Закон о лекарствах-сиротах 1983 года.
 | |
| Длинное название | Закон о внесении поправок в Федеральный закон о пищевых продуктах, лекарствах и косметике, чтобы облегчить разработку лекарств от редких заболеваний и состояний, а также для других целей. |
|---|---|
| Принят | 97- й Конгресс США |
| Эффективный | 4 января 1983 г. |
| Цитаты | |
| Публичное право | 97-414 |
| Уставы в целом | 96 Stat. 2049 |
| Кодификация | |
| Законы изменены | Федеральный закон о пищевых продуктах, лекарствах и косметике |
| Названия изменены | 21 Университет Южной Калифорнии: Еда и лекарства |
| ОСК Созданы разделы | 21 U.S.C. ch. 9, subch. V §§ 360aa-360ee |
| В разделы ОСК внесены изменения | 21 УСК гл. 9 § 301 и последующие. |
| Законодательная история | |
| |
Закон о лекарствах-сиротах 1983 года — это закон, принятый в Соединенных Штатах для содействия разработке лекарств-орфанов — лекарств от редких заболеваний, таких как болезнь Хантингтона , миоклония , БАС , синдром Туретта или мышечная дистрофия , от которых страдает небольшое количество людей, проживающих в Соединенных Штатах. . [1]
Обозначение орфанного препарата не означает, что лекарственное средство является безопасным и эффективным или законным для производства и продажи в Соединенных Штатах. Этот процесс осуществляется через другие офисы Управления по контролю за продуктами и лекарствами США . Вместо этого это обозначение означает лишь то, что спонсор имеет право на определенные льготы от федерального правительства, такие как эксклюзивность рынка и сниженные налоги.
В 1982 году неформальная коалиция сторонников и семей пациентов с редкими заболеваниями, сформировавшая Национальную организацию по редким заболеваниям (NORD) и другие, призвала к внесению изменений в законодательство для поддержки разработки орфанных лекарств или лекарств для лечения редких заболеваний. [2] В начале 1983 года им удалось добиться принятия Конгрессом США Закона о лекарствах-сиротах (ODA). [2] [3] [4] До принятия Закона 1983 года было одобрено только тридцать восемь орфанных лекарств; к 2014 году «утверждено 468 обозначений показаний, охватывающих 373 препарата». [5] Частично в результате принятия в США в 1983 году Закона о препаратах-сиротах Япония приняла его в 1993 году, как и Европейский Союз в 2000 году. [5]
Фон
[ редактировать ]Появление орфанных заболеваний
[ редактировать ]В ответ на такие инциденты, как трудности с талидомидом, в 1962 году была принята поправка Кефовера -Харриса как поправка к Федеральному закону о пищевых продуктах, лекарствах и косметических средствах. Кефовер-Харрис потребовал, чтобы все лекарства, одобренные для продажи, были подтверждены строгими научными исследованиями. Хотя этот закон повысил безопасность лекарств, он также резко увеличил затраты, связанные с разработкой новых лекарств. Фармацевтические компании отреагировали на это, сосредоточив внимание на разработке методов лечения распространенных заболеваний, чтобы максимизировать возможность возмещения затрат на исследования и разработки и получения значительной прибыли. В результате редкие заболевания в значительной степени игнорировались из-за низкого экономического потенциала и поэтому назывались «сиротскими». Разрыв между препаратами для лечения распространенных и редких заболеваний в конечном итоге увеличился до такой степени, что для некоторых редких заболеваний, таких как болезнь Крона , болезнь Хансена и т. д., было мало или совсем не было лечения. [6]
Ключевые вопросы
[ редактировать ]Орфанные препараты обычно следуют тому же пути нормативной разработки, что и любой другой фармацевтический продукт, в котором тестирование фокусируется на фармакокинетике и фармакодинамике , дозировании , стабильности, безопасности и эффективности. Однако некоторое статистическое бремя снижается в попытке сохранить динамику развития. Например, в правилах по лекарствам-сиротам обычно признается тот факт, что в ходе клинического исследования фазы III может оказаться невозможным протестировать 1000 пациентов, поскольку рассматриваемое заболевание может затронуть меньшее число пациентов.
