Выживаемость без прогрессирования

Выживаемость без прогрессирования ( ВБП ) — это «отрезок времени во время и после лечения заболевания, такого как рак, в течение которого пациент живет с этим заболеванием, но состояние не ухудшается». ^{[ 1 ]} В онкологии PFS обычно относится к ситуациям, в которых присутствует опухоль, что подтверждается лабораторными, радиологическими или клиническими исследованиями. Аналогичным образом, «выживаемость без болезней» — это период времени после того, как пациенты получили лечение и у них не было выявленного заболевания.

Время до прогрессирования ( ВДП ) не учитывает пациентов, умерших от других причин, но в остальном близко эквивалентно ВБП (если таких событий не много). ^{[ 2 ]} FDA дает отдельные определения и отдает предпочтение PFS. ^{[ 3 ]}

Фон

ВБП широко используется в качестве суррогатной конечной точки в онкологии. ^{[ 4 ]} Определение «прогрессирования» обычно включает методы визуализации (обычная рентгенограмма , КТ , МРТ , ПЭТ , ультразвук ) или другие аспекты: биохимическое прогрессирование может быть определено на основе увеличения опухолевого маркера (например, CA125 для эпителия яичников). рак или ПСА при раке простаты ). В клинических исследованиях то, что именно представляет собой «событие» при ВБП (событием является прогрессирование заболевания или смерть), может варьироваться в зависимости от конкретного заболевания и/или токсикологических характеристик лечения в исследовании; однако это обычно определяется в протоколе исследования до включения пациентов в исследование.

По состоянию на 2019 год ^[update]Изменение радиологических аспектов поражения определяется в соответствии с RECIST критериями . Прогрессирование также может быть связано с появлением нового поражения или явным прогрессированием других поражений, например увеличением размера или распространением поражений на близлежащие ткани.

Выживаемость без прогрессирования обычно используется в качестве альтернативы общей выживаемости ( ОВ ). При некоторых видах рака ВБП и ОВ строго связаны, а при других – нет. В исследовании с компромиссом во времени при раке почки врачи оценили ВБП как наиболее важный аспект лечения, в то время как для пациентов он не уступал утомляемости, синдрому кистей и стоп и другим проявлениям токсичности. <Парк и др.> ^{[ нужна ссылка ]}

Особенности

По определению, PFS относится к дате, когда обнаружено прогрессирование. Преимущество измерения ВБП перед измерением общей выживаемости заключается в том, что ВБП наступает раньше, чем смертность, что позволяет ускорить исследования. PFS также позволяет лучше понять последствия заболеваний и методов лечения, которые находятся ниже порога смертности, такие как боль, дисфункция органов, вмешательство в повседневную жизнь и другие последствия, которые прогрессирующее заболевание может оказать на пациента, пока он еще жив.

Использование PFS для доказательства эффективности и одобрения регулирующих органов является спорным. Его часто используют в качестве клинической конечной точки в рандомизированных контролируемых исследованиях методов лечения рака. ^{[ 5 ]} Этот показатель часто используется Национальным институтом здравоохранения и клинического мастерства Великобритании. ^{[ 6 ]} и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для оценки эффективности лечения рака. Исследования показывают, что новые лекарства от рака, одобренные Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США , улучшают выживаемость без прогрессирования в среднем на 2–3 месяца в зависимости от образца и анализируемого периода времени: 2,5 месяца, ^{[ 7 ]} 2,70 месяца, ^{[ 8 ]} 3,30 месяца. ^{[ 9 ]}

Улучшение ВБП не всегда приводит к соответствующему улучшению общей выживаемости, и контроль заболевания может осуществляться за счет биологических побочных эффектов самого лечения. ^{[ 10 ]} Это было описано как пример заблуждения Макнамары . ^{[ 10 ]}^{[ 11 ]}

