Эксагамглогенная аутотемическая клетка
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Касжеви |
| Другие имена | CTX001, экза-цел |
| AHFS / Drugs.com | Касжеви |
| Данные лицензии | |
| Маршруты администрация | внутривенный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
Exagamglogene autotemcel , продаваемый под торговой маркой Casgevy , представляет собой генную терапию, используемую для лечения серповидно-клеточной анемии. [1] [3] и трансфузионно-зависимая бета-талассемия . [1] Его разработали Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics . [6]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают низкий уровень тромбоцитов и лейкоцитов, язвы во рту, тошноту, скелетно-мышечные боли, боли в животе, рвоту, фебрильную нейтропению (лихорадка и низкое количество лейкоцитов), головную боль и зуд. [7]
В ноябре 2023 года препарат был одобрен в Великобритании для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии. [8] [9] [10] Он был одобрен в США для лечения серповидноклеточной анемии в декабре 2023 года и для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии в январе 2024 года. [7] [11] [12]
Exagamglogene autotemcel — это первый метод клеточной генной терапии с использованием технологии редактирования генов CRISPR/Cas9, одобренный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). [7]
Медицинское использование
[ редактировать ]В Великобритании эксагамглоген аутотемцел показан для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии и серповидноклеточной анемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше, которым требуется лечение трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток , но для которых нет подходящего донора стволовых клеток. [1]
В США эксагамглоген аутотемцел показан для лечения серповидноклеточной анемии у людей в возрасте 12 лет и старше с рецидивирующими вазоокклюзионными кризами . [4] и для лечения людей с трансфузионно-зависимой бета-талассемией. [4] [13]
Генная терапия производится из собственных стволовых клеток крови реципиента, которые модифицируются и передаются обратно в виде однократной инфузии одной дозы в рамках трансплантации гемопоэтических (кровяных) стволовых клеток. [7] Перед лечением собирают собственные стволовые клетки реципиента, а затем реципиент должен пройти миелоаблативное кондиционирование (высокодозную химиотерапию), процесс, который удаляет клетки из костного мозга, чтобы их можно было заменить модифицированными клетками в эксагамглогенном аутотемцеле. [7] Модифицированные стволовые клетки крови трансплантируются обратно реципиенту, где они прикрепляются (прикрепляются и размножаются) в костном мозге и увеличивают выработку фетального гемоглобина (HbF), типа гемоглобина, который облегчает доставку кислорода. [7]
Побочные эффекты
[ редактировать ]Наиболее распространенные побочные эффекты, наблюдаемые в клинических исследованиях, включали низкий уровень тромбоцитов и лейкоцитов, язвы во рту, тошноту, скелетно-мышечные боли, боли в животе, рвоту, фебрильную нейтропению (лихорадка и низкое количество лейкоцитов), головную боль и зуд. [7]
История
[ редактировать ]Безопасность и эффективность эксагамглогена аутотемцела оценивались в продолжающемся одногрупповом многоцентровом исследовании с участием взрослых и подростков с серповидноклеточной анемией. [7] У участников в анамнезе было как минимум два тяжелых вазоокклюзионных криза, определенных протоколом, в течение каждого из двух лет до скрининга. [7] Первичным результатом эффективности было отсутствие эпизодов тяжелого вазоокклюзионного криза в течение как минимум двенадцати месяцев подряд в течение 24-месячного периода наблюдения. [7] В общей сложности 44 участника получали лечение эксагамглогеном аутотемцелом. [7] Из 31 участника, у которого было достаточно времени для оценки, 29 (93,5%) достигли этого результата. [7] У всех пролеченных участников было достигнуто успешное приживление трансплантата, при этом ни у одного из участников не наблюдалось отторжения трансплантата или его отторжения . [7]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) удовлетворило заявку на приоритетное рассмотрение эксагамглогена аутотемцела , орфанного препарата , ускоренного режима и расширенной терапии регенеративной медицины. [7] FDA предоставило одобрение Casgevy компании Vertex Pharmaceuticals. [7]
Общество и культура
[ редактировать ]Юридический статус
[ редактировать ]В декабре 2023 года Комитет по лекарственным препаратам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендовав выдать условное регистрационное удостоверение на лекарственный препарат Касгеви, предназначенный для лечения трансфузионно-зависимых заболеваний. β-талассемия и серповидноклеточная анемия. [14] [15] Поскольку Касгеви является препаратом передовой терапии, положительное заключение CHMP основано на оценке Комитета по передовой терапии. [14] Заявителем данного лекарственного препарата является компания Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited. [14]
Экономика
[ редактировать ]Цена терапии в США составляет 2,2 миллиона долларов США . [16] Порог экономической эффективности терапии в США оценивается в пределах от 1,35 до 2,05 миллиона долларов. [17] в зависимости от перспективы (здравоохранение или ограниченная социальная сфера) и при условии готовности платить за 1 год жизни с поправкой на качество (QALY) в размере 100 000–150 000 долларов США. [18]
Цена в Великобритании оценивается в 1 миллион фунтов стерлингов . [19] [20]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б с д «Краткая характеристика продукта» . Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA). 15 ноября 2023 г. Архивировано из оригинала (PDF) 8 декабря 2023 г. . Проверено 9 декабря 2023 г.
- ^ «Дисперсия Касгеви 4–13 x 10 Exp6 клеток/мл для инфузий» . Справочник электронных лекарственных средств . 24 ноября 2023 года. Архивировано из оригинала 9 декабря 2023 года . Проверено 9 декабря 2023 г.
