Ассоциация БАС
 | Эта статья могла быть создана или отредактирована в обмен на нераскрытые платежи Википедии , что является нарушением условий использования . Может потребоваться очистка в соответствии с политикой Википедии в отношении контента , особенно с нейтральной точки зрения . ( август 2021 г. ) |
 | |
| Аббревиатура | Ассоциация БАС |
|---|---|
| Основан | 1985 год |
| Тип | Некоммерческая |
| Фокус | пропаганда и обслуживание пациентов |
| Расположение | |
Обслуживаемая территория | Соединенные Штаты |
Президент и генеральный директор | Каланит Балас |
Председатель | Скотт Кауфман |
Доход | 37 миллионов долларов (2019) [1] |
| Веб-сайт | als.org |
Ассоциация БАС — американская некоммерческая организация , которая финансирует глобальные исследования бокового амиотрофического склероза (БАС), предоставляет услуги и программы ухода людям, страдающим от БАС, через свою общенациональную сеть центров клинической помощи, а также работает с защитниками БАС по всей стране на уровне штата и на федеральном уровне. политика, которая помогает людям, живущим с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), также известным как Лу Герига . болезнь [2]
Исследовать
[ редактировать ]Ассоциация БАС сотрудничает с Шоном М. Хили и Центром лечения БАС в Массачусетской больнице общего профиля . [3] БАС в поисках лекарства и Ассоциация мышечной дистрофии . [4] Кроме того, организация является партнером по исследованиям Answer ALS (основана Стивом Глисоном ), Target ALS (основана Дэном Доктороффом ), [5] и БАС ОДИН. Организация также обеспечивает финансирование Исследовательского форума БАС, проекта Prize4Life , который с тех пор объединился с Ассоциацией БАС. [ нужна ссылка ]
Благодаря осведомленности и финансированию Ice Bucket Challenge , Ассоциация выделила почти 90 миллионов долларов на финансирование исследований в период с 2014 по 2018 год, что на 187% больше ее годового финансирования исследований. [6] [7] Сюда вошли 81,2 миллиона долларов на 275 исследовательских грантов в США и 8,5 миллиона долларов на международном уровне. [7] Исследование привело к открытию пяти новых генов, связанных с БАС: [6] [8] [7]
- НЭК1 [9] - мутации этого гена способствуют как спорадическим, так и семейным случаям БАС. [9]
- КИФ5А [10] KIF5A - Белок функционирует внутри нейронов, транспортируя материалы вверх и вниз по аксону , нервному волокну, которое несет информацию к мышечным клеткам и которое также называется цитоскелетом ; [11] мутация ALS усекает белок ближе к его концу, так что полный белок не образуется [11]
- C21orf2 [12]
- ТУБА4А [13] - мутации в этом гене дестабилизируют сеть микротрубочек и уменьшают ее способность к реполимеризации; [13] это еще один дефект цитоскелета, такой как KIF5A [13]
- ТБК1 [14]
По словам Хемали Фатнани, директора Центра геномики нейродегенеративных заболеваний Нью-Йоркского геномного центра , средства, полученные в рамках Challenge, привели к созданию одного из крупнейших ресурсов данных полногеномного секвенирования БАС , которые были переданы партнерам. по всему миру. [15]
В сентябре 2020 года Медицинский журнал Новой Англии сообщил, что новая комбинация препаратов AMX0035 безопасна и эффективна для замедления прогрессирования БАС клинически значимым образом. [16] Ассоциация ALS оказала раннюю финансовую поддержку исследованиям AMX0035 за счет пожертвований Ice Bucket Challenge. [17] После публикации результатов клинических испытаний Ассоциация БАС подала петицию с просьбой к Amylyx Pharmaceuticals и Управлению по контролю за продуктами и лекарствами работать вместе, чтобы как можно быстрее сделать препарат доступным для людей с БАС. [18]
Государственная политика
[ редактировать ]После четырех лет усилий тысяч людей, страдающих БАС [19] Чтобы добиться значительной двухпартийной поддержки, в декабре 2020 года был подписан Закон о доступе для инвалидов с БАС 2019 года. Этот законопроект отменяет произвольный пятимесячный период ожидания, который ранее требовался, прежде чем люди, живущие с БАС, могли воспользоваться своими пособиями по социальному страхованию по инвалидности . [20]
Испытание ведра со льдом
