CRISPR-терапия
 | |
| Раньше | Начальная геномика |
|---|---|
| Тип компании | Общественный |
| Nasdaq : CRSP | |
| ISIN | CH0334081137 |
| Промышленность | Биотехнология |
| Основан | 2013 год |
| Основатели |
|
| Штаб-квартира | Цуг , Швейцария |
Ключевые люди | Самарт Кулкарни ( генеральный директор ) |
| Доход |  371 миллион долларов США (2023 г.) |
 −223 миллиона долларов США (2023 г.) | |
| −154 миллиона долларов США (2023 г.) | |
| Всего активов |  2,23 миллиарда долларов США (2023 г.) |
| Общий капитал | 1,88 миллиарда долларов США (2023 г.) |
Количество сотрудников | 407 (2023) |
| Веб-сайт | criprtx |
| Сноски/ссылки [1] | |
CRISPR Therapeutics AG — швейцарско-американская биотехнологическая компания со штаб-квартирой в Цуге , Швейцария . Это была одна из первых компаний, созданных для использования платформы редактирования генов CRISPR для разработки лекарств для лечения различных редких и распространенных заболеваний. [2] [3] В компании работает около 500 сотрудников, а ее офисы расположены в Цуге, Швейцария, Бостоне, Массачусетсе, Сан-Франциско, Калифорнии и Лондоне, Великобритания. Ее производственное предприятие во Фрамингеме, штат Массачусетс, получило награду «Объект года» (FOYA) в 2022 году. [4] Ведущая программа компании, exagamglogene autotemcel или exa-cel (ранее CTX001), получила одобрение регулирующих органов Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в декабре 2023 года. [5]
История
[ редактировать ]CRISPR Therapeutics была основана в 2013 году Эммануэль Шарпантье , Шоном Фой и Роджером Новаком. [6] Позже Шарпантье разделил Нобелевскую премию по химии в 2020 году с Дженнифер Дудна . В составе рабочей группы она предоставила первую научную документацию по разработке и использованию редактирования генов CRISPR . Это позволяет специфически модифицировать и редактировать ДНК, что можно использовать для лечения заболеваний. CRISPR Therapeutics применяет эту технологическую платформу для исследования, разработки и коммерциализации лекарств от различных заболеваний, включая серповидно-клеточную анемию, бета-талассемию, различные виды рака, диабет 1 типа и сердечно-сосудистые заболевания. [7] Генеральным директором является Самарт Кулкарни, доктор философии, который присоединился к компании в 2015 году в качестве главного бизнес-директора. Кулкарни стал генеральным директором в 2017 году. [ нужна ссылка ]
CRISPR Therapeutics сформировала сотрудничество в поддержку своей миссии по разработке лекарств. В 2015 году Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics начали стратегическое исследовательское сотрудничество, направленное на использование CRISPR/Cas9 для обнаружения и разработки потенциальных новых методов лечения, направленных на основные генетические причины заболеваний человека. [8] Одним из первых методов лечения, появившихся в результате совместной исследовательской программы, был CTX001 или exagamglogene autotemcel (широко известный как Exa-cel). Впоследствии CRISPR Therapeutics и Vertex расширили свое сотрудничество, включив в него такие заболевания, как мышечная дистрофия Дюшенна и диабет 1 типа. [9] [10] В 2016 году компания подписала соглашение с Bayer AG об управлении Casebia Therapeutics как совместном предприятии с Bayer под управлением CRISPR Therapeutics. [11] Компания стала публичной на бирже NASDAQ в октябре 2016 года. [12]
CRISPR Therapeutics установила партнерские отношения с другими компаниями, такими как Viacyte (часть Vertex), Nkarta, Capsida, Curevac и другими. [13] [14] [15]
Продукты
[ редактировать ]CRISPR Therapeutics имеет одобренные и разрабатываемые препараты для лечения заболеваний крови, рака, диабета и других тяжелых заболеваний.
Экса-тот самый
[ редактировать ]Экса-сел — препарат для лечения редких заболеваний крови, бета-талассемии и серповидноклеточной анемии, разработанный совместно с Vertex Pharmaceuticals . [7] который получил одобрение FDA для клинического использования в декабре 2023 года. [5] В мае 2020 года exa-cel получил статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии и от Европейского агентства по лекарственным средствам для лечения серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии. [16] По состоянию на 2022 год [update] Результаты клинических исследований фазы 3 подтвердили безопасность и эффективность этого лечения. [17] [18] [19] [20] В FDA были поданы скользящие заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для лечения серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Подача заявок в ЕС и Великобритании была завершена в 2022 году, а по состоянию на апрель 2023 года заявки были подтверждены Европейским агентством по лекарственным средствам и Агентством по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения. [update]. [21]
См. также
[ редактировать ]Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Годовой отчет CRISPR Therapeutics AG за 2023 год» . Комиссия по ценным бумагам и биржам США . 21 февраля 2024 г.
