Лечение-NMD

Лечение-NMD
Лечение-NMD
Трансляционные исследования в Европе - оценка и лечение нервно -мышечных заболеваний
Ключевые слова	Нервно -мышечные заболевания , клинические исследования
Тип проекта	Сеть совершенства
Фондовое агентство	Европейская комиссия
Ссылка	FP6-036825
Цель	Улучшение выполнения испытаний во всем мире, продвижение диагноза пациентов и ухода и ускорение доклинических исследований
Координатор проекта	Институт генетической медицины, Университет Ньюкасла
Участники	Университеты, фармацевтические компании, организации пациентов
Веб -сайт	www .treat-nmd .орг

Лечение NMD (лечение нервно-мышечных заболеваний)-это глобальная академическая сеть, которая фокусируется на продвижении исследований в области нервно-мышечных расстройств . ^{[ 1 ]} Он был основан в 2007 году с его координационным центром в Университете Ньюкасла . ^{[ 2 ]} По состоянию на 2018 год сеть состоит из более ста исследовательских центров и организаций пациентов из 54 стран ^{[ 3 ]} а также независимых академиков и представителей пациентов. ^{[ 4 ]} Целью сети является предоставление инфраструктуры для ускорения исследований путем поддержки сотрудничества между его членами. ^{[ 5 ]} Его основные цели включают улучшение выполнения испытаний во всем мире, продвижение диагноза пациентов и ухода и ускорение доклинических исследований. ^{[ 6 ]}^{[ 7 ]}

Благодаря реестрам пациентов лечение NMD обеспечивает генотипа - фенотипа корреляцию между генетическими мутациями и нагрузкой нервно-мышечной болезни. ^{[ 8 ]}

Ссылки

^ Лири, Ребекка; Oyewole, Энн; Бушби, Кэтрин; Aartsma-Rus, Annemieke (6 июля 2017 г.). «Трансляционные исследования в Европе для оценки и лечения нервно-мышечных расстройств (лечение NMD)». Нейропедиатрия . 48 (4): 211–220. doi : 10.1055/s-0037-1604110 . PMID 28683502 . S2CID 19283049 .
^ Бушби, Кэтрин; Линн, Стивен; Штрауб, Volker (июль 2009 г.). «Сотрудничество, чтобы принести новую терапию пациенту-модель лечения NMD» . Acta Myologica . 28 (1): 12–5. PMC 2859629 . PMID 19772190 .
^ "Trake-NMD-члены Альянса-организации" . Лечить нервно -мышечную сеть . Получено 13 июня 2018 года .
^ "Trake-NMD-члены альянса-отдельные лица" . Лечить нервно -мышечную сеть . Получено 13 июня 2018 года .
^ «Treat-NMD: о сети обработки NMD» . Лечить нервно -мышечную сеть .
^ Уиллманн, Раффаэлла; Rüegg, Markus A.; Fairclough, Rebecca J.; Дэвис, Кей Э; Possekel, Stefanie; Мейер, Томас (октябрь 2008 г.). «TP3.03 Лечение NMD-активность 7: ускоряйте доклиническую фазу развития нового терапевтического лечения». Нервно -мышечные расстройства (конференция аннотация). 18 (9–10): 794. doi : 10.1016/j.nmd.2008.06.242 . S2CID 54330245 .
^ Меркури, Евгенио Мария; Мейхью, Анна Г; Мунтони, Франческо; Штрауб, Volker; Ван Оммен, Герт-Ян; Войт, Томас; Бертини, Энрико; Бушби, Кэтрин (ноябрь 2008 г.). «На пути к гармонизации показателей результатов для DMD и SMA в рамках лечения NMD; отчет о трех экспертных семинарах: семинар по лечению NMD/ENMC по показателям результатов, 12-13 мая 2007 г., Наарден, Нидерланды; семинар по лечению NMD по показателям результатов В экспериментальных испытаниях для DMD, 30 июня-1 июля 2007 года, Наарден, Нидерланды ; Нервно -мышечные расстройства (отчет о семинаре). 18 (11): 894–903. doi : 10.1016/j.nmd.2008.07.003 . PMID 18818076 .
^ Томпсон Р., Робертсон А., Лохмюллер Х (2017). «Естественная история, готовность испытаний и открытие генов: достижения в реестрах пациентов для нервно -мышечных заболеваний». Редкие заболевания Эпидемиология: обновление и обзор . Достижения в области экспериментальной медицины и биологии. Тол. 1031. С. 97–124. doi : 10.1007/978-3-319-67144-4_5 . ISBN 978-3-319-67142-0 Полем PMID 29214567 .

