Биография синей птицы
 | |
| Тип компании | Общественный |
|---|---|
| Nasdaq : СИНИЙ | |
| Промышленность | |
| Основан | 16 апреля 1992 г |
| Основатели |
|
| Штаб-квартира | Сомервилл, Массачусетс , США |
Ключевые люди |
|
| Продукты | Зинтегло , Скисона , Лифгения |
| Доход |  долларов США 3,66 миллиона (2021 г.) |
 −819 миллионов долларов США (2021 г.) | |
| Всего активов | 594 миллиона долларов США (2021 г.) |
| Общий капитал | 374 миллиона долларов США (2021 г.) |
Количество сотрудников | 518 (январь 2022 г.) |
| Веб-сайт | www |
| Сноски/ссылки [1] | |
Bluebird bio, Inc. , базирующаяся в Сомервилле, штат Массачусетс , является биотехнологической компанией, которая разрабатывает генную терапию для тяжелых генетических нарушений . [1]
Единственным препаратом компании, в Европейском Союзе одобренным (ЕС), является бетабеглоген аутотемцел (Zynteglo), который лечит трансфузионно-зависимую бета-талассемию (ТДТ), редкое генетическое заболевание крови, и был одобрен для использования Европейским агентством по лекарственным средствам . [2] Компанию критиковали за стоимость препарата в 1,8 миллиона долларов, который является вторым самым дорогим препаратом в мире. [3] [4] [5]
Компания занимается разработкой ЛентиГлобина. [6] генная терапия для лечения серповидно-клеточной анемии и церебральной адренолейкодистрофии . Компания также разрабатывает Т-клеток кандидатные продукты для лечения острого миелолейкоза , карциномы Меркеля , диффузной крупноклеточной В-клеточной лимфомы и солидных опухолей MAGEA4 . [1]
История [ править ]
Компания была основана как Genetix Pharmaceuticals в апреле 1992 года преподавателями Массачусетского технологического института Филиппом Лебулчем и Ирвингом Лондоном. [7]
В 2001 году Уолтер Ожье был назначен главным исполнительным директором Genetix Pharmaceuticals, и компания сосредоточилась на разработке LentiglobinTM для лечения серповидно-клеточной анемии и большой талассемии (бета-талассемия), двух наиболее распространенных в мире тяжелых генетических заболеваний человека.
В сентябре 2010 года предварительные результаты клинических испытаний LentiglobinTM в больнице Неккер в Париже, Франция, были опубликованы в журнале Nature докторами. Марина Каваццана-Кальво и Филипп Лебулш, научный основатель Genetix Pharmaceuticals / биография bluebird. Стабильная (21 месяц) трансфузионная независимость была успешно достигнута у пациента с тяжелой бета-талассемией, который лечился лентиглобином 2 года назад. Это представляло собой первую в истории долгосрочную коррекцию основного генетического заболевания человека с помощью генной терапии. [8]
Также в сентябре 2010 года компания была переименована в bluebird bio, а главным исполнительным директором был назначен Ник Лешли. [9]
В июне 2013 года компания стала публичной компанией посредством первичного публичного размещения акций , собрав 116 миллионов долларов. [10]
В июне 2014 года компания приобрела Precision Genome Engineering Inc. за 156 миллионов долларов. [11]
В ноябре 2017 года компания Celgene , ныне Bristol-Myers Squibb (BMS), объявила о сотрудничестве с bluebird bio в отношении клеточной терапии bb2121 Anti-BCMA CAR-T . [12] В мае 2020 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) отказало в подаче письма в маркетинговую заявку BMS и bluebird bio с просьбой об одобрении идекабтагена виклеуцела , предварительно получавшей интенсивное лечение (ide-cel) для пациентов с рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломой . [13] В сентябре 2020 года FDA приняло маркетинговую заявку Bluebird на ide-cel in и установило целевую дату PDUFA - 27 марта 2021 года. [14] Одобрение ide-cel в США к 31 марта 2021 года является одним из обязательных оставшихся этапов реализации прав на условную стоимость (CVR), выданных после закрытия сделки по покупке Celgene компанией Bristol Myers Squibb в 2019 году. Ide-cel — это генетически ориентированный BCMA продукт. модифицированная аутологичная иммунотерапия CAR-T-клетками.
