Тоферсен
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Калсоди |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Медлайн Плюс | а623024 |
| Данные лицензии | |
| Маршруты администрация | интратекальный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 230 Ч 317 Н 72 О 123 П 19 С 15 |
| Молярная масса | 7 127 .85 g·mol −1 |
Тоферсен , продаваемый под торговой маркой Qalsody , представляет собой препарат, используемый для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). [2] Тоферсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид , нацеленный на выработку супероксиддисмутазы 1 , фермента, мутантная форма которого обычно связана с БАС. Его вводят в виде интратекальной инъекции. [2]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают утомляемость, артралгию (боль в суставах), увеличение количества лейкоцитов в спинномозговой (головной и спинной мозг) лейкоциты и миалгию (мышечные боли). [2]
Тоферсен был одобрен для медицинского применения в США в апреле 2023 года. [2] [4] и в Европейском Союзе в феврале 2024 года. [3] США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [5]
Медицинское использование
[ редактировать ]Тоферсен показан для лечения людей с боковым амиотрофическим склерозом (АЛС), связанным с мутацией гена супероксиддисмутазы 1 (SOD1) (SOD1-ALS). [2]
История
[ редактировать ]Тоферсен был разработан компанией Ionis Pharmaceuticals , по лицензии и совместно с компанией Biogen . [6] [7]
Эффективность тоферсена оценивалась в 28-недельном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом клиническом исследовании с участием 147 участников со слабостью, обусловленной боковым амиотрофическим склерозом и мутацией супероксиддисмутазы 1 (СОД-1), подтвержденной центральной лабораторией. [2] В исследовании случайным образом были распределены 108 участников в соотношении 2:1 для лечения тоферсеном в дозе 100 мг (n = 72) или плацебо (n = 36) в течение 24 недель (три нагрузочные дозы с последующими пятью поддерживающими дозами). [2] Примерно 43% участников составляли женщины; 57% мужчины; 64% белых; и 8% азиаты. [2] Средний возраст составил 49,8 лет (диапазон от 23 до 78 лет). [2]
III стадии Клиническое исследование было проведено Институтом нейронаук и Институтом трансляционной нейронауки Шеффилда (SITraN) при Университете Шеффилда. [8]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) удовлетворило заявку на приоритетную проверку тоферсена , орфанный препарат и ускоренную процедуру . [2] [5]
Общество и культура
[ редактировать ]Экономика
[ редактировать ]Только около 1-2% случаев БАС, диагностируемых в Соединенных Штатах каждый год, несут специфическую мутацию SOD1, на которую воздействует препарат. [9] Ожидается, что менее 500 пациентов в год будут иметь право на получение препарата, стоимость которого, как ожидается, составит более 100 000 долларов за год лечения. [2] [10] [11] [12]
Юридический статус
[ редактировать ]В феврале 2024 года Комитет по лекарственным средствам для применения человеком Европейского агентства по лекарственным средствам принял положительное заключение, рекомендовав в исключительных обстоятельствах выдать регистрационное удостоверение на лекарственный препарат Qalsody, предназначенный для лечения одного из видов бокового амиотрофического склероза, вызванного дефектным белком супероксиддисмутазы 1 (SOD1). [3] [13] Заявителем данного лекарственного препарата является компания Biogen Нидерланды BV. [3] Разрешение на продажу в ЕС было выдано 29 мая 2024 г. [14]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Инъекция калсоди-тоферсена» . ДейлиМед . 25 апреля 2023 года. Архивировано из оригинала 8 мая 2023 года . Проверено 10 июня 2023 г.
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час я дж к л «FDA одобрило лечение бокового амиотрофического склероза, связанного с мутацией гена SOD1» (Пресс-релиз). США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 25 апреля 2023 года. Архивировано из оригинала 25 апреля 2023 года . Проверено 25 апреля 2023 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе . - ^ Jump up to: а б с д «Калсоди ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 22 февраля 2024 г. Проверено 24 февраля 2024 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «FDA предоставляет ускоренное одобрение калсоди (тоферсена) для лечения SOD1-АЛС, крупного научного достижения в качестве первого метода лечения генетической причины БАС» (пресс-релиз). Биоген. 25 апреля 2023 года. Архивировано из оригинала 25 апреля 2023 года . Проверено 25 апреля 2023 г. - через GlobeNewswire.
- ^ Jump up to: а б Новые разрешения на лекарственную терапию, 2023 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2024 года. Архивировано из оригинала 10 января 2024 года . Проверено 9 января 2024 г.
- ^ Лю А (1 мая 2019 г.). «Антисмысловой препарат от БАС от Biogen демонстрирует многообещающие результаты на ранних клинических испытаниях» . Жестокая биотехнология . Архивировано из оригинала 2 февраля 2023 года . Проверено 25 апреля 2023 г.
- ^ Лангрет Р. (22 марта 2023 г.). «Лекарство от БАС компании Biogen получило частичную поддержку комиссии FDA» . Новости Блумберга . Проверено 25 апреля 2023 г.
- ^ «FDA одобрило препарат, который помогает замедлить прогрессирование редкой формы БДН» . www.sheffield.ac.uk . 28 апреля 2023 г. Проверено 16 мая 2024 г.
- ^ Бердыньский М., Мишта П., Сафранов К., Андерсен П.М., Морита М., Филипек С. и др. (январь 2022 г.). «Мутации SOD1, связанные с анализом бокового амиотрофического склероза различной степени тяжести» . Научные отчеты . 12 (1): 103. Бибкод : 2022НатСР..12..103Б . дои : 10.1038/s41598-021-03891-8 . ПМК 8742055 . ПМИД 34996976 .
- ^ Константино А (25 апреля 2023 г.). «FDA выдает ускоренное одобрение препарата Biogen для лечения АЛС, который лечит редкую форму заболевания» . CNBC . Архивировано из оригинала 25 апреля 2023 года . Проверено 25 апреля 2023 г.
- ^ Константино А (22 марта 2023 г.). «Консультанты FDA голосуют против эффективности препарата Biogen от БАС при лечении редкой и агрессивной формы заболевания» . CNBC . Архивировано из оригинала 10 апреля 2023 года . Проверено 25 апреля 2023 г.
- ^ Робинс Р. (25 апреля 2023 г.). «FDA одобрило препарат для лечения редкой формы БАС», The New York Times . Архивировано из оригинала 25 апреля 2023 года . Проверено 25 апреля 2023 г.
- ^ «Новое лечение редкого заболевания двигательных нейронов рекомендовано к одобрению» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) (пресс-релиз). 23 февраля 2024 г. Проверено 24 февраля 2024 г.
- ^ «Исполняющее решение Комиссии» (PDF) . 3 июня 2024 г. Проверено 5 июня 2024 г.
