Его проза

Просенса Терапевтика
Тип компании	Общественный
Торгуется как	Насдак : РНК
Промышленность	Биотехнология
Основан	2002
Штаб-квартира	Лейден , Нидерланды
Ключевые люди	Ханс Шикан ( генеральный директор ) , Берндт Модиг ( финансовый директор ) , Джайлс Чэмпион ( директор по маркетингу ) , Люк Дочес ( CBO ) , Дэвид Мотт ( председатель )
Продукты	Фармацевтика
Количество сотрудников	89 (2014)
Веб-сайт	www.prosensa.com

Prosensa была биотехнологической компанией, занимавшейся открытием, разработкой и коммерциализацией РНК-модулирующих препаратов. Компания нацелена на генетические заболевания, вызывающие большие неудовлетворенные медицинские потребности, уделяя основное внимание нервно-мышечным и нейродегенеративным расстройствам, таким как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), миотоническая дистрофия и болезнь Хантингтона . Prosensa была приобретена BioMarin. ^{[ 1 ]}

История до продажи

Prosensa начала свою деятельность в 2002 году и расположена в Лейдене, Нидерланды. Компания тесно сотрудничает с научными кругами, группами пациентов и экспертами по всему миру. В 2003 году Prosensa заключила эксклюзивное лицензионное соглашение с Медицинским центром Лейденского университета (LUMC) на использование своей собственной технологии пропуска экзона модуляции РНК для разработки методов лечения МДД, других нервно-мышечных расстройств и показаний, выходящих за рамки нервно-мышечных расстройств.

Портфолио потенциальных клинических и доклинических препаратов на основе РНК компании Prosensa в настоящее время сосредоточено на лечении МДД.

Ведущий продукт Prosensa, дрисаперсен , завершил клинические испытания фазы III и (в июне 2015 года) заявку на новое лекарство приняло FDA США (NDA) . ^{[ 2 ]}

Три дополнительных продукта, PRO044 , PRO045 и PRO053, также находились в стадии клинической разработки, а PRO052 и PRO055 находились на продвинутой доклинической разработке. Параллельно Prosensa также реализовала передовую программу доклинических испытаний под названием PROSPECT, которая включала новое и инновационное применение своей технологической платформы пропуска экзонов, применяющей множественный пропуск экзонов, для специфического воздействия на более редкие мутации (первоначально в области экзонов с 10 по 30). ) в гене дистрофина . Этот подход может быть применим у 5-13% населения с МДД. ^{[ нужна ссылка ]}

В дополнение к клиническим испытаниям Prosensa проводила исследование естественной истории, в ходе которого были включены 269 пациентов из США, Европы и Латинской Америки. Целью этого исследования было охарактеризовать естественное течение и прогрессирование МДД, помочь в планировании будущих исследований, выявить биомаркеры безопасности и прогрессирования заболевания, а также предоставить сравнительные данные для развития редких экзонов, для которых проводятся формальные контролируемые исследования. не осуществимо.

Американский акционер подал коллективный иск против Prosensa в суд Нью-Йорка в 2014 году, утверждая, что он почувствовал себя введенным в заблуждение во время IPO NASDAQ в июне 2013 года. Он предполагал, что Prosensa разработает препарат против болезни Дюшенна и получит за него гонорары в краткосрочной перспективе. Однако три месяца спустя выяснилось, что препарат на самом деле не подействовал, что привело к резкому падению цены его акций. ^{[ 3 ]}

В ноябре 2014 года BioMarin Pharmaceutical согласилась заплатить до 840 миллионов долларов за приобретение Prosensa. ^{[ 4 ]}

Сопутствующие события с момента продажи

В январе 2016 года FDA отклонило дрисаперсен, в основном из-за токсичности. ^{[ 5 ]}

В мае 2016 года компания BioMarin прекратила клиническую и нормативную разработку дрисаперсена, а также вторую фазу исследований BMN 044, BMN 045 и BMN 053 (ранее PRO044, PRO045 и PRO053). ^{[ 6 ]}

Ссылки

^ «BioMarin и Prosensa Holding NV достигли соглашения о предполагаемом публичном предложении на 100% выпущенных акций Prosensa; добавят продукты для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в портфель средств для лечения редких заболеваний» . БиоМарин . 24 ноября 2014 г. Архивировано из оригинала 22 марта 2015 г.
^ «FDA принимает соглашение о неразглашении BioMarin в отношении дрисаперсена» . Родительский проект MD. 29 июня 2015 года. Архивировано из оригинала 30 сентября 2015 года . Проверено 28 августа 2015 г.
↑ Лейденская биофармацевтическая компания в США перед судом после резкого падения цен на акции. Архивировано 5 марта 2016 г. в Wayback Machine , де Фолькскрант , 29 июля 2014 г.
^ Уокер, Джозеф (24 ноября 2014 г.). «BioMarin заплатит до 840 миллионов долларов за Prosensa» . Уолл Стрит Джорнал . Архивировано из оригинала 27 ноября 2014 года . Проверено 14 марта 2017 г.
^ «FDA отвергает препарат BioMarin, вызывающий атрофию мышц; в центре внимания препарат Сарепта» . Яху Финанс . 14 января 2016. Архивировано из оригинала 12 января 2017 года . Проверено 17 января 2017 г.
^ «BioMarin объявляет об отзыве заявки на получение разрешения на продажу Kyndrisa™ (дрисаперсен) в Европе (NASDAQ:BMRN)» . инвесторы.bmrn.com . Архивировано из оригинала 4 июня 2016 г. Проверено 9 июня 2016 г.

Внешние ссылки

Официальный сайт
- Historical business data for Prosensa N.V.:
- документы SEC

[1] «BioMarin и Prosensa Holding NV достигли соглашения о предполагаемом публичном предложении на 100% выпущенных акций Prosensa; добавят продукты для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в портфель средств для лечения редких заболеваний» . БиоМарин . 24 ноября 2014 г. Архивировано из оригинала 22 марта 2015 г.

[2] «FDA принимает соглашение о неразглашении BioMarin в отношении дрисаперсена» . Родительский проект MD. 29 июня 2015 года. Архивировано из оригинала 30 сентября 2015 года . Проверено 28 августа 2015 г.

[3] Лейденская биофармацевтическая компания в США перед судом после резкого падения цен на акции. Архивировано 5 марта 2016 г. в Wayback Machine , де Фолькскрант , 29 июля 2014 г.

[4] Уокер, Джозеф (24 ноября 2014 г.). «BioMarin заплатит до 840 миллионов долларов за Prosensa» . Уолл Стрит Джорнал . Архивировано из оригинала 27 ноября 2014 года . Проверено 14 марта 2017 г.

[5] «FDA отвергает препарат BioMarin, вызывающий атрофию мышц; в центре внимания препарат Сарепта» . Яху Финанс . 14 января 2016. Архивировано из оригинала 12 января 2017 года . Проверено 17 января 2017 г.

[6] «BioMarin объявляет об отзыве заявки на получение разрешения на продажу Kyndrisa™ (дрисаперсен) в Европе (NASDAQ:BMRN)» . инвесторы.bmrn.com . Архивировано из оригинала 4 июня 2016 г. Проверено 9 июня 2016 г.

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]