Мекасермин ринфабат
 |
| Сочетание | |
|---|---|
| ИФР-1 | Фактор роста |
| ИФРСБ-3 | Связывающий белок |
| Клинические данные | |
| Торговые названия | Иплекс |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Маршруты администрация | Инъекция |
| код АТС | |
| Идентификаторы | |
| ХимическийПаук |
|
| НЕКОТОРЫЙ | |
  (что это?) (проверять) | |
Мекасермин ринфабат ( МНН , США ) (торговая марка Iplex ), также известный как rhIGF-1 / rhIGFBP-3 , представляет собой препарат, состоящий из рекомбинантного человеческого инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1) и рекомбинантного человеческого инсулиноподобного фактора роста. связывающий белок-3 (IGFBP-3), который используется для лечения бокового амиотрофического склероза (болезни Лу Герига). [ 1 ] [ 2 ]
По действию он аналогичен мекасермину , но с меньшим количеством побочных эффектов (таких как гипогликемия ). [ 3 ]
Возможное использование
[ редактировать ]Мекасермина ринфабат был разработан корпорацией INSMED для лечения задержки роста у детей с тяжелым первичным дефицитом IGF-I (первичный IGFD) или с гормона роста (GH) делецией гена , у которых выработались нейтрализующие антитела к GH. В связи с патентным соглашением Iplex снимается с рынка по показаниям, связанным с низким ростом. Тем не менее, Iplex изучается как средство лечения других серьезных заболеваний .
11 марта 2009 года FDA объявило, что мекасермин ринфабат будет доступен американцам с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), более известным как болезнь Лу Герига, в рамках клинических испытаний . Препарат в настоящее время доступен в Италии для лечения этого заболевания. [ 4 ] [ 5 ]
Миотоническая мышечная дистрофия
[ редактировать ]фазы II Iplex был исследован в ходе клинического исследования в Медицинской школе Университета Рочестера при финансовой поддержке Ассоциации мышечной дистрофии и Национальных институтов здравоохранения . В рамках этой программы фазы II изучалась безопасность и переносимость подкожной инъекции Iplex один раз в день пациентам с ММД. Хотя у пациентов с ММД наблюдалось значительное увеличение общей мышечной массы, уровня тестостерона и уровней ЛПНП, а также значительное снижение уровней триглицеридов и ЛПВП, функциональные анализы, такие как проверка силы хвата и тесты при ходьбе, не показали улучшения.
ВИЧ-ассоциированный синдром перераспределения жировой ткани
[ редактировать ]Iplex также изучается в качестве возможного средства лечения ВИЧ-ассоциированного синдрома перераспределения жировой ткани (HARS). Данные собираются в ходе открытого клинического исследования фазы II под руководством Морриса Шамбелана, доктора медицинских наук, профессора медицины Калифорнийского университета в Сан-Франциско. Доктор Шамбелан является заведующим отделением эндокринологии и директором Центра общих клинических исследований в больнице общего профиля Сан-Франциско. Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности лечения Iplex с основной целью определения влияния Iplex на распределение висцерального жира глюкозы и , а также метаболизм липидов . Первоначальные данные этого исследования будут доступны в 2007 году, а испытания фазы III начнутся в 2009 году.
Ретинопатия недоношенных
[ редактировать ]Клинические работы по разработке препарата Iplex для лечения ретинопатии недоношенных (РН) находятся на ранней стадии. Это заболевание, которым ежегодно страдают примерно от 14 000 до 16 000 недоношенных детей , вызывает недостаточное развитие мелких кровеносных сосудов в задней части глаза, что в большинстве случаев приводит к слепоте. Клиническое исследование фазы I по изучению Iplex как средства лечения РН было начато в Университете Гетеборга в Швеции в сотрудничестве с учеными Гарвардской медицинской школы в США. Результаты этого исследования ожидаются к концу 2007 года.
Боковой амиотрофический склероз
[ редактировать ]Боковой амиотрофический склероз (БАС), также известный как болезнь Лу Герига, представляет собой прогрессирующее нейродегенеративное заболевание , поражающее нервные клетки головного и спинного мозга . Мотонейроны простираются от головного мозга к спинному мозгу и от спинного мозга к мышцам по всему телу. Прогрессирующая дегенерация мотонейронов при БАС в конечном итоге приводит к их гибели. Когда мотонейроны умирают, способность мозга инициировать и контролировать движения мышц теряется. При прогрессирующем нарушении произвольной мышечной деятельности пациенты на более поздних стадиях заболевания могут стать полностью парализованными.
В январе 2007 года INSMED объявил, что Министерство здравоохранения Италии обратилось к корпорации INSMED с просьбой предоставить Iplex для лечения итальянских пациентов, страдающих БАС.
