Ультраредкое заболевание
Ультраредкое заболевание – заболевание , поражающее крайне малый процент населения. В некоторых частях мира ультрасиротское заболевание является редким заболеванием , редкость которого означает отсутствие достаточно большого рынка, чтобы иметь поддержку и ресурсы для поиска методов лечения этого заболевания. [ 1 ] [ 2 ] [ 3 ]
Отдельные страны определяют и предоставляют специальные экономические стимулы для компаний, разрабатывающих лекарства для лечения ультраредких заболеваний. В 2018 году правительство Шотландии представило новое определение «ультраорфанных лекарств», которые могут лечить очень редкие заболевания, от которых страдает менее 1 из 50 000 человек — около 100 человек или меньше в Шотландии. [ 4 ] Новое определение также позволяет Шотландскому консорциуму лекарственных средств (SMC) рассматривать некоторые лекарства от редких орфанных заболеваний как ультраорфанные лекарства. Изменения означают, что если лекарство соответствует новому определению «ультра-сиротского лекарства» и SMC сочтет его клинически эффективным, то оно будет доступно в Национальной системе здравоохранения в течение как минимум трех лет, пока будет собрана информация о его эффективности. Затем SMC рассмотрит доказательства и может принять окончательное решение о его обычном использовании в Национальной системе здравоохранения Шотландии.
Ученые недавно (2022–2023 гг.) предложили принять аналогичное определение ультрасирот в США с порогом распространенности 1 на 50 000 пациентов или на основе произвольного порога в 10 000 затронутых граждан США. [ 5 ] [ 6 ]
См. также
[ редактировать ]Ссылки
[ редактировать ]- ^ Крук, Стэнли Т. (июнь 2021 г.). «Призыв к оружию против ультраредких заболеваний» . Природная биотехнология . 39 (6): 671–677. дои : 10.1038/s41587-021-00945-0 . ISSN 1546-1696 . ПМИД 34089038 .
- ^ Харари, Серджио; Гумберт, Марк (30 июня 2020 г.). «Сверхредкое заболевание: европейская перспектива» . Европейский респираторный обзор . 29 (156). дои : 10.1183/16000617.0195-2020 . ISSN 0905-9180 . ПМЦ 9488651 . ПМИД 32620589 .
- ^ Дорогой, JW; Лилиткарнтакул, П; Уэбб, ди-джей (сентябрь 2006 г.). «Редкие болезни все еще остаются сиротами или их успешно усыновляют? Проблемы разработки и использования редких лекарственных средств» . Британский журнал клинической фармакологии . 62 (3): 264–71. дои : 10.1111/j.1365-2125.2006.02654.x . ПМК 1885144 . ПМИД 16934041 .
- ^ «Лечение редких заболеваний» . www.gov.scot . 18 июня 2018 г. Проверено 17 мая 2023 г.
- ^ Михаэли, Томас; Юргес, Хендрик; Михаэли, Дэниел Тобиас (9 мая 2023 г.). «Одобрение FDA, данные клинических испытаний, эффективность, эпидемиология и цена на несиротские и ультраредкие, редкие и распространенные орфанные лекарства от рака: перекрестный анализ» . БМЖ . 381 : e073242. дои : 10.1136/bmj-2022-073242 . ISSN 1756-1833 . ПМЦ 10167557 . ПМИД 37160306 .
- ^ «ICER публикует информационный документ, посвященный оценке реформ в области разработки, ценообразования и покрытия редких лекарств» . Институт клинической и экономической экспертизы . 07.04.2022 . Проверено 17 мая 2023 г.