Маворихафар

Маворихафар
Клинические данные
Торговые названия	Мне жаль
Другие имена	Х4П-001; АМД-070
Данные лицензии	US DailyMed : Мавориксафор ;
Маршруты ; администрация	Через рот
Класс препарата	антагонист CXCR4
код АТС	Никто ;
Юридический статус
Юридический статус	США : только ℞ ;
Идентификаторы
	показывать Название ИЮПАК
Номер CAS	558447-26-0 ;
ПабХим CID	11256587 ;
ИЮФАР/БПС	8580 ;
Лекарственный Банк	ДБ05501 ;
ХимическийПаук	9431613 ;
НЕКОТОРЫЙ	0G9LGB5O2W ;
КЕГГ	Д11510 ;
КЭБ	ЧЕБИ: 138865 ;
ХЭМБЛ	ХЕМБЛ518924 ;
Панель управления CompTox ( EPA )	DTXSID60971247 ;
Химические и физические данные
Формула	С 21 Ч 27 Н 5
Молярная масса	349.482 g·mol −1
3D model ( JSmol )	Интерактивное изображение ;
	показывать УЛЫБКИ
	показывать ИнЧИ

Мавориксафор , продаваемый под торговой маркой Ксолремди , представляет собой препарат, используемый для лечения синдрома WHIM . ^{[ 1 ]} Это антагонист хемокинового рецептора 4 СХС . ^{[ 1 ]} Его принимают внутрь . ^{[ 1 ]} Его разработала компания X4 Pharmaceuticals.

Наиболее часто сообщаемые побочные реакции включают тромбоцитопению (низкое количество тромбоцитов), сыпь, ринит (заложенный нос), носовое кровотечение (носовое кровотечение), рвоту и головокружение. ^{[ 2 ]}

Мавориксафор был одобрен для медицинского применения в США в апреле 2024 года. ^{[ 1 ]}^{[ 2 ]}^{[ 3 ]}^{[ 4 ]}

Медицинское использование

Мавориксафор показан людям в возрасте двенадцати лет и старше с синдромом WHIM (бородавки, гипогаммаглобулинемия, инфекции и миелокатексис) для увеличения количества циркулирующих зрелых нейтрофилов и лимфоцитов. ^{[ 1 ]}^{[ 2 ]}

Побочные эффекты

Ожидается, что Мавориксафор причинит вред ребенку . ^{[ 1 ]}^{[ 2 ]}

История

Эффективность мавориксафора оценивалась в 52-недельном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании, в котором участвовал 31 подросток и взрослый с синдромом WHIM (NCT03995108). ^{[ 2 ]} Мавориксафор улучшил абсолютное количество нейтрофилов и абсолютное количество лимфоцитов, которое оценивалось в течение 24-часового периода четыре раза на протяжении всего исследования. ^{[ 2 ]} Абсолютное количество нейтрофилов ниже 500 клеток/мкл и абсолютное количество лимфоцитов ниже 1000 клеток/мкл связаны с повышенным риском инфекций. ^{[ 2 ]} Средняя продолжительность времени в течение 24 часов, в течение которого количество было выше этих уровней, было значительно дольше в группе мавориксафора по сравнению с группой плацебо (15,0 часов по сравнению с 2,8 часами для абсолютного количества нейтрофилов; 15,8 часов по сравнению с 4,6 часами для абсолютного количества лимфоцитов). ^{[ 2 ]}

Общество и культура

Имена

Мавориксафор – международное непатентованное название . ^{[ 5 ]}

Исследовать

Мавориксафор проходит клинические испытания при меланоме. ^{[ 6 ]} и почечно-клеточный рак . ^{[ 7 ]}

