✖


Jump to content

Орфанный препарат

Орфанный препарат — это фармацевтический агент , разработанный для лечения некоторых редких заболеваний. Производство орфанного препарата было бы невыгодно без государственной помощи из-за небольшой численности пациентов, затронутых этими условиями. Состояния, для лечения которых используются орфанные препараты, называются орфанными заболеваниями . Присвоение орфанного статуса заболеванию и препаратам, разработанным для его лечения, является вопросом государственной политики, зависящим от законодательства (если таковое имеется) страны.

Отнесение препарата к орфанному препарату привело к прорывам в медицине, которые в противном случае не были бы достигнуты из-за экономики исследований и разработок лекарств . [1] Примером этого может быть то, что в США и ЕС легче получить одобрение на продажу орфанного препарата. Могут существовать и другие финансовые стимулы, такие как продленный период эксклюзивности, в течение которого производитель имеет единоличное право на продажу препарата. Все они направлены на поощрение разработки лекарств, которые в противном случае не имели бы достаточного мотива прибыли для привлечения корпоративных исследовательских бюджетов и персонала. [2] [3]

Определение

[ редактировать ]

Соединенные Штаты

[ редактировать ]

По данным Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), орфанный препарат определяется как препарат, «предназначенный для лечения, профилактики или диагностики редкого заболевания или состояния, от которого страдают менее 200 000 человек в США» (который соответствует примерно 6 случаям на 10 000 населения) «или соответствует положениям закона о возмещении затрат». [4] [5]

Европа

[ редактировать ]

В Европейском Союзе (ЕС) Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) определяет препарат как «сиротский», если он предназначен для диагностики, профилактики или лечения опасного для жизни или хронического и серьезно изнурительного состояния, поражающего не более 5 человек. 10 000 жителей ЕС. [6] EMA также квалифицирует препарат как «сиротский», если – без стимулов – маловероятно, что маркетинг препарата в ЕС принесет достаточную выгоду пострадавшим людям и производителю лекарства, чтобы оправдать инвестиции. [6]

Япония

[ редактировать ]

В Японии лекарственным средствам и медицинским изделиям присваивается статус орфанных лекарств или устройств на основании Закона об обеспечении качества, эффективности и безопасности фармацевтических препаратов, медицинских изделий, продуктов регенеративной или клеточной терапии, продуктов генной терапии и косметики, если они предназначены для использования менее чем у 50 000 пациентов в Японии, в которых имеется острая медицинская потребность. [7]

Глобальная статистика

[ редактировать ]

По состоянию на 2014 год В клинических испытаниях находилось 281 препарат для лечения редких заболеваний и более 400 препаратов для лечения редких заболеваний. Более 60% орфанных лекарств были биологическими препаратами . США лидировали в разработке орфанных лекарств, проведя более 300 испытаний, за ними следует Европа. Лечение рака было показанием более чем в 30% исследований орфанных препаратов. [8]

  • Количество орфанных препаратов, прошедших клинические исследования: 40 [8]
  • Количество орфанных препаратов во второй фазе исследования: 231 [8]
  • Количество орфанных препаратов, проходящих клинические испытания в США: 350 находятся в стадии разработки от исследования до регистрации. [8]

Влияние на инвестиции, продажи и прибыль

[ редактировать ]

По данным Thomson Reuters в публикации 2012 года «Экономическая сила редких лекарств», инвестиции в исследования и разработки редких лекарств возросли, отчасти благодаря Закону США о редких лекарствах 1983 года (ODA) и аналогичным законам в других регионах США. мир движим «громким благотворительным финансированием». [9] [10]

По данным Drug Discovery Today , 2001–2011 годы были «наиболее продуктивным периодом в истории разработки орфанных лекарств с точки зрения среднегодового количества назначений орфанных лекарств и разрешений на орфанные лекарства». [10] : 660  За то же десятилетие совокупный годовой темп роста (CAGR) орфанных лекарств составил «впечатляющие 25,8% по сравнению со всего лишь 20,1% для соответствующей контрольной группы неорфанных лекарств». [9] : 6  К 2012 году рынок орфанных лекарств оценивался в 637 миллионов долларов США по сравнению с 638 миллионами долларов США для контрольной группы неорфанных лекарств. [9]

К 2012 году

Потенциал получения дохода от орфанных лекарств [был] таким же большим, как и от неорфанных лекарств, хотя число пациентов с редкими заболеваниями значительно меньше. Более того, мы предполагаем, что орфанные лекарства имеют большую прибыльность, если рассматривать их в полном контексте движущих сил развития, включая государственные финансовые стимулы, меньшие размеры клинических испытаний, более короткие сроки клинических испытаний и более высокие показатели успеха в сфере регулирования.

