Воксельный ротор
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Оксбрита |
| Другие имена | ГБТ440, ГБТ-440 |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Медлайн Плюс | а620011 |
| Данные лицензии | |
| Маршруты администрация | Через рот |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| ПабХим CID | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| ХЭМБЛ | |
| Панель управления CompTox ( EPA ) | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 19 Н 19 Н 3 О 3 |
| Молярная масса | 337.379 g·mol −1 |
| 3D model ( JSmol ) | |
Вокселотор , продаваемый под торговой маркой Oxbryta , представляет собой препарат, используемый для лечения серповидно-клеточной анемии . [ 1 ] [ 3 ] [ 4 ] [ 5 ] [ 6 ] Вокселотор — первый модулятор сродства гемоглобина к кислороду. [ 7 ] Было показано, что вокселотор обладает потенциалом модификации заболевания за счет повышения уровня гемоглобина и снижения показателей гемолиза у пациентов с серповидноклеточной анемией. [ 8 ] Он имеет безопасный профиль для пациентов с серповидноклеточной анемией и здоровых добровольцев без какой-либо дозолимитирующей токсичности. [ 9 ] Он был разработан компанией Global Blood Therapeutics, дочерней компанией Pfizer . [ 10 ]
В ноябре 2019 года вокселотор получил ускоренное одобрение в США для лечения серповидно-клеточной анемии у детей в возрасте двенадцати лет и старше. [ 11 ] [ 12 ] США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [ 13 ] В декабре 2021 года вокселотор получил ускоренное одобрение в США для лечения серповидно-клеточной анемии у детей в возрасте от четырех до одиннадцати лет. [ 14 ]
Побочные эффекты
[ редактировать ]Общие побочные эффекты включают головную боль, диарею, боль в животе, тошноту, усталость, сыпь и пирексию (лихорадку). [ 11 ]
История
[ редактировать ]Voxelotor получил ускоренное одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в ноябре 2019 года. [ 12 ] [ 11 ] [ 15 ] FDA удовлетворило заявку на ускоренное рассмотрение вокселотора и статус орфанного препарата . [ 11 ] [ 16 ]
Одобрение вокселотора было основано на результатах клинического исследования с участием 274 участников с серповидноклеточной анемией. [ 11 ] FDA предоставило компании Global Blood Therapeutics одобрение препарата Оксбрита. [ 11 ] [ 12 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Юридический статус
[ редактировать ]16 декабря 2021 года Комитет по лекарственным средствам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендуя выдать регистрационное удостоверение на лекарственный препарат Оксбрита, предназначенный для лечения гемолитической анемии, вызванной к серповидно-клеточной анемии. [ 17 ] [ 18 ] Заявителем данного лекарственного препарата является компания Global Blood Therapeutics Нидерланды BV. [ 17 ] [ 18 ] Вокселотор (Оксбрита) был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в феврале 2022 года. [ 2 ] [ 19 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б «Оксбрита-вокселотор таблетка, покрытая пленочной оболочкой» . ДейлиМед . 3 декабря 2019 года . Проверено 22 января 2020 г.
- ^ Jump up to: а б «Оксбрита ЭПАР» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 14 декабря 2021 г. Проверено 20 апреля 2022 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Вокселотор при серповидноклеточной анемии» . Глобальная терапия крови . Проверено 9 декабря 2018 г.
- ^ «Вокселотор (ранее GBT440)» . Новости о серповидноклеточной анемии . Проверено 13 декабря 2018 г.
- ^ «ASH 2017: Ингибитор полимеризации HbS Voxelotor GBT440 продемонстрировал начальные положительные результаты у подростков с серповидноклеточной анемией» . Обновление практики . Проверено 16 декабря 2018 г.
- ^ Адамсон, Лори (22 января 2018 г.). «Вокселотор: новый вариант для молодых пациентов с серповидно-клеточной анемией?» . Клинические новости ASH . Проверено 16 декабря 2018 г.
- ^ «Вокселотор» . ПабХим . Проверено 9 декабря 2018 г.
- ^ Вичинский Е., Хоппе CC, Атага К.И., Уэр Р.Э., Ндуба В., Эль-Бешлави А. и др. (август 2019 г.). «Рандомизированное исследование фазы 3 вокселотора при серповидно-клеточной анемии» . Медицинский журнал Новой Англии . 381 (6): 509–519. дои : 10.1056/NEJMoa1903212 . ПМИД 31199090 .
- ^ Хатчалилаха А., Патель М., Вашингтон С., Сиу В., Аллен Э., Оксенберг Д. и др. (июнь 2019 г.). «Фармакокинетика и фармакодинамика вокселотора (GBT440) у здоровых взрослых и пациентов с серповидно-клеточной анемией» . Британский журнал клинической фармакологии . 85 (6): 1290–1302. дои : 10.1111/bcp.13896 . ПМК 6533444 . ПМИД 30743314 .
- ^ «Pfizer завершает приобретение компании Global Blood Therapeutics» (пресс-релиз). 5 октября 2022 г.
- ^ Jump up to: а б с д и ж «FDA одобряет новое лечение для борьбы с аномалиями серповидно-клеточной анемии» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 25 ноября 2019 г. Архивировано из оригинала 25 ноября 2019 г. . Проверено 25 ноября 2019 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Jump up to: а б с «Пакет одобрения лекарств: Оксбрита» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 23 декабря 2019 года . Проверено 22 января 2020 г.
- ^ «Разрешения на новую лекарственную терапию 2019» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 31 декабря 2019 года . Проверено 15 сентября 2020 г.
- ^ «FDA одобрило препарат для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов в возрасте от 4 до 11 лет» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 17 декабря 2021 г. Проверено 17 декабря 2021 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «Снимки испытаний наркотиков: Оксбрита» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 11 декабря 2019 года. Архивировано из оригинала 15 декабря 2019 года . Проверено 15 декабря 2019 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «Обозначение орфанного препарата вокселотор» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 25 ноября 2019 года. Архивировано из оригинала 26 ноября 2019 года . Проверено 25 ноября 2019 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Jump up to: а б «Оксбрита: Ожидается решение ЕС» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 17 декабря 2021 г. Проверено 18 декабря 2021 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ Jump up to: а б «Новое лечение серповидноклеточной анемии» . Европейское агентство лекарственных средств (RMA) (Пресс-релиз). 17 декабря 2021 г. Проверено 18 декабря 2021 г.
- ^ «Информация о продукте Oxbryta» . Союзный реестр лекарственных средств . Проверено 3 марта 2023 г.
Внешние ссылки
[ редактировать ]- «Вокселотор» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.
