Институт развития терапии БАС
 | |
| Аббревиатура | КАК ТДИ |
|---|---|
| Основан | 1999 |
| Основатель |
|
| Тип | некоммерческая биотехнологическая организация |
| 04-3462719 | |
| Расположение |
|
Ключевые люди |
|
| Принадлежности | Международный альянс ассоциаций БАС/БДН |
| Веб-сайт | als.net |
Институт развития терапии БАС ( АЛС TDI ) — некоммерческая биотехнологическая исследовательская организация, занимающаяся поиском методов лечения бокового амиотрофического склероза (АЛС). В штате компании насчитывается более 30 ученых, и она реализует программу исследований и разработок, посвященную БАС. [1] [2]
История
[ редактировать ]ALS TDI был основан как Фонд развития терапии ALS (ALS TDF) в 1999 году Джеймсом Хейвудом , Робертом Боназоли и Мелиндой Марш Хейвуд после того, как у брата Джеймса, Стивена Хейвуда , было диагностировано это заболевание. [3] Доктор Теннор Рамеш присоединился к ALS-TDF, когда его невестке поставили диагноз БАС, и он организовал исследовательский центр и занимал должность главного научного директора с момента создания до 2003 года. Первоначально организация финансировалась за счет пожертвований Стивена, а также пожертвования Алекса. и Брит д'Арбелофф . Первой терапевтической концепцией Фонда была замена белка EAAT2 с помощью генной терапии. [2] [4]
В 2004 году Фонд переехал в помещение площадью 16 000 квадратных футов (1500 м²). 2 ) в Кембридже , штат Массачусетс, с собственной лабораторией. В 2005 году компания ALS TDF построила лабораторию 2-го уровня биобезопасности , что позволило расширить «технологии генной терапии и клеточного лечения». [2]
В 2005 году Фонд начал «Три штата» — ежегодный велопробег протяженностью 270 миль от Бостона, штат Массачусетс, до Гринвича, штат Коннектикут . [2] С тех пор в Trek приняли участие более 400 человек, и на исследования было собрано более 7 миллионов долларов. [5] [6]
пациент БАС Оги Ньето . В 2006 году председателем правления стал [2] В следующем году Джеймс Хейвуд ушел с поста президента, но вошел в совет директоров, и его заменил Шон Ф. Скотт , который руководит БАС в своей семье. [7] Скотт работал с Оги Ньето , а также с Ассоциацией мышечной дистрофии, чтобы объединить две организации в 2007 году. Сотрудничество позволило MDA соответствовать годовому бюджету ALS TDI в течение трех лет благодаря инициативе Ньето, Augie's Quest , хотя после этого партнерство продолжалось. при этом MDA в совокупности предоставило более 36 миллионов долларов. [8] [9] В том же году организация заменила часть своего названия «Фонд» на «Институт». [2]
Институт получил грант в размере 1,1 миллиона долларов от Министерства обороны США в 2008 году и дополнительный грант в 1,6 миллиона долларов в 2010 году. [2] [10]
Стивен Перрин, ранее занимавший должность главного научного директора , был назначен генеральным директором в 2009 году после смерти Шона Скотта. [11] В 2011 году институт переехал в новое помещение площадью 26 000 квадратных футов (2400 м²). 2 ) также в Кембридже, что позволяет нанять больше ученых и создать лабораторию большего размера. [2]
Два года спустя, в 2014 году, Augie's Quest официально перешла с MDA на ALS TDI. [12] В том же году ALS TDI получила более 3 миллионов долларов в рамках конкурса Ice Bucket Challenge . [1] В 2016 году институт объявил о партнерстве ALS ONE с больницей общего профиля Массачусетса , Медицинской школой Гарварда , Медицинской школой Массачусетского университета и организацией Compassionate Care ALS, чтобы найти лечение БАС в течение четырех лет. [13]
В 2018 году ALS TDI стала первоначальным бенефициаром конкурса ALS Pepper Challenge, участники которого едят перец чили . [14] различные общественные деятели, в том числе Келли Кларксон , Джимми Киммел , Шакил О'Нил , Нэнси О'Делл , Вольф Блитцер , команда Майами Хит и Энди Коэн . В соревновании приняли участие [15] [16]
В феврале 2021 года Институт развития терапии БАС переехал в Уотертаун, штат Массачусетс. [17] Новое место включало в себя лабораторный комплекс, позволяющий проводить доклинические, клинические и переходные исследования в одном месте. [17]
В апреле 2021 года совет директоров назначил Фернандо Виейру, доктор медицинских наук, главным исполнительным директором Института развития терапии БАС. [18]
22 февраля 2023 года председатель правления Оги Ньето скончался от БАС.