- ^ «CRISPR Therapeutics, Vertex запускает первое испытание CRISPR на людях, поддерживаемое компанией» . Жестокая биотехнология . 31 августа 2018 г.
- ^ «Путешествие молодой женщины из Миссисипи через новаторский эксперимент по редактированию генов» . ЭНЕРГЕТИЧЕСКИЙ ЯДЕРНЫЙ РЕАКТОР . 25 декабря 2019 г.
- ^ «Победитель категории инноваций 2022 года» . ИСПЕ . 2022.
- ^ Jump up to: а б «FDA одобрило методы лечения серповидноклеточной анемии, в том числе с использованием CRISPR» . Нью-Йорк Таймс . 8 декабря 2023 г.
- ^ Арни, Кэт (22 июня 2016 г.). «Болезнь находится в поле зрения перепрограммистов генов» . Проводная Великобритания .
- ^ Jump up to: а б «CRISPR Therapeutics: достойна ли эта акция Нобелевской премии?» . GodmodeTrader (на немецком языке) . Проверено 8 января 2021 г.
- ^ «Партнерство CRISPR ищет беспроигрышные ситуации» . Новости генной инженерии и биотехнологии . 3 марта 2022 г.
- ^ «Vertex погружается в МДД благодаря приобретению Exonics и расширению партнерства в области CRISPR Therapeutics» . Биокосмос . 7 июня 2019 г.
- ^ «Vertex удваивает ставки на CRISPR Therapeutics и диабет в новой сделке на 100 миллионов долларов» . Жестокие биотехнологии . 27 марта 2023 г.
- ^ «Bayer отказывается от управления СП Casebia, поскольку управление им берет на себя CRISPR Tx» . Жестокая биотехнология . Проверено 8 января 2021 г.
- ^ «Нобелевская премия Crispr и IPO произошли с молниеносной скоростью» . Кварц . 7 октября 2020 г.
- ^ «CRISPR и Capsida партнер в генно-редактированной терапии БАС, атаксии Фридрейха» . Биокосмос . 15 июня 2021 г.
- ^ «Чернила CRISPR Therapeutics связаны с Nkarta в области генно-отредактированной клеточной терапии рака» . Фармацевтическое письмо . 5 июля 2021 г.
- ^ «CRISPR, СП Bayer использует CureVac для конструкций мРНК Cas9» . Жестокие биотехнологии . 13 ноября 2017 г.
- ^ CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals объявляют о присвоении CTX001™ статуса передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) FDA для лечения тяжелых гемоглобинопатий , PM Vertex, 11 мая 2020 г.; получено 11 мая 2020 г.
- ^ «Vertex и CRISPR подтверждают необходимость новаторского метода редактирования генов» . Биофармацевтическое погружение . 11 июня 2022 г.
- ^ Франгул, Хайдар; Альтшулер, Дэвид; Каппеллини, М. Доменика; Чен, И Шань; Домм, Дженнифер; Юстас, Бренда К.; Фоэлл, Юрген; де ла Фуэнте, Хозу; Групп, Стефан; Хэндгретингер, Руперт; Хо, Тони В. (21 января 2021 г.). «Редактирование гена CRISPR-Cas9 при серповидно-клеточной анемии и β-талассемии» . Медицинский журнал Новой Англии . 384 (3): 252–260. дои : 10.1056/NEJMoa2031054 . ISSN 0028-4793 . ПМИД 33283989 . S2CID 227521558 .
- ^ «Синтего | Полная геномная инженерия» . www.synthego.com . Проверено 21 февраля 2021 г.
- ^ «Первые пациенты, получившие лечение генным редактированием CRISPR, продолжают процветать» . NPR.org . Проверено 21 февраля 2021 г.
- ^ Кингвелл, Кэти (3 апреля 2023 г.). «Первая терапия CRISPR требует знакового одобрения» . Nature Reviews Открытие лекарств . 22 (5): 339–341. дои : 10.1038/d41573-023-00050-8 . ПМИД 37012339 .