Прорывная терапия

Прорывная терапия США — это знак Управления по контролю за продуктами и лекарствами , который ускоряет разработку лекарств , который был создан Конгрессом в соответствии с разделом 902 Закона о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами и лекарствами от 9 июля 2012 года . ^{[ 1 ]}^{[ 2 ]} Обозначение FDA как «прорывная терапия» не подразумевает, что препарат на самом деле является «прорывом» или что существуют высококачественные доказательства эффективности лечения конкретного состояния; ^{[ 3 ]}^{[ 4 ]} скорее, это позволяет FDA предоставить приоритетное рассмотрение кандидатам на лекарства, если предварительные клинические испытания покажут, что терапия может предложить существенные преимущества лечения по сравнению с существующими вариантами лечения пациентов с серьезными или опасными для жизни заболеваниями. ^{[ 4 ]}^{[ 5 ]} У FDA есть другие механизмы для ускорения процесса рассмотрения и одобрения перспективных лекарств, включая ускоренное назначение, ускоренное одобрение и приоритетное рассмотрение . ^{[ 4 ]}^{[ 6 ]}

Требования

Обозначение «прорывной терапии» может быть присвоено лекарственному средству, если «это лекарственное средство, которое предназначено отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими лекарственными средствами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния» и если предварительные клинические данные указывают на то, что лекарственное средство может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по одному или нескольким клинически значимым конечным точкам, например, существенные эффекты лечения, наблюдаемые на ранних стадиях клинической разработки». ^{[ 5 ]}^{[ 7 ]}

Запросы рассматриваются Центром оценки и исследований лекарственных средств (CDER) и Центром оценки и исследований биологических препаратов (CBER). CDER получает около 100 запросов в год на присвоение статуса «прорыв». Исторически сложилось так, что около одной трети были одобрены. CBER получает 15–30 запросов в год. ^{[ 8 ]} Спонсоры должны подать заявку на получение статуса «прорыва» отдельно для каждого показания, по которому они собираются маркировать препарат.

Заявки на присвоение статуса прорыва подаются как дополнение к заявкам IND , обычно до окончания заседания Фазы II. ^{[ 9 ]}

Стимулы

Препараты, получившие статус «прорыва», проходят приоритетную проверку. FDA работает со спонсором заявки на лекарство, чтобы ускорить процесс одобрения. Этот ускоренный процесс может включать периодические обзоры, небольшие клинические исследования и альтернативные дизайны исследований. ^{[ 9 ]}

Проблемы

Критики утверждают, что это название вводит в заблуждение и дает компаниям, получившим революционный статус кандидата на лекарство, маркетинговое преимущество, которое может быть незаслуженным. ^{[ 10 ]}^{[ 11 ]} FDA признает, что название «прорывная терапия» может вводить в заблуждение. Никогда не предполагалось, что эти препараты на самом деле являются «прорывными», и это не гарантирует, что они принесут клиническую пользу, но все же критики жалуются, что они основаны на предварительных доказательствах, включая изменения в суррогатных маркерах, таких как лабораторные измерения, которые часто не отражают «значительную клиническую пользу». ^{[ 3 ]} В руководстве FDA говорится: «Не все продукты, обозначенные как прорывные методы лечения, в конечном итоге будут иметь существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения, предложенными предварительными клиническими данными на момент назначения. Если это назначение больше не подтверждается последующими данными, FDA может отменить это назначение». ^{[ 12 ]}

Медицинские приборы

По состоянию на август 2020 года FDA с момента своего создания присвоило статусы революционных устройств 298 медицинским устройствам , в том числе 50 к 2020 году. ^{[ 13 ]}