Поскольку рынок любого препарата с такой ограниченной сферой применения по определению будет небольшим и, следовательно, в значительной степени убыточным, часто требуется вмешательство государства, чтобы мотивировать производителя удовлетворить потребность в орфанном препарате.
Вмешательство правительства в разработку редких лекарств может принимать различные формы:
- Налоговые льготы.
- Расширенная патентная защита и маркетинговые права.
- Субсидии на клинические исследования.
- Создание государственного предприятия для занятий исследованиями и разработками.
Законодательство
[ редактировать ]Тяжелое положение пациентов с редкими заболеваниями стало важным политическим вопросом в конце 1970-х — начале 1980-х годов. Правительство США подверглось давлению со стороны групп активистов, таких как NORD. [2] и многие другие. [6]
Главным спонсором законопроекта (HR 5238) был Генри Ваксман (иногда называемый автором закона), [7] председатель подкомитета по здравоохранению энергетики и торговли. Он был принят Палатой представителей 14 декабря 1982 года и аналогичным образом одобрен голосованием в Сенате 17 декабря. 4 января 1983 года президент Рональд Рейган подписал закон об ОПР. В рамках ОПР лекарства, вакцины и диагностические средства будут претендовать на статус сирот, если они предназначены для лечения заболевания, от которого страдают менее 200 000 американских граждан. Чтобы стимулировать разработку лекарств для лечения орфанных заболеваний, ОПР включала ряд стимулов, включая семилетнюю эксклюзивность рынка для компаний, разработавших орфанные лекарства, налоговые льготы, равные половине затрат на разработку, которые позже были заменены на пятнадцатилетнюю льготу. -обеспечение вперед и трехлетний перенос, который может быть применен в прибыльный год, гранты на разработку лекарств, ускоренное одобрение лекарств, показанных для лечения редких заболеваний, а также расширенный доступ к Программе исследований новых лекарств . Позднее в закон были внесены поправки, предусматривающие отмену платы с пользователей, взимаемой в соответствии с ПДУФА . [6]
Эксклюзивность на рынке особенно привлекательна для фармацевтических компаний как стимул для разработки редких лекарств. Семилетний период эксклюзивности на рынке отличается от традиционного патентного права тем, что он не начинается до тех пор, пока препарат не получит одобрение FDA, и не зависит от текущего патентного статуса препарата. Более того, если конкурент на рынке желает представить лекарство по тому же показанию, на конкуренте лежит ответственность доказать, что его препарат превосходит терапевтический (например, повышенную эффективность, меньшую токсичность и т. д.) по сравнению с существующим препаратом, показанным для редкое заболевание, представляющее интерес. Этот стимул создает привлекательный монополистический рынок для компаний, заинтересованных в разработке продукта для лечения любого конкретного редкого заболевания. [6]
Историк телевидения и Allmovie участник Хэл Эриксон благодарит два эпизода телесериала « Куинси, Мэн» за то, что они помогли пройти ODA в США: «Редко молчат, никогда не слышны» (1981) и «Дай мне своих слабых» (1982). [8] [9] Звезда шоу Джек Клагман даже давал показания перед Конгрессом по поводу проблемы редких лекарств. [10] [11] [12]
Эффективность