Дальнейшее чтение

Хеслоп, Эмма; CSIMMA, Кристина; Штрауб, Volker; Макколл, Джон; Нагараджу, Каннебойна; Вагнер, Кэтрин Р.; Caizergues, Didier; Коринтенберг, Рудольф; Фланиган, Кевин М. (23 апреля 2015 г.). «Консультативный комитет по лечению NMD по терапии (такт): инновационная модель дезаказы для развития лекарств для сирот» . ОРФАНЕТНЫЙ ЖУРНАЛ РЕДИЧНЫХ БОЛЬШЕ . 10 (1): 49. doi : 10.1186/s13023-015-0258-1 . PMC 4417237 . PMID 25902795 .
Бладен, Кэтрин Л.; Рафферти, Карен; Штрауб, Volker; Монги, Соледад; Мореско, Анжелика; Докинз, Хью; Рой, Анна; Чамова, Теодора; Гергюльчева, Велейна (26 августа 2013 г.). «Регистрации мышечной дистрофии Duchenne Duchenne: концепция, дизайн и использование промышленностью и научными кругами» . Человеческая мутация . 34 (11): 1449–1457. doi : 10.1002/Humu.22390 . PMID 23913485 . S2CID 38772058 .
Aartsma-rus, Annemieke; Меркури, Евгенио; Vroom, Элизабет; Балабанов, Павел (апрель 2018 г.). «Отчет о встрече сессии« Регулирующие обменные вопросы »на 5-й Международной конференции по лечению NMD :: Уроки в общении: как ранний диалог между пациентами, регуляторами и учеными может дальнейшее развитие терапии при нервно-мышечных расстройствах Фрейбург, Германия, 27-29 ноября. 2017 " . Нервно -мышечные расстройства . 28 (7): 619–623. doi : 10.1016/j.nmd.2018.04.009 . PMID 29778308 .

[Leary_2017-1] Лири, Ребекка; Oyewole, Энн; Бушби, Кэтрин; Aartsma-Rus, Annemieke (6 июля 2017 г.). «Трансляционные исследования в Европе для оценки и лечения нервно-мышечных расстройств (лечение NMD)». Нейропедиатрия . 48 (4): 211–220. doi : 10.1055/s-0037-1604110 . PMID 28683502 . S2CID 19283049 .

[2] Бушби, Кэтрин; Линн, Стивен; Штрауб, Volker (июль 2009 г.). «Сотрудничество, чтобы принести новую терапию пациенту-модель лечения NMD» . Acta Myologica . 28 (1): 12–5. PMC 2859629 . PMID 19772190 .

[3] "Trake-NMD-члены Альянса-организации" . Лечить нервно -мышечную сеть . Получено 13 июня 2018 года .

[4] "Trake-NMD-члены альянса-отдельные лица" . Лечить нервно -мышечную сеть . Получено 13 июня 2018 года .

[5] «Treat-NMD: о сети обработки NMD» . Лечить нервно -мышечную сеть .

[6] Уиллманн, Раффаэлла; Rüegg, Markus A.; Fairclough, Rebecca J.; Дэвис, Кей Э; Possekel, Stefanie; Мейер, Томас (октябрь 2008 г.). «TP3.03 Лечение NMD-активность 7: ускоряйте доклиническую фазу развития нового терапевтического лечения». Нервно -мышечные расстройства (конференция аннотация). 18 (9–10): 794. doi : 10.1016/j.nmd.2008.06.242 . S2CID 54330245 .

[7] Меркури, Евгенио Мария; Мейхью, Анна Г; Мунтони, Франческо; Штрауб, Volker; Ван Оммен, Герт-Ян; Войт, Томас; Бертини, Энрико; Бушби, Кэтрин (ноябрь 2008 г.). «На пути к гармонизации показателей результатов для DMD и SMA в рамках лечения NMD; отчет о трех экспертных семинарах: семинар по лечению NMD/ENMC по показателям результатов, 12-13 мая 2007 г., Наарден, Нидерланды; семинар по лечению NMD по показателям результатов В экспериментальных испытаниях для DMD, 30 июня-1 июля 2007 года, Наарден, Нидерланды ; Нервно -мышечные расстройства (отчет о семинаре). 18 (11): 894–903. doi : 10.1016/j.nmd.2008.07.003 . PMID 18818076 .

[Thompson_2017-8] Томпсон Р., Робертсон А., Лохмюллер Х (2017). «Естественная история, готовность испытаний и открытие генов: достижения в реестрах пациентов для нервно -мышечных заболеваний». Редкие заболевания Эпидемиология: обновление и обзор . Достижения в области экспериментальной медицины и биологии. Тол. 1031. С. 97–124. doi : 10.1007/978-3-319-67144-4_5 . ISBN 978-3-319-67142-0 Полем PMID 29214567 .

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]