- Взгляд и Брин, 2012 г.

Согласно отчету за 2014 год, рынок орфанных препаратов становится все более прибыльным по ряду причин. Стоимость клинических испытаний орфанных лекарств существенно ниже, чем для других заболеваний, поскольку размеры исследований, естественно, намного меньше, чем для большего числа заболеваний с большим количеством пациентов. Небольшие клинические испытания и минимальная конкуренция дают орфанным препаратам преимущество при проверке со стороны регулирующих органов. [2]

Налоговые льготы снижают стоимость разработки. В среднем стоимость орфанных лекарств на одного пациента «в шесть раз превышает стоимость неорфанных лекарств, что является четким показателем их ценовой силы». Затраты на одного человека велики и, как ожидается, будут увеличиваться по мере более широкого использования государственных субсидий. [2]

В отчете о лекарствах-сиротах за 2014 год говорится, что доля продаж редких лекарств в общем объеме продаж рецептурных лекарств растет быстрыми темпами. В докладе прогнозируется, что к 2020 году общая сумма составит 176 миллиардов долларов США. [2] Хотя популяция орфанных заболеваний самая маленькая, стоимость расходов на одного пациента среди них самая большая и, как ожидается, будет увеличиваться по мере того, как все больше людей с редкими заболеваниями получат право на субсидии – например, в США через Закон о доступном медицинском обслуживании . [2]

Законодательство

[ редактировать ]

Орфанные препараты обычно следуют тому же пути нормативной разработки, что и любой другой фармацевтический продукт, в котором тестирование фокусируется на фармакокинетике и фармакодинамике , дозировании , стабильности, безопасности и эффективности. Однако некоторое статистическое бремя снижается, чтобы сохранить динамику развития. Например, в правилах по лекарствам-сиротам обычно признается тот факт, что может оказаться невозможным протестировать 1000 пациентов в рамках клинического исследования фазы III, если заболеванием затронуто меньше этого числа.

Государственное вмешательство в разработку редких лекарств принимает несколько форм:

  • Налоговые льготы
  • Эксклюзивность (усиленная патентная защита и маркетинговые права)
  • Субсидии на исследования
  • Создание государственного предприятия для участия в исследованиях и разработках, как в корпорации Crown.

Исследование, проведенное в 2015 году с участием «34 ключевых канадских заинтересованных сторон, включая регулирующих органов в области лекарственных средств, спонсоров, ученых, политических экспертов, представителей фармацевтической промышленности и защитников интересов пациентов», изучило факторы, лежащие в основе растущего интереса фармацевтической промышленности к «нишевым рынкам», таким как орфанные лекарства. [11]

Соединенные Штаты

[ редактировать ]

Закон о лекарствах-сиротах (ODA) от января 1983 года, принятый в США при лоббировании со стороны Национальной организации по редким заболеваниям и многих других организаций. [12] призван побудить фармацевтические компании разрабатывать лекарства от болезней, рынок которых невелик. [13] В рамках ОПР лекарства, вакцины и диагностические средства будут претендовать на статус сирот, если они предназначены для лечения болезни, от которой страдают менее 200 000 американских граждан. В рамках ОПР спонсоры редких лекарств имеют право на семилетнюю рыночную эксклюзивность орфанных лекарств (ODE), находящуюся под управлением FDA, «налоговые льготы в размере до 50% затрат на НИОКР, гранты на НИОКР, отмену сборов FDA, помощь в протоколе». [10] : 660  и может получить налоговые льготы по клиническим исследованиям . [13]

В США статус орфанного препарата означает, что спонсор имеет право на определенные льготы, но это не означает, что препарат безопасен, эффективен или законен.