Ссылки

^ Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г «Ксолремди-мавориксафор капсула, покрытая желатиновой оболочкой» . ДейлиМед . 4 июня 2024 г. Проверено 16 июня 2024 г.
^ Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г ^час «FDA одобрило первый препарат от синдрома WHIM, редкого заболевания» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 29 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 29 апреля 2024 года . Проверено 29 апреля 2024 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ «Утверждения новых лекарственных препаратов на 2024 год» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 29 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 30 апреля 2024 года . Проверено 30 апреля 2024 г.
^ «X4 Pharmaceuticals объявляет об одобрении FDA капсул Ксолремди (мавориксафор) — первого препарата, показанного пациентам с синдромом WHIM» (пресс-релиз). Х4 Фармасьютикалс. 29 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 29 апреля 2024 года . Проверено 29 апреля 2024 г. - через GlobeNewswire.
^ Всемирная организация здравоохранения (2018). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 80». Информация ВОЗ о лекарствах . 32 (3). hdl : 10665/330907 .
^ Андтбака, Роберт Х.И.; Ван, Ян; Пирс, Роберт Х.; Кэмпбелл, Джин С.; Юшак, Мелинда; Мильхем, Мохаммед; и др. (31 августа 2022 г.). «Мавориксафор, биодоступный антагонист CXCR4 при пероральном приеме, увеличивает инфильтрацию иммунных клеток и воспалительный статус микроокружения опухоли у пациентов с меланомой» . Коммуникации по исследованию рака . 2 (8): 904–913. дои : 10.1158/2767-9764.CRC-22-0090 . ПМК 10010370 . ПМИД 36923305 .
^ Шуейри, Тони К.; Аткинс, Майкл Б.; Роуз, Трейси Л.; Альтер, Роберт С.; Джу, Явен; Ниланд, Кэти; и др. (август 2021 г.). «Исследование фазы 1b ингибитора CXCR4 мавориксафора и ниволумаба у пациентов с распространенным почечно-клеточным раком без предварительного ответа на монотерапию ниволумабом». Исследуемые новые лекарства . 39 (4): 1019–1027. дои : 10.1007/s10637-020-01058-2 . ПМИД 33507454 . S2CID 231746027 .

Внешние ссылки

Номер клинического исследования NCT03995108 «Исследование эффективности и безопасности мавориксафора у участников с бородавками, гипогаммаглобулинемией, инфекциями и синдромом миелокатексиса (WHIM)» на сайте ClinicalTrials.gov

[Xolremdi_FDA_label-1] Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г «Ксолремди-мавориксафор капсула, покрытая желатиновой оболочкой» . ДейлиМед . 4 июня 2024 г. Проверено 16 июня 2024 г.

[FDA_Xolremdi-2] Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г ^час «FDA одобрило первый препарат от синдрома WHIM, редкого заболевания» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 29 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 29 апреля 2024 года . Проверено 29 апреля 2024 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[3] «Утверждения новых лекарственных препаратов на 2024 год» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 29 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 30 апреля 2024 года . Проверено 30 апреля 2024 г.

[4] «X4 Pharmaceuticals объявляет об одобрении FDA капсул Ксолремди (мавориксафор) — первого препарата, показанного пациентам с синдромом WHIM» (пресс-релиз). Х4 Фармасьютикалс. 29 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 29 апреля 2024 года . Проверено 29 апреля 2024 г. - через GlobeNewswire.

[5] Всемирная организация здравоохранения (2018). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 80». Информация ВОЗ о лекарствах . 32 (3). hdl : 10665/330907 .

[6] Андтбака, Роберт Х.И.; Ван, Ян; Пирс, Роберт Х.; Кэмпбелл, Джин С.; Юшак, Мелинда; Мильхем, Мохаммед; и др. (31 августа 2022 г.). «Мавориксафор, биодоступный антагонист CXCR4 при пероральном приеме, увеличивает инфильтрацию иммунных клеток и воспалительный статус микроокружения опухоли у пациентов с меланомой» . Коммуникации по исследованию рака . 2 (8): 904–913. дои : 10.1158/2767-9764.CRC-22-0090 . ПМК 10010370 . ПМИД 36923305 .

[7] Шуейри, Тони К.; Аткинс, Майкл Б.; Роуз, Трейси Л.; Альтер, Роберт С.; Джу, Явен; Ниланд, Кэти; и др. (август 2021 г.). «Исследование фазы 1b ингибитора CXCR4 мавориксафора и ниволумаба у пациентов с распространенным почечно-клеточным раком без предварительного ответа на монотерапию ниволумабом». Исследуемые новые лекарства . 39 (4): 1019–1027. дои : 10.1007/s10637-020-01058-2 . ПМИД 33507454 . S2CID 231746027 .

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]