Инотерсен
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Тегседи |
| Другие имена | ГСК-2998728, ИГИЛ-420915 |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Данные лицензии | |
| Маршруты администрация | Подкожный |
| Класс препарата | Антисмысловые олигонуклеотиды |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| ПабХим CID | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 230 Ч 318 Н 69 О 121 П 19 С 19 |
| Молярная масса | 7 183 .08 g·mol −1 |
| 3D model ( JSmol ) | |
Инотерсен , продаваемый под торговой маркой Тегседи , представляет собой 2'-О-(2-метоксиэтил) (2'-МОЭ) антисмысловой олигонуклеотидный препарат, используемый для лечения повреждений нервов у взрослых с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом . [ 6 ] [ 7 ] Последовательность представляет собой TCTTG GTTACATGAA ATCCC, где C — метилированный C, а первый и третий участки (основания 1–5 и 16–20, отделенные от среднего участка пробелами) являются MOE-модифицированными. [ 8 ]
Наиболее распространенными побочными эффектами являются реакции в месте инъекции (покраснение, отек, кровотечение, боль, сыпь и зуд в месте инъекции), тошнота, головная боль, усталость, снижение количества тромбоцитов и лихорадка. [ 6 ]
Инотерсен может вызывать серьезные побочные эффекты, включая низкое количество тромбоцитов и воспаление почек. [ 6 ] Из-за этих серьезных побочных эффектов Инотерсен доступен в Соединенных Штатах только через ограниченную программу, называемую Программой оценки и смягчения рисков Тегседи (REMS). [ 6 ]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [ 9 ]
История
[ редактировать ]Инотерсен был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в июле 2018 года. [ 5 ]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило инотерсен в октябре 2018 года. [ 6 ] Заявке на инотерсен был присвоен статус орфанного препарата . [ 10 ]
FDA одобрило инотерсен на основании данных одного клинического исследования (Исследование 1/NCT01737398), в котором приняли участие 172 участника с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом. [ 6 ] Исследование проводилось в 24 центрах в Австралии, Европе, Южной Америке и США. [ 6 ] Преимущества и побочные эффекты инотерсена оценивались в одном клиническом исследовании, в котором участвовали участники с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом. [ 6 ] Участники были случайным образом распределены на группы приема инотерсена или плацебо путем подкожной инъекции один раз в неделю в течение 65 недель. [ 6 ] В течение первой недели лечения участники получали три дозы препарата, а затем делали подкожные инъекции один раз в неделю в течение 64 недель. [ 6 ] Ни участники, ни поставщики медицинских услуг не знали, какое лечение им проводилось, пока испытание не было завершено. [ 6 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»).» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.
- ^ «Инъекция Тегседи инотерсена» (PDF) . Монография о продукте, включая информацию о лекарствах для пациентов . Akcea Therapeutics, Inc. Архивировано (PDF) оригинала 1 июня 2022 года . Получено 1 июня 2022 г. - из Реестра лекарств и товаров медицинского назначения правительства Канады.
- ^ «Тегседи 284 мг раствор для инъекций в предварительно наполненном шприце – Краткое описание характеристик препарата (ОХЛП)» . (эмс) . 15 октября 2019 года. Архивировано из оригинала 7 октября 2020 года . Проверено 3 октября 2020 г. .
- ^ «Тегседи-инотерсен для инъекций, раствор» . ДейлиМед . 2 сентября 2020 года. Архивировано из оригинала 7 октября 2020 года . Проверено 3 октября 2020 г. .
- ^ Перейти обратно: а б «Тегседи ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 года. Архивировано из оригинала 8 октября 2020 года . Проверено 3 октября 2020 г. .
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час я дж к «Снимок судебного разбирательства по делу о наркотиках: Тегседи» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 23 июля 2019 года. Архивировано из оригинала 19 декабря 2019 года . Проверено 18 декабря 2019 г.
В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Бенсон, доктор медицинских наук, Дасгупта Н.Р., Мония Б.П. (февраль 2019 г.). «Инотерсен (транстиретинспецифический антисмысловой олигонуклеотид) для лечения транстиретинового амилоидоза». Управление нейродегенеративными заболеваниями . 9 (1): 25–30. дои : 10.2217/nmt-2018-0037 . ПМИД 30561247 . S2CID 56178847 .
- ^ Ю Р.З., Коллинз Дж.В., Холл С., Акерманн Э.Дж., Гири Р.С., Мония Б.П. и др. (июнь 2020 г.). «Популяционное фармакокинетико-фармакодинамическое моделирование инотерсена, антисмыслового олигонуклеотида для лечения пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом» . Нуклеиновая кислотная терапия . 30 (3): 153–163. дои : 10.1089/nat.2019.0822 . ПМЦ 7249474 . ПМИД 32286934 .
{{cite journal}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка ) - ^ Новые разрешения на лекарственную терапию, 2018 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2019. Архивировано из оригинала 17 сентября 2020 года . Проверено 16 сентября 2020 г.
- ^ «Назначение и одобрение орфанного препарата Инотерсен» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 24 июля 2012 г. Архивировано из оригинала 19 декабря 2019 г. . Проверено 18 декабря 2019 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
