Расширенный доступ
Расширенный доступ или использование из сострадания — это использование неутвержденного лекарственного препарата или медицинского устройства в соответствии со специальными формами заявок на новые исследуемые лекарства (IND) или заявками IDE для устройств вне клинических испытаний людьми с серьезными или опасными для жизни состояниями, которые не соответствовать критериям включения в проводимое клиническое исследование.
Эти программы имеют разные названия, включая ранний доступ , специальный доступ или программу управляемого доступа , сострадательное использование , сострадательный доступ , доступ по имени пациента , временное разрешение на использование , групповой доступ и доступ с предварительным одобрением . [1] [2] [3]
Как правило, человек и его врач должны подать заявку на доступ к исследуемому продукту, компания должна выбрать сотрудничество, а орган, регулирующий производство лекарственного средства, должен согласиться с тем, что риски и возможные преимущества препарата или устройства понятны достаточно хорошо, чтобы определить, являются ли подвергание человека риску имеет достаточную потенциальную выгоду. В некоторых странах правительство будет платить за лекарство или устройство, но во многих странах человек должен платить за лекарство или устройство, а также за медицинские услуги, необходимые для его получения.
В США благотворительное использование началось с предоставления экспериментальных лекарств некоторым пациентам в конце 1970-х годов, а официальная программа была создана в 1987 году в ответ на запросы пациентов с ВИЧ / СПИДом о доступе к лекарствам, находящимся в стадии разработки. Важным судебным делом было «Абигейл Альянс против фон Эшенбаха» , в котором «Абигейл Альянс», группа, выступающая за доступ к исследуемым препаратам для неизлечимо больных людей, пыталась установить такой доступ как законное право. Верховный суд отказался рассматривать это дело, фактически поддержав предыдущие дела, в которых утверждалось, что не существует конституционного права на неутвержденную медицинскую продукцию.
Программы
[ редактировать ]По состоянию на 2016 год [update] регулирование доступа к фармацевтическим препаратам, которые не были одобрены для продажи, осуществлялось в каждой стране отдельно, в том числе в Европейском Союзе, где Европейское агентство по лекарственным средствам выпустило руководящие принципы, которым должны следовать национальные регулирующие органы. В США, Европе и ЕС ни одну компанию нельзя заставить предоставить лекарство или устройство, которое она разрабатывает . [1]
Иногда компании предоставляют лекарства в рамках этих программ людям, которые участвовали в клинических испытаниях и которые ответили на препарат после окончания клинических испытаний. [2] [3]
Соединенные Штаты
[ редактировать ]По состоянию на 2018 год в США люди могли попытаться получить неутвержденные лекарства или медицинские устройства, которые находились в разработке при определенных условиях. [4] [5]
Эти условия были: [5]
- Лицо, которому нужен препарат или устройство, и лицензированный врач готовы принять участие.
- Врач пациента определяет, что не существует сопоставимой или удовлетворительной терапии для диагностики, мониторинга или лечения заболевания или состояния пациента.
- Вероятный риск для человека, связанный с исследуемым продуктом, не превышает вероятный риск, связанный с заболеванием или состоянием.
- FDA определяет наличие достаточных доказательств безопасности и эффективности исследуемого продукта для обоснования его использования в конкретных обстоятельствах;
- FDA определяет, что предоставление исследуемого продукта не будет мешать началу, проведению или завершению клинических исследований для подтверждения его утверждения на рынке;
- Спонсор (обычно компания, разрабатывающая исследуемый продукт для коммерческого использования) или клинический исследователь (или врач пациента в случае запроса на расширенный доступ для одного пациента) представляет клинический протокол (документ, описывающий план лечения пациента). которое соответствует статуту FDA и применимым правилам для IND или заявок на освобождение от исследуемых устройств (IDE), описывающих использование исследуемого продукта; и
- Лицо не может получить исследуемый препарат или устройство по другой заявке IND (для лекарств), заявке IDE (для устройств) или принять участие в клиническом исследовании.
