Биомедицинские исследования в США

США проводят 46% мировых исследований и разработок (НИОКР) в области наук о жизни, что делает их мировым лидером в области медицинских исследований .

Федеральные расходы на биомедицинские исследования

В 2011 году на науки о жизни приходилось 51% федеральных расходов на исследования.

Бюджет исследований агентства США, 1994–2014 гг. Источник: Рисунок 5.4 из «Доклада ЮНЕСКО по науке: к 2030 году», на основе данных Американской ассоциации содействия развитию науки.

Национальные институты здравоохранения (NIH) считаются ведущей государственной организацией, финансирующей биомедицинские исследования. В период с 2004 по 2014 год финансирование НИЗ оставалось относительно неизменным и не увеличивалось, чтобы идти в ногу с инфляцией . Бюджет НИЗ достиг максимума примерно в 35 миллиардов долларов в год с 2003 по 2005 год и составил около 30 миллиардов долларов в 2015 году.

Усилия правительства по увеличению ассигнований на исследования в период с 2013 по 2016 год часто срывались из-за политики жесткой экономии Конгресса, при этом Конгресс несколько раз отказывался утверждать бюджет федерального правительства. За этот период приоритеты исполнительной власти были реализованы во многом благодаря сотрудничеству между правительством, промышленностью и некоммерческим сектором. Это особенно справедливо для сектора здравоохранения, который, как и изменение климата, был приоритетом для администрации Обамы .

На пути к более таргетной терапии

Ключевой политической целью администрации Обамы была разработка более таргетной терапии при одновременном сокращении времени и стоимости разработки лекарств. Разработка нового лекарства занимает более десяти лет, а процент неудач составляет более 95%. Самые дорогостоящие неудачи случаются на поздних стадиях клинических испытаний. Поэтому жизненно важно точно определить правильные биологические мишени (гены, белки и другие молекулы) на ранних стадиях процесса, чтобы разработать более рациональные лекарства и более адаптированные методы лечения.

был Закон о лечении в XXI веке подписан 13 декабря 2016 года, через год после публикации Доклада ЮНЕСКО по науке . В отчете было предсказано, что:

Если законопроект будет принят в качестве закона, он изменит способ проведения клинических испытаний, разрешив новые и адаптивные дизайны исследований, учитывающие персонализированные параметры, такие как биомаркеры и генетика. Это положение оказалось спорным: врачи предупреждают, что чрезмерное использование биомаркеров как меры эффективности может ввести в заблуждение, поскольку они не всегда могут отражать улучшение результатов лечения пациентов.

Другая правительственная программа надеется увеличить количество новых диагностических и терапевтических средств для пациентов, одновременно сокращая время и стоимость их разработки. На открытии Партнерства по ускорению выпуска лекарств в феврале 2014 года директор НИЗ Фрэнсис С. Коллинз заявил: «В настоящее время мы вкладываем слишком много денег и времени в направления, которые не приносят результатов, пока пациенты и их семьи ждут». В течение пяти лет до 2019 года это государственно-частное партнерство разрабатывает до пяти пилотных проектов по трем распространенным, но трудноизлечимым заболеваниям: болезни Альцгеймера, диабету 2 типа (взрослый) и аутоиммунным заболеваниям, таким как ревматоидный артрит и волчанка.

Пропорциональное распределение федерального финансирования исследований в США по дисциплинам, 1994–2011 гг. (%). Источник: Рисунок 5.5 из «Доклада ЮНЕСКО по науке: к 2030 году», на основе данных Американской ассоциации содействия развитию науки.

В партнерстве участвуют Национальные институты здравоохранения (NIH) и Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), а также 10 крупных биофармацевтических компаний и несколько некоммерческих организаций, таких как Ассоциация Альцгеймера. Промышленными партнерами являются Abbvie (США), Biogen (США), Bristol Myers Squibb (США), GlaxoSmithKline (Великобритания), Johnson & Johnson (США), Lilly (США), Merck (США), Pfizer (США), Sanofi (США) . Франция) и Такеда (Япония).

Лаборатории обмениваются образцами, такими как кровь или ткани мозга умерших пациентов, для выявления биомаркеров. Они также участвуют в клинических испытаниях NIH. Одним из важнейших компонентов является то, что отраслевые партнеры согласились сделать данные и анализы, полученные в результате партнерства, доступными для широкого биомедицинского сообщества. Они не будут использовать какие-либо открытия для разработки собственного лекарства, пока эти открытия не будут обнародованы.