Исследовать
[ редактировать ]Институт собрал и потратил более 100 миллионов долларов на исследования эффективных методов лечения БАС и практикует научные исследования с открытым исходным кодом . [19] После открытия того, что от рассеянного склероза препарат Гиленья также может быть средством лечения БАС, в 2013 году институт включил 30 человек в клиническое исследование фазы 2А этого препарата, однако дальнейшего прогресса оно не продвинулось. [20] [21] [22]
БАС TDI запустила программу точной медицины в партнерстве с Denali Therapeutics в 2013 году, «чтобы определить подгруппы БАС и потенциальные методы лечения их с использованием данных пациентов, геномики и технологии iPS-клеток ». [23] К 2015 году в программе было зарегистрировано и предварительно проверено более 300 человек, значительная часть которых финансировалась за счет денег, собранных в рамках Ice Bucket Challenge . [24] [25] [26]
В 2018 году институт приступил к I фазе клинических испытаний AT-1501, потенциального средства лечения БАС и болезни Альцгеймера. [27] который блокирует активацию определенных иммунных клеток, чтобы защитить нервы от БАС. [28] Разработка препарата позволяет ALS TDI рассматриваться как успешная организация по разработке лекарств . [29] ALS TDI получил финансирование от партнерства ALS ONE для разработки препарата. [30]
В 2020 году институт опубликовал статью «Ингибирование PRMT типа I защищает от токсичности повторов дипептида, богатого аргинином C9ORF72» в журнале Frontiers in Pharmacology , а в 2021 году — дополнительную статью под названием «Гипотеза и теория: роль метилирования аргинина в C9orf72-опосредованном БАС и ЛВД». в области клеточной нейробиологии . [31]
См. также
[ редактировать ]Ссылки
[ редактировать ]- ^ Перейти обратно: а б « Ice Bucket Challenge ускоряет испытания лекарства от БАС в Кембриджском институте» . CBS Бостон . 27 августа 2014 г. Проверено 7 февраля 2018 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час «О БАС ТДИ» . Институт развития терапии БАС . Проверено 24 июня 2016 г.
- ^ Вайнер, Джонатан (7 февраля 2000 г.). «Лечение неизлечимого» . Житель Нью-Йорка . Том. 75, нет. 45. с. 64. ISSN 0028-792X . Проверено 06 февраля 2018 г.
- ^ «Семья Хейвуд - Институт развития терапии БАС | Так много, так быстро» . Линия фронта . ПБС. 29 августа 2007 г. Проверено 7 февраля 2018 г.
- ^ «Поездка» . Трек Трех штатов . Институт развития терапии БАС . Проверено 14 января 2017 г.
- ^ Сильверфарб, Пол (29 июня 2017 г.). «Байкеры едут в Гринвич на мероприятии ALS Tri-State Trek Event» . Гринвич Сентиэль . Проверено 7 февраля 2018 г.
- ^ «Институт развития терапии БАС объявляет об отставке генерального директора Джеймса Хейвуда и назначении его в совет директоров» . www.prnewswire.com . Проверено 13 января 2017 г.
- ^ «Сотрудничество финансирует исторический поиск лекарств от БАС на сумму 36 миллионов долларов» . Отделение МДА-АЛС . 10 мая 2011 г. Архивировано из оригинала 10 мая 2011 года . Проверено 23 июня 2016 г.
- ^ « Нам было интересно, кто несет ответственность за лечение БАС – Boston Medical News – White Coat Notes – Boston.com» . archive.boston.com . Архивировано из оригинала 07 февраля 2018 г. Проверено 7 февраля 2018 г.
- ^ «Институт развития терапии БАС получил от Министерства обороны грант в размере 1,6 миллиона долларов на исследование болезни Лу Герига» . PR Newswire (Пресс-релиз) . Проверено 24 июня 2016 г.
