N из 1 испытания
Исследование N из 1 ( N=1 ) представляет собой множественное перекрестное клиническое исследование , проводимое с участием одного пациента. [1] Исследование, в котором случайное распределение используется для определения порядка проведения экспериментального и контрольного вмешательства одному пациенту, представляет собой рандомизированное контролируемое исследование N из 1 . Некоторые исследования N из 1 включают рандомизированное распределение и ослепление, но порядок экспериментальных и контрольных вмешательств также может быть установлен исследователем . [2]
Этот тип исследования позволил практикам достичь экспериментального прогресса без необходимости разработки группового сравнительного исследования . Такая схема, особенно если она включает периоды «ослепления» и «отмывания», может оказаться эффективной для подтверждения причинно-следственной связи . Исследования N-of-1, если они используются в клинической практике для обоснования терапевтических решений, касающихся пациентов, участвующих в исследовании, могут стать источником данных об индивидуальных ответах на лечение, выполняя обещания персонализированной медицины . [3] [4]
Дизайн
[ редактировать ]Испытания N из 1 можно планировать разными способами. Например, открытые исследования с участием одного пациента (SPOT) расположены где-то между формальным (пояснительным) исследованием N из 1 и методом проб и ошибок, используемым в клинической практике, и характеризуются по крайней мере одним перекрестным периодом с отмыванием между ними. [5] Одной из наиболее распространенных процедур является экспериментальная схема отмены АБК, при которой проблема пациента измеряется до начала лечения (исходный уровень), а затем снова измеряется во время лечения и, наконец, после прекращения лечения. Если проблема исчезла во время лечения, можно установить, что лечение было эффективным. Но исследование N=1 также можно провести квазиэкспериментальным способом AB; такие исследования типа 2 N из 1 могут быть эффективны для тестирования методов лечения тяжелых, редких заболеваний, когда ожидаемый эффект вмешательства превышает размер эффекта искажающих факторов. [6] Другой вариант - это непараллельный план эксперимента, при котором разные моменты времени сравниваются друг с другом. Стандартный подход к выбору терапии – метод проб и ошибок – также может быть включен в схему N из 1. [7] В этом экспериментальном плане также есть проблема с причинно-следственной связью, в результате чего статистическая значимость в рамках частотной парадигмы может быть неинтерпретируемой, но другие методы, такие как клиническая значимость [8] или байесовские методы .
Многие считают эту структуру доказательством концепции или процессом генерации гипотез для последующих более крупных клинических испытаний.
Список вариаций в N из 1 испытания
[ редактировать ]| Дизайн | Причинность | Использовать |
|---|---|---|
| АБ | Это было похоже на эксперимент | Зачастую единственно возможный метод |
| АА 1 -А | Эксперимент | Дизайн плацебо, где А не является лекарством, а А 1 это плацебо |
| АБА | Эксперимент | План отказа, при котором можно установить влияние фазы B |
| АБАБ | Эксперимент | План отказа, при котором можно установить влияние фазы B |
| АБАБАБ | Эксперимент | План отказа, при котором можно установить влияние фазы B |
| АБ 1 -Б 2 -Б 3 -Б н -А | Эксперимент | Установление эффекта различных версий фазы B |
Квазиэксперимент означает, что причинно-следственная связь не может быть окончательно продемонстрирована. Эксперимент означает, что это можно продемонстрировать.
Примеры
[ редактировать ]Испытание N из 1 обычно используется для оценки индивидуального ответа на лечение хронических заболеваний . [9] Этот дизайн может быть успешно реализован для определения оптимального лечения пациентов с такими разнообразными заболеваниями, как остеоартрит , хроническая нейропатическая боль и синдром дефицита внимания с гиперактивностью . [10]
Планы N из 1 также могут быть наблюдательными и описывать естественные внутрииндивидуальные изменения в поведении или симптомах, связанных со здоровьем, в продольном направлении. Планы наблюдений N из 1 требуют сложного статистического анализа данных N из 1, однако доступна простая 10-шаговая процедура. [11] Также проводилась работа по адаптации методов причинного вывода контрфактических для использования обсервационных исследований N из 1 для разработки последующих исследований N из 1. [12]
Хотя количество исследований увеличивается, результаты недавнего систематического обзора показали, что статистический анализ в этих исследованиях улучшится при большей методологической и статистической строгости во всех периодах исследований. [13]
Количественное Я
[ редактировать ]С культурным феноменом количественной самости происходит распространение личных экспериментов, подобных N=1, а также некоторые подробные отчеты о них. Эта тенденция отчасти вызвана растущей легкостью сбора данных и их анализа, а также способностью людей легко сообщать такие данные. [14]
Известным сторонником и активным экспериментатором был Сет Робертс , который сообщил о результатах своих экспериментов в своем блоге, а позже опубликовал «Диету Шангри-Ла», основанную на выводах из этих экспериментов над собой.
Глобальные сети
[ редактировать ]Международная сеть сотрудничества по исследованиям N из 1 и дизайнам единичных случаев (ICN) [15] — это глобальная сеть врачей, исследователей и потребителей, интересующихся этими методами. В состав ICN входят более 400 членов из более чем 30 стран мира. ICN был основан в 2017 году, его сопредседателями являются Джейн Никлс и Сюзанна Макдональд.
См. также
[ редактировать ]Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Введение в исследования N-of-1: показания и препятствия (глава 1) | Программа эффективного здравоохранения (EHC)» . effecthealthcare.ahrq.gov . Проверено 31 декабря 2023 г.
- ^ Пунджа, Салима; Букуту, Сесилия; Шамсир, Лариса; Сэмпсон, Маргарет; Хартлинг, Лиза; Уричук, Лиана; Вохра, Сунита (август 2016 г.). «Испытания N из 1 представляют собой картину неоднородности» . Журнал клинической эпидемиологии . 76 : 47–56. дои : 10.1016/j.jclinepi.2016.03.023 . ISSN 1878-5921 . ПМИД 27079847 .
- ^ Серпико, Давиде; Мазиарж, Мариуш (14 декабря 2023 г.). «Усредненный против индивидуализированного: прагматичный дизайн N-of-1 как метод исследования индивидуальной реакции на лечение» . Европейский журнал философии науки . 13 (4): 59. дои : 10.1007/s13194-023-00559-0 . ISSN 1879-4920 .
- ^ Никлс Дж. и Митчелл Г. (2015). Никлс, Джейн; Митчелл, Джеффри (ред.). «Основное руководство по исследованиям N из 1 в здравоохранении» (PDF) . СпрингерЛинк . дои : 10.1007/978-94-017-7200-6 . ISBN 978-94-017-7199-3 . S2CID 33597874 .
{{cite journal}}: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ) - ^ Смит, Джейн; Йелланд, Майкл; Дель Мар, Кристофер (2015), Никлс, Джейн; Митчелл, Джеффри (ред.), «Открытые исследования на одном пациенте (SPOT)» , Основное руководство по исследованиям N-of-1 в здравоохранении , Дордрехт: Springer Нидерланды, стр. 195–209, doi : 10.1007/978-94- 017-7200-6_15 , ISBN 978-94-017-7200-6 , получено 31 декабря 2023 г.
- ^ Селкер, Гарри П.; Коэн, Теодора; Д'Агостино, Ральф Б.; Дере, Уиллард Х.; Гаеми, С. Насир; Хониг, Питер К.; Кейтин, Кеннет И.; Каплан, Хизер С.; Кравиц, Ричард Л.; Лархольт, Кей; МакЭлви, Ньюэлл Э.; Ой, Кеннет А.; Палм, Мариша Э.; Перфетто, Элеонора; Раманатан, Чандра (август 2022 г.). «Полезная и устойчивая роль исследований N из 1 в экосистеме здравоохранения» . Клиническая фармакология и терапия . 112 (2): 224–232. дои : 10.1002/cpt.2425 . ISSN 0009-9236 . ПМЦ 9022728 . ПМИД 34551122 .
- ^ Кравиц Р.Л., Дуан Н., Вохра С., Ли Дж. (2014). Введение в исследования N-of-1: показания и препятствия. Разработка и реализация исследований N-of-1: Руководство пользователя . Публикация AHRQ № 13(14)-EHC122-EF.
{{cite book}}: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ) - ^ Chapple AG, Blackston JW (март 2019 г.). «Обнаружение пользы в испытаниях n из 1». JAMA Внутренняя медицина . 179 (3): 453–454. doi : 10.1001/jamainternmed.2018.8379 . ПМИД 30830189 . S2CID 73463184 .
- ^ Дуань, Найхуа; Кравиц, Ричард Л.; Шмид, Кристофер Х. (1 августа 2013 г.). «Испытания на одном пациенте (n-из-1): прагматичная методология принятия клинических решений для исследований сравнительной эффективности, ориентированных на пациента» . Журнал клинической эпидемиологии . Методы сравнительного исследования эффективности/исследования результатов, ориентированных на пациента: от эффективности к результативности. 66 (8, Дополнение): С21–С28. дои : 10.1016/j.jclinepi.2013.04.006 . ISSN 0895-4356 . ПМЦ 3972259 . ПМИД 23849149 .
- ^ Скаффхэм П.А., Никлес Дж., Митчелл Г.К., Йелланд М.Дж., Вайн Н., Пулос С.Дж. и др. (сентябрь 2010 г.). «Использование исследований N-of-1 для улучшения ведения пациентов и экономии затрат» . Журнал общей внутренней медицины . 25 (9): 906–13. дои : 10.1007/s11606-010-1352-7 . ПМЦ 2917656 . ПМИД 20386995 . Архивировано из оригинала 23 сентября 2013 г.
- ^ Макдональд, С; Виейра, Р; Джонстон, Д.В. (1 января 2020 г.). «Анализ данных наблюдений N-из-1 в психологии здоровья и поведенческой медицине: 10-шаговое руководство SPSS для начинающих» . Психология здоровья и поведенческая медицина . 8 (1): 32–54. дои : 10.1080/21642850.2019.1711096 . ПМК 8114402 . ПМИД 34040861 .
- ^ Даза Э.Дж. (февраль 2018 г.). «Причинно-следственный анализ данных временных рядов с самоотслеживанием с использованием контрфактической структуры для испытаний N из 1» . Методы информации в медицине . 57 (1): е10–е21. дои : 10.3414/ME16-02-0044 . ПМК 6087468 . ПМИД 29621835 .
- ^ Шаффер Дж.А., Крониш И.М., Фальзон Л., Чунг Ю.К., Дэвидсон К.В. (август 2018 г.). «Рандомизированные интервенционные исследования N из 1 в психологии здоровья: систематический обзор и критика методологии» . Анналы поведенческой медицины . 52 (9): 731–742. дои : 10.1093/abm/kax026 . ПМК 6128372 . ПМИД 30124759 .
- ^ Лебедь М (июнь 2013 г.). «Количественное Я: фундаментальный прорыв в науке о больших данных и биологических открытиях» . Большие данные . 1 (2): 85–99. дои : 10.1089/big.2012.0002 . ПМИД 27442063 .
- ^ «Международная сеть сотрудничества для исследований N из 1 и исследований единичных случаев» . N-of-1 и SCED . Проверено 9 июля 2024 г.
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- Гайятт Г.Х., Келлер Дж.Л., Яешке Р., Розенблум Д., Адачи Дж.Д., Ньюхаус М.Т. (февраль 1990 г.). «Рандомизированное контролируемое исследование n из 1: клиническая польза. Наш трехлетний опыт». Анналы внутренней медицины . 112 (4): 293–9. дои : 10.7326/0003-4819-112-4-293 . ПМИД 2297206 .
- Джонстон, Британская Колумбия, Миллс Э (декабрь 2004 г.). «Рандомизированные контролируемые исследования n из 1: возможность оценки дополнительной и альтернативной медицины». Журнал альтернативной и дополнительной медицины . 10 (6): 979–84. дои : 10.1089/acm.2004.10.979 . ПМИД 15673992 .
- Авинс А.Л., Бент С., Нойхаус Дж.М. (июнь 2005 г.). «Использование встроенного исследования N-of-1 для улучшения соблюдения режима лечения и увеличения информации из клинического исследования». Современные клинические исследования . 26 (3): 397–401. дои : 10.1016/j.cct.2005.02.004 . ПМИД 15911473 .
- Никлес Си Джей, Митчелл Г.К., Дель Мар CB, Клаварино А., МакНэрн Н. (июнь 2006 г.). «Испытательная услуга n-из-1 в клинической практике: проверка эффективности стимуляторов при синдроме дефицита внимания и гиперактивности». Педиатрия . 117 (6): 2040–6. дои : 10.1542/пед.2005-1328 . ПМИД 16740846 . S2CID 20325906 .