Прорывная терапия
Прорывная терапия США - это обозначение Управления по контролю за продуктами и лекарствами , которое ускоряет разработку лекарств , созданная Конгрессом в соответствии с разделом 902 Закона о безопасности и инновациях Управления по обеспечению безопасности и инноваций в области безопасности и инноваций в Управлении по контролю за продуктами и лекарствами . [ 1 ] [ 2 ] Обозначение «Прорывной терапии» FDA не предназначено для того, чтобы подразумевать, что препарат на самом деле является «прорывом» или что существует высококачественное доказательство эффективности лечения для определенного состояния; [ 3 ] [ 4 ] Скорее, это позволяет FDA предоставлять приоритетный обзор кандидатам на наркотики, если предварительные клинические испытания указывают на то, что терапия может предложить существенные преимущества лечения по сравнению с существующими вариантами для пациентов с серьезными или опасными для жизни заболеваниями. [ 4 ] [ 5 ] У FDA есть другие механизмы для ускорения процесса обзора и одобрения перспективных лекарств, включая быстрое обозначение, ускоренное одобрение и приоритетный обзор . [ 4 ] [ 6 ]
Требования
[ редактировать ]Обозначение прорывной терапии может быть назначено лекарству, если «это препарат, который предназначен отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими препаратами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния», и если предварительные клинические данные указывают на то, что препарат препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения на одном или нескольких клинически значимых конечных точках, таких как существенные эффекты лечения, наблюдаемые на ранних стадиях клинической разработки ». [ 5 ] [ 7 ]
Запросы рассмотрены Центром по оценке и исследованиям лекарств (CDER) и Центром оценки и исследований биологических данных (CBER). CDER получает приблизительно 100 запросов в год на прорывное обозначение. Исторически около одной трети были одобрены. CBER получает 15–30 запросов в год. [ 8 ] Спонсоры должны подать заявку на статус прорыва отдельно для каждого показания, для которого они намерены пометить препарат.
Заявки на прорывное обозначение представлены в качестве поправки к заявкам на Инд , обычно до окончания собрания фазы II. [ 9 ]
Стимулы
[ редактировать ]Препараты, которым был предоставлен статус прорыва, дают приоритетный обзор. FDA работает со спонсором заявки на лекарство, чтобы ускорить процесс утверждения. Этот ускоренный процесс может включать в себя обзоры проката, небольшие клинические испытания и альтернативные проекты. [ 9 ]
Проблемы
[ редактировать ]Критики заявили, что название вводит в заблуждение и предоставляет компаниям, которые получают прорывное обозначение для кандидата от наркотиков с маркетинговым преимуществом, которое может быть незаслужено. [ 10 ] [ 11 ] FDA признает, что название «прорывная терапия» может вводить в заблуждение. Он никогда не подразумевал, что эти препараты на самом деле являются «прорывами», и это не гарантирует, что они обеспечат клиническую пользу, но все еще критики жалуются, что они основаны на предварительных доказательствах, включая изменения в суррогатных маркерах, таких как лабораторные измерения, что Часто не отражают «значимую клиническую пользу». [ 3 ] В Руководстве FDA говорится: «Не все продукты, обозначенные как прорывные методы лечения, в конечном итоге, в конечном итоге, будут иметь существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения, предложенными предварительными клиническими данными во время обозначения. Если обозначение больше не поддерживается последующими данными, FDA может Отменить обозначение ". [ 12 ]
Медицинские устройства
[ редактировать ]![]() | В этом разделе может потребоваться очистка Википедии для соответствия стандартам качества . Конкретная проблема заключается в том, что программа « Прорывное устройство » является аналогом медицинского устройства программы прорывной терапии для фармацевтических препаратов. Поскольку это отдельные программы, эта статья либо должна быть переиздана «прорывное обозначение» и соответственно копировать, либо этот контент должен быть разделен на новую статью на прорывных устройствах. ( Январь 2022 г. ) |
По состоянию на август 2020 года FDA предоставило прорывные обозначения устройства 298 медицинских устройств с момента его создания, в том числе 50 за 2020 год. [ 13 ]
Смотрите также
[ редактировать ]- Список лекарств, предоставленных прорывной терапией
- FDA Fast Track Scholar
- Приоритетный обзор (FDA)
- Сирота
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Дарроу, JJ; Avorn, J; Кессельхейм, как (27 марта 2014 г.). «Новая категория прорывных препаратов FDA-импликации для пациентов» . Новая Англия Журнал медицины . 370 (13): 1252–8. doi : 10.1056/nejmhle1311493 . PMID 24670173 .