- ^ Jump up to: а б «Касгеви-эксагамглоген для инъекций, суспензия» . ДейлиМед . 22 января 2024 г. Проверено 3 марта 2024 г.
- ^ Jump up to: а б с «Касжеви» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 8 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 19 декабря 2023 года . Проверено 8 декабря 2023 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «Информация о продукте Casgevy» . Союзный реестр лекарственных средств . 12 февраля 2024 г. Проверено 19 февраля 2024 г.
- ^ Штейн Р. (31 октября 2023 г.). «Консультанты FDA не видят препятствий для лечения серповидноклеточной анемии с помощью редактирования генов» . ЭНЕРГЕТИЧЕСКИЙ ЯДЕРНЫЙ РЕАКТОР . Архивировано из оригинала 4 декабря 2023 года . Проверено 4 декабря 2023 г.
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час я дж к л м н тот «FDA одобрило первый метод генной терапии для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 8 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 8 декабря 2023 года . Проверено 8 декабря 2023 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «MHRA санкционирует первую в мире генную терапию, целью которой является лечение серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой β-талассемии» . Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) (пресс-релиз). 16 ноября 2023 года. Архивировано из оригинала 25 ноября 2023 года . Проверено 8 декабря 2023 г.
- ^ Шеридан С. (ноябрь 2023 г.). «Первая в мире терапия CRISPR одобрена: кто ее получит?» . Природная биотехнология . 42 (1): 3–4. дои : 10.1038/d41587-023-00016-6 . ПМИД 37989785 . S2CID 265350318 . Архивировано из оригинала 4 декабря 2023 года . Проверено 4 декабря 2023 г.
- ^ «Vertex и CRISPR Therapeutics объявляют о разрешении MHRA Соединенного Королевства первого препарата с модифицированным геном CRISPR/Cas9, Casgevy (exagamglogene autotemcel) для лечения серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии» (пресс-релиз). Вертекс Фармасьютикалс. 16 ноября 2023 года. Архивировано из оригинала 22 ноября 2023 года . Проверено 9 декабря 2023 г. - через Business Wire.
- ^ «Vertex и CRISPR Therapeutics объявляют об одобрении FDA США препарата Casgevy (exagamglogene autotemcel) для лечения серповидноклеточной анемии» (пресс-релиз). Вертекс Фармасьютикалс. 8 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 9 декабря 2023 года . Проверено 9 декабря 2023 г. - через Business Wire.
- ^ Комиссар Управления (16 января 2024 г.). «Сводка новостей FDA: 16 января 2024 г.» . FDA . Проверено 19 января 2024 г.
- ^ «Сводка новостей FDA: 16 января 2024 г.» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 16 января 2024 года. Архивировано из оригинала 17 января 2024 года . Проверено 17 января 2024 г.
- ^ Jump up to: а б с «Касжеви ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 14 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 19 декабря 2023 года . Проверено 16 декабря 2023 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Первая терапия редактирования генов для лечения бета-талассемии и тяжелой серповидно-клеточной анемии» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) (пресс-релиз). 15 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 16 декабря 2023 года . Проверено 16 декабря 2023 г.
- ^ Фейерштейн А (8 декабря 2023 г.). «FDA приняло историческое решение одобряет лекарство на основе CRISPR для лечения серповидно-клеточной анемии» . СТАТ . Архивировано из оригинала 9 декабря 2023 года . Проверено 10 декабря 2023 г.
- ^ «ICER публикует окончательный отчет о фактических данных по генной терапии серповидноклеточной анемии» . Институт клинической и экономической экспертизы . Архивировано из оригинала 4 декабря 2023 года . Проверено 4 декабря 2023 г.
- ^ «Система оценки стоимости» . Институт клинической и экономической экспертизы . Архивировано из оригинала 14 ноября 2023 года . Проверено 10 декабря 2023 г.
- ^ Пинкстоун Дж., Сирлз М. (16 ноября 2023 г.). «Изменяющее жизнь лечение заболеваний крови одобрено по цене 1 миллион фунтов стерлингов на одного пациента» . Телеграф . Архивировано из оригинала 10 декабря 2023 года . Проверено 10 декабря 2023 г.
- ^ Вонг С. (ноябрь 2023 г.). «Великобритания первой одобрила лечение заболеваний CRISPR: что вам нужно знать» . Природа . 623 (7988): 676–677. Бибкод : 2023Natur.623..676W . дои : 10.1038/d41586-023-03590-6 . ПМИД 37974039 .
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- Франгул Х., Локателли Ф., Бхатия М., Мапара М.Ю., Молинари Л., Шарма А. и др. (ноябрь 2022 г.). «Эффективность и безопасность однократной дозы эксагамглогена Autotemcel при тяжелой серповидноклеточной анемии» . Кровь . 140 (Приложение 1): 29–31. дои : 10.1182/blood-2022-162353 . S2CID 254352365 .
- Локателли Ф., Ланг П., Ли А., Корбачиоглу С., де ла Фуэнте Дж., Уолл Д.А. и др. (ноябрь 2022 г.). «Эффективность и безопасность однократной дозы эксагамглогена Autotemcel при трансфузионно-зависимой β-талассемии» . Кровь . 140 (Приложение 1): 4899–4901. дои : 10.1182/blood-2022-166881 . S2CID 256788715 .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- «Эксагамглоген Аутотемцел (Код C169042)» . Тезаурус НЦИ .
