Кэтрин А. Хай

Кэтрин А. Хай
Кэтрин А. Хай
Рожденный	Хай-Пойнт, Северная Каролина
Национальность	Американский
Альма-матер	Гарвардский колледж , Медицинский факультет Университета Северной Каролины
Известный	Генная терапия
Дети	трое, включая Сару Стил
	Научная карьера
Поля	Гематология
Учреждения	Пенсильванский университет , Spark Therapeutics
Научные консультанты	Эдвард Дж. Бенц мл.

Кэтрин А. Хай — американский врач -ученый, почетный профессор Перельмана Медицинской школы университета Пенсильванского . Она была соучредителем, президентом и главным научным сотрудником , Spark Therapeutics а в настоящее время является президентом направления Therapeutics в AskBio. ^{[ 1 ]} Ее карьера была сосредоточена на новаторской работе в области генной терапии, с многочисленными достижениями в фундаментальных, трансляционных и клинических исследованиях в области генной терапии.

Образование

Хай получил степень бакалавра химии в Гарвардском университете в 1972 году. ^{[ 2 ]}^{[ 3 ]} Она начала свое медицинское образование в Медицинской школе Университета Северной Каролины (UNC), во время которого взяла отпуск, чтобы работать в химической исследовательской лаборатории UNC. ^{[ 4 ]} Вернувшись и получив медицинскую степень в 1978 году, Хай продолжила ординатуру по внутренним болезням. ^{[ 5 ]} Затем она стала научным сотрудником-гематологом в Йельском университете под руководством Эдварда Дж. Бенца-младшего, во время которого она работала над молекулярной генетикой глобиновых генов и онкогенов. ^{[ 6 ]}^{[ 5 ]}

Карьера и исследования

Хай получила признание за выдающийся вклад в область генной терапии: она разработала, спонсировала и провела первое клиническое испытание генной терапии аденоассоциированным вирусным вектором (AAV), инъецируемым в скелетные мышцы (1999). ^{[ 7 ]} первое испытание генной терапии AAV, введенное в печень (2001 г.), ^{[ 8 ]} и первое испытание в США генной терапии AAV, вводимой в субретинальное пространство (2007 г.). ^{[ 9 ]}

Хай семь лет работал преподавателем в Университете Северной Каролины в Чапел-Хилл. ^{[ 10 ]}^{[ 5 ]} где она начала свою карьеру с разработки собачьей модели исследования генной терапии гемофилии путем клонирования гена фактора IX собаки. ^{[ 11 ]} Она также определила мутации, ответственные за несколько нарушений свертываемости крови, вызванных дефицитом фактора VII и фактора X. ^{[ 12 ]} Хай перешла в Пенсильванский университет и детскую больницу Филадельфии, где начала разрабатывать методы генной терапии заболеваний крови. ^{[ 13 ]} Во время своей карьеры в Пенсильванском университете Хай расширила свои исследования в области генной терапии наследственной слепоты вместе с доктором Джин Беннетт. ^{[ 14 ]}

Она была директором Центра клеточной и молекулярной терапии, а с 2001 г. ^[update] руководитель гематологического исследования, ^{[ 1 ]} в Детской больнице Филадельфии и следователь Медицинского института Говарда Хьюза . ^{[ 15 ]}^{[ 16 ]} Хай является избранным членом Национальной медицинской академии Американской академии искусств и наук и факультета фармацевтической медицины Королевского колледжа врачей (Лондон).

Вместе с Джин Беннетт в 2018 году она была награждена премией Лоррейн Кросс от Sanford Health в размере 1 миллиона долларов за инновации в медицине и науке.

С 2014 по 2020 год Хай был соучредителем, президентом, главным научным сотрудником/руководителем отдела исследований и разработок и членом совета директоров Spark Therapeutics, полностью интегрированной коммерческой компании по генной терапии в Филадельфии. Находясь в Spark Therapeutics, доктор Хай возглавлял команду, получившую первое одобрение FDA на терапевтическое средство AAV (Luxturna®) в декабре 2017 года, а также возглавлял команду, получившую статус прорывной терапии для трех кандидатов на продукт: SPK-RPE65 (Luxturna®), СПК-9001 при гемофилии В и СПК-8011 при гемофилии А.

