Международная ассоциация ФОП

Международная ассоциация ФОП

Основан	1988
Основатель	Джинни Л. Пипер, бакалавр
Фокус	Лекарство от ФОП
Расположение	Северный Канзас-Сити, Миссури
Обслуживаемая территория	По всему миру
Метод	Финансируйте исследования по поиску лекарства от прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии, одновременно поддерживая, объединяя и защищая интересы людей с ФОП и их семей, а также повышая осведомленность во всем мире.
Ключевые люди	Джинни Л. Пипер, бакалавр, основатель и почетный президент Кристи Гонсалес, председатель правления Меган Олсен, заместитель председателя Пол Бринкман, доктор философии, секретарь Гэри Макгуайр, бакалавр коммуникаций, казначей
Веб-сайт	www.ifopa.org

Международная ассоциация прогрессивной оссифицирующей фибродисплазии ( IFOPA ) — это базирующаяся в США 501(c)(3), некоммерческая организация поддерживающая медицинские исследования, образование и общение для людей, страдающих редким генетическим заболеванием прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП). Миссия IFOPA состоит в том, чтобы финансировать исследования по поиску лекарства от ФОП, одновременно поддерживая, объединяя и защищая людей с ФОП и их семьи, а также повышая осведомленность во всем мире. IFOPA управляется советом директоров- добровольцев , число членов которого может варьироваться от 9 до 15, по крайней мере один из которых должен иметь ФОП. Местонахождение ассоциации: 1520 Clay St., Suite H2, North Kansas City , MO, 64116, часть Канзас-Сити, штат Миссури агломерации .

Основание и история

Джинни Л. Пипер
Основатель и президент IFOPA

IFOPA была основана в 1988 году Джинни Л. Пипер. В 1962 году в возрасте четырех лет Пиперу поставили диагноз ФОП. В 1985 году Пипер окончил колледж со степенью бакалавра искусств в области социальной работы. Майкл Заслофф , тогда работавший в Национальных институтах здравоохранения (NIH), изучал ФОП и познакомил Пипера со всеми пациентами с ФОП, известными НИЗ, всего с восемнадцатью, которым Пипер отправил по почте анкету. Одиннадцать ответил. В начале 1988 года Пипер запустил информационный бюллетень под названием FOP Connection в сотрудничестве с Нэнси Сандо, одной из респонденток. В июне того же года Пипер основал IFOPA, чтобы облегчить сбор средств для исследований ФОП и в целом повысить осведомленность о болезни. При первоначальном членстве ассоциации в одиннадцать человек Пипер стал первым президентом, а Сандо был назначен вице-президентом. В 1989 году Пипер сотрудничал с Пенсильванским университетом , чтобы поддержать создание проекта совместных исследований ФОП, а в 1992 году - Центра исследований ФОП и связанных с ним расстройств, усилия, возглавляемые докторами. Фредерик Каплан , Майкл Заслов и Эйлин Шор .

На протяжении 1990-х годов IFOPA организовала два международных симпозиума по ФОП и несколько семейных встреч ФОП. В первом десятилетии 2000-х годов IFOPA провела еще два международных симпозиума, а также другие научные и семейные встречи ФОП были проведены в Аргентине, Бразилии, Канаде, Франции, Германии, Италии, Нидерландах, Швеции и Великобритании. В апреле 2006 года Центр исследований ФОП обнаружил ген ФОП. К 2020 году в организации насчитывалось более 500 членов из 57 стран, и она сотрудничала с организациями и сообществами ФОП на всех континентах, кроме Антарктиды.

В 2010 году IFOPA учредила первую ежегодную премию Джинни Л. Пипер в знак признания благотворительности, участия общества, международного лидерства и молодежного лидерства в поддержке дела ФОП. Также в 2010 году отделение Ассоциации специалистов по сбору средств Центральной Флориды назвало Пипер лауреатом Премии 2010 года за выдающиеся достижения за ее работу по созданию и созданию IFOPA. Встреча семей ФОП, сторонников, исследователей и представителей фармацевтической промышленности прошла в Орландо в конце 2013 года по случаю 25-летия Ассоциации.