В августе 2018 года компания объявила о сотрудничестве с Regeneron Pharmaceuticals для открытия, разработки и коммерциализации новых клеточных методов лечения рака. [15]
8 октября 2021 года компания bluebird bio, Inc. объявила о предстоящем выделении новой публичной компании 2seventy bio, которая будет заниматься онкологией, официальное открытие которой состоится 4 ноября 2021 года. Рид и Сара Гликман в совете директоров биокомпании Bluebird. Г-жа Гликман станет членом совета директоров 2seventy bio и уйдет из совета директоров bluebird bio, когда новое соглашение вступит в силу. [16]
Продукты [ править ]
- Zynteglo : В июне 2019 года компания получила одобрение Европейской комиссии на продажу в ЕС бетабеглогена аутотемцела (Zynteglo), препарата для лечения группы наследственных заболеваний крови бета-талассемии . [17] Bluebird получила одобрение FDA на лечение в августе 2022 года. [18] FDA предоставило Зинтегло статус орфанного препарата и революционной терапии для лечения ТДТ. [17] [19] [20]
- Skysona : В июле 2021 года компания получила одобрение Европейской комиссии на продажу эвалильдогена автотемцела (Skysona) для лечения адренолейкодистрофии . [21]
- Lyfgenia : В декабре 2023 года компания получила одобрение FDA на препарат lovo-cel для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше, у которых в анамнезе имеются вазоокклюзивные явления, с объявленной оптовой стоимостью приобретения в 3,1 миллиона долларов. [22] Lyfgenia содержит предупреждение о потенциальном риске гематологических злокачественных новообразований (рака крови) у проходящих лечение пациентов. [23] bluebird ввела для Lyfgenia контракты, основанные на результатах; эти контракты предусматривают трехлетний период наблюдения за пациентом после лечения, в течение которого плательщики не будут обязаны платить полную стоимость, если пациент будет госпитализирован из-за васкоокклюзионных событий, связанных с серповидноклеточной анемией. [24] С момента одобрения Lyfgenia bluebird успешно заключила два крупных соглашения о возмещении расходов с различными страховыми компаниями, в совокупности обеспечив покрытие примерно 200 миллионов человек в Соединенных Штатах. [25]
Ссылки [ править ]
- ^ Jump up to: Перейти обратно: а б с «Годовой отчет bluebird bio, Inc. за 2021 год (форма 10-K)» . Комиссия по ценным бумагам и биржам США . 4 марта 2022 г.
- ^ «Зинтегло» . Европейское агентство по лекарственным средствам .
- ^ Лавлейс, Беркли (14 июня 2019 г.). «Генеральный директор Bluebird Bio защищает цену в 1,8 миллиона долларов на генную терапию: «Они действительно думают об этом по-другому» » . CNBC .
- ^ ЛаМаттина, Джон (19 июня 2019 г.). «В чем ошибается компания Bluebird Bio, оценивая свой препарат стоимостью 1,8 миллиона долларов» . Форбс .
- ^ Колата, Джина (11 сентября 2017 г.). «Новые методы генной терапии будут стоить колоссальные цены» . Нью-Йорк Таймс .
- ^ «Лекарства для лечения анемии: исследование мирового рынка 2019 года; анализ по типу анемии, типу лекарства и географическому положению» . ГлобусНьюсвайр . 26 апреля 2019 г. Проверено 2 августа 2023 г.
- ^ «ChartEXE: Служба агрегирования рыночных данных» . ChartEXE: Служба агрегирования рыночных данных . Проверено 7 января 2021 г.
- ^ Каваццана-Кальво, Марина; Пайен, Эммануэль (16 сентября 2010 г.). «Независимость от трансфузии и активация HMGA2 после генной терапии β-талассемии человека» . Природа . 467 : 318–322. дои : 10.1038/nature09328 . ПМЦ 3355472 . Архивировано из оригинала 25 сентября 2023 года . Проверено 25 сентября 2023 г.
