Ускоренное одобрение (FDA)

США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) инициировало программу ускоренного одобрения FDA в 1992 году, чтобы обеспечить более быстрое одобрение лекарств для серьезных условий, которые удовлетворяют неудовлетворенные медицинские потребности. Более быстрое одобрение зависит от использования суррогатных конечных точек . ^{[ 1 ]} Одобрение лекарственного средства обычно требует клинических испытаний с конечными точками, которые демонстрируют клиническую пользу, такие как увеличение выживаемости для больных раком. Препараты с ускоренным одобрением могут быть первоначально проверены в клинических испытаниях, в которых используется суррогатная конечная точка, или что -то, что, как считается, предсказывает клиническую пользу. Суррогатные конечные точки обычно требуют меньшего времени, и в случае больного раком, например, гораздо быстрее измерять уменьшение размера опухоли, чем общая выживаемость пациентов.

Препараты, одобренные в рамках программы ускоренного одобрения FDA, все еще должны быть проверены в клинических испытаниях с использованием конечных точек, которые демонстрируют клиническую пользу, и эти исследования известны как подтверждающие исследования фазы 4 . Если препарат впоследствии оказывается неспособным продемонстрировать клиническую пользу для пациентов, FDA может отозвать одобрение. ^{[ 1 ]}^{[ 2 ]} Исследование, опубликованное в 2023 году, после аналогичного исследования, посвященного онкологии в 2022 году, показало, что ускоренная программа одобрения оказал предполагаемое влияние сокращения графиков на традиционное одобрение или отмену заявок в случаях, когда подтверждающие испытания начались до начала начала. ускоренный процесс утверждения; Кроме того, по -видимому, нет никакого влияния на соотношение одобрения к выводу, использовался ли ускоренный или традиционный путь. ^{[ 3 ]}

Противоречия

В 2022 году Конгресс исследовал ускоренный проход и одобрение лекарственного средства Альцгеймера Адухельма , изготовленного Biogen и продаваемого в размере 56 000 долларов США на пациента в год. Хотя FDA обычно следует рекомендации Консультативного комитета, расследование показало, что FDA решило рассмотреть его по пути ускоренного одобрения, даже если ни один из 11 членов комитета не рекомендовал одобрение Aduhelm. Они обнаружили, что FDA ненадлежащим образом сотрудничает с производителем, когда оно предоставило ускоренное одобрение и что оно было опубликовано в июне 2021 года, несмотря на опасения, вызванные экспертами по поводу несоответствия клинических данных препарата. FDA также дало препарату широкую маркировку, позволяющую его использовать для всех пациентов с болезнью Альцгеймера независимо от тяжести, хотя он был протестирован только на людях с ранними болезнями Альцгеймера и легкими симптомами. Согласно отчету, Biogen знал свою цену старта в 56 000 долларов США. Был «неоправданно высоким», но руководители компании хотели «воплотить в жизнь» и «учреждение Адухельма как одного из лучших фармацевтических запусков всех времен». ^{[ 4 ]}

Смотрите также

Ссылки

^ Jump up to: ^а ^{беременный} «Ускоренная программа одобрения» . NDA и BLA утверждают . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 1 декабря 2022 года . Получено 28 января 2023 года .
^ «Управление по контролю за продуктами и лекарствами: защитники пациентов» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . 26 июня 2013 года. Архивировано с оригинала 22 сентября 2013 года . Получено 6 августа 2013 года .
^ Shahzad M, Naci H, Wagner AK (27 января 2023 г.). «Ассоциация между предварительным подтверждающим испытанием и конверсией в традиционном одобрении или отмене в пути ускоренного одобрения FDA» . Джама (онлайн первой). 329 (9): 760–761. doi : 10.1001/Jama.2023.0625 . PMC 9993181 . PMID 36705931 .
^ Вейксель, Натаниэль (29 декабря 2022 г.). «Расходы на расследование дома FDA одобрение наркотиков Альцгеймера Aduhelm как« изобилует нарушениями » » . Холм . Получено 4 января 2023 года .

Внешние ссылки

Хеннингер, Даниэль (2002). «Задержка наркотиков» . В Дэвиде Р. Хендерсон (ред.). Краткая энциклопедия экономики (1 -е изд.). Библиотека экономики и свободы . OCLC 317650570 , 50016270 , 163149563

[:0-1] Jump up to: ^а ^{беременный} «Ускоренная программа одобрения» . NDA и BLA утверждают . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 1 декабря 2022 года . Получено 28 января 2023 года .

[Patient_Advocates-2] «Управление по контролю за продуктами и лекарствами: защитники пациентов» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . 26 июня 2013 года. Архивировано с оригинала 22 сентября 2013 года . Получено 6 августа 2013 года .

[3] Shahzad M, Naci H, Wagner AK (27 января 2023 г.). «Ассоциация между предварительным подтверждающим испытанием и конверсией в традиционном одобрении или отмене в пути ускоренного одобрения FDA» . Джама (онлайн первой). 329 (9): 760–761. doi : 10.1001/Jama.2023.0625 . PMC 9993181 . PMID 36705931 .

[4] Вейксель, Натаниэль (29 декабря 2022 г.). «Расходы на расследование дома FDA одобрение наркотиков Альцгеймера Aduhelm как« изобилует нарушениями » » . Холм . Получено 4 января 2023 года .

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]