В 2002 году Закон о редких заболеваниях был подписан . Оно внесло поправки в Закон об общественном здравоохранении, учредив Управление по редким заболеваниям . Также было увеличено финансирование разработки методов лечения людей с редкими заболеваниями . [14]

Евросоюз

[ редактировать ]

В 2000 году Европейский Союз (ЕС) принял аналогичное законодательство, Регламент (ЕС) № 141/2000, в котором лекарства, разработанные для лечения редких заболеваний, называются «орфанными лекарственными средствами». Определение орфанного состояния в ЕС шире, чем в США, поскольку оно также охватывает некоторые тропические болезни, которые в основном встречаются в развивающихся странах. [15] Статус орфанного препарата, присвоенный Европейской комиссией, дает эксклюзивное право на маркетинг в ЕС в течение 10 лет после одобрения. [16] Законодательство ЕС находится в ведении Комитета по орфанным лекарственным средствам Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

В конце 2007 года FDA и EMA договорились использовать общий процесс подачи заявок для обоих агентств, чтобы облегчить производителям подачу заявок на получение статуса орфанного препарата, продолжая при этом два отдельных процесса утверждения. [17]

Другие страны

[ редактировать ]

В Японии, Сингапуре и Австралии было принято законодательство, которое предлагает субсидии и другие стимулы для поощрения разработки лекарств для лечения орфанных заболеваний. [18]

Количество новых лекарств

[ редактировать ]

В рамках ОПР и законодательства ЕС было разработано множество орфанных препаратов, в том числе препараты для лечения глиомы , множественной миеломы , муковисцидоза , фенилкетонурии , отравления змеиным ядом и идиопатической тромбоцитопенической пурпуры . [ нужна ссылка ] [19]

Руководитель фармацевтической компании полагает, что «ОПР почти повсеместно признана успешной». [1]

До того, как Конгресс США принял ОПР в 1983 году, в США было одобрено только 38 лекарств специально для лечения орфанных заболеваний. [3] В США с января 1983 года по июнь 2004 года 249 орфанных препаратов получили разрешение на продажу, а 1129 получили различные обозначения орфанных препаратов, по сравнению с менее чем десятью такими продуктами за десятилетие до 1983 года. С 1983 года по май 2010 года FDA одобрило 353 орфанных препарата. лекарств и присвоил статус «сиротских» 2116 соединениям. По состоянию на 2010 год 200 из примерно 7000 официально признанных орфанных заболеваний стали излечимыми. [1]

Критики задаются вопросом, было ли законодательство о редких препаратах реальной причиной такого роста, утверждая, что многие из новых лекарств предназначались для лечения расстройств, которые и так уже исследовались, и что лекарства должны были быть разработаны независимо от законодательства, и действительно ли ОПР стимулировала производство нерентабельных лекарств; этот закон также подвергся критике за то, что он позволил некоторым фармацевтическим компаниям получать большую прибыль от лекарств, которые имеют небольшой рынок, но продаются по высокой цене. [13]

Хотя Европейское агентство по лекарственным средствам предоставляет доступ к рынку орфанных лекарств во всех государствах-членах, на практике они попадают на рынок только тогда, когда государство-член решает, что его национальная система здравоохранения возместит расходы на препарат. Например, в 2008 году на рынок Нидерландов поступило 44 орфанных препарата, 35 — в Бельгии и 28 — в Швеции, а в 2007 году 35 таких препаратов поступили на рынок Франции и 23 — в Италии. [20]

Хотя технически это не орфанное заболевание, исследования и разработки в области лечения СПИДа тесно связаны с Законом о редких лекарствах . В начале эпидемии СПИДа отсутствие лечения этого заболевания часто объяснялось предполагаемым отсутствием коммерческой базы для лекарств, связанных с ВИЧ- инфекцией. Это побудило FDA использовать Закон о лекарствах-сиротах для поддержки исследований в этой области, и к 1995 году 13 из 19 лекарств, одобренных FDA для лечения СПИДа, получили статус орфанных лекарств, а 10 получили права на продажу. Это в дополнение к 70 назначенным орфанным препаратам, предназначенным для лечения других заболеваний, связанных с ВИЧ. [21]

Примеры отдельных заболеваний

[ редактировать ]

Муковисцидоз

[ редактировать ]

В 1980-е годы люди с муковисцидозом редко доживали до подросткового возраста. Такие препараты, как Пульмозим и тобрамицин , разработанные при помощи ODA, произвели революцию в лечении пациентов с муковисцидозом, значительно улучшив качество их жизни и продлив их продолжительность. Теперь пациенты с муковисцидозом часто доживают до тридцати, а некоторые и до пятидесяти лет. [14]

Семейная гиперхолестеринемия

[ редактировать ]

Нобелевская премия по медицине 1985 года была присуждена двум исследователям за работу, связанную с семейной гиперхолестеринемией , которая вызывает значительное и быстрое повышение уровня холестерина. Их исследования привели к разработке статиновых препаратов , которые сейчас широко используются для лечения высокого уровня холестерина. [18]

болезнь Вильсона

[ редактировать ]

Пеницилламин был разработан для лечения болезни Вильсона — редкого наследственного заболевания, которое может привести к фатальному накоплению меди в организме. Позже было обнаружено, что этот препарат эффективен при лечении артрита . [18] Тетратиомолибдат бисхолина в настоящее время исследуется в качестве средства лечения болезни Вильсона.