IGF-1, основной компонент Iplex, стал предметом недавнего клинического исследования при БАС. В нем приняли участие 330 человек с БАС из 20 центров лечения БАС по всей территории США. Препарат вводили под кожу (подкожная доставка) в ходе рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования – это золотой стандарт проведения клинических исследований. В конце двухлетнего периода лечения не было различий между людьми с БАС, получавшими ИФР-1, и теми, кто получал плацебо, в мышечной силе, необходимости трахеостомии для дыхания или выживаемости, что указывает на то, что ИФР-1 обеспечивает пациентам никакой пользы. Текущие результаты опубликованы в выпуске журнала Neurology от 25 ноября. [ 6 ] Исследователей возглавлял Эрик Дж. Соренсон, доктор медицинских наук, из клиники Мэйо в Рочестере, штат Миннесота . препарат », — сказал доктор Соренсон. Однако, добавил он, « по-прежнему существует множество доказательств того, что путь IGF-1 может быть полезен людям с БАС, но не так, как мы его вводили » . [ 7 ]
В настоящее время разрабатываются новые методы более избирательной доставки IGF-1, включая использование вирусных медиаторов или стволовых клеток. Два предыдущих исследования III фазы IGF-1 при БАС показали противоречивые результаты: одно исследование, проведенное в Северной Америке, действительно обнаружило пользу, тогда как другое, европейское исследование, не подтвердило более ранние результаты. «Результаты нашего исследования больше всего напоминают результаты предыдущего европейского исследования, без каких-либо преимуществ ни по выживаемости, ни по функциональным показателям», — заключает Де Соренсон. «Вызывает разочарование тот факт, что мы не смогли подтвердить пользу, отмеченную в предыдущем североамериканском исследовании».
Убедительные данные указывают на то, что Iplex (и любая форма IGF-1) не может замедлить прогрессирование БАС у человека. Многие сайты, публикующие статьи о связи между болезнью Лайма и БАС, спонсируются клиниками, специализирующимися на лечении хронической болезни Лайма , или продавцами продуктов для ее лечения, или и тем, и другим. [ 8 ]
Врожденная миотония
[ редактировать ]Врожденная миотония — генетическое заболевание мышц. Двумя основными типами врожденной миотонии являются болезнь Томсена , которая начинается в младенчестве, и болезнь Беккера (иногда называемая генерализованной миотонией), которая обычно начинается в возрасте от четырех до 12 лет.
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Уильямс Р.М., Макдональд А., О'Сэвидж М., Дангер Д.Б. (март 2008 г.). «Мекасермина ринфабат: комплекс rhIGF-I/rhIGFBP-3: iPLEX». Экспертное мнение о препарате Метаб Токсикол . 4 (3): 311–24. дои : 10.1517/17425255.4.3.311 . ПМИД 18363546 . S2CID 71237825 .
- ^ Кемп С.Ф. (март 2007 г.). «Мекасермин ринфабат» . Наркотики сегодня . 43 (3): 149–55. дои : 10.1358/точка.2007.43.3.1079876 . ПМИД 17380212 .
- ^ Кемп С.Ф., Трайлкилл К.М. (апрель 2006 г.). «Исследовательские средства для лечения синдрома нечувствительности к гормону роста». Экспертное заключение по исследованию наркотиков . 15 (4): 409–15. дои : 10.1517/13543784.15.4.409 . ПМИД 16548790 . S2CID 29352034 .
- ^ Дженнифер Корбетт Доорен (10 марта 2009 г.). «FDA разрешает использование лекарств при БАС» . Уолл Стрит Джорнал . Проверено 11 марта 2009 г.
- ^ Эми Хармон (17 мая 2009 г.). «Борьба за последний шанс на жизнь» . Нью-Йорк Таймс . Проверено 17 мая 2009 г.
- ^ Соренсон Э.Дж.; и др. (2008). «Подкожное введение ИФР-1 не принесло пользы в ходе двухлетнего исследования БАС» . Неврология . 71 (22): 1770–5. дои : 10.1212/01.wnl.0000335970.78664.36 . ПМК 2617770 . ПМИД 19029516 .
- ^ Джеффри, Сьюзен (26 ноября 2008 г.). «Нет пользы от лечения ИФР-1 при БАС» . Медскейп . Проверено 6 декабря 2008 г.
- ^ «ALSUntangled Update 1: Исследование ошибки (болезнь Лайма) и препарата (Iplex) от имени людей с БАС» . Боковой амиотрофический склероз . 10 (4). Группа ALSUntangled: 248–50. 2009. дои : 10.1080/17482960903208599 . ПМИД 19701824 .
{{cite journal}}: CS1 maint: другие ( ссылка )