ПроQR
 | |
| Тип компании | Общественный |
|---|---|
| Nasdaq : PRQR | |
| Промышленность | Биотехнология Фармацевтика |
| Основан | 2012 |
| Штаб-квартира | |
Ключевые люди | Даниэль де Бур ( генеральный директор ) |
| Продукты | РНК-терапия |
Количество сотрудников |
|
| Веб-сайт | http://www.proqr.com/ |
ProQR Therapeutics NV ( NASDAQ : PRQR) — голландская биотехнологическая компания, базирующаяся в Лейдене , Нидерланды, с присутствием в Кембридже, штат Массачусетс , США. [ 1 ] Компания была профинансирована в 2012 году главным исполнительным директором (генеральным директором) Дэниелом А. де Буром. Компания специализируется на разработке РНК-терапевтических препаратов с использованием своей платформы редактирования РНК под названием Axiomer. [ 2 ]
История
[ редактировать ]ProQR была основана в 2012 году главным исполнительным директором (генеральным директором) Даниэлем А. де Буром и соучредителями Анри Термеером , Динко Валерио и Жераром Платенбургом. [ 3 ] [ 4 ] [ 5 ] [ 6 ]
Первоначальный план компании заключался в разработке низкомолекулярных препаратов или генной терапии для лечения муковисцидоза (МВ). [ 7 ] Положительное подтверждение концепции (PoC) было достигнуто в 2016 году в результате клинического испытания молекулы QR-010, нацеленной на ген, кодирующий регулятор трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTCR) у пациентов. [ 7 ] Впоследствии компания расширила свою деятельность, включив в нее лечение других редких заболеваний, в том числе заболеваний глаз. [ 7 ]
В 2017 году в Лейдене было создано дочернее предприятие ProQR под названием Amylon Therapeutics, специализирующееся на разработке методов лечения центральной нервной системы . [ 8 ]
В 2021 году ProQR объявила о сотрудничестве с Eli Lilly and Company над технологией Axiomer, направленной на «генетические нарушения печени и нервной системы». Они подписали соглашение, по которому ProQR получит 50 миллионов долларов США (20 миллионов долларов авансом) и инвестиции в акционерный капитал в размере 30 миллионов долларов США. [ 9 ] Отношения между двумя фирмами «углубились» в 2022 году за счет расширения масштабов сотрудничества и вливания денежных средств в размере 75 миллионов долларов, включая долю в капитале . [ 10 ]
В 2022 году компания объявила, что сосредоточится исключительно на развитии своей технологии редактирования РНК. [ 11 ]
Проекты
[ редактировать ]ProQR — компания , занимающаяся редактированием РНК, занимающаяся генетическими заболеваниями, уделяя особое внимание внесению изменений в РНК. [ 12 ] Разработанная компанией технология редактирования РНК под названием Axiomer может производить целевые изменения отдельных нуклеотидов в РНК. [ 13 ] Запатентованная технология Axiomer от ProQR основана на коротких цепях синтетической РНК, называемых редактирующими олигонуклеотидами или EON. EON предназначены для специфического связывания с целевой (одноцепочечной) РНК и имитируют двухцепочечную структуру, которая обычно привлекает фермент, называемый аденозиндезаминазой, действующей на РНК (ADAR). EON может привлечь ADAR к определенному месту в РНК для выполнения редактирования A-to-I. Эту технологию можно использовать для исправления РНК с мутацией, вызывающей заболевание, до нормальной РНК или изменения белка так, чтобы у него была новая функция, которая помогает предотвращать или лечить заболевания.
Портфель компании по состоянию на 2023 год [update] включает программы стадии открытия, направленные на области высоких неудовлетворенных медицинских потребностей: AX-0810 для холестатических заболеваний, нацеленных на NTCP, и AX-1412 для сердечно-сосудистых заболеваний, нацеленных на B4GALT1. [ 14 ]
См. также
[ редактировать ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Давайте поговорим о...Работа ProQR в лечении наследственных заболеваний сетчатки . Надежда в фокусе. Ютуб. 31 января 2022 года . Проверено 11 февраля 2022 г.
- ^ «Технология редактирования аксиомерной РНК – новый способ восстановления РНК» . www.proqr.com . Проверено 14 июня 2023 г.
- ^ Вейсман, Роберт (20 января 2018 г.). «Анри Термеер еще не совсем готов к пенсии» . Бостон Глобус . Бостон Глоуб Медиа Партнерс, ООО . Проверено 11 февраля 2022 г.
- ^ Макбрайд, Райан (10 мая 2013 г.). «Анри Термеер заново открывает ощущение Genzyme в мире биотехнологических стартапов» . Жестокая биотехнология . FierceMarkets Inc. Проверено 11 февраля 2022 г.
- ^ Кэрролл, Джон (9 сентября 2014 г.). «ProQR, поддерживаемая Термеером, излагает условия IPO на сумму 75 миллионов долларов» . Свирепая биотехнология. FierceMarkets Inc. Проверено 11 февраля 2022 г.
- ^ Тейлор, Ник Пол (13 сентября 2017 г.). «ProQR использует активы ЦНС для создания биотехнологии РНК редких заболеваний» . Свирепая биотехнология. FierceMarkets Inc. Проверено 11 февраля 2022 г.
- ^ Jump up to: а б с Родригес Фернандес, Клара (12 марта 2018 г.). «Голландская компания в борьбе с муковисцидозом» . LaBiotech.eu . Проверено 11 февраля 2022 г.
- ^ Родригес Фернандес, Клара (14 февраля 2017 г.). «Новый голландский спин-аут будет лечить инсульт с помощью РНК-терапии» . LaBiotech.eu . Проверено 11 февраля 2022 г.
- ^ Адамс, Бен (8 сентября 2021 г.). «Eli Lilly продолжает соглашение с MiNA, организовав второе сотрудничество в области РНК на сумму более 1 миллиарда долларов, на этот раз с ProQR» . Свирепая биотехнология. FierceMarkets Inc. Проверено 11 февраля 2022 г.
- ^ Ньюман, Кристопер (22 декабря 2022 г.). «Lilly платит 75 миллионов долларов за расширение сделки по редактированию РНК с ProQR» . БиофармаДайв . Архивировано из оригинала 22 декабря 2022 года . Проверено 23 декабря 2022 г.
- ^ «ProQR сосредоточится исключительно на технологии редактирования аксиомерной РНК и партнерских офтальмологических программах» . www.proqr.com . ProQR Терапия . Проверено 14 июня 2023 г.
- ^ Ван Зуйдам, Джоан (22 сентября 2017 г.). «Искусство редактирования РНК» . Тенденции открытия лекарств . Проверено 4 апреля 2018 г.
- ^ Дейл, Алекс (13 февраля 2018 г.). «ProQR борется со слепотой, вызванной редким заболеванием» . LaBiotech.eu . Проверено 11 февраля 2022 г.
- ^ «Трубопровод» . ProQR Терапия . Проверено 6 декабря 2023 г.