Нейродегенерация, связанная с фосфолипазой 2G6

[ редактировать ]

В 2017 году FDA предоставило RT001 статус орфанного препарата для лечения нейродегенерации, связанной с фосфолипазой 2G6 ( PLAN ). [22]

[ редактировать ]

FDA предоставило Патисирану (Онпаттро) статус орфанного препарата и статус прорывной терапии из-за его нового механизма, включающего РНК-терапию для блокирования выработки аномальной формы транстиретина. Патисиран получил полное одобрение FDA в 2018 году. [23] а ее система доставки лекарств на основе РНК- липидных наночастиц позже была использована в вакцине Pfizer-BioNTech против COVID-19 и РНК-вакцинах Moderna .

Активизм, исследовательские центры

[ редактировать ]

Центр исследований редких лекарств при Фармацевтическом колледже Университета Миннесоты помогает небольшим компаниям, у которых недостаточно собственных знаний и ресурсов в области синтеза, рецептуры, фармакометрии и биоанализа лекарств. [24] Центр лечения редких заболеваний Института Кека (CRDT) в Клермонте, Калифорния, поддерживает проекты по возрождению потенциальных редких лекарств, разработка которых застопорилась, путем выявления препятствий на пути коммерциализации, таких как проблемы с рецептурой и биообработкой. [24]

многочисленные правозащитные группы, такие как Национальная организация по редким заболеваниям , Глобальный проект генов , Сеть детских редких заболеваний, Фонд сотрудничества по абеталипопротеинемии, Сеть поддержки детей Зеллвегера и Исследовательский альянс атаксии Фридрейха Для защиты интересов пациентов с редкими заболеваниями были созданы . уделяя особое внимание болезням, поражающим детей. [1]

Расходы

[ редактировать ]

Согласно отчету EvaluatePharma за 2015 год, экономика орфанных лекарств отражает экономику фармацевтического рынка в целом, но имеет несколько очень существенных отличий. [25] Рынок орфанных лекарств по определению очень мал, но, хотя клиентская база значительно меньше, стоимость исследований и разработок практически такая же, как и для неорфанных лекарств. Это, как утверждают производители, заставляет их взимать чрезвычайно высокие суммы за лечение, иногда доходящие до 700 000 долларов в год, как в случае со Спинразой (Биоген), одобренной FDA в декабре 2016 года для лечения спинальной мышечной атрофии. [26] создавая большой стресс для страховых компаний и пациентов. Анализ 12 орфанных лекарств, которые были одобрены в США в период с 1990 по 2000 год, показал, что снижение цен в среднем составило 50% после потери маркетинговой эксклюзивности, с диапазоном снижения цен от 14% до 95%. [27]

Правительства предприняли шаги по снижению высоких затрат на исследования и разработки за счет субсидий и других форм финансовой помощи. Самой большой помощью являются налоговые льготы, которые могут достигать 50% затрат на исследования и разработки. [28] Производители орфанных лекарств также могут воспользоваться небольшой клиентской базой, чтобы сократить расходы на клинические испытания из-за небольшого количества случаев, требующих проведения небольших исследований, что снижает затраты. Эти небольшие клинические испытания также позволяют орфанным препаратам быстрее выйти на рынок, поскольку среднее время получения одобрения FDA для орфанного препарата составляет 10 месяцев по сравнению с 13 месяцами для неорфанных лекарств. Это особенно актуально для рынка лекарств от рака, так как исследование 2011 года показало, что в период с 2004 по 2010 годы исследования орфанных препаратов с большей вероятностью были меньшими и менее рандомизированными, чем их не-сиротские аналоги, но все же имели более высокий уровень одобрения FDA, с Одобрено 15 орфанных лекарств от рака, тогда как одобрено только 12 неорфанных лекарств. [29] Это позволяет производителям довести затраты до уровня, при котором производство этих видов лечения становится экономически целесообразным. [28] Только в Соединенных Штатах субсидии могут составлять до 30 миллионов долларов за финансовый год. [ нужна ссылка ]

К 2015 году отраслевые аналитики и академические исследователи согласились, что заоблачная цена на орфанные лекарства, такие как экулизумаб , не связана с затратами на исследования, разработки и производство. Их цена произвольна, и они стали более выгодными, чем традиционные лекарства. [30]

Государственные ресурсы пошли на понимание молекулярной основы заболевания, государственные ресурсы пошли на разработку технологии создания антител, и, наконец, компания Alexion, надо отдать ей должное, вроде как разобрала все по кусочкам.