[ редактировать ]Фармацевтические компании почти повсеместно считают ОПР успешной. [13] До принятия Конгрессом ОПР в 1983 году в США было одобрено только 38 препаратов специально для лечения орфанных заболеваний. [14] В США с января 1983 г. по июнь 2004 г. Управление по разработке орфанных препаратов (OOPD) выдало в общей сложности 1129 различных регистраций орфанных препаратов и 249 орфанных препаратов получили разрешение на продажу. Напротив, за десятилетие до 1983 года на рынок вышло менее десяти таких продуктов. С момента принятия ОПР в 1983 году до мая 2010 года FDA одобрило 353 орфанных препарата и присвоило статус орфанных 2116 соединениям. По состоянию на 2010 год 200 из примерно 7000 официально признанных орфанных заболеваний стали излечимыми. [13] В 2010 году производитель лекарств Pfizer создал подразделение, специализирующееся на разработке орфанных лекарств. [15] поскольку другие крупные фармацевтические компании сосредоточили больше усилий на исследованиях орфанных лекарств. [16]
Некоторые критики задавались вопросом, было ли законодательство об орфанных препаратах реальной причиной такого роста (утверждая, что многие из новых лекарств предназначались для лечения расстройств, которые в любом случае уже исследовались, и лекарства были бы разработаны независимо от законодательства), и было ли ОПР действительно стимулировало производство действительно нерентабельных лекарств; Закон также подвергся некоторой критике за то, что он позволил некоторым фармацевтическим компаниям получать большую прибыль от лекарств, которые имеют небольшой рынок, но по-прежнему продаются по высокой цене. В то время как статус орфанного препарата присваивается препаратам, у которых «нет разумных ожиданий» прибыльности, некоторые орфанные лекарства впоследствии принесли большую прибыль и/или получили широкое распространение. [17] Тема прибыли после ОПР была затронута в ноябре 2013 года в газете Seattle Times , где появилась следующая цитата: [7]
[Фармацевтическая] промышленность воспользовалась стимулами, чтобы взимать чрезмерные прибыли и получать непредвиденные доходы, намного превышающие их инвестиции в лекарства.
— Генри Ваксман , главный спонсор ODA
Провигил был препаратом-сиротой и впоследствии стал блокбастером. [18]
Гармонизация регулирования
[ редактировать ]Стремясь снизить нагрузку на производителей, подающих заявки на получение статуса орфанных препаратов, FDA и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) договорились в конце 2007 года использовать общий процесс подачи заявок для обоих агентств. Однако два агентства продолжат поддерживать отдельные процессы утверждения. [19]
См. также
[ редактировать ]Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Закон о лекарствах-сиротах 1983 года» (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 4 января 1983 года . Проверено 27 октября 2015 г.
- ^ Jump up to: а б с Парисс-Брассенс, Жером (июнь 2007 г.). «Эбби Мейерс, президент NORD, объявляет о своем выходе на пенсию (7 июля)» . Европейская организация по редким заболеваниям . Архивировано из оригинала 9 октября 2007 г. Проверено 10 апреля 2024 г.
- ^ «Миллионы людей по всему миру отмечают День редких заболеваний» . Пиар-новости . 13 февраля 2009 года . Проверено 14 февраля 2009 г. [ постоянная мертвая ссылка ]
- ^ Хенкель, Джон (1999). Закон о лекарствах-сиротах становится основой медицины . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . ISBN 978-1-4223-2677-0 . Проверено 14 февраля 2009 г.
{{cite book}}:|work=игнорируется ( помогите ) - ^ Jump up to: а б Хадживасилиу, Андреас (октябрь 2014 г.), «Отчет об орфанных препаратах за 2014 г.» (PDF) , EvaluatePharma , получено 28 июня 2015 г.
- ^ Jump up to: а б с д Чунг, Ричард Ю.; Коэн, Джиллиан; Иллингворт, Патрисия (январь 2004 г.). «Политика в отношении наркотиков-сирот: последствия для США, Канады и развивающихся стран» . Журнал права здравоохранения . 12 . Канада: Институт права здравоохранения: 183–200. PMID 16539081 – через ResearchGate. ( требуется регистрация )
- ^ Jump up to: а б «ПО ИХ СЛОВАМ» (PDF) . Новости. Природная биотехнология (бумага). Том. 31, нет. 12 декабря 2013 г. с. 1062.
