ПТК Терапевтика

PTC Therapeutics, Inc.
Тип компании	Общественный
Торгуется как	Nasdaq : PTCT ; Компонент Рассела 2000
Промышленность	Фармацевтика
Основан	1 января 1998 г .; 26 лет назад
Штаб-квартира	Саут-Плейнфилд, Нью-Джерси , ВША
Веб-сайт	пткбио .с

40 ° 33'03 "с.ш. 74 ° 25'23" з.д. / 40,550722 ° с.ш. 74,423071 ° з.д. / 40,550722; -74.423071

PTC Therapeutics, Inc. — американская фармацевтическая компания, занимающаяся разработкой низкомолекулярных препаратов для перорального применения и генной терапией, которые регулируют экспрессию генов путем воздействия на посттранскрипционного контроля механизмы (PTC) при орфанных заболеваниях . ^{[ 1 ]}^{[ 2 ]}

В сентябре 2009 года PTC заключила соглашение с компанией Roche о разработке биодоступных для перорального применения малых молекул для лечения заболеваний центральной нервной системы . ^{[ 3 ]} PTC приобрела платформу Bio-e в 2019 году. ^{[ 4 ]}

Продукты

В 2017 году PTC приобрела Эмфлазу (дефлазакорт) у Marathon Pharmaceuticals. ^{[ 5 ]} PTC также владеет Трансларной ( Аталурен ), продаваемой для лечения бессмысленной мутации мышечной дистрофии Дюшенна . ^{[ 6 ]} Вместе эти два продукта принесли доход в 174 миллиона долларов и 260 миллионов долларов в 2017 и 2018 годах соответственно. ^{[ 7 ]}

PTC обладает правами на коммерциализацию WAYLIVRA (volanesorsen) в Латинской Америке. ^{[ 8 ]}

Трубопровод

В 2018 году PTC приобрела Agilis Biotherapeutics и кандидата на генную терапию GT-AADC с убедительными клиническими данными по лечению дефицита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC). ^{[ 9 ]} Дефицит AADC — это редкое заболевание ЦНС, возникающее из-за снижения активности фермента AADC в результате мутаций в гене дофа-декарбоксилазы (DDC).

В 2020 году PTC приобрела Censa Pharmaceuticals, Inc., биофармацевтическую компанию, занимающуюся разработкой CNSA-001 (сепиаптерин), экспериментальной терапии на клинической стадии орфанных метаболических заболеваний, включая фенилкетонурию (ФКУ) и других заболеваний, связанных с дефектами в организме. Биохимические пути тетрагидробиоптерина (BH4), диагностированные при рождении. ^{[ 10 ]}

В 2020 году PTC объявила об одобрении FDA препарата Эврисди (рисдиплам) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте 2 месяцев и старше. ^{[ 11 ]}

Ссылки

^ Бхутта, Сунья (декабрь 2013 г.). «Цвет биофармацевтики в штате-саде» . Биобизнес. Генерал инж. Биотехнология. Новости . Том. 33, нет. 21. с. 15.
^ Бейн, Лиза Дж (2006). «Разработка лекарств в критические времена» . НейроРкс . 3 (4): 540–3. дои : 10.1016/j.nurx.2006.08.004 . ПМЦ 3593415 . ПМИД 17044149 .
^ Братулич, Анна (2 сентября 2009 г.). «Roche и PTC Therapeutics станут партнерами в разработке лекарств для лечения заболеваний центральной нервной системы — FirstWord Pharma» . Компания FirstWord Pharma . Проверено 14 мая 2016 г.
^ Пресс-релиз https://www.ptcbio.com/our-science/expertise/bio-e-electron-transfer/
^ Редактор House, SA Дуглас В. (16 марта 2017 г.). «PTC приобретает DMD med Emflaza у Marathon Pharma за 190 миллионов долларов» . В поисках Альфа . Проверено 3 июля 2018 г. {{cite news}}: |first= имеет общее имя ( справка )
^ «В центре внимания: PTC Therapeutics» . NASDAQ.com . 23 июля 2018 г. Проверено 24 июля 2018 г.
^ «В центре внимания: PTC Therapeutics» . NASDAQ.com . 23 июля 2018 г. Проверено 24 июля 2018 г.
^ Пресс-релиз https://www.ptcbio.com/our-pipeline/approved-medicines/
^ Веб-сайт PTC Therapeutics
^ Веб-сайт PTC Therapeutics
^ Пресс-релиз https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-announces-fda-approval-evrysditm-risdiplam

Дальнейшее чтение

Шнайдер, Илен (2009). «Целью фирмы является регулирование РНК при редких заболеваниях» . Новости генной инженерии и биотехнологии . 29 (8): 14 . Проверено 25 апреля 2009 г.

Внешние ссылки

Официальный сайт
Коммерческие данные PTC Therapeutics, Inc.:

Эта фармакологией статья, связанная с , незавершена . Вы можете помочь Википедии, расширив ее .

[1] Бхутта, Сунья (декабрь 2013 г.). «Цвет биофармацевтики в штате-саде» . Биобизнес. Генерал инж. Биотехнология. Новости . Том. 33, нет. 21. с. 15.

[2] Бейн, Лиза Дж (2006). «Разработка лекарств в критические времена» . НейроРкс . 3 (4): 540–3. дои : 10.1016/j.nurx.2006.08.004 . ПМЦ 3593415 . ПМИД 17044149 .

[3] Братулич, Анна (2 сентября 2009 г.). «Roche и PTC Therapeutics станут партнерами в разработке лекарств для лечения заболеваний центральной нервной системы — FirstWord Pharma» . Компания FirstWord Pharma . Проверено 14 мая 2016 г.

[4] Пресс-релиз https://www.ptcbio.com/our-science/expertise/bio-e-electron-transfer/

[5] Редактор House, SA Дуглас В. (16 марта 2017 г.). «PTC приобретает DMD med Emflaza у Marathon Pharma за 190 миллионов долларов» . В поисках Альфа . Проверено 3 июля 2018 г. {{cite news}}: |first= имеет общее имя ( справка )

[6] «В центре внимания: PTC Therapeutics» . NASDAQ.com . 23 июля 2018 г. Проверено 24 июля 2018 г.

[7] «В центре внимания: PTC Therapeutics» . NASDAQ.com . 23 июля 2018 г. Проверено 24 июля 2018 г.

[8] Пресс-релиз https://www.ptcbio.com/our-pipeline/approved-medicines/

[9] Веб-сайт PTC Therapeutics

[10] Веб-сайт PTC Therapeutics

[11] Пресс-релиз https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-announces-fda-approval-evrysditm-risdiplam

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]