- Сачдев Сидху , 2015 г.

Государственное финансирование

[ редактировать ]

Критерии оценки

[ редактировать ]

К 2007 году использование методов экономической оценки государственного финансирования редких лекарств, например, с использованием оценок дополнительной экономической эффективности, стало более распространенным на международном уровне. [31] QALY часто использовался в анализе затрат и полезности для расчета соотношения затрат и QALY, сэкономленных для конкретного медицинского вмешательства. [32] [33] К 2008 году Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (NICE) в Англии и Уэльсе, например, действовал с пороговым диапазоном в 20 000–30 000 фунтов стерлингов за год жизни с поправкой на качество (QALY). [34] К 2005 году возникли сомнения по поводу использования экономической оценки орфанных лекарств. [31] К 2008 году порог экономической эффективности большинства оцененных орфанных лекарств «значительно превышал «принятый» уровень и не подлежал возмещению в соответствии с общепринятыми критериями». [34] Еще в 2005 году Маккейб и др. спорил [35] [36] эта редкость не должна иметь премиального значения, и к орфанным препаратам следует относиться так же, как и к другим фармацевтическим препаратам в целом. [35] [36] Драммонд и др. [36] утверждал, что социальная ценность технологий здравоохранения также должна быть включена в оценку наряду с оценкой дополнительного коэффициента экономической эффективности.

Потенциал злоупотребления

[ редактировать ]
Розувастатин (торговая марка Крестор) является примером препарата, который получил финансирование для лечения редких заболеваний, но позже был продан большой потребительской базе.

Очень большие стимулы, предоставляемые фармацевтическим компаниям для производства редких лекарств, создали впечатление, что финансовая поддержка, предоставляемая для создания этих лекарств, сродни злоупотреблению. [37] Поскольку лекарства можно использовать для лечения множества заболеваний, компании могут принимать лекарства, которые были зарегистрированы в их государственном учреждении как препараты для лечения редких заболеваний, для получения финансовой помощи, а затем продавать их широкому населению, чтобы увеличить свою прибыль . Например, AstraZeneca компании холестериновый препарат Крестор был зарегистрирован в качестве средства для лечения редкого заболевания — детской семейной гиперхолестеринемии . После того, как препарат был одобрен как препарат для лечения редких заболеваний, а компания AstraZeneca получила налоговые льготы и другие преимущества, компания AstraZeneca позже подала заявку и получила одобрение FDA на использование препарата для лечения холестерина у всех диабетиков. [18]

ХОРОШИЙ

[ редактировать ]

Великобритании Национальный институт здравоохранения и передового опыта (NICE) может платить от 100 000 до 300 000 фунтов стерлингов за QALY ( год жизни с поправкой на качество ) за лечение «очень редких состояний». Для сравнения: стоимость неорфанных лекарств составляет менее 20 000 фунтов стерлингов. [38]

В 2015 году NICE провел консультации с «группами пациентов, Министерством здравоохранения, компаниями, научными обществами, благотворительными организациями и исследователями» по вопросам оценки лекарств и других технологий. Прозвучал призыв к дополнительным исследованиям новых процессов, в том числе: [39]

модель фармацевтических исследований и разработок, ожидания компаний и групп пациентов относительно того, как риск и вознаграждение распределяются между отраслью и финансируемой государством Национальной службой здравоохранения, а также в механизмах ввода в эксплуатацию новых дорогостоящих методов лечения.