В феврале 2020 года Хай ушла со своей должности в Spark Therapeutics, поскольку компания готовилась к поглощению швейцарской фармацевтической компанией Roche. ^{[ 17 ]}

В январе 2021 года Хай присоединился к Asklepios Biopharmaceutical, или AskBio, компании по генной терапии аденоассоциированных вирусов (AAV) клинической стадии и 100% дочерней компании Bayer AG, в качестве нового президента по терапии компании и члена правления AskBio. В этой роли доктор Хай отвечает за развитие компании, управление стратегическим направлением и выполнение доклинических и клинических программ компании.

В апреле 2021 года она была избрана членом Национальной академии наук США . ^{[ 18 ]}

Личная жизнь

Она замужем за Джорджем Стилом, диетологом, преподававшим на медицинском факультете Пенсильванского университета. ^{[ 19 ]}^{[ 20 ]} У нее трое детей, одна из которых — актриса Сара Стил . ^{[ 21 ]}^{[ 22 ]}

Ссылки

^ Jump up to: ^а ^б Ярбро, Кэти (3 сентября 2018 г.). «30 лет решения проблем пионера генной терапии» . Руководитель науки о жизни .
^ «Кэтрин А. Хай | Факультет | О нас | Медицинская школа Перельмана | Медицинская школа Перельмана при Пенсильванском университете» . med.upenn.edu . Проверено 6 ноября 2019 г.
^ «Кэтрин Хай, доктор медицинских наук | Член правления» . Spark Therapeutics Inc. – IR-сайт . Архивировано из оригинала 23 декабря 2019 года . Проверено 6 ноября 2019 г.
^ Уилсон, Джеймс М. (1 декабря 2016 г.). «Интервью с Кэтрин А. Хай, доктором медицины». Клиническая разработка генной терапии человека . 27 (4): 127–131. дои : 10.1089/humc.2016.29021.int . ISSN 2324-8637 . ПМИД 27983889 .
^ Jump up to: ^а ^б ^с «Кэтрин А. Хай, доктор медицины» . Симпозиум IHG 2015 . 1 сентября 2015 г. Архивировано из оригинала 14 сентября 2018 г. Проверено 6 ноября 2019 г.
^ Уилсон, Джеймс М. (декабрь 2016 г.). «Интервью с Кэтрин А. Хай, доктором медицины». Клиническая разработка генной терапии человека . 27 (4): 127–131. дои : 10.1089/humc.2016.29021.int . ISSN 2324-8637 . ПМИД 27983889 .
^ [ В PubMed ] Кей М.А., Манно К.С., Рагни М.В., Ларсон П.Дж., Коуто Л.Б., Макклелланд А., Глэйдер Б., Чу А.Дж., Тай С.Дж., Херцог Р.В., Арруда В., Джонсон Ф., Скаллан С., Скарсгард Е., Флейк А.В., Хай КА. (2000). «Доказательства переноса генов и экспрессии фактора IX у пациентов с гемофилией B, получавших вектор AAV». Природная генетика . 24 (3): 257–261. дои : 10.1038/73464 . ПМИД 10700178 . S2CID 12650196 .
^ Манно К.С., Арруда В.Р., Пирс Г.Ф., Глэйдер Б., Рагни М., Раско Дж.Дж., Озело М.К., Хутс К., Блатт, П., Конкл Б., Дейк М., Кэй Р., Разави М., Зайко А., Цендер Дж., Накаи Х., Чу А, Леонард Д., Райт Дж. Ф., Лессард Р. Р., Соммер Дж. М., Тиггес М., Сабатино Д., Люк А., Цзян Х., Мингоцци Ф., Коуто Л., Эртл Х. К., Хай К. А., Кей М. А. (2006). «Успешная трансдукция печени при гемофилии с помощью AAV-фактора IX и ограничения, налагаемые иммунным ответом хозяина». Природная медицина . 12 (3): 342–347. дои : 10.1038/nm1358 . ПМИД 16474400 . S2CID 14664182 .
