Прорывная терапия

Прорывная терапия США - это обозначение Управления по контролю за продуктами и лекарствами , которое ускоряет разработку лекарств , созданная Конгрессом в соответствии с разделом 902 Закона о безопасности и инновациях Управления по обеспечению безопасности и инноваций в области безопасности и инноваций в Управлении по контролю за продуктами и лекарствами . ^{[ 1 ]}^{[ 2 ]} Обозначение «Прорывной терапии» FDA не предназначено для того, чтобы подразумевать, что препарат на самом деле является «прорывом» или что существует высококачественное доказательство эффективности лечения для определенного состояния; ^{[ 3 ]}^{[ 4 ]} Скорее, это позволяет FDA предоставлять приоритетный обзор кандидатам на наркотики, если предварительные клинические испытания указывают на то, что терапия может предложить существенные преимущества лечения по сравнению с существующими вариантами для пациентов с серьезными или опасными для жизни заболеваниями. ^{[ 4 ]}^{[ 5 ]} У FDA есть другие механизмы для ускорения процесса обзора и одобрения перспективных лекарств, включая быстрое обозначение, ускоренное одобрение и приоритетный обзор . ^{[ 4 ]}^{[ 6 ]}

Требования

Обозначение прорывной терапии может быть назначено лекарству, если «это препарат, который предназначен отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими препаратами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния», и если предварительные клинические данные указывают на то, что препарат препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения на одном или нескольких клинически значимых конечных точках, таких как существенные эффекты лечения, наблюдаемые на ранних стадиях клинической разработки ». ^{[ 5 ]}^{[ 7 ]}

Запросы рассмотрены Центром по оценке и исследованиям лекарств (CDER) и Центром оценки и исследований биологических данных (CBER). CDER получает приблизительно 100 запросов в год на прорывное обозначение. Исторически около одной трети были одобрены. CBER получает 15–30 запросов в год. ^{[ 8 ]} Спонсоры должны подать заявку на статус прорыва отдельно для каждого показания, для которого они намерены пометить препарат.

Заявки на прорывное обозначение представлены в качестве поправки к заявкам на Инд , обычно до окончания собрания фазы II. ^{[ 9 ]}

Стимулы

Препараты, которым был предоставлен статус прорыва, дают приоритетный обзор. FDA работает со спонсором заявки на лекарство, чтобы ускорить процесс утверждения. Этот ускоренный процесс может включать в себя обзоры проката, небольшие клинические испытания и альтернативные проекты. ^{[ 9 ]}

Проблемы

Критики заявили, что название вводит в заблуждение и предоставляет компаниям, которые получают прорывное обозначение для кандидата от наркотиков с маркетинговым преимуществом, которое может быть незаслужено. ^{[ 10 ]}^{[ 11 ]} FDA признает, что название «прорывная терапия» может вводить в заблуждение. Он никогда не подразумевал, что эти препараты на самом деле являются «прорывами», и это не гарантирует, что они обеспечат клиническую пользу, но все еще критики жалуются, что они основаны на предварительных доказательствах, включая изменения в суррогатных маркерах, таких как лабораторные измерения, что Часто не отражают «значимую клиническую пользу». ^{[ 3 ]} В Руководстве FDA говорится: «Не все продукты, обозначенные как прорывные методы лечения, в конечном итоге, в конечном итоге, будут иметь существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения, предложенными предварительными клиническими данными во время обозначения. Если обозначение больше не поддерживается последующими данными, FDA может Отменить обозначение ". ^{[ 12 ]}

Медицинские устройства

По состоянию на август 2020 года FDA предоставило прорывные обозначения устройства 298 медицинских устройств с момента его создания, в том числе 50 за 2020 год. ^{[ 13 ]}