— НИЦЦА 2014

См. также

[ редактировать ]

Ссылки

[ редактировать ]
  1. ^ Jump up to: а б с д Армстронг, Уолтер (май 2010 г.). «Фармацевтические сироты». Фармацевтический руководитель .
  2. ^ Jump up to: а б с д и Хадживасилиу, Андреас (октябрь 2014 г.), «Отчет об орфанных препаратах за 2014 г.» (PDF) , EvaluatePharma , получено 28 июня 2015 г.
  3. ^ Jump up to: а б Рич Дейли (5 сентября 2002 г.). «Палата представителей предлагает стимулы для разработки «сиротских» лекарств». Ежеквартальный ежедневный монитор Конгресса .
  4. ^ «Разработка продуктов для лечения редких заболеваний и состояний» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 20 декабря 2018 года . Проверено 28 декабря 2019 г.
  5. ^ Холл, Энтони К.; Карлсон, Мэрилин Р. (2014). «Текущее состояние разработки орфанных лекарств в Европе и США» . Исследования трудноизлечимых и редких заболеваний . 3 (1): 1–7. дои : 10.5582/irdr.3.1 . ISSN   2186-3644 . ПМК   4204542 . ПМИД   25343119 .
  6. ^ Jump up to: а б Джаннуцци, Вивиана; Конте, Роза; Ланди, Анналиса; Османо, Серена Антонелла; Бонифази, Донато; Баярди, Паола; Бонифази, Феделе; Сеси, Адриана (3 апреля 2017 г.). «Органные лекарственные средства в Европе и США для удовлетворения потребностей пациентов с редкими заболеваниями: следует предусмотреть увеличение совместных усилий» . Сиротский журнал редких заболеваний . 12 (1): 64. дои : 10.1186/s13023-017-0617-1 . ISSN   1750-1172 . ПМК   5376695 . ПМИД   28372595 .
  7. ^ «Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения: фармацевтические препараты и медицинское оборудование» . www.mhlw.go.jp. ​Проверено 11 января 2023 г.
  8. ^ Jump up to: а б с д Глобальный рынок орфанных лекарств достигнет 120 миллиардов долларов США к 2018 году (пресс-релиз) , Нью-Дели: Kuick Research, 7 февраля 2014 г. , дата обращения 20 марта 2014 г.
  9. ^ Jump up to: а б с Лора Гейз; Дженнифер Брин (2012), «Экономическая сила орфанных лекарств» (PDF) , Thomson Reuters , заархивировано из оригинала (PDF) 13 мая 2015 г. , получено 29 июня 2015 г.
  10. ^ Jump up to: а б с Микинг, Киран Н.; Уильямс, Кори С.М.; Эрроусмит, Джон Э. (15 августа 2012 г.), «Разработка орфанных лекарств: экономически жизнеспособная стратегия биофармацевтических исследований и разработок» , Drug Discovery Today , 17 (13–14): 660–664, doi : 10.1016/j.drudis.2012.02. 005 , PMID   22366309 , получено 29 июня 2015 г.
  11. ^ Шеннон Гибсон; Хамид Р. Рази; Трудо Лемменс (19 марта 2015 г.). «Почему произошел сдвиг? Пристальный взгляд на растущий интерес к нишевым рынкам и персонализированной медицине» . Мировая политика в области медицины и здравоохранения . 7 (1): 3–27. дои : 10.1002/wmh3.131 . ПМК   4405057 . ПМИД   25914853 .
  12. ^ Хенкель, Джон (1999). «Закон о лекарствах-сиротах становится основой медицины» . Потребитель FDA . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . Проверено 14 февраля 2009 г.
  13. ^ Jump up to: а б с Поллак, Эндрю (30 апреля 1990 г.). «Закон о сиротских препаратах стимулирует дебаты» . Нью-Йорк Таймс . Проверено 15 февраля 2009 г.
  14. ^ Jump up to: а б Иллингворт, Патрисия; Коэн, Джиллиан; Иллингворт, П. (2004). «Политика в отношении наркотиков-сирот: последствия для США, Канады и развивающихся стран». Журнал права здравоохранения . 12 : 183–200. ПМИД   16539081 .
  15. ^ «Определение орфанной болезни — определения популярных медицинских терминов из Медицинского словаря, которые легко определить на MedTerms» . Medterms.com. 25 августа 2002 г. Проверено 7 июня 2010 г.
  16. ^ Герке, Сара; Паттинсон, Шон Д. (9 февраля 2017 г.). «Маркетинговое разрешение ЕС на орфанные лекарственные средства и его влияние на соответствующие исследования» (PDF) . Европейский журнал права здравоохранения . 24 (5): 541–564. дои : 10.1163/15718093-12341439 .