[ редактировать ]Летом 2014 года проект Ice Bucket Challenge собрал 220 миллионов долларов после того, как стал вирусным в социальных сетях. [6] [8] [15] Ассоциация БАС получила 115 миллионов долларов из этой суммы. Для участия людям предлагалось вылить на себя ведро ледяной воды и/или пожертвовать деньги на исследования и лечение БАС. Такие люди, как бывший президент Джордж Буш , Билл Гейтс , Тейлор Свифт , Бенедикт Камбербэтч , Леброн Джеймс и Марта Стюарт, обливали себя ледяной водой, чтобы собрать деньги на борьбу с БАС. [6] [7] [8] В общей сложности около 17 миллионов человек загрузили видеоролики о том, как они выполняют это задание, и эти видео были просмотрены более 10 миллиардов раз. [6]
В результате конкурса было собрано 115 миллионов долларов, а Ассоциация увеличила количество обслуживаемых пациентов на 28%. [8] Большая часть пожертвований была использована на исследования, но были и другие применения. Например, местные отделения закупили оборудование (инвалидные коляски, ходунки, душевые скамейки и т. д.) для пациентов с БАС и смогли обеспечить каждого из своих списков ожидания. [21] [22]
Клиническая сеть Ассоциации также расширилась на 50% в результате финансирования Challenge. [7] Исследование, проведенное RTI International, сообщило о 29 новых сертифицированных центрах лечения БАС, 20 новых признанных лечебных центрах и 7 новых дочерних клиниках. [23] Также по данным RTI, после проведения Challenge Национальные институты здравоохранения (NIH) инвестировали почти 416 миллионов долларов в исследователей, финансируемых Ассоциацией БАС. [15]
После конкурса Ice Bucket Challenge 2014 года Ассоциация БАС попыталась зарегистрировать термин «вызов ведра со льдом». После негативной реакции ассоциация отозвала заявку на товарный знак. [24] В начале 2018 года группа пациентов под названием «Терминально стойкие» коалиция раскритиковала Ассоциацию БАС за то, что она не с большей готовностью тратит 115 миллионов долларов, полученных от Ice Bucket Challenge, на исследования. Кроме того, группа жаловалась, что организация не предоставляет финансирование BrainStorm Cell Therapeutics, фармацевтической компании, исследующей методы лечения БАС и проводящей фазы III клинические испытания ; Ассоциация БАС не финансирует клинические исследования фазы III. [25]
Информированность и сбор средств
[ редактировать ]Ежегодным фирменным мероприятием ассоциации по сбору средств является «Поход к победе над БАС». Это мероприятие проводится каждую осень и весну в городах по всей территории Соединенных Штатов. С момента своего создания в 2000 году это мероприятие собрало более 265 миллионов долларов. [26]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Форма ALSA 990» (PDF) . Проверено 11 октября 2019 г.
- ^ «5 важных вещей, которые делает Ассоциация БАС» . 16 января 2018 г.
- ^ «Ассоциация БАС инвестирует 3 миллиона долларов в испытание платформы для ускорения разработки методов лечения» . Новости БАС сегодня . 20 января 2020 года. Архивировано из оригинала 6 февраля 2020 года . Проверено 6 февраля 2020 г.
- ^ «Ассоциация БАС, организация БАС в поисках лекарства и грант MDA на клинические испытания для изучения восстановления функции иммунной системы для лечения БАС» . МДА . 9 августа 2019 г.
- ^ «Наши партнеры» . Целевой БАС. Архивировано из оригинала 17 февраля 2018 г. Проверено 16 февраля 2018 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и «5 лет спустя человек с БАС, который популяризировал Ice Bucket Challenge, все еще вдохновляет» . Сегодня . 19 июля 2019 года . Проверено 6 ноября 2019 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и Страб, Крис. «Ice Bucket Challenge увеличил годовое финансирование Ассоциации БАС на 187%: отчет» . Форбс . Проверено 6 ноября 2019 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д «Холодные наличные: что делать, когда приходят неожиданные деньги» . Хроника благотворительности . 17 июля 2019 г. Проверено 12 ноября 2019 г.
- ^ Перейти обратно: а б «ALS Ice Bucket Challenge способствует открытию новых генов» . Медицинские новости сегодня . 28 июля 2016 года . Проверено 12 ноября 2019 г.
- ^ Николя, Од (21 марта 2018 г.). «Полногеномный анализ идентифицирует KIF5A как новый ген БАС» . Нейрон . 97 (6): 1268–1283. дои : 10.1016/j.neuron.2018.02.027 . hdl : 10138/301252 . ПМЦ 5867896 . ПМИД 29566793 .
- ^ Перейти обратно: а б «Ген KIF5A, связанный с развитием БАС» . Обзор целевых показателей лекарств . Проверено 10 декабря 2019 г.