Смотрите также

Ссылки

^ Дарроу, JJ; Avorn, J; Кессельхейм, как (27 марта 2014 г.). «Новая категория прорывных препаратов FDA-импликации для пациентов» . Новая Англия Журнал медицины . 370 (13): 1252–8. doi : 10.1056/nejmhle1311493 . PMID 24670173 .
^ Янделл, Кейт (1 января 2016 г.). «Подбирая темп» . Ученый .
^ Jump up to: ^а ^{беременный} Schwitzer G (13 мая 2016 г.). «CBS провозглашает« прорыв рака » - не объясняет, что FDA означает под этим термином» . Обзор Health News . Архивировано из оригинала 8 декабря 2020 года . Получено 9 октября 2017 года .
^ Jump up to: ^а ^{беременный} ^в Kepplinger EE (февраль 2015 г.). «Ускоренные механизмы одобрения FDA для новых лекарственных продуктов» . Biotechnol Law Rep . 34 (1): 15–37. doi : 10.1089/blr.2015.9999 . PMC 4326266 . PMID 25713472 . Четвертый экспедиционный механизм одобрения-обозначение прорывной терапии-применяется к новому лекарственному продукту, если оно предназначено, в одиночку или в сочетании с 1 или более другими препаратами, для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния, а также предварительных клинических данных Указывает, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующей терапией на 1 или более клинически значимых конечных точках ». ¹⁷² В своем окончательном руководстве FDA интерпретировала «предварительные клинические данные», означающие доказательства, достаточные для того, чтобы указать, что препарат может продемонстрировать существенное повышение эффективности или безопасности по сравнению с доступными методами лечения, но в большинстве случаев недостаточно для установления безопасности и эффективности для целей одобрение." ¹⁷³ Обычно это потребует больше, чем данные из исследований in vitro или моделей на животных. ¹⁷⁴ FDA ожидает, что предварительные клинические данные будут представлены из фазы 1 или 2 клинических испытаний. ¹⁷⁵
^ Jump up to: ^а ^{беременный} «Информационный бюллетень: прорывная терапия» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 10 декабря 2014 года. Архивировано с оригинала 9 октября 2017 года . Получено 9 октября 2017 года . Прорывная терапия - это препарат:
• Предназначен отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими лекарствами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния и
• Предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами терапии на одну или несколько клинически значимые конечные точки, такие как существенные эффекты лечения, наблюдаемые на ранних стадиях клинического развития.
^ «Часто задаваемые вопросы: прорывная терапия» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . Архивировано из оригинала 21 января 2017 года . Получено 3 января 2017 года .
^ Закон о безопасности и инновациях по вопросам безопасности и инноваций в Управлении по контролю за продуктами и лекарствами (FDASIA) , Silver Spring, MD: Управление по контролю за продуктами и лекарствами , 29 января 2015 года, архивировано с оригинала 18 июля 2015 года , получено 20 июля 2015 г.
^ Исследования, Центр оценки лекарств и (5 октября 2021 г.). «Отчеты об активности Ind - запросы на обозначение прорывной терапии» . www.fda.gov .
^ Jump up to: ^а ^{беременный} Исследования, Центр оценки лекарств и (10 апреля 2019 г.). «Ускоренные программы для серьезных условий - традиции и биологии» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США .
^ Джозеф С. Росс; Рита Ф. Редберг (21 сентября 2015 г.). «Примечание редактора: будет ли прорывная терапия каким -либо другим именем столь же многообещающей?» Полем Джама стажер. Медик 175 (11): 1858–9. doi : 10.1001/jamainternmed.2015.5311 . PMID 26390064 .
^ Джонатан Дж. Дарроу; Джерри Аворн; Аарон С. Кессельхейм (12 апреля 2018 года). «Обозначение препаратов FDA: четырехлетний опыт». Новая Англия Журнал медицины . 378 (15): 1444–53. doi : 10.1056/nejmhpr1713338 . PMID 29641970 .
^ «Руководство для промышленных программ для серьезных условий - лекарства и биологии» (PDF) . FDA. Май 2014 г. с. 10
^ «Программа прорывных устройств FDA приближается к 300 обозначениям» . Medtech Dive . Получено 23 августа 2020 года .

Внешние ссылки

СМИ, связанные с прорывной терапией в Wikimedia Commons

[1] Дарроу, JJ; Avorn, J; Кессельхейм, как (27 марта 2014 г.). «Новая категория прорывных препаратов FDA-импликации для пациентов» . Новая Англия Журнал медицины . 370 (13): 1252–8. doi : 10.1056/nejmhle1311493 . PMID 24670173 .

[2] Янделл, Кейт (1 января 2016 г.). «Подбирая темп» . Ученый .

[healthnews-3] Jump up to: ^а ^{беременный} Schwitzer G (13 мая 2016 г.). «CBS провозглашает« прорыв рака » - не объясняет, что FDA означает под этим термином» . Обзор Health News . Архивировано из оригинала 8 декабря 2020 года . Получено 9 октября 2017 года .

