Фонд детских опухолей
 | |
| Аббревиатура | ЦТФ |
|---|---|
| Формирование | 1978 |
| Тип | Некоммерческая организация |
| Расположение | |
Ключевые люди | Аннетт Баккер, доктор философии, президент Габриэль Гройсман, председатель |
Ранее назывался | Национальный фонд нейрофиброматоза |
Фонд детских опухолей (CTF) — это фонд 501(c)(3), целью которого является улучшение здоровья и благополучия отдельных лиц и семей, страдающих от НФ, группы генетических состояний, известных как нейрофиброматоз или шванноматоз . Их миссия, состоящая из четырех частей, включает в себя стимулирование исследований и разработок лекарств посредством ряда стратегических инвестиций, усиление поддержки пациентов, повышение осведомленности общественности о НФ и внедрение передового опыта клинической помощи пострадавшим людям. [ 1 ] Фонд зарегистрирован во всех 50 штатах, имеет активные отделения и филиалы в 37 штатах. [ 2 ] CTF является крупнейшим частным спонсором всех форм исследований НФ. [ 3 ]
История
[ редактировать ]Основанная в 1978 году как Национальный фонд нейрофиброматоза Линн Энн Куртеманш, медсестрой, неврологом Алленом Э. Рубинштейном, доктором медицинских наук, и Джоэлом С. Хирштриттом, эсквайром, в 2005 году организация сменила название на Фонд детских опухолей. основное внимание уделялось оказанию поддержки пациентам и организации сообщества NF. [ 4 ] С конца 1980-х до середины 1990-х годов их целью было обнаружение генов, вызывающих НФ. CTF начал концентрироваться на трансляционных исследованиях в 2005 году; в 2008 году CTF также начал финансировать клинические испытания . [ 5 ] Под руководством президента и главного научного директора Аннет Баккер организация перешла от более традиционной модели финансирования к модели спонсор-партнер, чтобы ускорить процесс разработки лекарств . [ 6 ]
Заметные достижения
[ редактировать ]Фонд предоставил свои первые гранты в 1988 году, запустив первую в мире программу исследования нейрофиброматоза. В 1985 году они организовали Конференцию НФ, первое крупное собрание ученых и врачей НФ. [ 7 ] В 1990 и 1993 годах соответственно лаборатории, финансируемые за счет грантов Фонда, идентифицировали гены NF1 и NF2. [ 5 ] В 1997 году CTF открыл международный летний лагерь для молодежи, пострадавшей от СФ. В 2006 году Фонд начал финансировать инициативу по открытию лекарств и запустил пилотную программу для сети клиник СФ. В 2012 году они запустили реестр пациентов образцов , а в 2013 году — биобанк . [ 6 ] В 2014 году Фонд учредил Synodos for NF2 — первое в своем роде сотрудничество ученых NF2, работающих в разных учреждениях над поиском лекарства от NF2. Аналогичный проект Synodos for NF1 планируется начать в 2015 году. [ 7 ]
Модель финансирования
[ редактировать ]В последние годы CTF изменил свою модель финансирования с модели более традиционной некоммерческой организации на модель, более соответствующую подходу венчурного капитала , пропагандируемому Института Милкена моделью FasterCures . CTF теперь позиционирует себя как катализатор исследований НФ и установил активное партнерство с пациентами, учеными, исследовательскими институтами , а также представителями биотехнологической и фармацевтической промышленности. [ 6 ]
Основные инициативы и ключевые инвестиции
[ редактировать ]- Премия молодого исследователя (YIA): эта двухлетняя награда, учрежденная в 1985 году, присуждается ученым, получившим докторскую степень, и ученым в начале карьеры. Предполагается, что лауреатами премии станут независимые следователи. Многие бывшие лауреаты премии стали лидерами в области исследований НФ и в клиническом сообществе. [ 4 ]
- Инициатива по открытию лекарств (DDI): эта награда, учрежденная в 2006 году, способствует проведению доклинических исследований для получения данных как in vitro , так и in vivo скрининга терапевтических средств NF. [ 4 ]
- Сеть клиник НФ Фонда детских опухолей: CTF создала Сеть клиник НФ в 2007 году. В настоящее время эта сеть включает 47 дочерних клиник по всей территории Соединенных Штатов, каждая из которых придерживается текущих согласованных руководящих принципов клинического лечения НФ. Ежегодно в этих клиниках проходят лечение более 10 000 больных НФ. [ 7 ]
- Конференция NF : В 1985 году CTF созвал первое в истории научное собрание, посвященное нейрофиброматозу, с целью стимулирования исследований и развития сотрудничества в научном сообществе. Проводимое ежегодно, оно теперь считается выдающимся собранием ученых и врачей НФ во всем мире. [ 3 ]
- Форум NF : В ответ на продолжающийся интерес непрофессионалов к работе конференции NF, CTF инициировал Форум NF. В Форуме, проводимом ежегодно, принимают участие люди, пострадавшие от НФ, и их семьи, а также ученые и правозащитники в области НФ. Он проводится в рамках конференции СФ раз в два года. [ 8 ]
- Консорциум NF по доклиническому скринингу лекарств (NFPC): NFPC представлял собой консорциум по доклиническому скринингу лекарств с бюджетом 4 миллиона долларов и сроком на 4 года, рассчитанный на несколько центров и предназначенный для ускорения выявления кандидатов на лекарственные методы лечения и ускорения их продвижения в клинику. [ 5 ]
