Искра Терапевтика

Спарк Терапевтикс, Инк.
Тип компании	Дочерняя компания Hoffmann-La Roche
Промышленность	Биотехнология ; Фармацевтический
Основан	2013 год ; 11 лет назад
Основатели	Кэтрин А. Хай ; Джеффри Марраццо ; Джин Беннетт ; Джей Фрейзер Райт ; Беверли Дэвидсон ; Дженнифер Веллман
Штаб-квартира	Филадельфия , Пенсильвания
Доход	64 миллиона долларов (2018)
Чистая прибыль	-78 миллионов долларов (2018)
Всего активов	814 миллионов долларов (2018)
Общий капитал	496 миллионов долларов (2018)
Количество сотрудников	368 (2019)
Родитель	Хоффманн-Ла Рош
Веб-сайт	спаркткс .с
	Сноски/ссылки ;

Spark Therapeutics, Inc. — разработчик методов генной терапии , которые лечат изнурительные генетические заболевания. ^[1] Это дочерняя компания Hoffmann-La Roche .

История

Компания была основана в 2013 году Кэтрин А. Хай , Джеффри Марраццо и Стивеном Альтшулером. ^[2] в попытке коммерческой разработки методов лечения гемофилии, над которыми Хай работал в Детской больнице Филадельфии . ^[3]

В январе 2015 года компания стала публичной компанией и торгуется под тикером $ONCE посредством первичного публичного размещения акций на сумму 161 миллион долларов. ^[4] под руководством директора по правовым вопросам Жозефа Ла Баржа. ^[5]

В декабре 2017 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Люкстурну ( voretigene neparvovec -rzyl) для лечения пациентов с жизнеспособными клетками сетчатки и подтвердило двуаллельную дистрофию сетчатки, связанную с мутацией RPE65, генетическое слепое состояние, вызванное мутациями в гене RPE65. ^[1] В настоящее время компания разрабатывает несколько методов генной терапии для борьбы с рядом заболеваний, включая гемофилию А и В, а также несколько заболеваний центральной нервной системы .

В декабре 2019 года компанию приобрела Hoffmann-La Roche за 4,3 миллиарда долларов. ^[6]^[7] Сейчас она продолжает работать как независимая дочерняя компания. ^[8] После приобретения швейцарской фармацевтической компанией Roche несколько ключевых руководителей-основателей ушли, в том числе ученый и соучредитель Кэтрин Хай в феврале 2020 года. ^[9] Директор по бизнесу и правовым вопросам Жозеф Ла Барж в декабре 2021 года и соучредитель и главный исполнительный директор Джеффри Марраццо в апреле 2022 года. ^[10]

23 февраля 2022 года Марраццо назначил своим преемником ветерана крупной фармацевтической отрасли Рона Филипа. Г-н Филип в настоящее время возглавляет организацию. ^[10]

Продукты и трубопровод

У компании есть 3 кандидата на продукты генной терапии, находящиеся в клинической разработке: (i) SPK-8011 , кандидат в программе SPK-FVIII для лечения гемофилии А; (ii) SPK-8016, продукт-кандидат на рынке ингибиторов гемофилии А; и (iii) SPK-7001, нацеленный на хороидеремию или CHM. SPK-9001, ведущий продукт-кандидат в программе SPK-FIX для лечения гемофилии B, разрабатывается в партнерстве с Pfizer . ^[1]

Воретигене Непарвосе

Voretigene neparvovec , продаваемый под торговой маркой Luxturna, представляет собой генную терапию, одобренную Управлением по контролю за продуктами и лекарствами для лечения врожденного амавроза Лебера , редкого генетического заболевания глаз. ^[11]

Фиданакоген элапарвовек

Фиданакоген элапарвовек, ранее известный под идентификационным номером исследования SPK-9001, ^[12] — экспериментальный препарат , который исследуется для лечения гемофилии B в сотрудничестве с Pfizer . Фиданакоген элапарвовек представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор , предназначенный для переноса рабочей копии гена фактора IX в печень пациентов, несущих нефункционирующие копии. ^[13] В июле 2018 года фиданакоген элапарвовек вступил в позднюю стадию клинических испытаний. ^[14]