[pmid25713472-4] Jump up to: ^а ^{беременный} ^в Kepplinger EE (февраль 2015 г.). «Ускоренные механизмы одобрения FDA для новых лекарственных продуктов» . Biotechnol Law Rep . 34 (1): 15–37. doi : 10.1089/blr.2015.9999 . PMC 4326266 . PMID 25713472 . Четвертый экспедиционный механизм одобрения-обозначение прорывной терапии-применяется к новому лекарственному продукту, если оно предназначено, в одиночку или в сочетании с 1 или более другими препаратами, для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния, а также предварительных клинических данных Указывает, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующей терапией на 1 или более клинически значимых конечных точках ». ¹⁷² В своем окончательном руководстве FDA интерпретировала «предварительные клинические данные», означающие доказательства, достаточные для того, чтобы указать, что препарат может продемонстрировать существенное повышение эффективности или безопасности по сравнению с доступными методами лечения, но в большинстве случаев недостаточно для установления безопасности и эффективности для целей одобрение." ¹⁷³ Обычно это потребует больше, чем данные из исследований in vitro или моделей на животных. ¹⁷⁴ FDA ожидает, что предварительные клинические данные будут представлены из фазы 1 или 2 клинических испытаний. ¹⁷⁵

[FDA_2012-5] Jump up to: ^а ^{беременный} «Информационный бюллетень: прорывная терапия» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 10 декабря 2014 года. Архивировано с оригинала 9 октября 2017 года . Получено 9 октября 2017 года . Прорывная терапия - это препарат:
• Предназначен отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими лекарствами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния и
• Предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами терапии на одну или несколько клинически значимые конечные точки, такие как существенные эффекты лечения, наблюдаемые на ранних стадиях клинического развития.

[6] «Часто задаваемые вопросы: прорывная терапия» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . Архивировано из оригинала 21 января 2017 года . Получено 3 января 2017 года .

[FDASIA_2015-7] Закон о безопасности и инновациях по вопросам безопасности и инноваций в Управлении по контролю за продуктами и лекарствами (FDASIA) , Silver Spring, MD: Управление по контролю за продуктами и лекарствами , 29 января 2015 года, архивировано с оригинала 18 июля 2015 года , получено 20 июля 2015 г.

[8] Исследования, Центр оценки лекарств и (5 октября 2021 г.). «Отчеты об активности Ind - запросы на обозначение прорывной терапии» . www.fda.gov .

[fda.gov-9] Jump up to: ^а ^{беременный} Исследования, Центр оценки лекарств и (10 апреля 2019 г.). «Ускоренные программы для серьезных условий - традиции и биологии» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США .

[JAMAIM-10] Джозеф С. Росс; Рита Ф. Редберг (21 сентября 2015 г.). «Примечание редактора: будет ли прорывная терапия каким -либо другим именем столь же многообещающей?» Полем Джама стажер. Медик 175 (11): 1858–9. doi : 10.1001/jamainternmed.2015.5311 . PMID 26390064 .

[NEJM-11] Джонатан Дж. Дарроу; Джерри Аворн; Аарон С. Кессельхейм (12 апреля 2018 года). «Обозначение препаратов FDA: четырехлетний опыт». Новая Англия Журнал медицины . 378 (15): 1444–53. doi : 10.1056/nejmhpr1713338 . PMID 29641970 .

[12] «Руководство для промышленных программ для серьезных условий - лекарства и биологии» (PDF) . FDA. Май 2014 г. с. 10

[13] «Программа прорывных устройств FDA приближается к 300 обозначениям» . Medtech Dive . Получено 23 августа 2020 года .

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]

[ 13 ]

v Т и Фармацевтическая промышленность в Соединенных Штатах
Компании	Абботт Лаборатории Акода терапии Оборотная корпорация Алкон Alexion Pharmaceuticals Алкермы Аллерган Альза Амген Амилин фармацевтические препараты Ariad Pharmaceuticals Avax Technologies более...
Регулирующие органы	Управление по контролю за продуктами и лекарствами
Профессиональные органы	Американская ассоциация фармацевтов
Разнообразный	Клинический научный сотрудник Контрактная исследовательская организация Фармацевтическая промышленность Бангладеш Китай Индия Пакистан Великобритания Фармацевтический торговый представитель
Книги	Молекула миллиарда долларов (1994) Mad in America (2002) Правда о фармацевтических компаниях (2004) Big Pharma (2006) Побочные эффекты (2008) Анатомия эпидемии (2010) Bad Pharma (2012)
Списки	Списки лекарств Список крупнейших фармацевтических поселений Список фармацевтических поселений не по назначению Список фармацевтических компаний Список фармацевтических производителей в Великобритании
Связанные шаблоны	Лекарство Фармацевтическая промышленность по стране Великобритания Соединенные Штаты Общественное здравоохранение
Связанные категории	Фармацевтические компании Австралия Канада Финляндия Индия Япония Швейцария Великобритания Соединенные Штаты
Категория