  17. ^ Донна Янг (28 ноября 2007 г.). «США и ЕС будут использовать одну и ту же заявку на орфанный препарат» . Новости Биомира . Вашингтон . Проверено 6 января 2008 г. В попытке упростить процесс получения статуса «сирота» для лекарств, предназначенных для лечения редких заболеваний, FDA и Европейское агентство лекарственных средств (EMA) создали общее заявление. ... Регулирующие органы США и Европы по-прежнему будут проводить независимые проверки поданных заявок, чтобы гарантировать, что представленные данные соответствуют юридическим и научным требованиям их соответствующих юрисдикций, сообщили агентства. Альтернативный URL-адрес. Архивировано 9 марта 2008 г. на Wayback Machine.
  18. ^ Jump up to: а б с д Эндрю Даффи (23 февраля 2002 г.). «ОРФАННЫЕ БОЛЕЗНИ — РЕДКОЕ СОБЫТИЕ: отчаянный поиск помощи; семья округа присоединяется к длинному списку редких заболеваний в поисках чуда». Виндзор Стар (Онтарио) .
  19. ^ https://www0.gsb.columbia.edu/mygsb/faculty/research/pubfiles/4716/Lichtenberg%20Orphan%20drugs%20SSRN%202011-01-10.pdf [ пустой URL PDF ]
  20. ^ Денис, Ален; Мергерт, Лут; Фостье, Кристель; и др. (2010). «Проблемы, связанные с орфанными болезнями и политикой в ​​отношении редких лекарств в Европе». Прикладная экономика здравоохранения и политика здравоохранения . 8 (5): 343–50. дои : 10.2165/11536990-000000000-00000 . ПМИД   20804226 . S2CID   27388954 .
  21. ^ Арно, Питер С.; Бонук, Карен; Дэвис, Майкл (1 января 1995 г.). «Редкие заболевания, разработка лекарств и СПИД: влияние Закона о препаратах-сиротах» . Ежеквартальный журнал Милбанка . 73 (2): 231–252. дои : 10.2307/3350258 . JSTOR   3350258 . ПМИД   7776947 .
  22. ^ «FDA США предоставляет статус орфанного препарата RT001 компании Retrotope для лечения нейродегенерации, связанной с фосфолипазой 2G6 (PLA2G6)» . Глобальная лента новостей . 2 ноября 2017 года. Архивировано из оригинала 1 апреля 2019 года . Проверено 12 марта 2019 г.
  23. ^ Брукс, Меган (10 августа 2018 г.). «FDA одобрило первую в своем роде таргетную терапию на основе РНК для лечения редкого заболевания» . FDA.gov . Федеральное управление по лекарственным средствам США . Проверено 5 мая 2021 г.
  24. ^ Jump up to: а б Векслер, Джилл (июль 2008 г.). «Празднование 25-летия орфанных лекарств». Фармацевтическая технология .
  25. ^ Хадживасилиу, Андреас (2015). Отчет EvaluatePharma об орфанных препаратах за 2015 год . EvaulatePharma.
  26. ^ Томас, Кэти (30 декабря 2016 г.). «Дорогое лекарство от смертельного заболевания мышц получило одобрение FDA» . Нью-Йорк Таймс . Проверено 12 апреля 2017 г.
  27. ^ Шей, Карина; Миланова, Цвета; Хатчингс, Адам (2011). «Оценка бюджетного воздействия орфанных лекарств в Европе: 2010 – 2020 гг.» . Сиротский журнал редких заболеваний . 6 (62): 62. дои : 10.1186/1750-1172-6-62 . ПМК   3191371 . ПМИД   21951518 .
  28. ^ Jump up to: а б Микингс, Киран Н.; Уильямс, Кори С.М.; Эрроусмит, Джон Э. (1 июля 2012 г.). «Разработка орфанных лекарств: экономически жизнеспособная стратегия биофармацевтических исследований и разработок». Открытие наркотиков сегодня . 17 (13–14): 660–664. дои : 10.1016/j.drudis.2012.02.005 . ПМИД   22366309 .
  29. ^ Кессельхайм, AS; Майерс, Дж.А.; Аворн, Дж. (8 июня 2011 г.). «Характеристики клинических испытаний в поддержку одобрения орфанных и неорфанных лекарств от рака» . ДЖАМА . 305 (22): 2320–2326. дои : 10.1001/jama.2011.769 . ISSN   0098-7484 . ПМИД   21642684 .
  30. ^ Кроу, Келли (25 июня 2015 г.), «Как фармацевтическая компания Alexion устанавливает цену на самое дорогое лекарство в мире: стоимость одного из самых дорогих лекарств в мире окутана корпоративной тайной» , CBC News , получено 25 июня 2015 г.
