Фармакологический сопровождающий
 | Эта статья нуждается в дополнительных цитатах для проверки . ( май 2011 г. ) |
или Фармакологический шаперон фармаперон — лекарственное средство, действующее как белковый шаперон . То есть он содержит небольшие молекулы , которые проникают в клетки и служат молекулярным каркасом, заставляя неправильно свернутые мутантные белки сворачиваться и правильно маршрутизироваться внутри клетки. [1]
Мутация белков часто вызывает неправильное сворачивание молекул, что приводит к неправильному маршрутизации белков внутри клетки. Соответственно, мутантные молекулы могут сохранять правильную функцию, но в конечном итоге оказываются в тех частях клетки, где эта функция не соответствует или даже вредна для функции клетки. Неправильно свернутые белки обычно распознаются системой контроля качества клетки и сохраняются (и часто разрушаются или перерабатываются) в эндоплазматическом ретикулуме . [1]
Фармакопероны исправляют сворачивание неправильно свернутых белков, позволяя им проходить через систему контроля качества клетки и направляться правильно. Поскольку мутации часто вызывают заболевания, вызывая неправильное сворачивание и неправильное направление, фармапероны являются потенциально терапевтическими агентами, поскольку они способны исправить этот дефект. [1]
Заболевания, которые могут быть подвержены такому лечению, включают диабет , наследственную катаракту и муковисцидоз . [1]
Примеры
[ редактировать ]- Мигаластат является фармакологическим шапероном для лечения болезни Фабри .
- Тафамидис является фармакологическим шапероном для лечения транстиретинового амилоидоза (ATTR).
- В 2013 году мышей с заболеванием, из-за которого самцы не могут производить потомство, вылечили с помощью фармаперонов. [1] [2]
См. также
[ редактировать ]Ссылки
[ редактировать ]- ^ Перейти обратно: а б с д и «Лекарства для исправления «неправильно свернутых» белков могут вылечить ряд заболеваний» . Gizmag.com . Проверено 10 декабря 2013 г.
- ^ Яновик, Дж.А.; Стюарт, доктор медицины; Джейкоб, Д.; Мартин, LD; Дэн, Дж. М.; Стюарт, Калифорния; Ван, Ю.; Роговица, А.; Чавали, Л.; Лопес, С.; Миталипов С.; Канг, Э.; Ли, Х.-С.; Манна, PR; Стокко, DM; Берингер, Р.Р.; Конн, премьер-министр (2013). «Восстановление функции яичек у гипогонадотропных мышей с гипогонадизмом, несущих неправильно свернутый мутант GnRHR, с помощью терапии фармапероном» . Труды Национальной академии наук . 110 (52): 21030–21035. Бибкод : 2013PNAS..11021030J . дои : 10.1073/pnas.1315194110 . ПМЦ 3876212 . ПМИД 24324164 .
Источники
[ редактировать ]- Конн, П.М. и Яновик, Дж.А., Новое понимание происходящих мутаций белка, American Scientist 93:314-321, 2005.