Генная терапия ингибитором PCSK9 Verve
VERVE-101 и VERVE-102 — это экспериментальная генная терапия , разработанная Verve Therapeutics , нацеленная на ген PCSK9 и предназначенная для снижения уровня холестерина в крови. Он действует на тот же белок, что и препараты, снижающие уровень холестерина, известные как ингибиторы PCSK9, но, в отличие от них, действует постоянно. Он работает посредством редактирования баз , разновидности редактирования генов CRISPR . Это один из первых методов генной терапии, который может быть полезен более широкому сегменту населения, в отличие от более ранних методов генной терапии, разработанных для лечения редкого генетического заболевания. [1] [2] [3] [4] [5] Оба метода лечения используют одну и ту же технологию редактирования генов РНК, но используют разные средства доставки липидных наночастиц . [6]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Дальше CRISPR: редактирование генов для масс?» . Обзор технологий Массачусетского технологического института . Проверено 5 декабря 2023 г.
- ^ Филиппидис, Алекс (1 января 2023 г.). «StockWatch: Инвесторы Verve подчеркивают негатив, когда акции падают, а затем восстанавливаются: опасения по поводу безопасности приводят к падению на 40%, прежде чем акции восстанавливаются, поскольку аналитики и исследователи сосредоточены на положительных данных VERVE-101, подтверждающих концепцию». ОБЩ Эдж . 5 (1): 808–813. дои : 10.1089/genedge.5.1.153 . S2CID 265960415 .
- ^ Льюис, Бэзил С. (29 ноября 2023 г.). «Первое испытание на людях терапии редактирования гена PCSK9 для снижения уровня холестерина: новый рубеж в сердечно-сосудистой фармакотерапии? Новости от AHA» . Европейский кардиологический журнал – Сердечно-сосудистая фармакотерапия . дои : 10.1093/ehjcvp/pvad095 .
- ^ Кнутсен, Эшлин (1 марта 2022 г.). «Открытие новых направлений борьбы с сердечно-сосудистыми заболеваниями: разработчики сердечно-сосудистых препаратов надеются разрушить недавно выявленные молекулярные механизмы, используя высокоспецифичные низкомолекулярные препараты и генную терапию». Новости генной инженерии и биотехнологии . 42 (3): 62–65. дои : 10.1089/gen.42.03.19 . S2CID 247339058 .
- ^ Ли, Ричард Г.; Маццола, Энн Мари; Браун, Морин К.; Платт, Колин; Вафаи, Скотт Б.; Катиресан, Секар; Роде, Эллен; Беллинджер, Эндрю М.; Хера, Амит В. (17 января 2023 г.). «Эффективность и безопасность исследовательской однокурсовой терапии с редактированием базы CRISPR, нацеленной на PCSK9, на моделях нечеловеческих приматов и мышей» . Тираж . 147 (3): 242–253. doi : 10.1161/CIRCULATIONAHA.122.062132 . ПМИД 36314243 .
- ^ «Verve приостанавливает испытания генной терапии и меняет средство доставки» . Новости химии и техники .