- ^ «Genetix Pharmaceuticals переименовала биографию bluebird; объявляет о назначении Ника Лешли главным исполнительным директором» (пресс-релиз). биография синей птицы. 9 сентября 2010 г.
- ^ Альспах, Кайл (25 июня 2013 г.). «IPO Bluebird Bio завершилось с привлечением 116 миллионов долларов» . Американские городские деловые журналы .
- ^ Ресенде, Патрисия (1 июля 2014 г.). «Bluebird bio заключила сделку по покупке биотехнологической компании из Сиэтла за 156 миллионов долларов» . Американские городские деловые журналы .
- ^ Celgene Corporation и bluebird bio объявляют, что терапия bb2121 против BCMA CAR-T-клеток получила статус прорывной терапии от FDA и право на получение основного права от EMA для рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы , премьер-министр Celgene, 16 ноября 2017 г., получено 14 мая 2020 г.
- ^ Bristol Myers Squibb и bluebird bio предоставляют обновленную нормативную информацию об идекабтагене виклеуцеле (ide-cel, bb2121) для лечения пациентов с множественной миеломой , PM BMS, 13 мая 2020 г., получено 14 мая 2020 г.
- ^ «FDA принимает BLA для лечения CAR-T множественной миеломы Bluebird и BMS» . Биокосмос . Проверено 7 января 2021 г.
- ^ «Regeneron и bluebird bio объявляют о сотрудничестве в целях открытия, разработки и коммерциализации новых клеточных методов лечения рака» (пресс-релиз). Пиар-новости . 6 августа 2018 г.
- ^ Business Wire: 8 октября 2021 г.: Bluebird Bio предоставляет обновленную информацию о предстоящем запланированном разделении бизнеса.
- ^ Jump up to: Перейти обратно: а б «Bluebird bio объявляет об условном разрешении на продажу в ЕС препарата Zynteglo (аутологичные клетки CD34+, кодирующие ген βA-T87Q-глобина) для генной терапии для пациентов 12 лет и старше с трансфузионно-зависимой β-талассемией, у которых нет генотипа β0/β0» (пресс-релиз) . Деловой провод . 3 июня 2019 г.
- ^ Рой, Мриналика (17 августа 2022 г.). «Генная терапия Bluebird стоимостью 2,8 миллиона долларов становится самым дорогим препаратом после одобрения в США» . Рейтер .
- ^ Наши продукты , веб-сайт компании, дата доступа: 9 мая 2020 г.
- ^ «Аутологичные гемопоэтические стволовые клетки CD34+, трансдуцированные лентивирусным вектором LentiGlobin BB305, кодирующим ген человеческого BA-T87Q-глобина. Обозначения и одобрения орфанных лекарств» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 18 марта 2013 года . Проверено 8 июня 2020 г.
- ^ Фидлер, Бен (21 июля 2021 г.). «Bluebird без особой помпы первой выводит на рынок вторую генную терапию» . Промышленное погружение . Проверено 22 ноября 2021 г.
- ^ Лео, Лерой; Сатиджа, Бханви; Сатиджа, Бханви (08 декабря 2023 г.). «FDA США одобрило два генных метода лечения серповидноклеточной анемии» . Рейтер . Проверено 11 декабря 2023 г.
- ^ Комиссар Управления (08 декабря 2023 г.). «FDA одобрило первый метод генной терапии для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией» . FDA . Проверено 12 января 2024 г.
- ^ Биокосмос (05.01.2024). «Bluebird заключила второй крупный контракт на покрытие, основанное на результатах, для Lyfgenia» . ФармаЛайв . Проверено 12 января 2024 г.
- ^ Биокосмос (05.01.2024). «Bluebird заключила второй крупный контракт на покрытие, основанное на результатах, для Lyfgenia» . ФармаЛайв . Проверено 12 января 2024 г.
Внешние ссылки [ править ]
- Официальный сайт
- Коммерческие данные компании bluebird bio, Inc.: