Беремагене геперпавец
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Уйювек |
| Другие имена | КБ-103 |
| Данные лицензии | |
| Маршруты администрация | Актуальный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
Беремаген геперпавек , продаваемый под торговой маркой Вьювек , представляет собой генную терапию для лечения ран. [ 1 ] [ 3 ] Беремаген геперпавек — первая одобренная генная терапия, в которой используется вирус простого герпеса 1 типа . в качестве вектора [ 4 ] [ 3 ] Беремаген геперпавек представляет собой генетически модифицированный (созданный в лаборатории) вирус простого герпеса, используемый для доставки нормальных копий гена COL7A1 в раны. [ 3 ]
Наиболее распространенные побочные реакции включают зуд, озноб, покраснение, сыпь, кашель и насморк. [ 3 ]
Беремаген геперпавек был одобрен для медицинского применения в США в мае 2023 года. [ 2 ] [ 3 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Беремаген геперпавек показан для лечения ран у людей с дистрофическим буллезным эпидермолизом с мутацией(ями) в гене альфа-1-цепи коллагена типа VII (COL7A1). [ 1 ] [ 2 ] [ 3 ]
История
[ редактировать ]Безопасность и эффективность беремагена геперпавека были установлены в первую очередь в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании с участием 31 пациента с буллезным дистрофическим эпидермолизом, в том числе 30 пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом и одного пациента с доминантным дистрофическим буллезным эпидермолизом. В ходе исследования у каждого участника были идентифицированы две раны, вызванные дистрофическим буллезным эпидермолизом, сопоставимого размера, которые были рандомизированы для еженедельного местного применения беремагена геперпавека или плацебо. [ 3 ] Возраст испытуемых колебался от 1 года до 44 лет (средний возраст 17 лет). [ 3 ] Эффективность была установлена по улучшению заживления ран, определяемому как разница в доле подтвержденного полного (100%) закрытия ран между ранами, обработанными беремагеном геперпавеком, и ранами, обработанными плацебо, через 24 недели. [ 3 ] Шестьдесят пять процентов ран, обработанных беремагеном геперпавеком, полностью закрылись, в то время как только 26% ран, обработанных плацебо, полностью закрылись. [ 3 ]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) удовлетворило заявку на орфанный препарат беремаген геперпавек , ускоренную процедуру передовой терапии регенеративной медицины и статус приоритетной экспертизы , а также ваучер на приоритетную экспертизу редких педиатрических заболеваний. [ 3 ] FDA предоставило разрешение на препарат Вьювек компании Krystal Biotech, Inc. [ 3 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б с «Комплект Вьювек» . ДейлиМед . 19 мая 2023 года. Архивировано из оригинала 21 июня 2023 года . Проверено 20 июня 2023 г.
- ^ Jump up to: а б с «Вьювек» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 19 мая 2023 г. 125774. Архивировано из оригинала 24 мая 2023 г. . Проверено 30 мая 2023 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час я дж к л «FDA одобрило первый метод местной генной терапии для лечения ран у пациентов с буллезным дистрофическим эпидермолизом» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (пресс-релиз). 19 мая 2023 года. Архивировано из оригинала 27 мая 2023 года . Проверено 28 мая 2023 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «Первая генная терапия вируса герпеса» . Природная биотехнология . 41 (6): 739. Июнь 2023 г. doi : 10.1038/s41587-023-01835-3 . ПМИД 37316736 . S2CID 259157518 . Архивировано из оригинала 20 июня 2023 года . Проверено 19 июня 2023 г.
Эта статья включает общедоступные материалы Министерства здравоохранения и социальных служб США.
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- Гайд С.В., Гонсалес М.Е., Багчи И.С., Агостини Б., Чен Х., Фини Г. и др. (декабрь 2022 г.). «Испытание Беремагена Геперпавека (B-VEC) при буллезном дистрофическом эпидермолизе» . Медицинский журнал Новой Англии . 387 (24): 2211–2219. дои : 10.1056/NEJMoa2206663 . ПМИД 36516090 . S2CID 254728349 .
- Гуревич И., Агарвал П., Чжан П., Долорито Дж.А., Оливер С., Лю Х. и др. (апрель 2022 г.). «Местная генная терапия рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза in vivo: исследование фазы 1 и 2» . Природная медицина . 28 (4): 780–788. дои : 10.1038/s41591-022-01737-y . ПМК 9018416 . ПМИД 35347281 .