В апреле 2013 года правительство объявило об еще одном государственно-частном партнерстве, на этот раз для реализации Инициативы по исследованию мозга посредством развития инновационных нейротехнологий (BRAIN). Цель этого проекта — использовать генетические, оптические и визуальные технологии для картирования отдельных нейронов и сложных цепей в мозге, что в конечном итоге приведет к более полному пониманию структуры и функций этого органа. К 2015 году инициатива BRAIN «получила обязательства на сумму более 300 миллионов долларов США в виде ресурсов от федеральных агентств ( Национальных институтов здравоохранения , Управления по контролю за продуктами и лекарствами , Национального научного фонда и т. д.), промышленности (Национальная инициатива по фотонике, General Electric , Google) . , GlaxoSmithKline и др.) и филантропия (фонды и университеты)».

Инициатива точной медицины стала еще одним приоритетом правительства. Точная медицина, определяемая как предоставление правильного лечения нужному пациенту в нужное время, адаптирует лечение для пациентов на основе их уникальной физиологии, биохимии и генетики. и FDA разделить 215 миллионов долларов США В своем бюджетном запросе на 2016 год президент попросил NIH, Национальный институт рака на финансирование Инициативы точной медицины.

Расходы биофармацевтических компаний на исследования

В 2013 году американские фармацевтические компании потратили 40 миллиардов долларов на НИОКР внутри США и еще почти 11 миллиардов долларов на НИОКР за рубежом.

В период с 2005 по 2010 год фармацевтические и биофармацевтические компании увеличили свои инвестиции в прецизионную медицину примерно на 75%, а к 2015 году прогнозируется дальнейшее увеличение на 53%. От 12% до 50% продуктов в их планах разработки лекарств относятся к персонализированной медицине. .

Федеральное правительство и большинство из 50 штатов, входящих в состав США, предлагают налоговые льготы на НИОКР определенным отраслям и компаниям. Конгресс обычно продлевает налоговую льготу каждые несколько лет. Согласно опросу Wall Street Journal, проведенному в 2012 году, компании не учитывают эти кредиты при принятии решений об инвестировании в НИОКР, поскольку они не могут рассчитывать на продление этих кредитов.

В 2014 году шесть биофармацевтических компаний США вошли в мировой топ-50 по объёму расходов на НИОКР. В топ-20 в течение как минимум десяти лет фигурировали следующие компании: Intel, Microsoft, Johnson & Johnson, Pfizer и IBM. Google был включен впервые в 2013 году, а Amazon — в 2014 году, поэтому интернет-магазин не попал в топ-50 за 2014 год.

Топ-50 компаний мира по объему и интенсивности НИОКР, 2014 г.

