Марина Каваццана
Марина Каваццана | |
|---|---|
| Марина Каваццана | |
 | |
| Рожденный | 1959 |
| Альма-матер | Университет Падуи Парижский университет Дидро |
| Известный | Генная терапия |
| Научная карьера | |
| Учреждения | Больница Неккер-Энфант Малад Парижский университет Декарта |
Марина Каваццана — профессор детской иммунологии в больнице Неккер-Энфанс Малад и Институте Imagine, а также академик Парижского университета Декарта . Она была удостоена премии Ирен Жолио-Кюри в 2012 году и избрана членом Национальной медицинской академии в 2019 году.
Ранняя жизнь и образование
[ редактировать ]Каваццана родился в Венеции . Ее отец работал на железной дороге, а мать была учительницей. Она изучала медицину в Падуе , где закончила ординатуру в Падуанском университете . [ 1 ] Она переехала в Париж , где получила докторскую степень в Парижском университете Дидро, изучая трансплантацию костного мозга у Элейн Глюкман в больнице Сен-Луи . [ 1 ]
Исследования и карьера
[ редактировать ]Каваццана присоединилась к больнице Неккер-Энфант Малад в 1987 году, где работала с Аленом Фишером и Клодом Гричелли. В 1994 году она была назначена профессором иммунологии. В 1994 году она занимала должность директора Национального института здоровья и медицинских исследований (INSERM). В 2003 году она была назначена заведующей отделением гематологии и директором биотерапии в клинике Неккер- Больница Энфант Малад. [ 2 ] Она основала первый Центр клинических исследований в Assistance Publique – Hôpitaux de Paris , который является единственным французским академическим отделом, уполномоченным производить клеточную и генную терапию.
Ее исследования рассматривают кроветворную иммунную систему. [ 3 ] и генная терапия . [ 4 ] Она разработала клинические испытания на основе лентивирусного вектора в генной терапии и стала пионером в использовании генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками при генетических иммунных и гематопоэтических нарушениях. [ 1 ] В 2002 году Каваццана начал работать с Филиппом Лебулшем, пытаясь разработать клинические протоколы лечения анемии. [ 5 ] Каваццана был первым врачом, который успешно вылечил мальчика с серповидно-клеточной анемией , тяжелой формой наследственной хронической анемии. Серповидноклеточная анемия – это заболевание крови, которое возникает в результате аномалии в эритроцитах. Это происходит из-за мутации гена HBB и приводит к серповидной деформации эритроцитов. Это самое распространенное генетическое заболевание во Франции. Первое исследование генной терапии мальчиков с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, сцепленным с Х-хромосомой, было проведено Каваццаной в сотрудничестве с Bluebird Bio в 2000 году. [ 6 ] Когда было установлено, что у двоих мальчиков в результате генной терапии развилась лейкемия, Каваццана координировал медицинские усилия биологов, вирусологов, клиницистов и регулирующих органов по разработке новых медицинских методов лечения. [ 1 ] В 2010 году она провела генную терапию ребенку с бета-талассемией . [ 7 ] [ 8 ] [ 9 ] У детей, рожденных с большой талассемией, в первые годы жизни часто развивается анемия. [ 5 ] Каваццана продолжил проводить генную терапию серповидноклеточной анемии в 2014 году. [ 5 ] и первый пациент с синдромом Вискотта-Олдрича . [ 10 ] Синдром Вискотта-Олдрича — иммунодефицит , связанный с микротромбоцитопенией. У ребенка с серповидноклеточной анемией клинический и биологический фенотип восстановился в течение шести месяцев после генной терапии. [ 5 ]
В 2017 году Каваццана участвовал в переписывании французских законов о биоэтике, в частности Закона 2011–814. [ 11 ] Закон требует, чтобы близкие члены семьи были проинформированы, когда люди подвергаются риску развития заболеваний, передающихся генетически.
Награды и почести
[ редактировать ]- 2006: Премия за исследования, клиническую и терапевтическую деятельность. [ 12 ]
- 2012: Премия Ирен-Жолио-Кюри женщине-ученому года [ 13 ]
- 2016: Премия Национальной медицинской академии. [ 14 ]
- 2017: медицинских исследований Гийома-Пиля Премия Фонда [ 15 ]
- 2017: Лекция Эрнеста Бьютлера Американского гематологического общества и премия в области клинической науки. [ 16 ]
- 2019: Цюрихского университета. Почетный доктор [ 17 ]
- 2019: Избран в Национальную медицинскую академию. [ 18 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б с д «Луиджи Нальдини, доктор медицинских наук, и Марина Каваццана, доктор медицинских наук, представят лекцию Эрнеста Бойтлера Американского гематологического общества 2017 года» . www.hematology.org . 24 августа 2017 г. Проверено 1 ноября 2019 г.
