Воретигене непарвоче

Воретигене непарвоче
Генная терапия
Целевой ген	РПЭ65
Вектор	Аденоассоциированный вирус серотипа 2
Тип нуклеиновой кислоты	ДНК
Клинические данные
Торговые названия	Люкстурна
Другие имена	voretigene neparvovec-rzyl
AHFS / Drugs.com	Профессиональные факты о наркотиках
Данные лицензии	US DailyMed : Voretigene neparvovec ;
Беременность ; категория	АУ : B2 ; ;
Маршруты ; администрация	Субретинальная инъекция
код АТС	S01XA27 ( ВОЗ ) ;
Юридический статус
Юридический статус	AU : S4 (только по рецепту) ; CA : только по рецепту / Расписание D ; США : только ℞ ; ЕС : только по рецепту ;
Идентификаторы
Номер CAS	1646819-03-5 ;
Лекарственный Банк	ДБ13932 ;
НЕКОТОРЫЙ	2СПИ046ИКД ;
КЕГГ	Д11008 ;

Voretigene neparvovec , продаваемый под торговой маркой Luxturna , представляет собой генно-терапевтический препарат для лечения врожденного амавроза Лебера . ^{[ 4 ]}

Врожденный амавроз Лебера, или двуаллельное RPE65 -опосредованное наследственное заболевание сетчатки , представляет собой наследственное заболевание, вызывающее прогрессирующую слепоту. Voretigene — первое лечение, доступное для лечения этого заболевания. ^{[ 7 ]} Генная терапия не является лекарством от этого заболевания, но существенно улучшает зрение у тех, кто проходит лечение. ^{[ 8 ]} Его вводят в виде субретинальной инъекции.

Voretigene neparvovec был одобрен для медицинского применения в США в декабре 2017 года. ^{[ 9 ]} Австралия в августе 2020 года ^{[ 10 ]} и в Канаде в октябре 2020 года. ^{[ 11 ]} Это первая in vivo генная терапия , одобренная Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). ^{[ 12 ]}

Медицинское использование

Voretigene neparvovec показан для лечения людей с потерей зрения из-за наследственной дистрофии сетчатки, вызванной подтвержденными двуаллельными мутациями RPE65 и имеющими достаточное количество жизнеспособных клеток сетчатки. ^{[ 6 ]}

Химия и производство

Voretigene neparvovec представляет собой AAV2 вектор человека RPE65 , содержащий кДНК с модифицированной последовательностью Козака . Вирус выращивают в клетках HEK 293 и очищают для введения. ^{[ 13 ]}

История

Он был разработан Spark Therapeutics и детской больницей Филадельфии . ^{[ 14 ]}^{[ 15 ]}^{[ 16 ]}

Ему присвоен статус орфанного препарата для лечения врожденного амавроза Лебера и пигментного ретинита . ^{[ 17 ]}^{[ 18 ]} Заявка на получение лицензии на биологические препараты США была подана в Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в июле 2017 года с приоритетной проверкой . ^{[ 7 ]} Результаты клинических испытаний III фазы были опубликованы в августе 2017 года. ^{[ 19 ]} 12 октября 2017 года ключевая консультативная группа FDA, состоящая из 16 экспертов, единогласно рекомендовала одобрить лечение. ^{[ 20 ]} FDA одобрило препарат в декабре 2017 года. ^{[ 9 ]}^{[ 5 ]} После одобрения компания Spark Therapeutics получила ваучер на приоритетную проверку педиатрических заболеваний . ^{[ 21 ]}

Первая коммерческая продажа voretigene neparvovec, которая также стала первой продажей любого продукта генной терапии в США, произошла в марте 2018 года. ^{[ 22 ]}^{[ 12 ]} На тот момент цена лечения составляла 425 000 долларов за глаз. ^{[ 23 ]}

