Ускоренное одобрение (FDA)

США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) инициировало Программу ускоренного одобрения FDA в 1992 году, чтобы обеспечить более быстрое одобрение лекарств для лечения серьезных заболеваний, которые удовлетворяют неудовлетворенные медицинские потребности. Более быстрое утверждение зависит от использования суррогатных конечных точек . ^[1] Для утверждения лекарства обычно требуются клинические испытания с конечными точками, демонстрирующими клиническую пользу, например, повышение выживаемости онкологических больных. Лекарства с ускоренным одобрением могут первоначально быть протестированы в клинических испытаниях, в которых используется суррогатная конечная точка или что-то, что, как считается, предсказывает клиническую пользу. Суррогатные конечные точки обычно требуют меньше времени, а в случае онкологического больного гораздо быстрее измерить, например, уменьшение размера опухоли, чем общую выживаемость пациента.

Лекарства, одобренные в рамках программы ускоренного одобрения FDA, по-прежнему необходимо тестировать в клинических испытаниях с использованием конечных точек, демонстрирующих клиническую пользу, и эти исследования известны как подтверждающие исследования фазы 4 . Если позже окажется, что препарат не способен продемонстрировать клиническую пользу пациентам, FDA может отозвать одобрение. ^[1]^[2] Исследование, опубликованное в 2023 году после аналогичного исследования, посвященного онкологии в 2022 году, показало, что программа ускоренного одобрения имела предполагаемый эффект, заключающийся в сокращении сроков либо традиционного одобрения, либо отзыва заявок в тех случаях, когда подтверждающие испытания начались до начала процесс ускоренного утверждения; кроме того, по-видимому, не было никакого влияния на соотношение одобрений и отказов от использования ускоренного или традиционного пути. ^[3]

Споры

В 2022 году Конгресс расследовал ускоренное принятие и одобрение препарата от болезни Альцгеймера « Адухельм » , производимого компанией Biogen и продаваемого по цене 56 000 долларов на пациента в год. Хотя FDA обычно следует рекомендациям консультативного комитета, расследование показало, что FDA решило рассмотреть его в рамках ускоренного пути утверждения, хотя ни один из 11 членов комитета не рекомендовал одобрение Aduhelm. Они обнаружили, что FDA ненадлежащим образом сотрудничало с производителем, когда тот предоставил ускоренное одобрение, и что препарат был выпущен в июне 2021 года, несмотря на опасения экспертов по поводу противоречивости клинических данных препарата. FDA также дало препарату широкую маркировку, позволяющую использовать его для всех пациентов с болезнью Альцгеймера, независимо от степени тяжести, хотя оно тестировалось только на людях с ранней стадией болезни Альцгеймера и легкими симптомами. Согласно отчету, Biogen знала стартовую цену в 56 000 долларов.был «неоправданно высоким», но руководители компании хотели «войти в историю» и «сделать Адухельм одним из лучших фармацевтических брендов всех времен». ^[4]

См. также

Ссылки

^ Перейти обратно: ^а ^б «Программа ускоренного одобрения» . Одобрения NDA и BLA . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . 1 декабря 2022 года . Проверено 28 января 2023 г.
^ «Управление по контролю за продуктами и лекарствами: защитники интересов пациентов» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . 26 июня 2013 года. Архивировано из оригинала 22 сентября 2013 года . Проверено 6 августа 2013 г.
^ Шахзад М., Наси Х., Вагнер А.К. (27 января 2023 г.). «Связь между началом подтверждающего испытания предварительного одобрения и переходом к традиционному одобрению или отмене в рамках ускоренного пути одобрения FDA» . ДЖАМА (сначала онлайн). 329 (9): 760–761. дои : 10.1001/jama.2023.0625 . ПМЦ 9993181 . ПМИД 36705931 .
^ Вейксель, Натаниэль (29 декабря 2022 г.). «Расследование Палаты представителей считает, что одобрение FDA препарата от болезни Альцгеймера «Адухельм» «полно нарушений» » . Холм . Проверено 4 января 2023 г.

Внешние ссылки

Хеннингер, Дэниел (2002). «Наркотическое отставание» . В Дэвиде Р. Хендерсоне (ред.). Краткая энциклопедия экономики (1-е изд.). Библиотека экономики и свободы . ОКЛК 317650570 , 50016270 , 163149563

[:0-1] Перейти обратно: ^а ^б «Программа ускоренного одобрения» . Одобрения NDA и BLA . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . 1 декабря 2022 года . Проверено 28 января 2023 г.

[Patient_Advocates-2] «Управление по контролю за продуктами и лекарствами: защитники интересов пациентов» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . 26 июня 2013 года. Архивировано из оригинала 22 сентября 2013 года . Проверено 6 августа 2013 г.

[3] Шахзад М., Наси Х., Вагнер А.К. (27 января 2023 г.). «Связь между началом подтверждающего испытания предварительного одобрения и переходом к традиционному одобрению или отмене в рамках ускоренного пути одобрения FDA» . ДЖАМА (сначала онлайн). 329 (9): 760–761. дои : 10.1001/jama.2023.0625 . ПМЦ 9993181 . ПМИД 36705931 .

[4] Вейксель, Натаниэль (29 декабря 2022 г.). «Расследование Палаты представителей считает, что одобрение FDA препарата от болезни Альцгеймера «Адухельм» «полно нарушений» » . Холм . Проверено 4 января 2023 г.

[1]

[2]

[3]

[4]