См. также

Ссылки

^ Дэрроу, Джей-Джей; Аворн, Дж; Кессельхайм, AS (27 марта 2014 г.). «Новая категория революционных лекарств FDA — последствия для пациентов» . Медицинский журнал Новой Англии . 370 (13): 1252–8. дои : 10.1056/nejmhle1311493 . ПМИД 24670173 .
^ Янделл, Кейт (1 января 2016 г.). «Набирая темп» . Ученый .
^ Перейти обратно: ^а ^б Швитцер Г. (13 мая 2016 г.). «CBS провозглашает «прорыв в борьбе с раком» — но не объясняет, что FDA подразумевает под этим термином» . Обзор новостей здравоохранения . Архивировано из оригинала 8 декабря 2020 года . Проверено 9 октября 2017 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б ^с Кепплингер Э.Э. (февраль 2015 г.). «Механизмы ускоренного одобрения FDA новых лекарственных препаратов» . Представитель биотехнологического права . 34 (1): 15–37. дои : 10.1089/blr.2015.9999 . ПМК 4326266 . ПМИД 25713472 . Четвертый механизм ускоренного утверждения — статус «прорывной терапии» — применяется к новому лекарственному препарату, если он «предназначен, отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими препаратами, для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния, а также имеются предварительные клинические данные». указывает на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по 1 или более клинически значимым конечным точкам». ¹⁷² В своем окончательном руководстве FDA интерпретирует «предварительные клинические данные» как доказательства, «достаточные для того, чтобы указать на то, что препарат может демонстрировать существенное улучшение эффективности или безопасности по сравнению с доступными методами лечения, но в большинстве случаев недостаточны для установления безопасности и результативности для целей лечения». одобрение." ¹⁷³ Обычно для этого потребуются не только данные исследований in vitro или моделей на животных. ¹⁷⁴ FDA ожидает, что предварительные клинические данные будут получены в ходе клинических испытаний фазы 1 или 2. ¹⁷⁵
^ Перейти обратно: ^а ^б «Информационный бюллетень: Прорывные методы лечения» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 10 декабря 2014 года. Архивировано из оригинала 9 октября 2017 года . Проверено 9 октября 2017 г. Прорывная терапия – это препарат:
• предназначены отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими препаратами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния и
• предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может демонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по одному или нескольким клинически значимым конечным точкам, например, существенный эффект лечения, наблюдаемый на ранних стадиях клинической разработки.
^ «Часто задаваемые вопросы: прорывные методы лечения» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . Архивировано из оригинала 21 января 2017 года . Проверено 3 января 2017 г.
^ Закон о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDASIA) , Силвер-Спринг, Мэриленд: Управление по контролю за продуктами и лекарствами , 29 января 2015 г., заархивировано из оригинала 18 июля 2015 г. , получено 20 июля 2015 г.
^ Исследования, Центр оценки лекарств и (5 октября 2021 г.). «Отчеты о деятельности IND — запросы на назначение прорывной терапии» . www.fda.gov .
^ Перейти обратно: ^а ^б Исследования, Центр оценки лекарств и (10 апреля 2019 г.). «Ускоренные программы для серьезных состояний – лекарства и биологические препараты» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США .
^ Джозеф С. Росс; Рита Ф. Редберг (21 сентября 2015 г.). «Примечание редактора: будет ли революционная терапия под любым другим названием столь же многообещающей?» . Стажер ЖАМА. Мед . 175 (11): 1858–9. doi : 10.1001/jamainternmed.2015.5311 . ПМИД 26390064 .
^ Джонатан Дж. Дэрроу; Джерри Аворн; Аарон С. Кессельхайм (12 апреля 2018 г.). «Присвоение FDA революционного препарата: четырехлетний опыт». Медицинский журнал Новой Англии . 378 (15): 1444–53. дои : 10.1056/NEJMhpr1713338 . ПМИД 29641970 .
^ «Руководство для отраслевых ускоренных программ лечения тяжелых состояний – лекарства и биологические препараты» (PDF) . FDA. Май 2014. с. 10.
^ «Программа революционных устройств FDA приближается к 300 обозначениям» . Медтех-дайв . Проверено 23 августа 2020 г. .

Внешние ссылки

СМИ, связанные с революционной терапией, на Викискладе?

[1] Дэрроу, Джей-Джей; Аворн, Дж; Кессельхайм, AS (27 марта 2014 г.). «Новая категория революционных лекарств FDA — последствия для пациентов» . Медицинский журнал Новой Англии . 370 (13): 1252–8. дои : 10.1056/nejmhle1311493 . ПМИД 24670173 .

[2] Янделл, Кейт (1 января 2016 г.). «Набирая темп» . Ученый .

[healthnews-3] Перейти обратно: ^а ^б Швитцер Г. (13 мая 2016 г.). «CBS провозглашает «прорыв в борьбе с раком» — но не объясняет, что FDA подразумевает под этим термином» . Обзор новостей здравоохранения . Архивировано из оригинала 8 декабря 2020 года . Проверено 9 октября 2017 г.