- ^ Янделл, Кейт (1 января 2016 г.). «Подбирая темп» . Ученый .
- ^ Jump up to: а беременный Schwitzer G (13 мая 2016 г.). «CBS провозглашает« прорыв рака » - не объясняет, что FDA означает под этим термином» . Обзор Health News . Архивировано из оригинала 8 декабря 2020 года . Получено 9 октября 2017 года .
- ^ Jump up to: а беременный в Kepplinger EE (февраль 2015 г.). «Ускоренные механизмы одобрения FDA для новых лекарственных продуктов» . Biotechnol Law Rep . 34 (1): 15–37. doi : 10.1089/blr.2015.9999 . PMC 4326266 . PMID 25713472 .
Четвертый экспедиционный механизм одобрения-обозначение прорывной терапии-применяется к новому лекарственному продукту, если оно предназначено, в одиночку или в сочетании с 1 или более другими препаратами, для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния, а также предварительных клинических данных Указывает, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующей терапией на 1 или более клинически значимых конечных точках ». 172 В своем окончательном руководстве FDA интерпретировала «предварительные клинические данные», означающие доказательства, достаточные для того, чтобы указать, что препарат может продемонстрировать существенное повышение эффективности или безопасности по сравнению с доступными методами лечения, но в большинстве случаев недостаточно для установления безопасности и эффективности для целей одобрение." 173 Обычно это потребует больше, чем данные из исследований in vitro или моделей на животных. 174 FDA ожидает, что предварительные клинические данные будут представлены из фазы 1 или 2 клинических испытаний. 175
- ^ Jump up to: а беременный «Информационный бюллетень: прорывная терапия» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 10 декабря 2014 года. Архивировано с оригинала 9 октября 2017 года . Получено 9 октября 2017 года .
Прорывная терапия - это препарат:
• Предназначен отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими лекарствами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния и
• Предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами терапии на одну или несколько клинически значимые конечные точки, такие как существенные эффекты лечения, наблюдаемые на ранних стадиях клинического развития. - ^ «Часто задаваемые вопросы: прорывная терапия» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . Архивировано из оригинала 21 января 2017 года . Получено 3 января 2017 года .
- ^ Закон о безопасности и инновациях по вопросам безопасности и инноваций в Управлении по контролю за продуктами и лекарствами (FDASIA) , Silver Spring, MD: Управление по контролю за продуктами и лекарствами , 29 января 2015 года, архивировано с оригинала 18 июля 2015 года , получено 20 июля 2015 г.
- ^ Исследования, Центр оценки лекарств и (5 октября 2021 г.). «Отчеты об активности Ind - запросы на обозначение прорывной терапии» . www.fda.gov .
- ^ Jump up to: а беременный Исследования, Центр оценки лекарств и (10 апреля 2019 г.). «Ускоренные программы для серьезных условий - традиции и биологии» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США .
- ^ Джозеф С. Росс; Рита Ф. Редберг (21 сентября 2015 г.). «Примечание редактора: будет ли прорывная терапия каким -либо другим именем столь же многообещающей?» Полем Джама стажер. Медик 175 (11): 1858–9. doi : 10.1001/jamainternmed.2015.5311 . PMID 26390064 .
- ^ Джонатан Дж. Дарроу; Джерри Аворн; Аарон С. Кессельхейм (12 апреля 2018 года). «Обозначение препаратов FDA: четырехлетний опыт». Новая Англия Журнал медицины . 378 (15): 1444–53. doi : 10.1056/nejmhpr1713338 . PMID 29641970 .
- ^ «Руководство для промышленных программ для серьезных условий - лекарства и биологии» (PDF) . FDA. Май 2014 г. с. 10
- ^ «Программа прорывных устройств FDA приближается к 300 обозначениям» . Medtech Dive . Получено 23 августа 2020 года .
Внешние ссылки
[ редактировать ]СМИ, связанные с прорывной терапией в Wikimedia Commons