Ссылки

^ Перейти обратно: ^а ^б «Краткий обзор решения Luxturna в отношении австралийских рецептурных препаратов» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 13 августа 2020 г. Проверено 16 августа 2020 г. .
^ «Информация о продукте Luxturna» . Здоровье Канады . 25 апреля 2012 года . Проверено 21 октября 2020 г.
^ «Краткая основа решения (SBD) для Luxturna» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 года . Проверено 29 мая 2022 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б «Комплект Luxturna-voretigene neparvovec-rzyl» . ДейлиМед . 4 декабря 2019 года . Проверено 14 августа 2020 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б «Люкстурна» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 19 декабря 2017 года . Проверено 2 апреля 2020 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б «Роскошный ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 24 сентября 2018 года . Проверено 21 октября 2020 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б «Пресс-релиз – Инвесторы и СМИ – Spark Therapeutics» . Ir.sparktx.com . Проверено 9 октября 2017 г. ^{[ постоянная мертвая ссылка ]}
^ МакГинли Л. (19 декабря 2017 г.). «FDA одобрило первую генную терапию для лечения наследственных заболеваний» . Вашингтон Пост .
^ Перейти обратно: ^а ^б «FDA одобрило новую генную терапию для лечения пациентов с редкой формой наследственной потери зрения» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 24 марта 2020 г. Проверено 28 ноября 2022 г.
^ «Люкстурна» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 13 августа 2020 г. Проверено 22 сентября 2020 г.
^ « Я никогда раньше не видел звезд»: генная терапия вернула зрение 8-летнему канадскому мальчику» . CTVNews . 14 октября 2020 г. Проверено 21 октября 2020 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б «Первая генная терапия наследственных заболеваний получила одобрение FDA» . ЭНЕРГЕТИЧЕСКИЙ ЯДЕРНЫЙ РЕАКТОР . 19 декабря 2017 г.
^ Рассел С., Беннетт Дж., Веллман Дж.А., Чанг Д.С., Ю З.Ф., Тиллман А. и др. (август 2017 г.). «Эффективность и безопасность воретигена непарвовека (AAV2-hRPE65v2) у пациентов с наследственной дистрофией сетчатки, опосредованной RPE65: рандомизированное контролируемое открытое исследование фазы 3» . Ланцет . 390 (10097): 849–860. дои : 10.1016/S0140-6736(17)31868-8 . ПМК 5726391 . ПМИД 28712537 . {{cite journal}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка )
^ «Совместно с FDA генная терапия слепоты с помощью Spark приближается к исторической дате» . Statnews.com . 9 октября 2017 года . Проверено 9 октября 2017 г.
^ Кларк Т. «Генная терапия слепоты кажется изначально эффективной, говорит FDA США» . Научный американец . Проверено 12 октября 2017 г.
^ «FDA одобряет генную терапию Spark для лечения редкой слепоты, впервые разработанную в CHOP» . Филли . Проверено 24 марта 2018 г.
^ «Voretigene neparvovec — Spark Therapeutics — AdisInsight» . adisinsight.springer.com .
^ Льюис Р. (13 октября 2017 г.). «Комиссия FDA поддерживает генную терапию при наследственной слепоте» . Медскейп .
^ Ли Х, лотерея А (август 2017 г.). «Генная терапия наследственной дистрофии сетчатки, опосредованной RPE65, завершает фазу 3». Ланцет . 390 (10097): 823–824. дои : 10.1016/S0140-6736(17)31622-7 . ПМИД 28712536 . S2CID 26983863 .
^ «Знаковая терапия для лечения слепоты становится на шаг ближе к одобрению FDA» . Bloomberg.com . 12 октября 2017 г. Проверено 12 октября 2017 г.
^ «Spark получает одобрение FDA на Luxturna, революционную генную терапию, которая, вероятно, будет иметь новаторскую цену» . ФиерсФарма . 19 декабря 2017 г.
^ «Тревожный запуск Luxturna, генной терапии по рекордной цене» . СТАТ . 21 марта 2018 года . Проверено 24 марта 2018 г.
^ Тиррелл М. (3 января 2018 г.). «Американский производитель лекарств предлагает вылечить редкую слепоту за 850 000 долларов» . CNBC . Проверено 3 января 2018 г.

Дальнейшее чтение

Ледфорд Х (октябрь 2017 г.). «Консультанты FDA поддерживают генную терапию для лечения редкой формы слепоты» . Природа . 550 (7676): 314. Бибкод : 2017Natur.550..314L . дои : 10.1038/nature.2017.22819 . ПМИД 29052639 .
Уилсон Дж. М. (март 2018 г.). «Интервью с Джин Беннетт, доктором медицинских наук». Генная терапия человека. Клиническое развитие . 29 (1): 7–9. дои : 10.1089/humc.2018.29032.int . ПМИД 29641279 .
Амери Х (март 2018 г.). «Перспективы генной терапии сетчатки после коммерциализации воретигена непарвовек-рзила для лечения дистрофии сетчатки, опосредованной мутацией RPE65» . Журнал современной офтальмологии . 30 (1): 1–2. дои : 10.1016/j.joco.2018.01.006 . ПМЦ 5859497 . ПМИД 29564403 .
Рассел С., Беннетт Дж., Магуайр А.М., High KA (2018). «Voretigen neparvovec-rzyl для лечения двуаллельной дистрофии сетчатки, связанной с мутацией RPE65». Экспертное мнение об орфанных лекарствах . 6 (8): 457–464. дои : 10.1080/21678707.2018.1508340 . S2CID 81437112 .
Бакалл Б., Харипрасад С.М., Кляйн К.А. (июль 2018 г.). «Новые методы генной терапии наследственных заболеваний сетчатки» . Офтальмохирургия, лазеры и визуализация сетчатки . 49 (7): 472–478. дои : 10.3928/23258160-20180628-02 . ПМИД 30021033 .
«Новости о лекарствах и устройствах» . П&Т . 43 (2): 74–104. Февраль 2018. ПМЦ 5768294 . ПМИД 29386862 .