^ Магуайр А.М., Симонелли Ф., Пирс Э.А., Пью Э.Н. младший, Мингоцци Ф., Бенничелли Дж., Банфи С., Маршалл К.А., Теста Ф., Сурасе Э.М., Росси С., Любарский А., Арруда В.Р., Конкле Б., Стоун Е., Сан Дж., Джейкобс Дж., Делл'оссо Л., Хертл Р., Ма Дж.Х., Редмонд Т.М., Чжу И., Хаук Б., Зеленая О., Шиндлер К.С., Магуайр М.Г., Райт Дж.Ф., Вольпе Н.Дж., Макдоннелл Дж.В., Ауриккио А., Хай К.А., Беннетт Дж. (Апрель) 28, 2008). «Безопасность и эффективность переноса генов при врожденном амаврозе Лебера» . Медицинский журнал Новой Англии . 358 (21): 2240–2248. doi : 10.1056/NEJMoa0802315 . ПМЦ 2829748 . ПМИД 18441370 .
^ «Фактор! Серия: Интервью с доктором Кэтрин А. Хай ·» . на thepulseconsultancy.com . 19 января 2018 года . Проверено 6 ноября 2019 г.
^ Эванс, JP; Вацке, Х.Х.; Уэр, JL; Стаффорд, Д.В.; Высокий, штат Калифорния (июль 1989 г.). «Молекулярное клонирование кДНК, кодирующей собачий фактор IX» . Кровь . 74 (1): 207–212. дои : 10.1182/blood.V74.1.207.207 . ISSN 0006-4971 . ПМИД 2752110 .
^ Чеинг, С.; Кларк, Б.; Шридхара, С.; Чу, К.; Фридман, П.; ВанДусен, В.; Робертс, HR; Блайхман, М.; Монро, DM; Высокий, Калифорния (15 июня 1994 г.). «Тяжелый дефицит фактора VII, вызванный мутациями, уничтожающими сайт расщепления для активации и изменяющими связывание с тканевым фактором» . Кровь . 83 (12): 3524–3535. дои : 10.1182/blood.V83.12.3524.3524 . ISSN 0006-4971 . ПМИД 8204879 .
^ Херцог, RW; Ян, EY; Коуто, Л.Б.; Хагстром, JN; Элвелл, Д.; Филдс, Пенсильвания; Бертон, М.; Беллинджер, Д.А.; Прочтите, М.С.; Бринхаус, КМ; Подсаков, генеральный директор (январь 1999 г.). «Долгосрочная коррекция гемофилии B собак путем переноса гена фактора свертывания крови IX, опосредованного аденоассоциированным вирусным вектором». Природная медицина . 5 (1): 56–63. дои : 10.1038/4743 . ISSN 1078-8956 . ПМИД 9883840 . S2CID 21832836 .
^ «Доктор Джин Беннетт и доктор Кэтрин Хай выиграли премию Сэнфорд Лоррейн Кросс в размере 1 миллиона долларов» . Смитсоновский институт . Проверено 6 ноября 2019 г.
^ «Кэтрин Хай» (PDF) . Проверено 1 октября 2017 г.
^ «Кэтрин А. Хай, доктор медицинских наук — Симпозиум IHG 2015» . Симпозиум IHG 2015 . 1 сентября 2015 г. Архивировано из оригинала 14 сентября 2018 г. Проверено 1 октября 2017 г.
^ «Соучредитель Spark Кэтрин Хай покидает компанию в преддверии слияния с Roche» . Биокосмос . Проверено 25 февраля 2020 г.
^ «Вести Национальной академии наук» . 26 апреля 2021 г. Проверено 2 июля 2021 г. Вновь избранные члены и их принадлежность на момент выборов: ... Верховный, Кэтрин А.; президент отдела терапии AskBio, Research Triangle Park, Северная Каролина
^ «Вырастая в свою самую большую роль в кино» . Лос-Анджелес Таймс . 26 декабря 2004 года . Проверено 17 июля 2020 г.
^ Элькин, Майкл (26 июля 2013 г.). «Сара Стил оказалась у всех в списке претендентов» . inquirer.com . Проверено 17 июля 2020 г.
^ админ (30 мая 2018 г.). «Отдергивая занавес: Кэтрин А. Хай, доктор медицины» . Клинические новости ASH . Проверено 17 июля 2020 г.
^ Хили, Патрик (28 июня 2012 г.). «Роль за ролью она на годы сокращает свой возраст» . Нью-Йорк Таймс . ISSN 0362-4331 . Проверено 17 июля 2020 г.