IFOPA провела форумы по разработке лекарств для ФОП в 2014 и 2016 годах в Бостоне, в 2017 году на Сардинии, Италия, и в 2019 году в Орландо. На форумах собрались эксперты ФОП, чтобы обсудить новейшие исследования, решить проблемы разработки лекарств и укрепить глобальную сеть исследовательского сотрудничества. Форум по разработке лекарств 2019 года привлек 154 участника из 19 стран, включая исследователей, врачей, представителей биотехнологических и фармацевтических компаний, регулирующих органов, правозащитников и людей, живущих с ФОП.

Цитируя 27-й годовой отчет совместного исследовательского проекта ФОП: «По состоянию на 1 января 2018 года 37 исследовательских университетов и/или клинических центров активно занимались исследованиями ФОП; 18 в США и Канаде, 12 в Европе, пять в Азии. , одна в Африке и одна в Австралии. По состоянию на 1 января 2018 года 12 фармацевтических и биотехнологических компаний активно разрабатывали лекарства для лечения ФОП, ориентируясь на множество сложных целей, и более 30 компаний, выразивших интерес».

В начале 2017 года IFOPA закрыла свой офис в Орландо и перенесла административные операции в Северный Канзас-Сити, штат Миссури. План реорганизации повлек за собой создание нескольких новых должностей, а именно: директора по исследованиям, развитию и партнерству, менеджера по семейным услугам, координатора по связям с донорами и административного управления, менеджера по сбору средств сообщества и директора проекта по регистрации ФОП.

Использование средств и сбор средств

Исторически сложилось так, что IFOPA выделяла более 80% своего годового бюджета на медицинские исследования и программы, ежегодно жертвуя лаборатории ФОП от 350 000 до 650 000 долларов США. IFOPA является золотым участником GuideStar на основании общедоступной информации, которую IFOPA предоставляет помимо той, которую можно получить в IRS. Общие накладные расходы, определяемые как сочетание расходов на сбор средств и управленческие расходы, за последнее десятилетие в среднем были ниже, чем утверждает Ассоциация специалистов по сбору средств, согласно которой средний американец считает, что 23 цента на доллар, потраченный на такие расходы, является разумной цифрой. Финансовые отчеты IFOPA и отчеты 990 размещены на веб-сайте IFOPA.

Сбор средств IFOPA осуществляется в основном за счет мероприятий, организованных семьями, а не крупных общенациональных мероприятий. В дополнение к ежегодному обращению ассоциации, нескольким грантам и традиционным рассылкам писем семье/друзьям, круг семейных сборов средств включает турниры по гольфу, барбекю, бинго, аукционы, комедийные шоу, рок-концерты, продажу праздничных открыток, лотереи, ужины, спортивные мероприятия и множество других общественных мероприятий и приемов. Некоторые из наиболее необычных сборов средств включают ежегодный ужин Бернса в Абердине, Шотландия, соревнования по подледной рыбалке и продажу на аукционе одеяла, украшенного двойной спиральной каймой, символизирующей как двойную спираль ДНК, так и поиск лекарства. В 2010 году ассоциация учредила Общество наследия Джинни Пипер — программу по сбору средств, ориентированную на крупных доноров и пожертвования недвижимости.

Медицинские и научные консультанты

Медицинскими и научными консультантами IFOPA являются Фредерик С. Каплан , Эйлин М. Шор и Майкл Заслофф . Вышеупомянутое консультирует ассоциацию по таким вопросам, как поддержка и консультирование семьи, распространение медицинских документов и руководств по лечению, перевод медицинских документов, стратегии повышения осведомленности врачей, запросы и инициативы на финансирование исследований, а также другие вопросы, для которых требуется их опыт.

Фредерик С. Каплан
Содиректор Центра исследований ФОП.