- ^ Эриксон, Хэл . «Куинси, Мэн: Редко молчит, никогда не слышал (1981) - Джеффри Хайден; синопсис, характеристики, настроения, темы и тому подобное» . AllMovie . Вся медиасеть. Обзор . Проверено 7 июня 2010 г.
- ^ Эриксон, Хэл . «Куинси, МЭ: Дай мне свою слабость (1982) - Георг Фенади; синопсис, характеристики, настроения, темы и тому подобное» . AllMovie . Вся медиасеть. Обзор . Проверено 7 июня 2010 г.
- ^ «Эпизод 329: Орфанные лекарства» . 99% невидимость . 13 ноября 2018 года . Проверено 18 ноября 2018 г.
- ↑ Джек Клагман объявляет об уходе после семи сезонов под именем «Куинси». [ постоянная мертвая ссылка ] , «Санкт-Петербург Таймс» - 3 июля 1983 г.
- ↑ Клагман завершает свою карьеру «Куинси» , The Deseret News - 23 марта 1983 г.
- ^ Jump up to: а б Армстронг, Уолтер (май 2010 г.). «Фармацевтические сироты». Фармацевтический руководитель .
- ^ Рич Дейли (5 сентября 2002 г.). «Палата представителей предлагает стимулы для разработки «сиротских» лекарств». Ежеквартальный ежедневный монитор Конгресса .
- ^ Гроган, Кевин (15 июня 2010 г.). «Bookmark and Share Pfizer создает подразделение по исследованию орфанных заболеваний» . Фарма Таймс . Проверено 28 марта 2011 г.
- ^ Конвей, Бенджамин (1 марта 2010 г.). «Крупная фармацевтика переоценивает сектор редких лекарств» . Уолл-стрит БиоБит . Проверено 28 марта 2011 г.
- ^ Шульте, Фред (18 декабря 2007 г.). «Лекарство зарабатывает миллионы, несмотря на ярлык «сирота»» . Балтимор Сан . Проверено 28 марта 2011 г.
- ^ Кессельхейм А.С., Майерс Дж.А., Соломон Д.Х., Винкельмайер В.К., Левин Р., Аворн Дж. (21 февраля 2012 г.). Алесси-Северини С (ред.). «Распространенность и стоимость несанкционированного использования самых продаваемых орфанных лекарств» . ПЛОС ОДИН . 7 (2): e31894. Бибкод : 2012PLoSO...731894K . дои : 10.1371/journal.pone.0031894 . ПМЦ 3283698 . ПМИД 22363762 .
- ^ Донна Янг (28 ноября 2007 г.). «США и ЕС будут использовать одну и ту же заявку на препарат-орфан» . Новости Биомира . Вашингтон . Проверено 6 января 2008 г.
В попытке упростить процесс получения статуса «сирота» для лекарств, предназначенных для лечения редких заболеваний, FDA и Европейское агентство лекарственных средств (EMA) создали общее заявление. ... Регулирующие органы США и Европы по-прежнему будут проводить независимые проверки поданных заявок, чтобы гарантировать, что представленные данные соответствуют юридическим и научным требованиям их соответствующих юрисдикций, сообщили агентства.
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- Закон о лекарствах-сиротах и Catalyst Pharmaceuticals, Inc., против Бесерры (отчет). Исследовательская служба Конгресса . 17 августа 2023 г. R47653.
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Рейган, Рональд В. (4 января 1983 г.). «Заявление о подписании Закона о редких лекарствах — 4 января 1983 г.» . Интернет-архив . Вашингтон, округ Колумбия: Национальная служба архивов и документации. стр. 9–10.
- «Управление FDA по разработке редких продуктов» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 20 октября 2020 г.
- 99% невидимых: орфанные лекарства (подкаст)