Участник
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Онпаттро |
| Другие имена | АЛН-18328 |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Данные лицензии | |
| Беременность категория | |
| Маршруты администрация | внутривенный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 412 Х 520 Н 148 О 290 П 40 |
| Молярная масса | 13 424 .388 g·mol −1 |
Патисиран , продаваемый под торговой маркой Онпаттро , представляет собой препарат, используемый для лечения полинейропатии у людей с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом . [ 7 ] редкое смертельное заболевание , от которого, по оценкам, страдают 50 000 человек во всем мире. [ 8 ] [ 9 ]
Это первый препарат на основе малых интерферирующих РНК , одобренный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), и первый препарат, одобренный FDA для лечения этого заболевания. [ 8 ] Это препарат , подавляющий гены , который препятствует выработке аномальной формы транстиретина . [ 10 ] Патисиран использует новый подход к нацеливанию и снижению выработки белка TTR в печени через путь РНКи. [ 11 ]
Патисиран был разработан и продается компанией Alnylam . [ 12 ] FDA считает его первым в своем классе лекарством . [ 13 ]
История
[ редактировать ]Патисирану был предоставлен статус орфанного препарата , статус ускоренного режима , приоритетный обзор и статус прорывной терапии из-за его нового механизма и редкости заболевания, которое он лечит. [ 14 ] [ 15 ] Он был одобрен для медицинского использования в США и Европейском Союзе в августе 2018 года. [ 16 ] [ 17 ] Стоимость на одного пациента составляет от 451 430 до 677 145 долларов США в год, в зависимости от количества необходимых флаконов. [ 18 ]
Формулировка
[ редактировать ]Активный компонент миРНК липидных Патисирана состоит из наночастиц , которые защищают РНК и облегчают ее доставку к тканям-мишеням. Состав липидных наночастиц включает буферные компоненты, а также липидные компоненты DLin-MC3-DMA, дистеароилфосфатидилхолин , холестерин и ПЭГилированный липид DMG-PEG 2000 . [ 21 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Экономика
[ редактировать ]По состоянию на 2020 год 1050 человек во всем мире получали патисиран, что принесло Alnylam Pharmaceuticals чистую прибыль в размере 65,5 млн долларов США . [ 22 ] [ 23 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Перейти обратно: а б «Онпаттро» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 2 декабря 2022 года. Архивировано из оригинала 5 февраля 2023 года . Проверено 28 апреля 2023 г.
- ^ «Обновления базы данных о назначении лекарственных средств при беременности» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 21 декабря 2022 года. Архивировано из оригинала 3 апреля 2022 года . Проверено 2 января 2023 г.
- ^ «Онпаттро патисиран, 10 мг/5 мл, концентрированный флакон для инъекций для инфузий (380813)» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 22 ноября 2022 года. Архивировано из оригинала 18 декабря 2022 года . Проверено 28 апреля 2023 г.
- ^ «Онпаттро (Alnylam Australia Pty Ltd)» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 5 декабря 2022 года. Архивировано из оригинала 27 марта 2023 года . Проверено 28 апреля 2023 г.
- ^ «Онпаттро ПИ» (PDF) . Архивировано из оригинала (PDF) 30 мая 2022 года.
- ^ «Краткая основа принятия решения (SBD) для Onpattro» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 г. Архивировано из оригинала 31 мая 2022 г. Проверено 29 мая 2022 г.
- ^ Перейти обратно: а б «Онпаттропатисиран для инъекций, липидный комплекс» . ДейлиМед . Национальная медицинская библиотека США. 10 мая 2021 года. Архивировано из оригинала 4 мая 2022 года . Проверено 9 июня 2022 г.
- ^ Перейти обратно: а б Лофтус П (10 августа 2018 г.). «Новый вид лекарства, подавляющего гены, получил одобрение FDA» . Уолл Стрит Джорнал . Архивировано из оригинала 10 августа 2018 года . Проверено 10 августа 2018 г.
- ^ Элафрос М.А., член парламента Квалсунда, Каллаган, Британская Колумбия (июнь 2022 г.). «Глобальное бремя полиневропатии: нуждается в точной оценке» . JAMA Неврология . 79 (6): 537–538. дои : 10.1001/jamaneurol.2022.0565 . ПМЦ 9197927 . ПМИД 35404377 . S2CID 248083689 .