Эйлин Шор
Содиректор Центра исследований ФОП

Каплан — профессор ортопедической молекулярной медицины Исаака и Роуз Нассау и руководитель отделения ортопедической молекулярной медицины Медицинской школы Перельмана Пенсильванского университета . Каплан является соруководителем Центра исследований ФОП и связанных с ним заболеваний и признан ведущим в мире экспертом по генетическим нарушениям гетеротопического окостенения и метаморфоза скелета. В 1997 году Каплан был награжден первой в США кафедрой ортопедической молекулярной медицины. В 2006 году Newsweek назвал Каплана одним из «15 человек, которые делают Америку великой». В 2009 году Каплан был избран членом Института медицины — организации, созданной Национальной академией наук США для чествования профессиональных достижений в области медицинских наук.

Шор — профессор-исследователь ФОП Кали и Уэлдона, профессор ортопедической хирургии и генетики Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете, содиректор Центра исследований ФОП и связанных с ним заболеваний и директор Молекулярного ФОП. Биологическая лаборатория. Она является бывшим президентом Совета директоров организации «Достижения в области минерального метаболизма» (AIMM) и членом Совета Американского общества исследований костей и минералов (ASBMR). Шор получил степень доктора философии Пенсильванского университета (клеточная и молекулярная биология), после чего прошел постдокторскую подготовку по клеточной биологии в Онкологическом центре Фокса Чейза в Филадельфии. Сотрудничество Шора с Капланом привело к открытию мутировавших генов как при ФОП, так и при прогрессирующей костной гетероплазии ПОГ .

Заслофф — научный директор Джорджтаунского института трансплантации MedStar Медицинской школы Джорджтаунского университета . В начале 1980-х годов, во время своего пребывания в Национальном институте здравоохранения в качестве руководителя отдела генетики человека, он начал клинические и фундаментальные исследования ФОП и вместе с Джинни Пипер помог основать IFOPA. В 1989 году, будучи профессором педиатрии и генетики Апэма в Пенсильванском университете и заведующим отделением генетики человека Детской больницы Филадельфии , он начал свое сотрудничество с Фредом Капланом, чтобы найти причину и лечение ФОП.

Услуги и программы

Из-за редкости ФОП это заболевание мало известно даже среди врачей. Около 90% пациентов с ФОП во всем мире ставят неправильный диагноз. В таких обстоятельствах ассоциация напрямую поддерживает исследования, предоставляет информацию о ФОП, включая симптомы и рекомендации по лечению, как врачам, так и семьям, а также поддерживает пострадавшие семьи посредством наставничества, семейных встреч и информационной сети. Ниже приведены программы исследований, образования, поддержки семьи и защиты интересов IFOPA. Дополнительную информацию об этих программах, включая загружаемые отчеты, статьи и другие материалы, можно получить на веб-сайте IFOPA.

Исследовать

• IFOPA предоставляет фармацевтическим компаниям, разрабатывающим методы лечения ФОП, информацию о перспективах пациентов и информацию, когда это необходимо и целесообразно. Активные клинические испытания размещены на сайте www.clinicaltrials.gov, и их можно найти, используя поисковый запрос «фибродисплазия». См. также вкладку «Разработка лекарств» на веб-сайте IFOPA.
• Финансирует Центр исследований ФОП и связанных с ним заболеваний при Медицинской школе Пенсильванского университета в размере 350 000–650 000 долларов США в год.
• В 2015 году IFOPA инициировала Программу конкурсных грантов для исследований, направленных на новые терапевтические подходы, которые могут иметь краткосрочное клиническое или трансляционное значение. Один или несколько грантов присуждаются на общую сумму 100 000 долларов США в год, решение принимает независимый Научно-консультативный совет. Программа финансируется анонимным семейным донором.
• Предоставляет и поддерживает реестр подключений ФОП, глобальную добровольную безопасную многоязычную веб-базу данных для сбора и предоставления демографических данных, информации о заболеваниях и качестве жизни пациентов с ФОП. Позволяет медицинским работникам, клиническим исследователям и разработчикам лекарств лучше понимать клинические характеристики и прогрессирование заболевания у большей популяции пациентов с ФОП.
• Проводит научные исследования членов ФОП, страдающих дополнительными заболеваниями.
• Организует донорство выпавших молочных зубов пациентов ФОП для лаборатории ФОП. Зубы используются для сбора предшественников тканей, что позволяет исследовать дифференцировку клеток ФОП.