- ^ «Клинические исследования на сайте Неккера» . www.institutimagine.org . Проверено 1 ноября 2019 г.
- ^ «24 исследовательские лаборатории» . www.institutimagine.org . Проверено 1 ноября 2019 г.
- ^ Генная терапия сегодня: Марина Каваццана на TEDxLakeComo , получено 1 ноября 2019 г.
- ^ Jump up to: а б с д «Больница Неккер-Энфант Малад: гениальный метод лечения серповидно-клеточной анемии» . Особенности исследования . 26 июля 2017 г. Проверено 1 ноября 2019 г.
- ^ Каваццана-Кальво, М. (28 апреля 2000 г.). «Генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита человека (ТКИД)-X1». Наука . 288 (5466): 669–672. Бибкод : 2000Sci...288..669C . дои : 10.1126/science.288.5466.669 . ISSN 0036-8075 . ПМИД 10784449 .
- ^ Каваццана-Кальво, Марина; Пайен, Эммануэль; Негре, Оливье; Ван, Гэри; Хехир, Кэтлин; Фузил, Флориана; Вниз, Джулиан; Денаро, Мария; Брэди, Трой; Вестерман, Карен; Кавальеско, Реси (2010). «Независимость от трансфузии и активация HMGA2 после генной терапии β-талассемии человека» . Природа . 467 (7313): 318–322. Бибкод : 2010Natur.467..318C . дои : 10.1038/nature09328 . ISSN 1476-4687 . ПМЦ 3355472 . ПМИД 20844535 .
- ^ Хасейн-бей-Абина, Салима; Пай, Сун-Юн; Гаспар, Х. Бобби; Армант, Мириам; Берри, Чарльз К.; Бланш, Стефан; Блиинг, Джек; Блондо, Джоанна; де Бур, Хелен (08 октября 2014 г.). «Модифицированный γ-ретровирусный вектор для лечения Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита» . Медицинский журнал Новой Англии . 371 (15): 1407–1417. дои : 10.1056/nejmoa1404588 . ПМЦ 4274995 . ПМИД 25295500 .
- ^ Томпсон, Алексис А.; Уолтерс, Марк К.; Квятковски, Джанет; Раско, Джон Э.Дж.; Рибей, Жан-Антуан; Хонгэн, Сурадей; Магрин, Элиза; Шиллер, Гэри Дж.; Пайен, Эммануэль; Семераро, Микаэла; Мошус, Деспина (18 апреля 2018 г.). «Генная терапия у пациентов с трансфузионно-зависимой β-талассемией» . Медицинский журнал Новой Англии . 378 (16): 1479–1493. дои : 10.1056/NEJMoa1705342 . ПМИД 29669226 .
- ^ Рибей, Жан-Антуан; Хасейн-бей-Абина, Салима; Пайен, Эммануэль; Маньяни, Алессандра; Семераро, Микаэла; Магрин, Элиза; Каккавелли, Лора; Невен, Бенедикт; Бурже, Филипп (01 марта 2017 г.). «Генная терапия у пациента с серповидноклеточной анемией» . Медицинский журнал Новой Англии . 376 (9): 848–855. дои : 10.1056/nejmoa1609677 . ПМИД 28249145 .
- ^ Этвилл, Николь (18 июля 2011 г.). «Франция: Новый закон о биоэтике | Global Legal Monitor» . www.loc.gov . Проверено 1 ноября 2019 г.
- ^ «Марина Каваццана-Кальво – Премия за исследования, клиническую и терапевтическую деятельность 2006 г. / История Инсерма» . histoire.inserm.fr . Проверено 6 мая 2019 г.
- ^ «Марина Каваццана-Кальво, лауреат премии «Женщина-учёный года» — hopital.fr — Федерация госпиталей Франции» . www.hopital.fr . Проверено 6 мая 2019 г.
- ^ «Победители 2016 года» . Национальная Медицинская Академия | Учреждение своего времени (на французском языке). 29 июня 2016 г. Проверено 6 мая 2019 г.
- ^ «Фонд Гийома-Пиля» . Фонд медицинских исследований (на французском языке) . Проверено 1 ноября 2019 г.
- ^ «Лекция Эрнеста Бойтлера и лауреаты премии» . www.hematology.org . 29 августа 2018 г. Проверено 6 мая 2019 г.
- ^ «Цюрихский университет присуждает шесть новых почетных докторских степеней» . www.media.uz.ch . Проверено 6 мая 2019 г.
- ^ «Вновь избранные члены Движения неприсоединения» . НАМ . Проверено 1 ноября 2019 г.
| Международный | |
|---|---|
| Национальный | |
| академики | |
| Другой | |