Рейтинг в 2014 г.	Компания	Страна	Поле	НИОКР (миллионы евро)	Изменение ранга по НИОКР, 2004–2014 гг.	Интенсивность НИОКР*
1	Фольксваген	Германия	Автомобили и запчасти	11 743	+7	6.0
2	Самсунг Электроникс	Республика Корея	Электроника	10 155	+31	6.5
3	Майкрософт	НАС	Компьютерное оборудование и программное обеспечение	8 253	+10	13.1
4	Интел	НАС	Полупроводники	7 694	+10	20.1
5	Новартис	Швейцария	Фармацевтика	7 174	+15	17.1
6	Рош	Швейцария	Фармацевтика	7 076	+12	18.6
7	Тойота Моторс	Япония	Автомобили и запчасти	6 270	-2	3.5
8	Джонсон и Джонсон	НАС	Медицинское оборудование, фармацевтика, товары народного потребления	5 934	+ 4	11.5
9	Google	НАС	Интернет-продукты и услуги	5 736	+ 173	13.2
10	Даймлер	Германия	Автомобили и запчасти	5 379	-7	4.6
11	Дженерал Моторс	НАС	Автомобили и запчасти	5 221	-5	4.6
12	Мерк США	НАС	Фармацевтика	5 165	+17	16.2
13	BMW	Германия	Автомобили и запчасти	4 792	+15	6.3
14	Санофи-Авентис	Франция	Фармацевтика	4 757	+8	14.4
15	Пфайзер	НАС	Фармацевтика	4 750	-13	12.7
16	Роберт Бош	Германия	Машиностроение и электроника	4 653	+10	10.1
17	Форд Моторс	НАС	Автомобили и запчасти	4 641	-16	4.4
18	Сиско Системы	НАС	Сетевое оборудование	4 564	+13	13.4
19	Сименс	Германия	Электроника и электрооборудование	4 556	-15	6.0
20	Хонда Моторс	Япония	Автомобили и запчасти	4 367	- 4	5.4
21	Глаксосмитклайн	Великобритания	Фармацевтика и биотехнологии	4 154	-10	13.1
22	ИБМ	НАС	Компьютерное оборудование, промежуточное программное обеспечение и программное обеспечение	4 089	-13	5.7
23	Эли Лилли	НАС	Фармацевтика	4 011	+18	23.9
24	Оракул	НАС	Компьютерное оборудование и программное обеспечение	3 735	+47	13.5
25	Квалкомм	НАС	Полупроводники, телекоммуникационное оборудование	3 602	+112	20.0
26	Хуавей	Китай	Телекоммуникационное оборудование и услуги	3 589	вверх > 200	25.6
27	Аэробус	Нидерланды**	Воздухоплавание	3 581	+8	6.0
28	Эрикссон	Швеция	Телекоммуникационное оборудование	3 485	-11	13.6
29	Нокиа	Финляндия	Технологическое оборудование и оборудование	3 456	- 9	14.7
30	Ниссан Моторс	Япония	Автомобили и запчасти	3 447	+4	4.8
31	Дженерал Электрик	НАС	Машиностроение, электроника и электрооборудование	3 444	+6	3.3
32	Фиат	Италия	Автомобили и запчасти	3 362	+12	3.9
33	Панасоник	Япония	Электроника и электрооборудование	3 297	-26	6.2
34	Байер	Германия	Фармацевтика и биотехнологии	3 259	-2	8.1
35	Яблоко	НАС	Компьютерное оборудование и программное обеспечение	3 245	+120	2.6
36	Сони	Япония	Электроника и электрооборудование	3 209	-21	21.3
37	Астразенека	Великобритания	Фармацевтика и биотехнологии	3 203	-12	17.2
38	Амген	НАС	Фармацевтика и биотехнологии	2 961	+18	21.9
39	Берингер Ингельхайм	Германия	Фармацевтика и биотехнологии	2 743	+23	19.5
40	Бристоль – Майерс Сквибб	НАС	Фармацевтика и биотехнологии	2 705	+2	22.8
41	Денсо	Япония	Автомобильные запчасти	2 539	+12	9.0
42	Хитачи	Япония	Технологическое оборудование и оборудование	2 420	-18	3.7
43	Алкатель – Люсент	Франция	Технологическое оборудование и оборудование	2 374	+4	16.4
44	ЭМС	НАС	Компьютерное программное обеспечение	2 355	+48	14.0
45	Такеда Фармасьютикалс	Япония	Фармацевтика и биотехнологии	2 352	+28	20.2
46	САП	Германия	Программное обеспечение и компьютерные услуги	2 282	+23	13.6
47	Хьюлетт-Паккард	НАС	Технологическое оборудование и оборудование	2 273	-24	2.8
48	Тошиба	Япония	Компьютерное оборудование	2 269	-18	5.1
49	LG Электроникс	Корея, респ.	Электроника	2 209	+61	5.5
50	Вольво	Швеция	Автомобили и запчасти	2 131	+27	6.9

* Интенсивность НИОКР определяется как расходы на НИОКР, разделенные на чистый объем продаж.

** Несмотря на то, что Airbus зарегистрирован в Нидерландах, основные производственные мощности Airbus расположены во Франции, Германии, Испании и Великобритании.

Источник: Доклад ЮНЕСКО по науке: к 2030 г. (2015 г.), таблица 9.3, на основе Hernández et al. (2014) Табло ЕС по НИОКР: Табло инвестиций в промышленные НИОКР ЕС за 2014 год . Европейская Комиссия : Брюссель, Таблица 2.2.

Тенденции венчурного инвестирования

Национальная ассоциация венчурного капитала сообщила, что в 2014 году венчурные инвестиции в области наук о жизни были на самом высоком уровне с 2008 года: в биотехнологии было инвестировано 6,0 миллиардов долларов в 470 сделках, а в науки о жизни в целом - 8,6 миллиардов долларов в 789 сделках ( включая биотехнологии и медицинское оборудование). Две трети (68%) инвестиций в биотехнологии пошли на сделки на первой/ранней стадии развития, а остальная часть - на стадии расширения развития (14%), компании на посевной стадии (11%) и компании на поздней стадии. (7%).