- ^ «Институт развития терапии БАС, крупнейшая в мире некоммерческая биотехнологическая организация, назначает Стива Перрина, доктора философии, главным исполнительным директором» . БАС ТДИ . 01 мая 2009 г. Проверено 13 января 2017 г.
- ^ «Усилия по сбору средств Augie's Quest переносятся на Институт развития терапии БАС» . Клубная индустрия . 30 января 2014 г. Архивировано из оригинала 07 февраля 2018 г. Проверено 7 февраля 2018 г.
- ^ «Как один человек объединил исследовательское сообщество БАС - журнал Boston Magazine» . Бостонский журнал . 21 января 2016 г. Проверено 7 февраля 2018 г.
- ^ «Что нужно знать о ALS Pepper Challenge» . ABC7 Нью-Йорк . 27 января 2018 г. Проверено 7 февраля 2018 г.
- ^ «Все знаменитости, принимавшие участие в конкурсе Pepper Challenge» . ЛЮДИ.com . 2018-02-02 . Проверено 7 февраля 2018 г.
- ^ «Новый «горячий» вызов БАС, в котором принимают участие Шак, Чарльз Баркли и «Майами Хит»» . ЛЮДИ.com . Проверено 7 февраля 2018 г.
- ^ Перейти обратно: а б «Институт развития терапии БАС строит новую специальную лабораторию в Уотертауне» . Бостонская газета Real Estate Times . 24 февраля 2021 г.
- ^ «Совет директоров ALS TDI назначает Фернандо Виейру, доктора медицинских наук, главным исполнительным директором» . Институт развития терапии БАС . 07.02.2023 . Проверено 2 июля 2024 г.
- ^ «Кого волнует БАС?» . БИОтехNow . 28 мая 2013 г. Архивировано из оригинала 18 января 2017 г. Проверено 13 января 2017 г.
- ^ Маркус, Эми Доксер (14 февраля 2012 г.). «Дилемма: когда одно лекарство лечит две болезни» . Уолл Стрит Джорнал . ISSN 0099-9660 . Проверено 13 января 2017 г.
- ^ «FDA одобрило клиническое исследование TDI-132 (Гиленья) у пациентов с БАС» . Институт развития терапии БАС . Проверено 14 января 2017 г.
- ^ «Новое лекарство от БАС готовится к исследованию фазы II» . Новости . 25 октября 2013 г. Проверено 14 января 2017 г.
- ^ «Программа точной медицины» . Институт развития терапии БАС . Проверено 24 июня 2016 г.
- ^ Зайферт, Дон (12 апреля 2016 г.). «Кембриджская биотехнология стремится найти лучший способ тестирования новых лекарств от БАС» . Бостонские деловые журналы . Американские городские деловые журналы . Проверено 13 января 2017 г.
- ^ Лейти, Рон (4 апреля 2016 г.). «Сила в цифрах – или почему горячая, молодая биотехнология и некоммерческая организация нацелены на новые цели БАС» . Бостонский деловой журнал . Американские городские деловые журналы . Проверено 14 января 2017 г.
- ^ Ример, Эмили (4 августа 2015 г.). «Исследования БАС уже извлекают выгоду из возвращения Ice Bucket Challenge» . ВЦВБ . Проверено 14 января 2017 г.
- ^ «АТ-1501» . Институт развития терапии БАС . Проверено 29 ноября 2018 г.
- ^ «Кембриджская некоммерческая организация начнет первое испытание на людях препарата, способного замедлить БАС» . WHDH 7Новости . Проверено 29 ноября 2018 г.
- ^ «ПЕРВЫЙ КАНДИДАТ ЛЕКАРСТВА ИЗ ИНСТИТУТА РАЗВИТИЯ ТЕРАПИИ БАС НАЧИНАЕТ КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ» . Институт развития терапии БАС . Проверено 29 ноября 2018 г.
- ^ «АЛС ОДИН» . www.alsone.org . Архивировано из оригинала 30 ноября 2018 г. Проверено 29 ноября 2018 г.
- ^ Гилл, Анна Л.; Премасири, Алан С.; Виейра, Фернандо Г. (2021). «Гипотеза и теория: роль метилирования аргинина в C9orf72-опосредованном БАС и ЛВД» . Границы клеточной нейронауки . 15 : 633668. doi : 10.3389/fncel.2021.633668 . ISSN 1662-5102 . ПМК 8021787 . ПМИД 33833668 .