[Luxturna_APMDS-1] Перейти обратно: ^а ^б «Краткий обзор решения Luxturna в отношении австралийских рецептурных препаратов» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 13 августа 2020 г. Проверено 16 августа 2020 г. .

[2] «Информация о продукте Luxturna» . Здоровье Канады . 25 апреля 2012 года . Проверено 21 октября 2020 г.

[3] «Краткая основа решения (SBD) для Luxturna» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 года . Проверено 29 мая 2022 г.

[Luxturna_FDA_label-4] Перейти обратно: ^а ^б «Комплект Luxturna-voretigene neparvovec-rzyl» . ДейлиМед . 4 декабря 2019 года . Проверено 14 августа 2020 г.

[FDA_Luxturna-5] Перейти обратно: ^а ^б «Люкстурна» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 19 декабря 2017 года . Проверено 2 апреля 2020 г.

[Luxturna_EPAR-6] Перейти обратно: ^а ^б «Роскошный ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 24 сентября 2018 года . Проверено 21 октября 2020 г.

[sparktx.com-7] Перейти обратно: ^а ^б «Пресс-релиз – Инвесторы и СМИ – Spark Therapeutics» . Ir.sparktx.com . Проверено 9 октября 2017 г. ^{[ постоянная мертвая ссылка ]}

[8] МакГинли Л. (19 декабря 2017 г.). «FDA одобрило первую генную терапию для лечения наследственных заболеваний» . Вашингтон Пост .

[FDA_PR_20171218-9] Перейти обратно: ^а ^б «FDA одобрило новую генную терапию для лечения пациентов с редкой формой наследственной потери зрения» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 24 марта 2020 г. Проверено 28 ноября 2022 г.

[10] «Люкстурна» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 13 августа 2020 г. Проверено 22 сентября 2020 г.

[11] « Я никогда раньше не видел звезд»: генная терапия вернула зрение 8-летнему канадскому мальчику» . CTVNews . 14 октября 2020 г. Проверено 21 октября 2020 г.

[NPR-12] Перейти обратно: ^а ^б «Первая генная терапия наследственных заболеваний получила одобрение FDA» . ЭНЕРГЕТИЧЕСКИЙ ЯДЕРНЫЙ РЕАКТОР . 19 декабря 2017 г.

[13] Рассел С., Беннетт Дж., Веллман Дж.А., Чанг Д.С., Ю З.Ф., Тиллман А. и др. (август 2017 г.). «Эффективность и безопасность воретигена непарвовека (AAV2-hRPE65v2) у пациентов с наследственной дистрофией сетчатки, опосредованной RPE65: рандомизированное контролируемое открытое исследование фазы 3» . Ланцет . 390 (10097): 849–860. дои : 10.1016/S0140-6736(17)31868-8 . ПМК 5726391 . ПМИД 28712537 . {{cite journal}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка )

[14] «Совместно с FDA генная терапия слепоты с помощью Spark приближается к исторической дате» . Statnews.com . 9 октября 2017 года . Проверено 9 октября 2017 г.

[15] Кларк Т. «Генная терапия слепоты кажется изначально эффективной, говорит FDA США» . Научный американец . Проверено 12 октября 2017 г.

[16] «FDA одобряет генную терапию Spark для лечения редкой слепоты, впервые разработанную в CHOP» . Филли . Проверено 24 марта 2018 г.

[adis-17] «Voretigene neparvovec — Spark Therapeutics — AdisInsight» . adisinsight.springer.com .

[18] Льюис Р. (13 октября 2017 г.). «Комиссия FDA поддерживает генную терапию при наследственной слепоте» . Медскейп .

[19] Ли Х, лотерея А (август 2017 г.). «Генная терапия наследственной дистрофии сетчатки, опосредованной RPE65, завершает фазу 3». Ланцет . 390 (10097): 823–824. дои : 10.1016/S0140-6736(17)31622-7 . ПМИД 28712536 . S2CID 26983863 .

[20] «Знаковая терапия для лечения слепоты становится на шаг ближе к одобрению FDA» . Bloomberg.com . 12 октября 2017 г. Проверено 12 октября 2017 г.

[21] «Spark получает одобрение FDA на Luxturna, революционную генную терапию, которая, вероятно, будет иметь новаторскую цену» . ФиерсФарма . 19 декабря 2017 г.

[:1-22] «Тревожный запуск Luxturna, генной терапии по рекордной цене» . СТАТ . 21 марта 2018 года . Проверено 24 марта 2018 г.

[23] Тиррелл М. (3 января 2018 г.). «Американский производитель лекарств предлагает вылечить редкую слепоту за 850 000 долларов» . CNBC . Проверено 3 января 2018 г.

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]

[ 13 ]

[ 14 ]

[ 15 ]

[ 16 ]

[ 17 ]

[ 18 ]

[ 19 ]

[ 20 ]

[ 21 ]

[ 22 ]

[ 23 ]