Однако именно индустрия программного обеспечения инвестировала в наибольшее количество сделок в целом: 1799 на сумму инвестиций в 19,8 миллиарда долларов. На втором месте оказались интернет-компании, получившие инвестиции в размере 11,9 млрд долларов США за счет 1 005 сделок. Многие из этих компаний базируются в штате Калифорния, где сосредоточено 28% исследований США.

Общий объем инвестиций в венчурный капитал в 2014 году составил 48,3 млрд долларов США по 4 356 сделкам. Это представляет собой «рост на 61% в долларах и на 4% в сделках по сравнению с предыдущим годом», сообщила Национальная ассоциация венчурного капитала.

По оценкам Организации экономического сотрудничества и развития, венчурные инвестиции в США полностью восстановились к 2014 году.

В последние годы ряд фармацевтических компаний, в том числе Medtronic и Endo International, осуществили стратегические слияния с целью переместить свои штаб-квартиры за границу и получить налоговые преимущества. Собственная попытка Pfizer поглотить британскую фармацевтическую компанию AstraZeneca провалилась в 2014 году после того, как Pfizer признала планы сократить расходы на исследования в объединенной компании.

Тенденции цен на рецептурные лекарства

Одной из политических проблем администрации Обамы является резкий рост цен на рецептурные лекарства в стране, где эти цены практически не регулируются. С января 2008 года по декабрь 2014 года цены на широко используемые фирменные лекарства выросли чуть более чем на 127%, в то время как цены на часто назначаемые непатентованные лекарства снизились почти на 63%.

В 2014 году расходы на лекарства, отпускаемые по рецепту, достигли 374 миллиардов долларов. Это увеличение расходов было вызвано появлением на рынке новых дорогостоящих лекарств для лечения гепатита С (11 миллиардов долларов), а не миллионами американцев, недавно застрахованных в соответствии с Законом о защите пациентов и доступном медицинском обслуживании 2010 года (1 миллиард долларов). «Около 31% этих расходов ушло на специализированную лекарственную терапию для лечения воспалительных заболеваний, рассеянного склероза, онкологии, гепатита С, ВИЧ и т. д., а 6,4% — на традиционные методы лечения диабета, высокого уровня холестерина, боли, высокого кровяного давления и сердечно-сосудистых заболеваний. болезни, астма, депрессия и так далее».

Подпиткой «астрономического» роста потребительских цен на рецептурные лекарства стала новая тенденция в США — приобретение фармацевтических препаратов посредством лицензирования, покупки, слияния или поглощения. В первой половине 2014 года стоимость слияний и поглощений фармацевтических компаний составила 317,4 миллиарда долларов США, а в первом квартале 2015 года на долю фармацевтической промышленности пришлось чуть более 45% всех слияний и поглощений в США. В последние годы несколько фармацевтических компаний совершили стратегические слияния с целью переместить свои штаб-квартиры за границу и получить налоговые преимущества. Собственная попытка Pfizer поглотить британскую фармацевтическую компанию Astrazeneca провалилась в 2014 году после того, как Pfizer признала планы сократить расходы на исследования в объединенной компании.

Снижение затрат для потребителей

В марте 2010 года был подписан Закон о ценовой конкуренции и инновациях в области биологических препаратов, призванный стимулировать развитие конкуренции непатентованных лекарств в качестве меры сдерживания затрат на дорогостоящие фармацевтические препараты. В рамках подписанного правительством Закона о защите пациентов и доступном медицинском обслуживании он создал путь для ускоренного лицензирования биологических продуктов, которые, как доказано, являются «биоподобными» или «взаимозаменяемыми» с одобренным биологическим продуктом. Одним из факторов, побудивших принять этот закон, послужило то, что срок действия патентов на многие биологические препараты истечет в следующем десятилетии.

Хотя закон был принят в 2010 году, первый биоаналог был одобрен FDA в США только в 2015 году: Зарксио, производства Sandoz . Зарксио является биоаналогом противоракового препарата Нейпоген, который стимулирует лейкоциты пациента, чтобы предотвратить инфекцию. В сентябре 2015 года суд США постановил, что производитель бренда Neupogen Amgen не может блокировать продажу Zarxio в США. Нейпоген стоит около 3 000 долларов США за цикл химиотерапии; Zarxio появится на рынке США 3 сентября 2015 года со скидкой 15%.

В Европе тот же препарат был одобрен еще в 2008 году и с тех пор безопасно продается там. Отставание в разработке системы одобрения в США подверглось критике за затруднение доступа к биологической терапии.

