Генная терапия Новартис
 | |
| Промышленность | Биотехнология |
|---|---|
| Предшественник | АвеXis |
| Основан | 2012 |
| Продукты | Онасемноген абепарвовек |
| Владелец | Новартис |
| Родитель | Новартис |
| Веб-сайт | www |
Novartis Gene Therapies , до 2020 года известная как AveXis, — биотехнологическая компания , разрабатывающая методы лечения редких неврологических генетических заболеваний. Он был основан в Далласе , штат Техас , США, в 2012 году Джоном Карбоной после реорганизации компании BioLife Cell Bank, основанной Дэвидом Генецовым и Джоном Харки. [ 1 ] [ 2 ] Лицензия на работу, выполненную в Национальной детской больнице в лаборатории Брайана Каспара, была передана AveXis в октябре 2013 года. Что необычно для того времени, Национальная детская больница, помимо авансовых и поэтапных платежей, также заняла долю в капитале AveXis. [ 3 ] Каспар стал платным консультантом на условиях лицензионного соглашения в 2013 году. [ 4 ] Компания была создана специально для открытия нового метода лечения спинальной мышечной атрофии с помощью генной терапии . [ 5 ] AveXis была приобретена Novartis 8,7 в 2018 году за млрд долларов США . [ 6 ] [ 7 ] [ 8 ] [ 9 ] [ 10 ] [ 11 ] [ 12 ]
В 2019 году первый препарат для генной терапии AveXis — onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) — получил одобрение регулирующих органов в США. [ 13 ] [ 14 ] и при прейскурантной цене 2,125 миллиона долларов США за инъекцию он стал самым дорогим препаратом в мире. [ 14 ] В мае 2020 года препарат условно одобрен в Евросоюзе для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) и клиническим диагнозом СМА 1 типа; или пациенты со СМА, имеющие до трех копий гена SMN2. [ 15 ]
Вскоре после одобрения Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США обвинило AveXis в манипулировании данными в своих нормативных документах, а также в других нормативных документах. [ 16 ] После расследования утверждалось, что Брайан Каспар и его брат Аллан Каспар, ранее старший вице-президент по исследованиям и разработкам, приказали, а затем попытались скрыть манипуляции с данными . Впоследствии эти двое были «уволены» компанией. [ 17 ] [ 18 ]
В сентябре 2020 года Novartis изменила название компании на Novartis Gene Therapies. [ 19 ] [ 20 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Мур, Чарльз (7 мая 2015 г.). «Джон Карбона уходит с поста генерального директора AveXis; базирующаяся в Далласе компания AveXis Inc. объявляет план преемственности руководства — SMA News Today» . Проверено 15 июня 2022 г.
- ^ Спейтс, Кейт (30 мая 2019 г.). «Обеспокоена ценой препарата стоимостью 2,1 миллиона долларов? Прочтите это, прежде чем слишком много жаловаться» . Пестрый дурак . Проверено 15 июня 2022 г.
- ^ Гоуз, Кэрри (9 апреля 2018 г.). «Проданные акции Nationwide Children's не принесут непредвиденной прибыли в 100 миллионов долларов от приобретения дополнительного дохода от генной терапии за 8,7 миллиарда долларов» . Колумбус Бизнес прежде всего . Проверено 15 июня 2022 г.
- ^ «AveXis-BioLife лицензирует портфель патентов на спинальную мышечную атрофию (СМА) от Национальной детской больницы и Университета штата Огайо» . Всероссийская детская больница . Проверено 15 июня 2022 г.
- ^ «Путешествие Zolgensma от лабораторной идеи к генной терапии СМА» . Новости СМА сегодня . 27 мая 2019 г. Проверено 14 августа 2019 г.
- ^ Герпер, Мэтью (19 декабря 2018 г.). «Год спустя босс Novartis смотрит на мир» . Форбс . Проверено 10 января 2018 г.
- ^ Делькло, Альберто (9 апреля 2018 г.). «Новартис делает ставку в 8,7 миллиарда долларов на компанию по генной терапии» . Уолл Стрит Джорнал . Проверено 10 января 2018 г.
- ^ Роуз, Марла (9 апреля 2018 г.). «Компания по генной терапии, имеющая исследовательские связи с Колумбусом, продана Novartis за 8,7 миллиарда долларов» . Сообщение «Колумбус» . Архивировано из оригинала 26 апреля 2018 года . Проверено 10 января 2018 г.
- ^ Миллер, Джон (9 апреля 2018 г.). «Новартис делает большую ставку на генную терапию, заключив сделку с AveXis на 8,7 миллиарда долларов» . Рейтер . Проверено 10 января 2018 г.
- ^ Кресге, Наоми (9 апреля 2018 г.). «Ставка Novartis на AveXis показывает, что редкие заболевания достигают огромных цен» . Новости Блумберга . Проверено 10 января 2018 г.
- ^ Кресге, Наоми (9 апреля 2018 г.). «Генеральный директор Novartis стимулирует сдвиг в борьбе с редкими заболеваниями, заключив сделку на 8,7 миллиарда долларов» . Новости Блумберга . Проверено 10 января 2018 г.
- ^ Вудьярд, Крис (9 апреля 2018 г.). «Новартис покупает AveXis за 8,7 миллиарда долларов в рамках крупной ставки на генную терапию» . США сегодня . Проверено 10 января 2018 г.
- ^ Кайзер, Кайзер (1 ноября 2017 г.). «Новая надежда генной терапии: вирус, нацеленный на нейроны, спасает жизни младенцев» . Наука . Проверено 10 января 2018 г.
- ^ Перейти обратно: а б «Генная терапия Novartis стоимостью 2,1 миллиона долларов станет самым дорогим препаратом в мире» . Хранитель . 24 мая 2019 года . Проверено 3 июля 2019 г.
- ^ AveXis получает одобрение ЕС и активирует программу доступа «Первый день» для Zolgensma®, единственной генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Архивировано 29 мая 2020 г. в Wayback Machine , PM Novartis, 19 мая 2020 г.; получено 20 мая 2020 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Комиссар Управления (06 августа 2019 г.). «Заявление о проблемах с точностью данных недавно одобренной генной терапии» . FDA . Проверено 14 августа 2019 г.
- ^ Палмер, Эрик (24 сентября 2019 г.). «Novartis поместит AveXis под стражу после скандала с манипулированием данными» . Жестокие биотехнологии . Проверено 12 мая 2024 г.
{{cite news}}: CS1 maint: статус URL ( ссылка ) - ^ «Новартис заменяет ведущих ученых в Авексис после манипуляций с данными о лекарствах» . Рейтер . 14 августа 2019 г. Проверено 14 августа 2019 г.
- ^ «Благодаря новому названию AveXis Novartis подчеркивает ведущую роль в бизнесе генной терапии» . ФиерсФарма . 4 сентября 2020 г. Проверено 16 октября 2020 г.
- ^ Меламед, Дэвид (14 сентября 2020 г.). «AveXis, разработчик препарата Zolgensma, теперь известного как Novartis Gene Therapies» . Проверено 16 октября 2020 г.
 | Эта статья о корпорации или компании незавершена . Вы можете помочь Википедии, расширив ее . |