[pmid25713472-4] Перейти обратно: ^а ^б ^с Кепплингер Э.Э. (февраль 2015 г.). «Механизмы ускоренного одобрения FDA новых лекарственных препаратов» . Представитель биотехнологического права . 34 (1): 15–37. дои : 10.1089/blr.2015.9999 . ПМК 4326266 . ПМИД 25713472 . Четвертый механизм ускоренного утверждения — статус «прорывной терапии» — применяется к новому лекарственному препарату, если он «предназначен, отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими препаратами, для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния, а также имеются предварительные клинические данные». указывает на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по 1 или более клинически значимым конечным точкам». ¹⁷² В своем окончательном руководстве FDA интерпретирует «предварительные клинические данные» как доказательства, «достаточные для того, чтобы указать на то, что препарат может демонстрировать существенное улучшение эффективности или безопасности по сравнению с доступными методами лечения, но в большинстве случаев недостаточны для установления безопасности и результативности для целей лечения». одобрение." ¹⁷³ Обычно для этого потребуются не только данные исследований in vitro или моделей на животных. ¹⁷⁴ FDA ожидает, что предварительные клинические данные будут получены в ходе клинических испытаний фазы 1 или 2. ¹⁷⁵

[FDA_2012-5] Перейти обратно: ^а ^б «Информационный бюллетень: Прорывные методы лечения» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 10 декабря 2014 года. Архивировано из оригинала 9 октября 2017 года . Проверено 9 октября 2017 г. Прорывная терапия – это препарат:
• предназначены отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими препаратами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния и
• предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может демонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по одному или нескольким клинически значимым конечным точкам, например, существенный эффект лечения, наблюдаемый на ранних стадиях клинической разработки.

[6] «Часто задаваемые вопросы: прорывные методы лечения» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . Архивировано из оригинала 21 января 2017 года . Проверено 3 января 2017 г.

[FDASIA_2015-7] Закон о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDASIA) , Силвер-Спринг, Мэриленд: Управление по контролю за продуктами и лекарствами , 29 января 2015 г., заархивировано из оригинала 18 июля 2015 г. , получено 20 июля 2015 г.

[8] Исследования, Центр оценки лекарств и (5 октября 2021 г.). «Отчеты о деятельности IND — запросы на назначение прорывной терапии» . www.fda.gov .

[fda.gov-9] Перейти обратно: ^а ^б Исследования, Центр оценки лекарств и (10 апреля 2019 г.). «Ускоренные программы для серьезных состояний – лекарства и биологические препараты» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США .

[JAMAIM-10] Джозеф С. Росс; Рита Ф. Редберг (21 сентября 2015 г.). «Примечание редактора: будет ли революционная терапия под любым другим названием столь же многообещающей?» . Стажер ЖАМА. Мед . 175 (11): 1858–9. doi : 10.1001/jamainternmed.2015.5311 . ПМИД 26390064 .

[NEJM-11] Джонатан Дж. Дэрроу; Джерри Аворн; Аарон С. Кессельхайм (12 апреля 2018 г.). «Присвоение FDA революционного препарата: четырехлетний опыт». Медицинский журнал Новой Англии . 378 (15): 1444–53. дои : 10.1056/NEJMhpr1713338 . ПМИД 29641970 .

[12] «Руководство для отраслевых ускоренных программ лечения тяжелых состояний – лекарства и биологические препараты» (PDF) . FDA. Май 2014. с. 10.

[13] «Программа революционных устройств FDA приближается к 300 обозначениям» . Медтех-дайв . Проверено 23 августа 2020 г. .

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]

[ 13 ]

v т и Фармацевтическая промышленность в США
Компании	Эбботт Лаборатории Акорда Терапевтикс Корпорация Адолор Алкон Алексион Фармасьютикалс Алькермес Аллерган Альза Амген Амилин Фармасьютикалс АРИАД Фармасьютикалс Авакс Технологии более...
Регулирующие органы	Управление по контролю за продуктами и лекарствами
Профессиональные организации	Американская ассоциация фармацевтов
Разнообразный	Клинический научный сотрудник Контрактная научно-исследовательская организация Фармацевтическая промышленность Бангладеш Китай Индия Пакистан Великобритания Торговый представитель фармацевтической компании
Книги	Молекула на миллиард долларов (1994) Безумный в Америке (2002) Правда о фармацевтических компаниях (2004) Большая фармацевтика (2006) Побочные эффекты (2008) Анатомия эпидемии (2010) Плохая Фарма (2012)
Списки	Списки лекарств Список крупнейших фармацевтических поселений Список фармацевтических расчетов, проводимых не по прямому назначению Список фармацевтических компаний Список фармацевтических производителей в Соединенном Королевстве
Связанные шаблоны	Лекарство Фармацевтическая промышленность по странам Великобритания Соединенные Штаты Общественное здравоохранение
Связанные категории	Фармацевтические компании Австралия Канада Финляндия Индия Япония Швейцария Великобритания Соединенные Штаты
Категория