Реальную экономию средств от использования биоаналогов оценить сложно. По оценкам исследования Института Рэнда, проведенного в 2014 году , экономия в 2014–2024 годах составит 13–66 миллиардов долларов США, в зависимости от уровня конкуренции и схемы одобрения регулирующих органов FDA.

В отличие от дженериков, биосимиляры не могут быть одобрены на основе минимальных и недорогих тестов для подтверждения биоэквивалентности. Поскольку биологические препараты представляют собой сложные гетерогенные продукты, полученные из живых клеток, можно доказать только их высокую степень сходства с соответствующим эталонным продуктом и, следовательно, требуется демонстрация отсутствия клинически значимых различий в безопасности и эффективности. Степень необходимости клинических испытаний во многом будет определять стоимость разработки.

Орфанные препараты

Орфанные болезни ежегодно поражают менее 200 000 американцев. Со времени принятия Закона о редких препаратах 1983 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (по состоянию на 2015 год) внесло в список более 400 лекарств и биологических продуктов для лечения редких заболеваний, причем только в 2013 году — 260. В 2014 году объем продаж 10 крупнейших орфанных лекарств в США составил 18,32 млрд долларов США; По прогнозам, к 2020 году продажи орфанных лекарств во всем мире составят 19% (28,16 миллиардов долларов США) от общих расходов на рецептурные лекарства в размере 176 миллиардов долларов США.

Однако в 2014 году орфанные лекарства стоили примерно в 19,1 раз дороже, чем неорфанные лекарства (в годовом выражении), при средней годовой стоимости на одного пациента в 137 782 доллара США. Некоторые обеспокоены тем, что стимулы, предоставляемые фармацевтическим компаниям для разработки редких лекарств в рамках программы FDA по орфанным лекарствам, отвлекают внимание компаний от разработки лекарств, которые принесут пользу большему количеству населения.

Медицинские приборы

В США существует более 6500 компаний по производству медицинского оборудования, более 80% из которых имеют менее 50 сотрудников. По данным Министерства торговли США , ожидается, что к 2016 году объем рынка медицинского оборудования в США достигнет 133 миллиардов долларов США.

Наблюдатели прогнозируют дальнейшее развитие и появление носимых устройств для мониторинга здоровья, теледиагностики и телемониторинга, робототехники, биосенсоров, трехмерной (3D) печати, новых диагностических тестов in vitro и мобильных приложений, которые позволят пользователям лучше следить за своим здоровьем и связанным с ним поведением.

Тенденции фармацевтического экспорта и патентов

Экспорт высоких технологий из США в мировой доле, 2008–2013 гг., данные базы данных Comtrade, взяты из Доклада ЮНЕСКО по науке: к 2030 г. (2015 г.), рисунок 5.10

До 2010 года Соединенные Штаты Америки были нетто-экспортером фармацевтических препаратов. С 2011 года она стала нетто-импортером этих товаров. Соединенные Штаты потеряли мировое лидерство по производству высокотехнологичных товаров. Даже компьютерное и коммуникационное оборудование сейчас собирается в Китае и других странах с развивающейся экономикой, а высокотехнологичные компоненты с добавленной стоимостью производятся в других странах.

США – постиндустриальная страна. Импорт высокотехнологичной продукции значительно превышает экспорт. Однако технологически квалифицированная рабочая сила Соединенных Штатов производит большой объем патентов и по-прежнему может получать прибыль от лицензий или продажи этих патентов. В научных отраслях США, занимающихся исследованиями, 9,1% продуктов и услуг связаны с лицензированием прав интеллектуальной собственности.

Когда дело доходит до торговли интеллектуальной собственностью, Соединенные Штаты остаются вне конкуренции. Доходы от роялти и лицензирования в 2013 году составили $129,2 млрд, что является самым высоким показателем в мире. На втором месте с большим отрывом идет Япония с доходами в 31,6 млрд долларов в 2013 году. Платежи США за использование интеллектуальной собственности составили 39,0 млрд долларов в 2013 году, уступая только Ирландии (46,4 млрд долларов).

См. также

• Здравоохранение в США
• Научная политика в США
• Наука и технологии в США

Источники

В эту статью включен текст из бесплатного контента . Лицензия CC-BY-SA IGO 3.0. Текст взят из Доклада ЮНЕСКО по науке: на пути к 2030 году , ЮНЕСКО.