Ловотибеглогенный автотемцел

Ловотибеглогенный автотемцел
Клинические данные
Торговые названия	Лифгения
Другие имена	bb1111, lovo-cel, LentiGlobin при серповидно-клеточной анемии
AHFS / Drugs.com	Лифгения
Данные лицензии	US DailyMed : Lovotibeglogene autotemcel ;
Маршруты ; администрация	внутривенный
код АТС	Никто ;
Юридический статус
Юридический статус	США : только ℞ ;
Идентификаторы
Лекарственный Банк	ДБ18680 ;
НЕКОТОРЫЙ	2C6A9NH2Z8 ;
КЕГГ	Д12765 ;

Lovotibeglogene autotemcel , продаваемый под торговой маркой Lyfgenia , представляет собой лентивирусный генный препарат, используемый для лечения серповидно-клеточной анемии . ^{[ 1 ]}^{[ 3 ]}^{[ 4 ]}^{[ 5 ]}

Наиболее распространенные побочные эффекты включают стоматит (язвы во рту, на губах, во рту и горле), низкий уровень тромбоцитов, лейкоцитов и эритроцитов, а также фебрильную нейтропению (лихорадка и низкое количество лейкоцитов), что соответствует химиотерапии. и основное заболевание. ^{[ 3 ]}

США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило ловотибеглоген аутотемцел в декабре 2023 года. ^{[ 3 ]}^{[ 6 ]}

Медицинское использование

Lovotibeglogene autotemcel показан для лечения людей в возрасте двенадцати лет и старше с серповидно-клеточной анемией и вазоокклюзионными явлениями в анамнезе . ^{[ 1 ]}^{[ 3 ]}

Стволовые клетки крови реципиента генетически модифицируются для производства HbA (T87Q), гемоглобина А , полученного генной терапией , который аналогичен нормальному взрослому гемоглобину, вырабатываемому у людей, не страдающих серповидноклеточной анемией. ^{[ 3 ]} Эритроциты, содержащие HbA (T87Q), имеют меньший риск серповидности и закупорки кровотока. ^{[ 3 ]} Эти модифицированные стволовые клетки затем доставляются реципиенту. ^{[ 3 ]}

Генная терапия производится из собственных стволовых клеток крови реципиента, которые модифицируются и передаются обратно в виде однократной инфузии одной дозы в рамках трансплантации гемопоэтических (кровяных) стволовых клеток. ^{[ 3 ]} Перед лечением собирают собственные стволовые клетки реципиента, а затем реципиент должен пройти миелоаблативное кондиционирование (высокодозную химиотерапию) — процесс, при котором клетки костного мозга удаляются, чтобы их можно было заменить модифицированными клетками в аутотемцеле ловотибеглогена. ^{[ 3 ]}

Побочные эффекты

На этикетке FDA США содержится предупреждение «черный ящик» о гематологических злокачественных новообразованиях (раке крови). ^{[ 1 ]}^{[ 3 ]}

История

Безопасность и эффективность ловотибеглогена autotemcel основана на анализе данных одногруппового 24-месячного многоцентрового исследования с участием участников с серповидно-клеточной анемией и вазоокклюзионными эпизодами в анамнезе (ВОЭ) в возрасте от двенадцати до пятидесяти лет. ^{[ 3 ]} Эффективность оценивали на основе полного разрешения VOE (VOE-CR) в период от шести до восемнадцати месяцев после инфузии ловотибеглогена аутотемцела. ^{[ 3 ]} Двадцать восемь (88%) из 32 участников достигли VOE-CR за этот период времени. ^{[ 3 ]}

FDA удовлетворило заявку на приоритетное рассмотрение ловотибеглогена autotemcel , орфанного препарата , ускоренного режима и расширенной терапии регенеративной медицины. ^{[ 3 ]} FDA предоставило одобрение Lyfgenia компании Bluebird Bio Inc. ^{[ 3 ]}

Общество и культура

Экономика

Порог экономической эффективности терапии оценивается в пределах от 1,35 до 2,05 миллиона долларов США. ^{[ 7 ]}

Названия брендов

Lovotibeglogene autotemcel — международное непатентованное наименование . ^{[ 8 ]}

