарства построены на мифах» . СТАТ . Проверено 1 июля 2021 г.
^ Грин, Ян (январь 2017 г.). «Споры об эпипенах раскрывают сложность цен на лекарства» . Анналы неотложной медицины . 69 (1): А16–А19. doi : 10.1016/j.annemergmed.2016.10.025 . ISSN 0196-0644 .

[1] Лантье, Майкл; Миллер, Кэтлин Л.; Нардинелли, Кларк; Вудкок, Джанет (1 августа 2013 г.). «Улучшенный подход к измерению инноваций в лекарственных препаратах позволяет выявить стабильные показатели выпуска первоклассных фармацевтических препаратов, 1987–2011 гг.» . Дела здравоохранения . 32 (8): 1433–1439. doi : 10.1377/hlthaff.2012.0541 . ISSN 0278-2715 . ПМИД 23918488 . ^{[ постоянная мертвая ссылка ]}

[2] «БЕСПОНСА 1 мг порошок для концентрата для приготовления раствора для инфузий - Краткое описание характеристик продукта (SmPC) - (emc)» . www.medicines.org.uk . Проверено 1 июля 2021 г.

[3] «Ридапт: использование, дозировка, побочные эффекты, предупреждения» . Наркотики.com . Проверено 1 июля 2021 г.

[4] «Ридапт | Европейское агентство лекарственных средств» . www.ema.europa.eu . Проверено 16 января 2024 г.

[5] Офис комиссара (24 марта 2020 г.). «FDA одобрило первое лечение заболеваний глаз, связанных с щитовидной железой» . FDA . Проверено 1 июля 2021 г.

[6] Центр оценки и исследований лекарств (24 января 2020 г.). «Разрешения на новую лекарственную терапию 2019» . FDA .

[7] «Окревус (окрелизумаб) для инъекций» . www.accessdata.fda.gov . Проверено 1 июля 2021 г.

[8] «Поиск наименований и разрешений к орфанным лекарствам» . www.accessdata.fda.gov . Проверено 1 июля 2021 г.

[9] «ДейлиМед – НЕКСЛЕТОЛ – таблетка бемпедоевой кислоты, покрытая пленочной оболочкой» . dailymed.nlm.nih.gov . Проверено 1 июля 2021 г.

[10] «Монография Тафамидиса для профессионалов» . Наркотики.com . Проверено 1 июля 2021 г.

[11] «ДейлиМед-ОКСБРИТА- вокселотор таблетка, покрытая пленочной оболочкой» . dailymed.nlm.nih.gov . Проверено 1 июля 2021 г.

[12] «ДейлиМед-ЗОКИНВИ- лонафарниб капсулы» . dailymed.nlm.nih.gov . Проверено 1 июля 2021 г.

[13] «ДейлиМед - ДУПИКСЕНТ-дупилумаб для инъекций, раствор» . dailymed.nlm.nih.gov . Проверено 1 июля 2021 г.

[14] «DailyMed — Результаты поиска по лазмидитану» . dailymed.nlm.nih.gov . Проверено 1 июля 2021 г.

[15] «Таземетостат Монография для профессионалов» . Наркотики.com . Проверено 1 июля 2021 г.

[16] «FDA одобрило новое двойное лечение диабета 2 типа» . FDA.gov . 13 мая 2022 г. Проверено 30 июня 2022 г.

[17] Лекчин, Джоэл (ноябрь 2016 г.). «Насколько безопасны и инновационны первые в своем классе лекарства, одобренные Министерством здравоохранения Канады: когортное исследование» . Политика здравоохранения . 12 (2): 65–75. ISSN 1715-6572 . ПМК 5221712 . ПМИД 28032825 .

[:0-18] Перейти обратно: ^а ^б Шульце, Ульрик; Рингель, Майкл (01 июня 2013 г.). «Что важнее всего в коммерческом успехе: быть первым в своем классе или лучшим в своем классе?» . Nature Reviews Открытие лекарств . 12 (6): 419–420. дои : 10.1038/nrd4035 . ISSN 1474-1784 . ПМИД 23722339 . S2CID 32258945 .

[19] Лонгман, Роджер (20 июля 2015 г.). «Сокращение ценности лучших в своем классе и первых в своем классе лекарств» . In Vivo от Informa Pharma Intelligence . Проверено 1 июля 2021 г.

[20] Ква, Майкл С.; Тегтмейер, Кайл; Велти, Лия Дж.; Рэйни, Сэм Г.; Люк, Маркхэм К.; Сюй, Шуай; Конг, Бетти (01 октября 2020 г.). «Взаимосвязь между количеством доступных вариантов лечения и расходами государственного плательщика (часть D медицинской помощи) на лекарства для местного применения» . Архив дерматологических исследований . 312 (8): 559–565. дои : 10.1007/s00403-020-02042-9 . ISSN 1432-069X . ПМИД 32055932 . S2CID 211111984 .

[21] Чемберс, Джеймс Д.; Торат, Теджа; Уилкинсон, Колби Л.; Нойманн, Питер Дж. (01 августа 2017 г.). «Лекарства, одобренные в рамках ускоренной проверки FDA, приносят большую выгоду, чем лекарства, одобренные обычным способом» . Дела здравоохранения . 36 (8): 1408–1415. дои : 10.1377/hlthaff.2016.1541 . ISSN 0278-2715 . ПМИД 28784733 .

[22] Либерман, Стивен М.; Гинзбург, Пол Б.; Патель, Кавита К. (2020). «Балансирование более низких цен на рецептурные лекарства в США и инноваций – Часть 1 | Блог по вопросам здравоохранения» . На переднем крае вопросов здравоохранения . дои : 10.1377/forefront.20201123.804451 .

[23] Герпер, Мэтью (23 декабря 2019 г.). «Дебаты по поводу американской системы ценообразования на лекарства построены на мифах» . СТАТ . Проверено 1 июля 2021 г.

[24] Грин, Ян (январь 2017 г.). «Споры об эпипенах раскрывают сложность цен на лекарства» . Анналы неотложной медицины . 69 (1): А16–А19. doi : 10.1016/j.annemergmed.2016.10.025 . ISSN 0196-0644 .

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]

[ 13 ]

[ 14 ]

[ 15 ]

[ 16 ]

[ 17 ]

[ 18 ]

[ 19 ]

[ 20 ]

[ 21 ]

[ 22 ]

[ 23 ]

[ 24 ]