Вероятность успеха

Вероятность успеха для (POS) — это статистическая концепция, обычно используемая в фармацевтической промышленности, в том числе органами здравоохранения, поддержки принятия решений .

Вероятность успеха — это концепция, тесно связанная с условной силой и предсказательной силой . Условная мощность — это вероятность наблюдения статистической значимости с учетом наблюдаемых данных при условии, что параметр эффекта лечения равен определенному значению. За это предположение часто критикуют условную власть. Если мы знаем точную величину эффекта лечения, нет необходимости проводить эксперимент. Чтобы решить эту проблему, мы можем рассмотреть условную мощность в байесовском подходе, рассматривая параметр эффекта лечения как случайную величину . Взятие ожидаемого значения условной мощности относительно апостериорного распределения параметра дает предсказательную силу. Предсказательную силу также можно рассчитать в частотном режиме. Независимо от того, как она рассчитывается, предсказательная сила является случайной величиной, поскольку это условная вероятность, обусловленная случайно наблюдаемыми данными. Как условная мощность, так и способность прогнозирования используют статистическую значимость в качестве критерия успеха. Однако статистической значимости часто недостаточно для определения успеха. Например, Органы здравоохранения часто требуют, чтобы величина эффекта лечения превышала просто статистически значимый эффект, чтобы обеспечить успешную регистрацию. Чтобы решить эту проблему, мы можем распространить условную силу и предсказательную силу на концепцию вероятности успеха. Для вероятности успеха критерий успеха не ограничивается статистической значимостью. Это может быть что-то еще, например, клинически значимый результат.

Типы POS-терминалов

Условная вероятность успеха (CPOS): это вероятность наблюдения успеха (с точки зрения наблюдаемого результата) в будущем при условии, что наблюдаемые данные и эффект лечения равны определенному значению. CPOS — это расширение условной власти. Критерии успеха не ограничиваются статистической значимостью. Однако когда успех определяется как статистическая значимость, он становится условной силой.
Прогнозируемая вероятность успеха (PPOS): это вероятность наблюдения успеха в будущем с учетом наблюдаемых данных. PPOS — это расширение предсказательной силы. Критерии успеха не ограничиваются статистической значимостью. Однако когда успех определяется как статистическая значимость, он становится предсказательной силой. Обратите внимание, что PPOS — это условная вероятность, обусловленная случайно наблюдаемыми данными. Следовательно, это случайная величина.
Апостериорная вероятность успеха (OPOS): это вероятность успеха (с точки зрения параметра эффекта лечения), рассчитанная с использованием апостериорной вероятности . Обратите внимание, что OPOS — это условная вероятность, обусловленная случайно наблюдаемыми данными. Следовательно, это случайная величина.

Применение в дизайне клинических исследований

Разработка пилотного испытания с использованием PPOS

Традиционный проект пилотного испытания обычно осуществляется путем контроля частоты ошибок типа I и мощности для обнаружения определенного значения параметра. Целью пилотного исследования, такого как исследование фазы II, обычно не является поддержка регистрации. Поэтому нет смысла контролировать частоту ошибок I типа, особенно больших ошибок I типа, как это обычно делается в ходе испытаний II фазы. Пилотное исследование обычно предоставляет доказательства, подтверждающие решение о разрешении или отказе от подтверждающего исследования. Поэтому имеет смысл разработать испытание на основе PPOS. Для поддержки решения «Нет/Идти» традиционные методы требуют, чтобы PPOS был небольшим. Однако PPOS может быть небольшим случайно. Чтобы решить эту проблему, мы можем потребовать, чтобы доверительный интервал PPOS был узким, чтобы расчет PPOS подкреплялся достаточной информацией, и, следовательно, PPOS не был мал просто случайно. Поиск оптимальной конструкции эквивалентен поиску решения следующих двух уравнений. ^[1]

ППОС=ППОС1
верхняя граница доверительного интервала PPOS = PPOS2

где PPOS1 и PPOS2 — некоторые определяемые пользователем пороговые значения. Первое уравнение гарантирует, что PPOS будет небольшим, так что не слишком много испытаний будет предотвращено переходом на следующий этап, чтобы защититься от ложноотрицательных результатов . Первое уравнение также гарантирует, что PPOS не будет слишком маленьким, чтобы на следующий этап перешло не слишком много испытаний, чтобы защититься от ложных срабатываний . Второе уравнение гарантирует, что доверительный интервал PPOS является точным, так что расчет PPOS подтверждается достаточной информацией. Второе уравнение также гарантирует, что доверительный интервал PPOS не будет слишком узким и не потребует слишком много ресурсов.