- ^ Кристен А.В., Аджруд-Дрисс С., Консейсан И., Горевич П., Кириакидес Т., Обичи Л. (февраль 2019 г.). «Патисиран, РНКи-терапевтическое средство для лечения наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза» . Управление нейродегенеративными заболеваниями . 9 (1): 5–23. дои : 10.2217/nmt-2018-0033 . ПМИД 30480471 .
- ^ «Онпаттро (патисиран)» . www.centerwatch.com . Архивировано из оригинала 24 июня 2021 года . Проверено 18 июня 2021 г.
- ^ Рейди С. (22 октября 2012 г.). «Алнилам и Джензим образуют альянс» . Бостон Глобус . Архивировано из оригинала 7 мая 2021 года . Проверено 5 мая 2021 г.
- ^ Новые разрешения на лекарственную терапию, 2018 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2019. Архивировано из оригинала 17 сентября 2020 года . Проверено 16 сентября 2020 г.
- ^ «FDA одобрило первую в своем роде таргетную терапию на основе РНК для лечения редкого заболевания» (пресс-релиз). США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 10 августа 2018 года. Архивировано из оригинала 7 сентября 2018 года . Проверено 11 августа 2018 г.
- ^ Брукс М. (10 августа 2018 г.). «FDA одобрило Патисиран (Onpattro) для лечения полиневропатии при hAATR» . Медскейп . ВебМД. Архивировано из оригинала 4 июля 2019 года . Проверено 10 августа 2018 г.
- ^ «Пакет одобрения лекарств: Онпаттро (патисиран)» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 7 сентября 2018 г. Архивировано из оригинала 12 апреля 2021 г. Проверено 2 сентября 2020 г.
- ^ «Онпаттро ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 г. Архивировано из оригинала 8 ноября 2020 г. . Проверено 2 сентября 2020 г.
- ^ "Управляющее резюме". Отчет о фармакоэкономическом обзоре: Патисиран (Онпаттро) (Alnylam Нидерланды BV): Показание: Лечение полинейропатии у взрослых пациентов с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом [Интернет] . Оттава (Онтарио): Канадское агентство по лекарствам и технологиям в здравоохранении. Август 2019. Архивировано из оригинала 20 октября 2021 года . Получено 3 апреля 2021 г. - через Национальный центр биотехнологической информации.
{{cite book}}: CS1 maint: отсутствует местоположение издателя ( ссылка ) - ^ Липшульц Б., Кортес М. (10 августа 2018 г.). «Лечение редких заболеваний с помощью алнилама будет стоить 450 000 долларов в год» . Блумберг . Архивировано из оригинала 14 ноября 2019 года . Проверено 11 августа 2018 г.
- ^ «Цены, купоны и программы помощи пациентам Onpattro» . Наркотики.com . Архивировано из оригинала 24 июня 2021 года . Проверено 23 июня 2021 г.
- ^ Акинк А., Майер М.А., Манохаран М., Фицджеральд К., Джаяраман М., Баррос С. и др. (декабрь 2019 г.). «История Onpattro и клинический перевод нанопрепаратов, содержащих препараты на основе нуклеиновых кислот» (PDF) . Природные нанотехнологии . 14 (12): 1084–1087. Бибкод : 2019NatNa..14.1084A . дои : 10.1038/s41565-019-0591-y . ПМИД 31802031 . S2CID 208621038 . Архивировано (PDF) из оригинала 19 февраля 2024 года . Проверено 10 марта 2024 г.
- ^ «Патисиран и Вутрисиран в разработке для лечения транстиретин-опосредованного амилоидоза» (PDF) . Алнилам Фармасьютикалс . Архивировано (PDF) из оригинала 9 октября 2021 года.
- ^ «Alnylam Pharmaceuticals сообщает о финансовых результатах за четвертый квартал и весь 2020 год и освещает деятельность за последний период» (пресс-релиз). Альнилам. 11 февраля 2021 года. Архивировано из оригинала 24 июня 2021 года . Проверено 23 июня 2021 г. - через Business Wire.
