Трофинетиды
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Дейбуэ |
| Другие имена | ННЗ-2566 |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Медлайн Плюс | а623019 |
| Данные лицензии |
|
| Маршруты администрация | Через рот , через зонд (гастростому) |
| код АТС |
|
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Фармакокинетические данные | |
| Биодоступность | 84% |
| Метаболизм | Незначительный |
| Период полувыведения | ~ 1,5 часа |
| Экскреция | Моча |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| ПабХим CID | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| КЭБ | |
| ХЭМБЛ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 13 Н 21 Н 3 О 6 |
| Молярная масса | 315.326 g·mol −1 |
| 3D model ( JSmol ) | |
Трофинетид , продаваемый под торговой маркой Daybue , представляет собой лекарство, используемое для лечения синдрома Ретта . [ 1 ] Его принимают внутрь . [ 1 ]
Наиболее распространенные побочные реакции включают диарею и рвоту . [ 2 ]
Трофинетид был одобрен для медицинского применения в США в марте 2023 года. [ 1 ] [ 2 ] [ 3 ] [ 4 ] США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [ 5 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Трофинетид показан для лечения синдрома Ретта у людей в возрасте двух лет и старше. [ 1 ] [ 6 ]
Синдром Ретта — редкое генетическое неврологическое нарушение и нарушение развития, которое влияет на развитие мозга. [ 2 ] Люди с синдромом Ретта испытывают прогрессирующую потерю моторики и речи. [ 2 ] Большинство детей с синдромом Ретта развиваются ожидаемым образом в течение первых шести месяцев жизни. [ 2 ] Затем эти младенцы теряют навыки, которые они ранее приобрели примерно в возрасте от шести до 18 месяцев, например, способность ползать, ходить, общаться или пользоваться руками. [ 2 ] Отличительной чертой синдрома Ретта являются постоянные повторяющиеся движения рук, такие как потирание или хлопанье в ладоши. [ 2 ] Синдром Ретта приводит к серьезным нарушениям, затрагивающим почти все аспекты жизни, включая способность говорить, ходить, есть и дышать. [ 2 ]
История
[ редактировать ]Он был разработан компанией Neuren Pharmaceuticals и действует как аналог нейропептида ( 1-3) IGF-1, который представляет собой простой трипептид с последовательностью Gly – Pro – Glu, полученный путем ферментативного расщепления фактора роста IGF-1 в мозге. Трофинетид обладает противовоспалительными свойствами и изначально был разработан как потенциальное средство для лечения инсульта . [ 7 ] [ 8 ] но впоследствии был разработан для других применений и одобрен FDA в качестве раствора для перорального применения. Он успешно завершил III фазу клинических испытаний против синдрома Ретта . [ 9 ] Трофинетид также успешно прошел II фазу исследования против синдрома ломкой Х-хромосомы . [ 10 ] [ 11 ] [ 12 ] Препарат производится компанией Acadia Pharmaceuticals. [ нужна ссылка ]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) оценило эффективность и безопасность трофинетида на основе рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого 12-недельного исследования (исследование 1; NCT04181723) с участием участников с синдромом Ретта в возрасте от 5 до 20 лет. . [ 2 ] Участники были рандомизированы для приема трофинетида (N=93) или соответствующего плацебо (N=94) в течение 12 недель. [ 2 ] Доза трофинетида рассчитывалась в зависимости от веса участников для достижения одинакового воздействия у всех участников. [ 2 ]
FDA удовлетворило заявку на приоритетное рассмотрение трофинетида , орфанного препарата и ускоренную процедуру рассмотрения. [ 2 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Перейти обратно: а б с д и «Дайбуэтрофинетид раствор» . ДейлиМед . 29 марта 2023 г. Архивировано из оригинала 2 июля 2023 г. Проверено 20 ноября 2023 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час я дж к л «FDA одобряет первое лечение синдрома Ретта» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 13 марта 2023 года. Архивировано из оригинала 13 марта 2023 года . Проверено 13 марта 2023 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Ким С.Дж. (июнь 2023 г.). «Трофинетид: Первое одобрение» . Наркотики . 83 (9): 819–824. дои : 10.1007/s40265-023-01883-8 . ПМИД 37191913 . S2CID 258715933 .
- ^ «Снимки испытаний наркотиков: Дэйбу» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 12 марта 2023 г. Проверено 19 июля 2024 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Новые разрешения на лекарственную терапию, 2023 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2024 года. Архивировано из оригинала 10 января 2024 года . Проверено 9 января 2024 г.
- ^ «Пакет одобрения лекарств: Daybue» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 6 апреля 2023 года. Архивировано из оригинала 20 ноября 2023 года . Проверено 20 ноября 2023 г.
- ^ Бикердайк М.Дж., Томас Г.Б., Бэтчелор Д.С., Сириманн Э.С., Леонг В., Лин Х. и др. (март 2009 г.). «NNZ-2566: аналог Gly-Pro-Glu с нейропротекторной эффективностью на крысиной модели острого очагового инсульта». Журнал неврологических наук . 278 (1–2): 85–90. дои : 10.1016/j.jns.2008.12.003 . ПМИД 19157421 . S2CID 7789415 .
- ^ Картахена СМ, Филлипс К.Л., Уильямс Г.Л., Конопко М., Тортелла ФК, Дэйв Дж.Р. и др. (сентябрь 2013 г.). «Механизм действия противовоспалительных эффектов NNZ-2566 после PBBI включает активацию иммуномодулятора ATF3» . Нейромолекулярная медицина . 15 (3): 504–14. дои : 10.1007/s12017-013-8236-z . ПМИД 23765588 . S2CID 12522580 . Архивировано из оригинала 15 апреля 2023 года . Проверено 10 декабря 2019 г.
- ^ «Положительные результаты основного исследования фазы 3 при синдроме Ретта» (PDF) . Rettsyndrome.org . 7 декабря 2021 г. Архивировано (PDF) из оригинала 18 августа 2022 г. . Проверено 21 июля 2022 г.
- ^ Дикон Р.М., Гласс Л., Снейп М., Херли М.Дж., Алтимирас Ф.Дж., Бикофски Р.Р. и др. (март 2015 г.). «NNZ-2566, новый аналог (1-3) IGF-1, как потенциальное терапевтическое средство при синдроме ломкой Х-хромосомы». Нейромолекулярная медицина . 17 (1): 71–82. дои : 10.1007/s12017-015-8341-2 . ПМИД 25613838 . S2CID 11964380 .
- ^ «Детали исследования — исследование синдрома Ретта» . Rettstudy.com . Архивировано из оригинала 4 октября 2016 года . Проверено 21 июля 2022 г.
- ^ «Тофинетид Нейрена прошел успешную фазу 2 клинического исследования у пациентов с хрупкой Х» . Fraxa.org . 7 декабря 2015 г. Архивировано из оригинала 24 июня 2022 г. Проверено 21 июля 2022 г.
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Номер клинического исследования NCT04181723 «Исследование трофинетида для лечения девочек и женщин с синдромом Ретта (ЛАВАНДА)» на сайте ClinicalTrials.gov.