Бесперспективность временного проектирования с использованием PPOS

Традиционный промежуточный период бесполезности разработан на основе бета-расходов. Однако бета-расходы не имеют интуитивной интерпретации. Поэтому трудно общаться с коллегами, не являющимися статистиками. Поскольку PPOS имеет интуитивную интерпретацию, имеет смысл спроектировать временный интервал бесполезности с использованием PPOS. Чтобы заявить о бесполезности, мы требуем, чтобы PPOS был небольшим, а расчет PPOS подкреплялся достаточной информацией. По словам Тана, 2015 г. ^[2] поиск оптимальной конструкции эквивалентен решению следующих двух уравнений.

ППОС=ППОС1
верхняя граница доверительного интервала PPOS = PPOS2

Временный дизайн защитной эффективности с использованием CPOS

Традиционный промежуточный период эффективности разрабатывается на основе расходных функций. Поскольку функции расходов не имеют интуитивной интерпретации, их сложно общаться с коллегами, не являющимися статистиками. Напротив, вероятность успеха имеет интуитивную интерпретацию и, следовательно, может облегчить общение с коллегами, не являющимися статистиками. Тан (2016) ^[3]^[4] предлагает использовать следующие критерии для поддержки эффективности принятия промежуточных решений:mCPOS>c1lCPOS>c2где mCPOS — медиана CPOS относительно распределения параметра, а lCPOS — нижняя граница доверительного интервала CPOS. Первый критерий гарантирует, что вероятность успеха велика. Второй критерий гарантирует, что доверительный интервал CPOS узок; расчет CPOS подтверждается достаточным количеством информации; следовательно, вероятность успеха не является большой случайно.Поиск оптимальной конструкции эквивалентен поиску решения следующих уравнений:

mCPOS=c1
lCPOS=c2

См. также

Ссылки

^ Тан, Z (28 мая 2015 г.). «ППОС дизайн» . слайдшер .
^ Тан, Z (2015). «Промежуточный дизайн оптимальной бесполезности: подход с прогнозируемой вероятностью успеха с учетом времени до конечной точки события». Журнал биофармацевтической статистики . 25 (6): 1312–1319. дои : 10.1080/10543406.2014.983646 . ПМИД 25379701 .
^ Тан, Z (2017). «Промежуточный проект защитной эффективности: динамический взгляд на соотношение пользы и риска с использованием вероятности успеха». Журнал биофармацевтической статистики . 27 (4): 683–690. дои : 10.1080/10543406.2016.1198370 . ПМИД 27295497 .
^ Тан, Z (19 марта 2017 г.). «Временный проект защитной эффективности» . слайдшер .

[1] Тан, Z (28 мая 2015 г.). «ППОС дизайн» . слайдшер .

[2] Тан, Z (2015). «Промежуточный дизайн оптимальной бесполезности: подход с прогнозируемой вероятностью успеха с учетом времени до конечной точки события». Журнал биофармацевтической статистики . 25 (6): 1312–1319. дои : 10.1080/10543406.2014.983646 . ПМИД 25379701 .

[3] Тан, Z (2017). «Промежуточный проект защитной эффективности: динамический взгляд на соотношение пользы и риска с использованием вероятности успеха». Журнал биофармацевтической статистики . 27 (4): 683–690. дои : 10.1080/10543406.2016.1198370 . ПМИД 27295497 .

[4] Тан, Z (19 марта 2017 г.). «Временный проект защитной эффективности» . слайдшер .

[1]

[2]

[3]

[4]