Элосульфаза альфа
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Царапание |
| AHFS / Drugs.com | Много информации для потребителей |
| Данные лицензии |
|
| Маршруты администрация | внутривенный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус |
|
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| ИЮФАР/БПС | |
| ХимическийПаук |
|
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 5020 Х 7588 Н 1364 О 1418 С 34 |
| Молярная масса | 110 826 .09 g·mol −1 |
Элосульфаза альфа , продаваемая под торговой маркой Вимизим , представляет собой лекарство, используемое для лечения синдрома Моркио , вызванного дефицитом фермента N-ацетилгалактозамин-6-сульфатазы . Элосульфаза альфа представляет собой синтетическую версию этого фермента.
Элосульфаза альфа была разработана компанией BioMarin Pharmaceutical Inc. и одобрена для использования в США Управлением по контролю за продуктами и лекарствами в 2014 году. [ 3 ]
Элосульфаза альфа используется в заместительной ферментной терапии ; исследование 2014 года подтвердило его эффективность у молодых пациентов с синдромом Моркио типа А. [ 4 ] Лечение этим препаратом было наиболее эффективным при респираторных симптомах, повседневной активности и росте, что подтверждено в статье 2015 года. [ 5 ]
Стоимость элосульфазы альфа в некоторых странах составляет 2 080 000–6 240 000 долларов в год, что затрудняет ее приобретение для некоторых систем здравоохранения. [ 6 ]
В июне 2019 года бельгийский суд вынес предварительный судебный запрет, обязывающий BioMarin продолжать бесплатно поставлять Вимизим молодой девушке, страдающей синдромом Моркио. BioMarin прекратила предоставлять препарат бесплатно в начале года после того, как переговоры с бельгийскими органами здравоохранения о возмещении стоимости продукта неоднократно проваливались. Это заставило родителей начать судебное разбирательство , чтобы заставить компанию продолжать предоставлять лекарства бесплатно. BioMarin было приказано продолжать делать это до тех пор, пока не будет вынесено окончательное решение или пока лекарство не появится на бельгийском рынке по разумной цене. [ 7 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»)» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.
- ^ «Лекарства, отпускаемые по рецепту: регистрация новых химических веществ в Австралии, 2014 г.» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 21 июня 2022 г. Проверено 10 апреля 2023 г.
- ^ «FDA одобрило Вимизим для лечения редкого врожденного ферментного нарушения» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . 14 февраля 2014 г. Архивировано из оригинала 27 января 2017 г. . Проверено 16 декабря 2019 г.
- ^ Хендрикс С.Дж., Бертон Б., Флеминг Т.Р., Харматц П., Хьюз Д., Джонс С.А. и др. (ноябрь 2014 г.). «Эффективность и безопасность заместительной ферментной терапии BMN 110 (элосульфаза альфа) при синдроме Моркио А (мукополисахаридоз IVA): рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 3» . Журнал наследственных метаболических заболеваний . 37 (6): 979–90. дои : 10.1007/s10545-014-9715-6 . ПМК 4206772 . ПМИД 24810369 .
- ^ Хендрикс С.Дж., Джулиани Р., Харматц П., Менгель Э., Гуффон Н., Валаяннопулос В. и др. (февраль 2015 г.). «Многодоменное влияние элосуфазы альфа на синдром Моркио А в ключевом исследовании фазы III» . Молекулярная генетика и обмен веществ . 114 (2): 178–85. дои : 10.1016/j.ymgme.2014.08.012 . ПМИД 25284089 .
- ^ «Предоставление жизненно важных лекарств на сумму 400 000 долларов австралийским детям с редкими заболеваниями. Правительство Австралии предоставит жизненно необходимое лечение австралийским пациентам с редким заболеванием, известным как синдром Моркио А, бесплатно. Достопочтенный член парламента Грег Хант. Министр. по здравоохранению, 15 июня 2017 года» . Архивировано из оригинала 14 апреля 2018 года . Проверено 13 сентября 2018 г.
- ^ «BioMarin должна продолжать предоставлять пациентам жизненно важные лекарства]. www.tijd.be (на голландском языке). Время . 26 июня 2019 года. Архивировано из оригинала 27 июня 2019 года . Проверено 26 июня 2019 г.