- Консорциум по лечению нейрофиброматоза (NFTC). Это сотрудничество, запущенное в 2013 году, с Программой ускорения терапии NF в Медицинской школе Джонса Хопкинса . Это трехлетняя программа, которая продолжает доклинические испытания с использованием моделей на животных, созданных в рамках Консорциума по доклиническому скринингу лекарств NF. [ 5 ]
- Реестр пациентов : основной целью реестра является «ускорение разработки новых многообещающих методов лечения». [ 9 ] Он служит источником направлений для клинических исследований и предоставляет зарегистрированным пациентам актуальную персонализированную информацию об их конкретных проявлениях НФ. На данный момент на нем зарегистрировано более 5000 человек. [ 10 ]
- Synodos for NF2 : Запущенный в 2014 году проект Synodos for NF2 представляет собой консорциум ученых из различных учреждений, которые согласились сотрудничать, обмениваясь данными в режиме реального времени и работая вместе над поиском методов лечения NF2. [ 11 ]
- Synodos for NF1 : Объявленный в 2014 году и запущенный в начале 2015 года, Synodos for NF1 представляет собой консорциум ученых из различных учреждений, которые согласились сотрудничать, обмениваться данными в режиме реального времени и работать вместе над поиском методов лечения NF1. [ 12 ]
Поддержка пациентов
[ редактировать ]Фонд издает образовательные брошюры для пациентов, лиц, осуществляющих уход за ними, и других заинтересованных сторон по различным темам. Многие из этих брошюр доступны как на английском, так и на испанском языках. [ 13 ] Участие в Регистре NF предлагает дополнительную поддержку пациентам и их семьям. Помимо предоставления актуальной информации о применимых клинических исследованиях, реестр дает пациентам и их семьям возможность получать информацию, ориентированную на их конкретные симптомы, связанные с НФ. В дополнение к этим усилиям Фонд также спонсирует ежегодный летний лагерь для молодежи, живущей с НФ. [ 14 ]
Пропаганда
[ редактировать ]CTF выступает на национальном уровне за финансирование исследований нейрофиброматоза. Фонд считается способствующим обеспечению как первоначального, так и постоянного финансирования через Программу медицинских исследований под руководством Конгресса Министерства обороны США по исследованию нейрофиброматоза (CDMRP-NFRP). [ 15 ] В рамках своих усилий CTF организует добровольцев для подачи петиций своим представителям в Конгрессе и Сенате онлайн, письмом и лично, чтобы призвать к продолжению и увеличению финансирования как через CDMPR-NFRP, так и через Национальные институты здравоохранения . [ 16 ]
Программы по сбору средств
[ редактировать ]Фонд спонсирует ряд программ, направленных на сбор средств и повышение осведомленности о НФ, а также создание чувства общности у тех, кто живет с НФ. Эти программы включают Racing4Research, NF Endurance, NF Walk и Cupid's Undie Run. [ 17 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «О Фонде» . Фонд детских опухолей . Фонд детских опухолей . Проверено 8 августа 2014 г.
- ^ «Отношения с общественностью» . Фонд детских опухолей.
- ^ Перейти обратно: а б Джессен, Уолтер. «Конференция NF 2010: подключение общественности к исследованиям» . www.highlighthealth.com/cancer/the-2010-nf-conference-connecting-the-public-with-the-research/ . Выделите ЗДОРОВЬЕ . Проверено 29 декабря 2014 г.
- ^ Перейти обратно: а б с Беттерманн, Питер (2005). Национальный фонд нейрофиброматоза . Фонд детских опухолей. п. 25.
- ^ Перейти обратно: а б с д «В центре внимания новаторов: вопросы и ответы с Джоном Риснером» . ПОЕЗД Центральный вокзал . FasterCures. Март 2013 года . Проверено 12 октября 2014 г.
- ^ Перейти обратно: а б с Осборн, Рэнди (3 апреля 2014 г.). « Фонд «Gate»? Войдите сюда, чтобы получить раннюю информацию о снижении рисков и дополнительных показаниях» . Биомир . Томсон Рейтер . Проверено 15 сентября 2014 г.
- ^ Перейти обратно: а б с «О фонде: Вехи» . ctf.org . Фонд детских опухолей . Проверено 12 октября 2014 г.
- ^ «CTF.org» . Фонд детских опухолей. Архивировано из оригинала 29 декабря 2014 года . Проверено 3 января 2015 г.
- ^ «Перекресток пациентов» . Часто задаваемые вопросы . Перекресток пациентов . Проверено 1 января 2015 г.
- ^ «Перекресток пациентов» . Регистр НФ . Перекресток пациентов . Проверено 1 января 2015 г.
- ^ «ГеномВеб» . Сформирована инициатива Синодоса для борьбы с нейрофиброматозом . ГеномВеб. 10 марта 2014 года . Проверено 20 октября 2014 г.
- ^ «Фонд детских опухолей» . Синоды для NF1: Прием кандидатов . Фонд детских опухолей . Проверено 1 января 2015 г.
- ^ «CTF.org» . Информационные брошюры . Фонд детских опухолей . Проверено 4 января 2014 г.
- ^ «CTF.org» . Лагерь НФ . Фонд детских опухолей . Проверено 4 января 2015 г.
- ^ Министерства труда, здравоохранения и социальных служб, образования и смежные агентства Ассигнования на 2003 год: Министерство труда . США: Типография правительства США. 2002. С. 1243, 1247.
- ^ «Как вы можете помочь: пропаганда» . Адвокация: как вы можете помочь . Фонд детских опухолей . Проверено 11 ноября 2014 г.
- ^ «CTF.org» . Как вы можете помочь . Архивировано из оригинала 2 ноября 2014 года . Проверено 15 октября 2014 г.