См. также

Выживаемость

Ссылки

^ «Словарь терминов, посвященных раку, NCI» . Национальный институт рака .
^ «Выживаемость без прогрессирования и время до прогрессирования как основные конечные точки при распространенном раке молочной железы: часто используются, иногда нечетко определяются» . Архивировано из оригинала 12 июня 2015 г. {{cite journal}}: Для цитирования журнала требуется |journal= ( помощь )
^ «Руководство по результатам отраслевых клинических испытаний для одобрения противораковых препаратов и биологических препаратов» (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . 25 января 2021 г.
^ Дэнси Дж.Э., Додд Л.Е., Форд Р. и др. (2009). «Рекомендации по оценке прогрессирования в рандомизированных исследованиях лечения рака». Евро. Дж. Рак . 45 (2): 281–9. дои : 10.1016/j.ejca.2008.10.042 . ПМИД 19097775 .
^ «Выживаемость без прогрессирования (PFS) и время до прогрессирования (TTP) как суррогатные конечные точки для медианы общей выживаемости (mOS) при метастатическом колоректальном раке (MCRC): анализ 34 рандомизированных контролируемых исследований (РКИ) химиотерапии первой линии» . {{cite journal}}: Для цитирования журнала требуется |journal= ( помощь )
^ BMJ, 31 января 2009 г. «NICE и проблема лекарств от рака», стр. 271.
^ Фойо Т., Майланкоди С., Ло А. (2014). «Непредвиденные последствия дорогого лечения рака — погоня за маргинальными показаниями и менталитет «я слишком», который душит инновации и творчество: лекция Джона Конли». JAMA Отоларингольная хирургия головы и шеи . 140 (12): 1225–1236. дои : 10.1001/jamaoto.2014.1570 . ПМИД 25068501 .
^ Ладани А., Шмитт А.М., Спейх Б., Нодет Ф., Агарвал А., Перейра Т.В., Склафани Ф., Хербранд А.К., Бриль М., Мартин-Либерал Дж., Шмид Т., Эвальд Х., Иоаннидис Дж.П., Бухер Х.К., Касенда Б., Хемкенс Л.Г. ( 2020). «Доказательства клинических испытаний, подтверждающие одобрение Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США новых методов лечения рака в период с 2000 по 2016 год» . Открытие JAMA Netw . 3 (11): e2024406. doi : 10.1001/jamanetworkopen.2020.24406 . ПМЦ 7656288 . ПМИД 33170262 .
^ Михаэли Д.Т., Михаэли Т. (2022). «Общая выживаемость, выживаемость без прогрессирования и польза от реакции опухоли, поддерживающая первоначальное одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США и расширение показаний новых лекарств от рака, 2003–2021». Журнал клинической онкологии . 40 (35): 4095–4106. дои : 10.1200/JCO.22.00535 . ПМИД 35921606 . S2CID 251317641 .
^ Jump up to: ^а ^б Бут, Кристофер М.; Эйзенхауэр, Элизабет А. (2012). «Выживание без прогрессирования: значимо или просто измеримо?» . Журнал клинической онкологии . 30 (10): 1030–1033. дои : 10.1200/JCO.2011.38.7571 . ПМИД 22370321 .
^ Баслер, Майкл Х. (2009). «Полезность заблуждения Макнамары». БМЖ . 339 : b3141. дои : 10.1136/bmj.b3141 . S2CID 71916631 .

[1] «Словарь терминов, посвященных раку, NCI» . Национальный институт рака .

[2] «Выживаемость без прогрессирования и время до прогрессирования как основные конечные точки при распространенном раке молочной железы: часто используются, иногда нечетко определяются» . Архивировано из оригинала 12 июня 2015 г. {{cite journal}}: Для цитирования журнала требуется |journal= ( помощь )

[3] «Руководство по результатам отраслевых клинических испытаний для одобрения противораковых препаратов и биологических препаратов» (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . 25 января 2021 г.

[Dancey2009-4] Дэнси Дж.Э., Додд Л.Е., Форд Р. и др. (2009). «Рекомендации по оценке прогрессирования в рандомизированных исследованиях лечения рака». Евро. Дж. Рак . 45 (2): 281–9. дои : 10.1016/j.ejca.2008.10.042 . ПМИД 19097775 .

[5] «Выживаемость без прогрессирования (PFS) и время до прогрессирования (TTP) как суррогатные конечные точки для медианы общей выживаемости (mOS) при метастатическом колоректальном раке (MCRC): анализ 34 рандомизированных контролируемых исследований (РКИ) химиотерапии первой линии» . {{cite journal}}: Для цитирования журнала требуется |journal= ( помощь )

[6] BMJ, 31 января 2009 г. «NICE и проблема лекарств от рака», стр. 271.

[Fojo_et_al._(2014)-7] Фойо Т., Майланкоди С., Ло А. (2014). «Непредвиденные последствия дорогого лечения рака — погоня за маргинальными показаниями и менталитет «я слишком», который душит инновации и творчество: лекция Джона Конли». JAMA Отоларингольная хирургия головы и шеи . 140 (12): 1225–1236. дои : 10.1001/jamaoto.2014.1570 . ПМИД 25068501 .

[Ladanie_et_al._(2020)-8] Ладани А., Шмитт А.М., Спейх Б., Нодет Ф., Агарвал А., Перейра Т.В., Склафани Ф., Хербранд А.К., Бриль М., Мартин-Либерал Дж., Шмид Т., Эвальд Х., Иоаннидис Дж.П., Бухер Х.К., Касенда Б., Хемкенс Л.Г. ( 2020). «Доказательства клинических испытаний, подтверждающие одобрение Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США новых методов лечения рака в период с 2000 по 2016 год» . Открытие JAMA Netw . 3 (11): e2024406. doi : 10.1001/jamanetworkopen.2020.24406 . ПМЦ 7656288 . ПМИД 33170262 .

[Michaeli_&_Michaeli_(2020)-9] Михаэли Д.Т., Михаэли Т. (2022). «Общая выживаемость, выживаемость без прогрессирования и польза от реакции опухоли, поддерживающая первоначальное одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США и расширение показаний новых лекарств от рака, 2003–2021». Журнал клинической онкологии . 40 (35): 4095–4106. дои : 10.1200/JCO.22.00535 . ПМИД 35921606 . S2CID 251317641 .

[Booth2012-10] Jump up to: ^а ^б Бут, Кристофер М.; Эйзенхауэр, Элизабет А. (2012). «Выживание без прогрессирования: значимо или просто измеримо?» . Журнал клинической онкологии . 30 (10): 1030–1033. дои : 10.1200/JCO.2011.38.7571 . ПМИД 22370321 .

[11] Баслер, Майкл Х. (2009). «Полезность заблуждения Макнамары». БМЖ . 339 : b3141. дои : 10.1136/bmj.b3141 . S2CID 71916631 .

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]