Белково-заместительная терапия

Белково-заместительная терапия – это лечение , которое дополняет или заменяет белок у пациентов, у которых этот конкретный белок недостаточен или отсутствует. ^[1]^[2] В этом лечении достигнуты значительные успехи. ПРТ проходит клинические испытания при заболеваниях прогерия и дистрофический буллезный эпидермолиз в качестве потенциального лечения. У пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом были получены многообещающие результаты. ^[3]^[4]

См. также

Ссылки

^ Горзелани Х.А., член парламента де Соуза (март 2013 г.). «Белково-заместительная терапия редких заболеваний: легко получить одобрение регулирующих органов?» . Наука трансляционной медицины . 5 (178): 178фс10. doi : 10.1126/scitranslmed.3005007 . ПМИД 23536010 .
^ Кранкхорн С. (июнь 2013 г.). «Регулирующие меры: повышенные шансы на успех белковой заместительной терапии» . Обзоры природы. Открытие наркотиков . 12 (6): 414. дои : 10.1038/nrd4027 . ПМИД 23722335 . S2CID 30803636 .
^ Лаббе С (05 февраля 2014 г.). «Протеиновая заместительная терапия перспективна в лечении редких заболеваний кожи» . Национальный институт артрита, скелетно-мышечных и кожных заболеваний . Министерство здравоохранения и социальных служб США . Проверено 14 октября 2018 г.
^ Ван X, Гасри П, Амир М, Хван Б, Хоу Ю, Халили М, Хилили М, Лин А, Кин Д, Уитто Дж, Вудли Д.Т., Чен М (июль 2013 г.). «Местное применение рекомбинантного коллагена VII типа проникает в дермо-эпидермальный переход и способствует закрытию ран» . Молекулярная терапия . 21 (7): 1335–44. дои : 10.1038/mt.2013.87 . ПМК 3704128 . ПМИД 23670575 .

Дальнейшее чтение

Стегманн Т.Дж. (декабрь 2006 г.). «Протеиновая терапия против генной терапии» . ДДНЬЮС .

[pmid23536010-1] Горзелани Х.А., член парламента де Соуза (март 2013 г.). «Белково-заместительная терапия редких заболеваний: легко получить одобрение регулирующих органов?» . Наука трансляционной медицины . 5 (178): 178фс10. doi : 10.1126/scitranslmed.3005007 . ПМИД 23536010 .

[pmid23722335-2] Кранкхорн С. (июнь 2013 г.). «Регулирующие меры: повышенные шансы на успех белковой заместительной терапии» . Обзоры природы. Открытие наркотиков . 12 (6): 414. дои : 10.1038/nrd4027 . ПМИД 23722335 . S2CID 30803636 .

[3] Лаббе С (05 февраля 2014 г.). «Протеиновая заместительная терапия перспективна в лечении редких заболеваний кожи» . Национальный институт артрита, скелетно-мышечных и кожных заболеваний . Министерство здравоохранения и социальных служб США . Проверено 14 октября 2018 г.

[4] Ван X, Гасри П, Амир М, Хван Б, Хоу Ю, Халили М, Хилили М, Лин А, Кин Д, Уитто Дж, Вудли Д.Т., Чен М (июль 2013 г.). «Местное применение рекомбинантного коллагена VII типа проникает в дермо-эпидермальный переход и способствует закрытию ран» . Молекулярная терапия . 21 (7): 1335–44. дои : 10.1038/mt.2013.87 . ПМК 3704128 . ПМИД 23670575 .

[1]

[2]

[3]

[4]