СПК-8011

SPK-8011 — экспериментальный препарат для лечения гемофилии А , который находится в стадии исследования . Он вступает в третью фазу клинических испытаний в США. Терапия передает рабочую копию гена фактора VIII пациентам, у которых ее нет. В клинических исследованиях фазы II у 2 из 7 пациентов, получавших самую высокую дозу препарата, наблюдались иммунные реакции. Одного пациента пришлось госпитализировать. Реакция на лечение была расценена как неудача, хотя Спарк предположил, что реакцию можно контролировать с помощью стероидов, и пообещал продолжить тестирование фазы III. ^[15]^[16]

СПК-7001

SPK-7001 — экспериментальный препарат для лечения хороидеремии , генетического заболевания, вызывающего слепоту. ^[17]

СПК-3006

SPK-3006 — экспериментальный препарат, который исследуется для лечения болезни Помпе — генетического заболевания, которое приводит к нарушению правильного метаболизма гликогена . ^[17]

СПК-1001

SPK-1001 — экспериментальный препарат, который исследуется для лечения болезни Баттена — смертельного генетического заболевания нервной системы. ^[17]

Ссылки

^ Перейти обратно: ^а ^б ^с ^д «Годовой отчет Spark Therapeutics, Inc. за 2018 год, форма 10-K» . Комиссия по ценным бумагам и биржам США .
^ Хиггинс, Роберт Ф. и Тина Лю. « Spark Therapeutics: новаторская генная терапия ». Дело Гарвардской школы бизнеса 818-059, январь 2018 г.
^ Кроу, Дэвид (19 октября 2017 г.). «Генная терапия помогла этим детям увидеть. Может ли она изменить медицину?» . Файнэншл Таймс .
^ «Spark планирует провести IPO на сумму 161 миллион долларов, чтобы профинансировать свою «революционную» генную терапию» . 30 января 2015 г.
^ Джордж, Джон (30 января 2015 г.). «Shake Shack было не единственным головокружительным IPO в тот день. И это IPO для Spark Therapeutics принесло больше денег» . Американские городские деловые журналы .
^ «Roche завершает покупку пионера генной терапии Spark Therapeutics из Филадельфии за 4,3 миллиарда долларов» . Американские городские деловые журналы . 17 декабря 2019 г.
^ «Roche завершает приобретение Spark Therapeutics, Inc. для усиления своего присутствия в области генной терапии» (пресс-релиз). Хоффманн-Ла Рош . 17 декабря 2019 г.
^ «Roche завершает приобретение Spark Therapeutics, Inc., чтобы усилить свое присутствие в области генной терапии» .
^ «Соучредитель Spark Кэтрин Хай покидает компанию в преддверии слияния с Roche» . Биокосмос . Проверено 3 марта 2020 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б «Spark Therapeutics объявляет об уходе генерального директора и основателя Джеффа Марраццо; главный операционный директор Рон Филип назначен преемником – Spark Therapeutics» .
^ «FDA одобряет новую генную терапию для лечения пациентов с редкой формой наследственной потери зрения» (пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами . 19 декабря 2017 г.
^ «Pfizer запускает ключевую фазу 3 программы исследования генной терапии гемофилии B» (пресс-релиз). Пфайзер . 16 июля 2018 г.
^ Линдси, Джордж (1 декабря 2016 г.). «Spk-9001: перенос генов, опосредованный аденоассоциированным вирусом, при гемофилии B обеспечивает устойчивый средний уровень активности фактора IX> 30% без иммуносупрессии» . Кровь . 128 (22): 3. дои : 10.1182/кровь.V128.22.3.3 .
^ Джордж, Джон (16 июля 2018 г.). «Pfizer начинает позднюю стадию испытаний генной терапии Спарка при гемофилии B» . Американские городские деловые журналы .
^ Гард, Дамиан (7 августа 2018 г.). «Данные генной терапии Спарка отвечают на некоторые животрепещущие вопросы и поднимают еще несколько» . Стат .
^ Тиррелл, Мэг (7 августа 2018 г.). «Акции Spark Therapeutics теряют треть своей стоимости, поскольку испытания генной терапии гемофилии разочаровывают инвесторов» . CNBC .
^ Перейти обратно: ^а ^б ^с Моррисон, Крис (5 марта 2019 г.). «Стремительный взлет Spark от отделения, финансируемого больницей, до сделки на сумму 4,8 миллиарда долларов» . Природная биотехнология .