- ^ ван Ринен, Воутер; Шатунов, Алексей; Деккер, Аннелот М.; Маклафлин, Рассел Л.; Дикстра, Фрэнк П.; Пулит, Сара Л.; ван дер Спек, Рик А.А.; Выса, Урмо; де Йонг, Симона; Робинсон, Мэтью Р.; Ян, Цзянь (сентябрь 2016 г.). «Общегеномный анализ ассоциаций выявляет новые варианты риска и генетическую архитектуру бокового амиотрофического склероза» . Природная генетика . 48 (9): 1043–1048. дои : 10.1038/ng.3622 . ISSN 1546-1718 . ПМК 5556360 . ПМИД 27455348 .
- ^ Перейти обратно: а б с Смит, Брэдли Н.; Тикоцци, Никола; Фаллини, Клаудия; Гкази, Афина Сорагия; Топп, Саймон; Кенна, Кевин П.; Скоттер, Эмма Л .; Кост, Джейсон; Кигл, Памела; Миллер, Джек В.; Калини, Даниэла (22 октября 2014 г.). «Анализ редких вариантов всего экзома идентифицирует мутации TUBA4A, связанные с семейным БАС» . Нейрон . 84 (2): 324–331. дои : 10.1016/j.neuron.2014.09.027 . ISSN 1097-4199 . ПМЦ 4521390 . ПМИД 25374358 .
- ^ Оукс, Джеймс А.; Дэвис, Мария К.; Коллинз, Марк О. (2 февраля 2017 г.). «TBK1: новый игрок в области БАС, связывающий аутофагию и нейровоспаление» . Молекулярный мозг . 10 (1): 5. дои : 10.1186/s13041-017-0287-x . ISSN 1756-6606 . ПМЦ 5288885 . ПМИД 28148298 .
- ^ Перейти обратно: а б с «Испытание ведра со льдом значительно помогло исследованиям БАС, отчеты об исследованиях» . Новости БАС сегодня . 10.06.2019. Архивировано из оригинала 25 августа 2019 г. Проверено 12 декабря 2019 г.
- ^ Паганони, Сабрина; МакКлин, Эрик А.; Хендрикс, Сюзанна; Берри, Джеймс Д.; Эллиотт, Майкл А.; Майзер, Самуэль; Карам, Чафик; Кэсс, Джеймс Б.; Овеги, Маргарет А.; Быстрее, Адам; Уаймер, Джеймс; Гутман, Стивен А.; Хайцман, Дараг; Хейман-Паттерсон, Терри; Джексон, Карлейн Э.; Куинн, Колин; Ротштейн, Джеффри Д.; Касарскис, Эдвард Дж.; Кац, Джонатан; Дженкинс, Либерти; Ладха, Шафик; Миллер, Тимоти М.; Сселса, Стивен Н.; Ву, Туан Х.; Фурнье, Кристина Н.; Гласс, Джонатан Д.; Джонсон, Кристин М.; Свенсон, Андреа; Гоял, Намита А.; и др. (2020). «Испытание фенилбутирата натрия-таурурсодиола при боковом амиотрофическом склерозе» . Медицинский журнал Новой Англии . 383 (10): 919–930. дои : 10.1056/NEJMoa1916945 . ПМЦ 9134321 . ПМИД 32877582 .
- ^ Беллак, Пэм (2 сентября 2020 г.). «Два студента колледжа придумали лечение БАС. Результаты уже известны» . Нью-Йорк Таймс .
- ^ «Комбинация лекарств замедляет прогрессирование БАС и может ознаменовать «новую эру» в лечении» . NPR.org .
- ^ «Конгресс принимает Закон о доступе к страхованию по инвалидности ALS, заканчивающий 5-месячный период ожидания пособий для пациентов» .
- ^ «Президент подписывает С. 578» . SSA.gov . 28 декабря 2020 г.
- ^ «Вызов Ice Bucket Challenge и обещания — и подводные камни — вирусной благотворительности» . Вокс . 20 июля 2019 г.
- ^ «Вызов ведра со льдом: куда пошли деньги?» . Новости Эн-Би-Си . 31 августа 2019 г.
- ^ RTI International (май 2019 г.). Оценка грантовых программ Ассоциации ALS (PDF) (Отчет).
- ^ Олхайзер, Эбби (30 августа 2014 г.). «Ассоциация ALS отзывает спорные заявки на регистрацию товарного знака «вызов ведра со льдом» » .
- ^ Суд, Эмма. «Группа пациентов с БАС недовольна тем, как тратятся 115 миллионов долларов, собранных в рамках Ice Bucket Challenge» . МаркетВотч . Проверено 16 февраля 2018 г.
- ^ «5 важных вещей, которые делает Ассоциация БАС» . Новости БАС сегодня . 16 января 2018 г. Архивировано из оригинала 3 февраля 2020 г. . Проверено 3 февраля 2020 г. .
