Полное ответное письмо
В практике фармацевтического регулирования США « Письмо с полным ответом» (CRL) или, реже, письмо 314.110 представляет собой нормативное действие Управления по контролю за продуктами и лекарствами в ответ на заявку на новое лекарство , измененную заявку на новое лекарство или заявку на получение лицензии на биологические препараты . указывая, что заявка не будет одобрена в ее нынешней форме. [ 1 ] CRL заменили одобренные буквы в 2018 году.
Фон
[ редактировать ]В соответствии с Законом о сборах за лекарства, отпускаемые по рецепту , Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов имеет ограниченный период времени (известный как дата PDUFA ) для принятия решения по заявке на новое лекарство , сокращенной заявке на новое лекарство или заявке на получение лицензии на биологические препараты . FDA может либо одобрить заявку, либо выдать письмо с полным ответом. [ 2 ] Основаниями для выдачи CRL могут быть проблемы с маркировкой , текущие опасения по поводу надлежащей производственной практики или опасения по поводу безопасности или эффективности препарата. [ 3 ]
Спонсор, получающий CRL, может отозвать заявку, запросить слушание или повторно подать заявку. [ 1 ] Поскольку слушания открыты для общественности, такой образ действий выбирается относительно редко. [ 4 ]
Повторная подача документов класса 1 и класса 2 после CRL
[ редактировать ]MAPP 6020 Rev. 2, руководство по политике Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов , регулирующее повторную отправку после CRL, классифицирует CRL как требующие повторной подачи класса 1 или класса 2. [ 5 ] Если спонсор решает отправить ответ в CRL, ответ классифицируется в течение 30 дней, если ответ является полным. [ 6 ] Ответ класса 1 обычно означает незначительные поправки, такие как маркировка , данные проверки анализа или незначительный повторный анализ данных, подтверждающих заявку, тогда как ответ класса 2 обычно включает в себя более серьезные проблемы и/или повторную проверку. [ 6 ] Ответ класса 1 обычно обрабатывается в течение 3 месяцев, а ответ класса 2 обычно обрабатывается в течение 6 месяцев. [ 5 ]
Экономический эффект
[ редактировать ]CRL часто оказывает существенное влияние на цену акций спонсора. Orphazyme , датская биофармацевтическая компания, потеряла более половины стоимости своих акций в одночасье после раскрытия CRL для аримокломола , предлагаемого лечения болезни Нимана-Пика типа C. [ 7 ] принуждение компании к реструктуризации. [ 8 ] BioMarin Pharmaceutical потеряла более 30% своей стоимости, когда был выдан CRL в отношении ее гемофилии А генной терапии , валоктокогена роксапарвовека . [ 9 ] Цена акций Sesen Bio упала более чем на 80% после сообщения о CRL для Vicineum как средства лечения рака мочевого пузыря. [ 10 ]
Раскрытие информации
[ редактировать ]Обычно списки CRL не разглашаются публично, поскольку они часто содержат конфиденциальную информацию . [ 11 ] Пресс-релизы, когда они выпускаются, обычно не включают большую часть деталей, содержащихся в CRL, включая причины, по которым это сделано. [ 12 ] Хотя не существует общего обязательства публично раскрывать существование или содержание CRL, Комиссия по ценным бумагам и биржам США в прошлом возбуждала иски против компаний, которые предположительно ввели инвесторов в заблуждение относительно CRL. [ 13 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Перейти обратно: а б «21 CFR 314.110» . www.accessdata.fda.gov . Проверено 30 июня 2021 г.
- ^ Тайер, Энн М. (15 мая 2017 г.). «Полное ответное письмо: письмо, которое никто не хочет получать» . АСУ C&EN . Проверено 30 июня 2021 г.
- ^ Шанданаис, Райан (8 декабря 2017 г.). «Письма с полными ответами: чего производители лекарств надеются избежать» . Аптека Таймс . Проверено 30 июня 2021 г.
- ^ «Письма с полными ответами FDA: план и реальность ответов FDA на заявки на лекарства» . Аналитика законодательства в сфере здравоохранения . 12 января 2015 г. Проверено 30 июня 2021 г.
- ^ Перейти обратно: а б «MAPP 6020.5 Ред. 2: Классификация повторных представлений оригинальных соглашений о неразглашении, соглашений о BLA и дополнений по эффективности в ответ на полные письма-ответы» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, Центр оценки и исследования лекарств . Проверено 30 июня 2021 г.
- ^ Перейти обратно: а б «Определение сроков подачи полного ответа» . Камарго . 27 февраля 2015 года . Проверено 30 июня 2021 г.
- ^ Килгор, Томи. «Акции орфазимов резко упали после получения CRL от FDA после проверки лечения NPC» . МаркетВотч . Проверено 30 июня 2021 г.
- ^ ОРФАЗИМ А/С (28 июня 2021 г.). «Орфазим объявляет о реструктуризации, чтобы сосредоточить ресурсы на поддержке продвижения аримокломола в NPC» . Информационный центр GlobeNewswire . Проверено 30 июня 2021 г.
- ^ Фокс, Мэтью (19 августа 2020 г.). «Акции двух биотехнологических компаний упали более чем на 25% после того, как FDA отклонило их заявки на лекарства» . Бизнес-инсайдер . Проверено 30 июня 2021 г.
- ^ «FDA отклоняет предложение Sesen Bio о раке мочевого пузыря, в результате чего акции снова падают на территорию дешевых акций» . Новости конечных точек . Проверено 16 августа 2021 г.
- ^ Маллард, Ашер (01 июля 2015 г.). «Должно ли FDA раскрывать полные ответы на письма?» . Nature Reviews Открытие лекарств . 14 (7): 449. дои : 10.1038/nrd4686 . ISSN 1474-1784 . S2CID 34872830 .
- ^ Лурье, Питер; Чахал, Хариндер С.; Сигельман, Дэниел В.; Стейси, Сильви; Склар, Джошуа; Ддамулира, Барбара (10 июня 2015 г.). «Сравнение содержания писем FDA, не одобряющих заявки на новые лекарства, и связанных с ними публичных заявлений спонсоров: перекрестное исследование» . БМЖ . 350 : h2758. дои : 10.1136/bmj.h2758 . ISSN 1756-1833 . ПМК 4462714 . ПМИД 26063327 .
- ^ «SEC.gov | FCPA, проблемы раскрытия информации и внутреннего контроля, возникающие в фармацевтической отрасли» . www.sec.gov . Проверено 30 июня 2021 г.