Внешние ссылки

Официальный сайт

[10K-1] Перейти обратно: ^а ^б ^с ^д «Годовой отчет Spark Therapeutics, Inc. за 2018 год, форма 10-K» . Комиссия по ценным бумагам и биржам США .

[2] Хиггинс, Роберт Ф. и Тина Лю. « Spark Therapeutics: новаторская генная терапия ». Дело Гарвардской школы бизнеса 818-059, январь 2018 г.

[3] Кроу, Дэвид (19 октября 2017 г.). «Генная терапия помогла этим детям увидеть. Может ли она изменить медицину?» . Файнэншл Таймс .

[4] «Spark планирует провести IPO на сумму 161 миллион долларов, чтобы профинансировать свою «революционную» генную терапию» . 30 января 2015 г.

[5] Джордж, Джон (30 января 2015 г.). «Shake Shack было не единственным головокружительным IPO в тот день. И это IPO для Spark Therapeutics принесло больше денег» . Американские городские деловые журналы .

[6] «Roche завершает покупку пионера генной терапии Spark Therapeutics из Филадельфии за 4,3 миллиарда долларов» . Американские городские деловые журналы . 17 декабря 2019 г.

[7] «Roche завершает приобретение Spark Therapeutics, Inc. для усиления своего присутствия в области генной терапии» (пресс-релиз). Хоффманн-Ла Рош . 17 декабря 2019 г.

[8] «Roche завершает приобретение Spark Therapeutics, Inc., чтобы усилить свое присутствие в области генной терапии» .

[9] «Соучредитель Spark Кэтрин Хай покидает компанию в преддверии слияния с Roche» . Биокосмос . Проверено 3 марта 2020 г.

[sparktx.com-10] Перейти обратно: ^а ^б «Spark Therapeutics объявляет об уходе генерального директора и основателя Джеффа Марраццо; главный операционный директор Рон Филип назначен преемником – Spark Therapeutics» .

[11] «FDA одобряет новую генную терапию для лечения пациентов с редкой формой наследственной потери зрения» (пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами . 19 декабря 2017 г.

[12] «Pfizer запускает ключевую фазу 3 программы исследования генной терапии гемофилии B» (пресс-релиз). Пфайзер . 16 июля 2018 г.

[13] Линдси, Джордж (1 декабря 2016 г.). «Spk-9001: перенос генов, опосредованный аденоассоциированным вирусом, при гемофилии B обеспечивает устойчивый средний уровень активности фактора IX> 30% без иммуносупрессии» . Кровь . 128 (22): 3. дои : 10.1182/кровь.V128.22.3.3 .

[14] Джордж, Джон (16 июля 2018 г.). «Pfizer начинает позднюю стадию испытаний генной терапии Спарка при гемофилии B» . Американские городские деловые журналы .

[15] Гард, Дамиан (7 августа 2018 г.). «Данные генной терапии Спарка отвечают на некоторые животрепещущие вопросы и поднимают еще несколько» . Стат .

[16] Тиррелл, Мэг (7 августа 2018 г.). «Акции Spark Therapeutics теряют треть своей стоимости, поскольку испытания генной терапии гемофилии разочаровывают инвесторов» . CNBC .

[NBT1-17] Перейти обратно: ^а ^б ^с Моррисон, Крис (5 марта 2019 г.). «Стремительный взлет Spark от отделения, финансируемого больницей, до сделки на сумму 4,8 миллиарда долларов» . Природная биотехнология .

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]

[6]

[7]

[8]

[9]

[10]

[11]

[12]

[13]

[14]

[15]

[16]

[17]