Образование

• Обеспечивает информирование медицинского сообщества о ранних симптомах ФОП.
• Разрабатывает, публикует и распространяет видеоролики, брошюры и информацию о ФОП и проблемах, касающихся людей с диагнозом ФОП, через веб-сайт IFOPA и YouTube.
• Краткое изложение фактов о ФОП: Содержит краткие факты по следующему вопросу: Что такое ФОП?; пример типичного прогрессирования ФОП; демографические данные ФОП; клиническая характеристика ФОП; поиск лекарства и лечения ФОП.

Поддержка семьи

• Веб-сайт ассоциации, который предоставляет общественности информацию о ФОП, достижениях в области медицинских исследований, ссылки на соответствующие веб-сайты и контактную информацию.
• Ресурсный центр Бетти Энн Лауэ/IFOPA: центральный центр обмена информацией о ФОП, расположенный в офисе IFOPA во Флориде.
• Медицинское лечение прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии: текущие соображения по лечению (март 2019 г.).
• Что такое ФОП? Путеводитель для семей и что такое ФОП? «Вопросы и ответы для детей» — это пакеты материалов, написанные для семей, имеющих дело с ФОП.
• Медицинская папка: каждому члену IFOPA с ФОП предоставляется папка, которая систематизирует и хранит всю информацию и медицинские документы, необходимые врачам в экстренных случаях, для регулярных посещений врача или пребывания в больнице. В папке указаны номера экстренных служб, текущие и прошлые рецепты, история болезни, а также лекарства и добавки.
• FOPonline : онлайн-форум для обсуждения, поддержки и исследований.
• Премия LIFE Awards «Жизнь независимо с полным равенством» обеспечивает финансирование, позволяющее людям с ФОП жить независимо.
• FOP Connection — это ежеквартальный электронный информационный бюллетень IFOPA. В нем представлены фотографии и статьи членов, мероприятия по сбору средств, признание доноров, исследовательские разработки, а также предложения и ресурсы для жизни с ФОП.
• Программа наставничества обеспечивает межсемейную связь с представителями волонтеров в дополнение к поддержке персонала. Каждый волонтер либо лично страдает ФОП, либо является родителем/братом/сестрой/опекуном человека с ФОП.
• Симпозиумы и встречи пациентов с ФОП с практикующими врачами, специализирующимися на ФОП, на совместном форуме для обсуждения исследований ФОП, обмена информацией и стратегий преодоления трудностей.
• Международный президентский совет: всемирная сеть волонтеров, которые находят семьи ФОП в своих странах, создают местные организации ФОП и делятся информацией о информационно-просветительских мероприятиях, мероприятиях по сбору средств и других мероприятиях, связанных с ФОП.
• Проект перевода: услуга, предоставляемая в основном международными волонтерами (обычно представителями Международного президентского совета), которые предоставляют документы IFOPA и другие материалы на основных языках (включая, по крайней мере, французский, немецкий, португальский, испанский и шведский).
• Туристический ресурсный центр предоставляет мировому сообществу ФОП информацию и инструкции относительно инструментов и гаджетов, которые помогают пациентам ФОП преодолеть инвалидность и жить независимо.
• Мероприятия электронного обучения - предоставляют участникам информацию о преодолении общих препятствий и повседневных ситуаций и обмениваются ею с помощью видеосеминаров и других методов веб-коммуникации.
• PrayforFOPHHealing — это онлайн-группа, которая дает членам IFOPA возможность делиться молитвенными просьбами, вдохновляющими цитатами и стихами, а также говорить о том, как вера их поддерживает.

Пропаганда

• IFOPA является членом Сети редких заболеваний костей. в рамках инициативы США «Кость и совместная деятельность» выступать за увеличение финансирования редких и забытых заболеваний. Ассоциации, имеющие особое значение для IFOPA, — это Национальная организация по редким заболеваниям и Канадская организация по редким заболеваниям .

Внешние ссылки

• Веб-сайт IFOPA – www.ifopa.org .