  31. ^ Jump up to: а б Драммонд, МФ; Груберт, Н. (2007), Международные тенденции в использовании экономических данных здравоохранения , Отчет о спектре, Ресурсы для принятия решений, Уолтем, Массачусетс. {{citation}}: CS1 maint: отсутствует местоположение издателя ( ссылка )
  32. ^ «Измерение эффективности и экономической эффективности: QALY» (пресс-релиз). ХОРОШИЙ. 20 апреля 2010 года . Проверено 15 июня 2015 г.
  33. ^ «Руководство по методам оценки технологий 2013» . ХОРОШИЙ. 2013. Архивировано из оригинала 7 мая 2015 года . Проверено 15 июня 2015 г.
  34. ^ Jump up to: а б Драммонд, Майкл Ф. (2008). «Проблемы экономической оценки орфанных лекарств». Евроздоровье . 14 (2): 16–257.
  35. ^ Jump up to: а б Маккейб, К; Клакстон, К; Цучия, А. (2005). «Орфанные лекарства и Национальная служба здравоохранения» . Британский медицинский журнал . 331 (4): 1016–19. дои : 10.1136/bmj.331.7523.1016 . ПМЦ   1273462 . ПМИД   16254305 .
  36. ^ Jump up to: а б с Маккейб, К; Цучия, А; Клакстон, К; Рафтери, Дж. (2007). «Оценка экономических проблем, связанных с редкими лекарствами: комментарий к Драммонду и др.». Международный журнал оценки технологий в здравоохранении . 23 (3): 397–404. дои : 10.1017/s0266462307071012 . ПМИД   17579945 . S2CID   29572982 .
  37. ^ Симоенс, Стивен (17 июня 2011 г.). «Ценообразование и возмещение расходов на орфанные лекарства: необходимость большей прозрачности» . Сиротский журнал редких заболеваний . 6 (1): 42. дои : 10.1186/1750-1172-6-42 . ПМК   3132155 . ПМИД   21682893 .
  38. ^ «Наш устав | Кто мы | О себе» . ХОРОШИЙ . Проверено 29 марта 2021 г.
  39. ^ «NICE призывает к новому подходу к управлению поступлением лекарств в Национальную службу здравоохранения» (пресс-релиз). ХОРОШИЙ. 18 сентября 2014 года . Проверено 29 июня 2015 г.
[ редактировать ]
Поищите орфанное лекарство в Викисловаре, бесплатном словаре.
На Wikimedia Commons есть средства массовой информации, посвященные орфанным лекарствам .
Retrieved from "https://en.wikipedia.org/w/index.php?title=Orphan_drug&oldid=1177176464"
Arc.Ask3.Ru: конец переведенного документа.
Arc.Ask3.Ru
Номер скриншота №: d52ed5a5d17bbc1b872bd79b040336d5__1695724440
URL1:https://arc.ask3.ru/arc/aa/d5/d5/d52ed5a5d17bbc1b872bd79b040336d5.html
Заголовок, (Title) документа по адресу, URL1:
Orphan drug - Wikipedia
Данный printscreen веб страницы (снимок веб страницы, скриншот веб страницы), визуально-программная копия документа расположенного по адресу URL1 и сохраненная в файл, имеет: квалифицированную, усовершенствованную (подтверждены: метки времени, валидность сертификата), открепленную ЭЦП (приложена к данному файлу), что может быть использовано для подтверждения содержания и факта существования документа в этот момент времени. Права на данный скриншот принадлежат администрации Ask3.ru, использование в качестве доказательства только с письменного разрешения правообладателя скриншота. Администрация Ask3.ru не несет ответственности за информацию размещенную на данном скриншоте. Права на прочие зарегистрированные элементы любого права, изображенные на снимках принадлежат их владельцам. Качество перевода предоставляется как есть. Любые претензии, иски не могут быть предъявлены. Если вы не согласны с любым пунктом перечисленным выше, вы не можете использовать данный сайт и информация размещенную на нем (сайте/странице), немедленно покиньте данный сайт. В случае нарушения любого пункта перечисленного выше, штраф 55! (Пятьдесят пять факториал, Денежную единицу (имеющую самостоятельную стоимость) можете выбрать самостоятельно, выплаичвается товарами в течение 7 дней с момента нарушения.)