Римепорид
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Код ATC |
|
| Юридический статус | |
| Юридический статус |
|
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| PubChem CID | |
| Chemspider | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| Химический | |
| Comptox Dashboard ( EPA ) | |
| Chemical and physical data | |
| Formula | C11H15N3O5S2 |
| Molar mass | 333.38 g·mol−1 |
| 3D model (JSmol) | |
Римепорид является экспериментальным препаратом для лечения мышечной дистрофии Дюшенна , развивающейся Фондом Эспераре . [ 1 ] было предоставлено он предоставлен препарата -сироты статусом Европейское агентство по лекарственным средствам . [ 2 ]
Механизм действия
[ редактировать ]Вещество блокирует ионный насос , называемый антипортером натрия -гидрогена 1 . Хотя точный механизм неизвестен, предполагается, что ингибирование этого насоса уменьшает pH, перегрузку натрия и кальция в клетках пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. [ 1 ]
История
[ редактировать ]Римепорид был разработан в качестве лечения хронической сердечной недостаточности . Он был протестирован в семи исследованиях I фазы клинических испытаний у пациентов с застойной сердечной недостаточностью и некоторой степени почечной недостаточности. Впоследствии препарат был лицензирован для Esperare, швейцарской некоммерческой организации [ 3 ] that aims at repositioning drugs for rare diseases. As of May 2015[update], the substance has demonstrated efficacy in several animal models of Duchenne muscular dystrophy.[4]
It has also been recently tested in young boys with Duchenne muscular Dystrophy aged 6 to 11 years.[5]
See also
[edit]Other drugs for Duchenne muscular dystrophy
[edit]- Ataluren
- Biostrophin (experimental)
- Idebenone (experimental)
References
[edit]- ^ Jump up to: a b Spreitzer H (26 May 2015). "Neue Wirkstoffe – Rimeporid". Österreichische Apothekerzeitung (in German). 69 (11): 12.
- ^ "EspeRare's Rimeporide receives Orphan Drug Designation in Duchenne Muscular Dystrophy". EspeRare. 4 May 2015.
- ^ "Our mission and vision". EspeRare. Retrieved 23 July 2015.
- ^ Ghaleh B, Barthélemy I, Wojcik J, Sambin L, Bizé A, Hittinger L, Tran TD, Thomé FP, Blot S, Su JB (August 2020). "Protective effects of rimeporide on left ventricular function in golden retriever muscular dystrophy dogs" (PDF). International Journal of Cardiology. 312: 89–95. doi:10.1016/j.ijcard.2020.03.031. PMID 32199683. S2CID 214617920.
- ^ Previtali SC, Gidaro T, Díaz-Manera J, Zambon A, Carnesecchi S, Roux-Lombard P, Spitali P, Signorelli M, Szigyarto CA, Johansson C, Gray J, Labolle D, Porte Thomé F, Pitchforth J, Domingos J, Muntoni F (September 2020). "Rimeporide as a first- in-class NHE-1 inhibitor: Results of a phase Ib trial in young patients with Duchenne Muscular Dystrophy". Pharmacological Research. 159: 104999. doi:10.1016/j.phrs.2020.104999. PMC 7482441. PMID 32535224.
- ^ Ghaleh B, Barthélemy I, Wojcik J, Sambin L, Bizé A, Hittinger L, et al. (August 2020). "Protective effects of rimeporide on left ventricular function in golden retriever muscular dystrophy dogs" (PDF). International Journal of Cardiology. 312: 89–95. doi:10.1016/j.ijcard.2020.03.031. PMID 32199683. S2CID 214617920.