Lovotibeglogene autotemcel продается под торговой маркой Lyfgenia. ^{[ 1 ]}

Ссылки

^ Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и «Лифгения-ловотибеглоген аутотемцел суспензия» . ДейлиМед . 22 декабря 2023 г. . Проверено 30 декабря 2023 г.
^ «Лифгения» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 8 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 8 декабря 2023 года . Проверено 9 декабря 2023 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г ^час ^я ^дж ^к ^л ^м ^н ^тот «FDA одобрило первый метод генной терапии для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 8 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 8 декабря 2023 года . Проверено 8 декабря 2023 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ Кантер, Джули; Томпсон, Алексис А.; Пирси, Фрэнсис Дж.; Ше, Мэтью; Учида, Наоя; Лебульш, Филипп; и др. (январь 2023 г.). «Генная терапия Lovo-cel при серповидно-клеточной анемии: эволюция процесса лечения и результаты в начальных группах исследования HGB-206» . Американский журнал гематологии . 98 (1): 11–22. дои : 10.1002/ajh.26741 . ПМЦ 10092845 . ПМИД 36161320 . S2CID 252544370 .
^ Шеридан, Кормак (21 ноября 2023 г.). «Первая в мире терапия CRISPR одобрена: кто ее получит?» . Природная биотехнология . 42 (1): 3–4. дои : 10.1038/d41587-023-00016-6 . ПМИД 37989785 . S2CID 265350318 . Архивировано из оригинала 4 декабря 2023 года . Проверено 4 декабря 2023 г.
^ «Bluebird Bio объявляет об одобрении FDA препарата Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) для пациентов в возрасте от 12 лет и старше с серповидно-клеточной анемией и историей вазоокклюзионных событий» (пресс-релиз). Синяя птица Био. 8 декабря 2023 г. Проверено 9 декабря 2023 г. - через Business Wire.
^ «ICER публикует окончательный отчет о фактических данных по генной терапии серповидноклеточной анемии» . Институт клинической и экономической экспертизы . Архивировано из оригинала 4 декабря 2023 года . Проверено 4 декабря 2023 г.
^ Всемирная организация здравоохранения (2022 г.). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 87». Информация ВОЗ о лекарствах . 36 (1). hdl : 10665/352794 .

Дальнейшее чтение

Кантер Дж., Уолтерс М.К., Кришнамурти Л., Мапара М.Ю., Квятковски Дж.Л., Рифкин-Зененберг С. и др. (февраль 2022 г.). «Биологическая и клиническая эффективность лентиглобина при серповидноклеточной анемии» . Медицинский журнал Новой Англии . 386 (7): 617–628. дои : 10.1056/NEJMoa2117175 . ПМИД 34898139 .

Внешние ссылки

«Lovotibeglogene Autotemcel (Код C176855)» . Тезаурус НЦИ .

Эта фармакологии статья по незавершена . Вы можете помочь Википедии, расширив ее .

[Lyfgenia_FDA_label-1] Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и «Лифгения-ловотибеглоген аутотемцел суспензия» . ДейлиМед . 22 декабря 2023 г. . Проверено 30 декабря 2023 г.

[FDA_Lyfgenia-2] «Лифгения» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 8 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 8 декабря 2023 года . Проверено 9 декабря 2023 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[FDA_PR_20231208-3] Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г ^час ^я ^дж ^к ^л ^м ^н ^тот «FDA одобрило первый метод генной терапии для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 8 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 8 декабря 2023 года . Проверено 8 декабря 2023 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[4] Кантер, Джули; Томпсон, Алексис А.; Пирси, Фрэнсис Дж.; Ше, Мэтью; Учида, Наоя; Лебульш, Филипп; и др. (январь 2023 г.). «Генная терапия Lovo-cel при серповидно-клеточной анемии: эволюция процесса лечения и результаты в начальных группах исследования HGB-206» . Американский журнал гематологии . 98 (1): 11–22. дои : 10.1002/ajh.26741 . ПМЦ 10092845 . ПМИД 36161320 . S2CID 252544370 .

[5] Шеридан, Кормак (21 ноября 2023 г.). «Первая в мире терапия CRISPR одобрена: кто ее получит?» . Природная биотехнология . 42 (1): 3–4. дои : 10.1038/d41587-023-00016-6 . ПМИД 37989785 . S2CID 265350318 . Архивировано из оригинала 4 декабря 2023 года . Проверено 4 декабря 2023 г.

[6] «Bluebird Bio объявляет об одобрении FDA препарата Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) для пациентов в возрасте от 12 лет и старше с серповидно-клеточной анемией и историей вазоокклюзионных событий» (пресс-релиз). Синяя птица Био. 8 декабря 2023 г. Проверено 9 декабря 2023 г. - через Business Wire.

[7] «ICER публикует окончательный отчет о фактических данных по генной терапии серповидноклеточной анемии» . Институт клинической и экономической экспертизы . Архивировано из оригинала 4 декабря 2023 года . Проверено 4 декабря 2023 г.

[8] Всемирная организация здравоохранения (2022 г.). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 87». Информация ВОЗ о лекарствах . 36 (1). hdl : 10665/352794 .

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

v т и Другие гематологические средства ( B06 )
Ферменты ( B06AA )	Бромелайн Химотрипсин Дезоксирибонуклеаза Фибринолизин Гиалуронидаза Стрептокиназа Трипсин
Лекарственные средства, используемые при наследственной ангионевротический отек ( B06AC )	С1-ингибитор Он альфа Экаллантид Икатибант ланаделумаб
Лекарственные средства, применяемые при серповидноклеточной анемии и бета-талассемия ( B06AX )	Кризанлизумаб Воксельный ротор Бетибеглоген аутотемцел Эксагамглогенная аутотемическая клетка Ловотибеглогенный автотемцел
Другие	Хемин Митапиват