Внешние ссылки

Пенн Био

[:0-1] Jump up to: ^а ^б Ярбро, Кэти (3 сентября 2018 г.). «30 лет решения проблем пионера генной терапии» . Руководитель науки о жизни .

[2] «Кэтрин А. Хай | Факультет | О нас | Медицинская школа Перельмана | Медицинская школа Перельмана при Пенсильванском университете» . med.upenn.edu . Проверено 6 ноября 2019 г.

[3] «Кэтрин Хай, доктор медицинских наук | Член правления» . Spark Therapeutics Inc. – IR-сайт . Архивировано из оригинала 23 декабря 2019 года . Проверено 6 ноября 2019 г.

[4] Уилсон, Джеймс М. (1 декабря 2016 г.). «Интервью с Кэтрин А. Хай, доктором медицины». Клиническая разработка генной терапии человека . 27 (4): 127–131. дои : 10.1089/humc.2016.29021.int . ISSN 2324-8637 . ПМИД 27983889 .

[Katherine_A._High,_MD-5] Jump up to: ^а ^б ^с «Кэтрин А. Хай, доктор медицины» . Симпозиум IHG 2015 . 1 сентября 2015 г. Архивировано из оригинала 14 сентября 2018 г. Проверено 6 ноября 2019 г.

[6] Уилсон, Джеймс М. (декабрь 2016 г.). «Интервью с Кэтрин А. Хай, доктором медицины». Клиническая разработка генной терапии человека . 27 (4): 127–131. дои : 10.1089/humc.2016.29021.int . ISSN 2324-8637 . ПМИД 27983889 .

[7] [ В PubMed ] Кей М.А., Манно К.С., Рагни М.В., Ларсон П.Дж., Коуто Л.Б., Макклелланд А., Глэйдер Б., Чу А.Дж., Тай С.Дж., Херцог Р.В., Арруда В., Джонсон Ф., Скаллан С., Скарсгард Е., Флейк А.В., Хай КА. (2000). «Доказательства переноса генов и экспрессии фактора IX у пациентов с гемофилией B, получавших вектор AAV». Природная генетика . 24 (3): 257–261. дои : 10.1038/73464 . ПМИД 10700178 . S2CID 12650196 .

[8] Манно К.С., Арруда В.Р., Пирс Г.Ф., Глэйдер Б., Рагни М., Раско Дж.Дж., Озело М.К., Хутс К., Блатт, П., Конкл Б., Дейк М., Кэй Р., Разави М., Зайко А., Цендер Дж., Накаи Х., Чу А, Леонард Д., Райт Дж. Ф., Лессард Р. Р., Соммер Дж. М., Тиггес М., Сабатино Д., Люк А., Цзян Х., Мингоцци Ф., Коуто Л., Эртл Х. К., Хай К. А., Кей М. А. (2006). «Успешная трансдукция печени при гемофилии с помощью AAV-фактора IX и ограничения, налагаемые иммунным ответом хозяина». Природная медицина . 12 (3): 342–347. дои : 10.1038/nm1358 . ПМИД 16474400 . S2CID 14664182 .

[9] Магуайр А.М., Симонелли Ф., Пирс Э.А., Пью Э.Н. младший, Мингоцци Ф., Бенничелли Дж., Банфи С., Маршалл К.А., Теста Ф., Сурасе Э.М., Росси С., Любарский А., Арруда В.Р., Конкле Б., Стоун Е., Сан Дж., Джейкобс Дж., Делл'оссо Л., Хертл Р., Ма Дж.Х., Редмонд Т.М., Чжу И., Хаук Б., Зеленая О., Шиндлер К.С., Магуайр М.Г., Райт Дж.Ф., Вольпе Н.Дж., Макдоннелл Дж.В., Ауриккио А., Хай К.А., Беннетт Дж. (Апрель) 28, 2008). «Безопасность и эффективность переноса генов при врожденном амаврозе Лебера» . Медицинский журнал Новой Англии . 358 (21): 2240–2248. doi : 10.1056/NEJMoa0802315 . ПМЦ 2829748 . ПМИД 18441370 .

[10] «Фактор! Серия: Интервью с доктором Кэтрин А. Хай ·» . на thepulseconsultancy.com . 19 января 2018 года . Проверено 6 ноября 2019 г.

[11] Эванс, JP; Вацке, Х.Х.; Уэр, JL; Стаффорд, Д.В.; Высокий, штат Калифорния (июль 1989 г.). «Молекулярное клонирование кДНК, кодирующей собачий фактор IX» . Кровь . 74 (1): 207–212. дои : 10.1182/blood.V74.1.207.207 . ISSN 0006-4971 . ПМИД 2752110 .

[12] Чеинг, С.; Кларк, Б.; Шридхара, С.; Чу, К.; Фридман, П.; ВанДусен, В.; Робертс, HR; Блайхман, М.; Монро, DM; Высокий, Калифорния (15 июня 1994 г.). «Тяжелый дефицит фактора VII, вызванный мутациями, уничтожающими сайт расщепления для активации и изменяющими связывание с тканевым фактором» . Кровь . 83 (12): 3524–3535. дои : 10.1182/blood.V83.12.3524.3524 . ISSN 0006-4971 . ПМИД 8204879 .

[13] Херцог, RW; Ян, EY; Коуто, Л.Б.; Хагстром, JN; Элвелл, Д.; Филдс, Пенсильвания; Бертон, М.; Беллинджер, Д.А.; Прочтите, М.С.; Бринхаус, КМ; Подсаков, генеральный директор (январь 1999 г.). «Долгосрочная коррекция гемофилии B собак путем переноса гена фактора свертывания крови IX, опосредованного аденоассоциированным вирусным вектором». Природная медицина . 5 (1): 56–63. дои : 10.1038/4743 . ISSN 1078-8956 . ПМИД 9883840 . S2CID 21832836 .

[14] «Доктор Джин Беннетт и доктор Кэтрин Хай выиграли премию Сэнфорд Лоррейн Кросс в размере 1 миллиона долларов» . Смитсоновский институт . Проверено 6 ноября 2019 г.

[Spark_Bio-15] «Кэтрин Хай» (PDF) . Проверено 1 октября 2017 г.

[IGH_2015-16] «Кэтрин А. Хай, доктор медицинских наук — Симпозиум IHG 2015» . Симпозиум IHG 2015 . 1 сентября 2015 г. Архивировано из оригинала 14 сентября 2018 г. Проверено 1 октября 2017 г.

[17] «Соучредитель Spark Кэтрин Хай покидает компанию в преддверии слияния с Roche» . Биокосмос . Проверено 25 февраля 2020 г.

[18] «Вести Национальной академии наук» . 26 апреля 2021 г. Проверено 2 июля 2021 г. Вновь избранные члены и их принадлежность на момент выборов: ... Верховный, Кэтрин А.; президент отдела терапии AskBio, Research Triangle Park, Северная Каролина

[19] «Вырастая в свою самую большую роль в кино» . Лос-Анджелес Таймс . 26 декабря 2004 года . Проверено 17 июля 2020 г.

[20] Элькин, Майкл (26 июля 2013 г.). «Сара Стил оказалась у всех в списке претендентов» . inquirer.com . Проверено 17 июля 2020 г.

[21] админ (30 мая 2018 г.). «Отдергивая занавес: Кэтрин А. Хай, доктор медицины» . Клинические новости ASH . Проверено 17 июля 2020 г.

[22] Хили, Патрик (28 июня 2012 г.). «Роль за ролью она на годы сокращает свой возраст» . Нью-Йорк Таймс . ISSN 0362-4331 . Проверено 17 июля 2020 г.

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]

[ 13 ]

[ 14 ]

[ 15 ]

[ 16 ]

[ 17 ]

[ 18 ]

[ 19 ]

[ 20 ]

[ 21 ]

[ 22 ]