Наркотики могут быть доступны отдельным лицам, небольшим или большим группам. [5]
В США фактическое предоставление препарата зависит от готовности производителя предоставить его, а также от способности человека заплатить за него; решение о том, требовать ли оплату или предоставить препарат или устройство бесплатно, остается за компанией. [1] Производитель может взимать только прямые затраты за отдельные IND; это может добавить некоторые, но не все, косвенные затраты для небольших групп или более крупных программ расширенного доступа. [6] Если для использования препарата или устройства требуется врач или клиника, они также могут потребовать оплаты. [1]
В некоторых случаях предоставление доступа по программе EA может быть в коммерческих интересах производителя; например, для компании это способ заработать деньги до того, как лекарство или устройство будет одобрено. Компании должны ежегодно предоставлять FDA данные, полученные от людей, получающих препарат или устройство в рамках программ EA; эти данные могут быть полезны для одобрения препарата или устройства или могут быть вредными в случае возникновения непредвиденных побочных эффектов. Производитель также несет юридическую ответственность. Если производитель решит взимать плату за исследуемый продукт, эта цена повлияет на последующие обсуждения цены, если продукт будет одобрен для продажи. [1]
Закон штата
[ редактировать ]По состоянию на февраль 2019 г. [update]41 штат принял законы о праве на попытку , которые позволяют производителям поставлять экспериментальные лекарства неизлечимо больным людям без разрешения FDA США. [7] Ученые в области права, медицины и биоэтики, в том числе Джонатан Дэрроу и Артур Каплан, утверждают, что эти законы штатов не имеют практического значения, поскольку люди уже могут получить доступ к предварительному одобрению через программу расширенного доступа FDA, а также потому, что FDA, как правило, не является ограничивающим фактором. фактор в получении доступа к предварительному одобрению. [8] [9]
Европа
[ редактировать ]В Европе Европейское агентство по лекарственным средствам выпустило рекомендации, которым могут следовать члены. В каждой стране свои правила, и они различаются. В Великобритании, например, программа называется «схема раннего доступа к лекарствам» или EAMS и была создана в 2014 году. Если компания, которая хочет поставлять лекарство в рамках EAMS, она должна предоставить свои данные фазы I в Управление по лекарственным средствам и здравоохранению. продукции и подать заявку на получение так называемого статуса «многообещающей инновационной медицины» (PIM). Если это назначение одобрено, данные проверяются. Если этот обзор положительный, Национальная служба здравоохранения обязана платить людям, которые соответствуют критериям, иметь доступ к препарату. По состоянию на 2016 год правительства также платили за ранний доступ к лекарствам в Австрии, Германии, Греции и Испании. [1] С 2021 года во Франции действует система раннего и расширенного доступа, разделенная на две системы: AAC и AAP. [10]
Компании иногда используют расширенные программы в Европе даже после того, как они получили одобрение EMA для продажи лекарства, поскольку лекарства также должны пройти нормативные процессы в каждом государстве-члене, а в некоторых странах этот процесс может занять почти год; В рамках этих программ компании могут начать продажи раньше. [1]
Филиппины
[ редактировать ]На Филиппинах использование незарегистрированных лекарств может быть разрешено врачом, специалистом или медицинским учреждением или обществом, получившим специальное разрешение на сострадательное использование (CSP) от Управления по контролю за продуктами и лекарствами страны для лечения своих неизлечимо или серьезно больных пациентов. . Выдача CSP предусмотрена Административным приказом Министерства здравоохранения № 4 от 1992 года. [11]
Те, кто ищет CSP, должны предоставить следующую информацию: предполагаемое количество незарегистрированного препарата, пациент, «лицензионное учреждение по производству лекарств/изделий, через которое может быть приобретен незарегистрированный препарат», а также «имена и адреса специалистов, имеющих квалификацию и разрешение на использование продукта». CSP также можно получить для обработанного медицинского каннабиса, несмотря на то, что каннабис в целом является незаконным на Филиппинах. [11] [12]
История
[ редактировать ]
В США одной из первых программ расширенного доступа была программа IND по сострадательному использованию, которая была создана в 1978 году и позволяла ограниченному числу людей использовать медицинский каннабис , выращенный в Университете Миссисипи под руководством директора проекта по исследованию марихуаны доктора Келли. Махмуд Эль-Сохли . Он находится в ведении Национального института по борьбе со злоупотреблением наркотиками . [ нужна ссылка ]
Программа была запущена после того, как Роберт Рэндалл подал иск ( Рэндалл против США ). [13] против FDA, Управления по борьбе с наркотиками , Национального института по борьбе со злоупотреблением наркотиками , Министерства юстиции и Министерства здравоохранения, образования и социального обеспечения . Рэндалл, у которого была глаукома , успешно использовал доктрину необходимости общего права в качестве аргумента против уголовных обвинений в выращивании марихуаны, выдвинутых против него, поскольку употребление им каннабиса считалось медицинской необходимостью ( США против Рэндалла ). [13] 24 ноября 1976 года федеральный судья Джеймс Вашингтон вынес решение в его пользу. [14] : 142 [15]
Мировое соглашение по делу Рэндалл против США стало правовой основой программы сострадания FDA IND. [13] В рамках программы людям разрешалось употреблять каннабис только при наличии определенных заболеваний, таких как глаукома, которые, как известно, можно облегчить с помощью каннабиса. сфера охвата была расширена и теперь включает людей, больных СПИДом Позже, в середине 1980-х годов, . На пике популярности препарат получили пятнадцать человек. 43 человека были одобрены для участия в программе, но 28 человек, чьи врачи оформили необходимые документы, так и не получили каннабис. [16] [14] Программа прекратила прием новых людей в 1992 году после того, как органы общественного здравоохранения пришли к выводу, что она не имеет научной ценности, а также из-за президента Джорджа Буша-старшего политики администрации . По состоянию на 2011 год четыре человека продолжали получать каннабис от государства в рамках программы. [17]
Закрытие программы в разгар эпидемии СПИДа привело к формированию движения за медицинский каннабис в Соединенных Штатах, движения, которое первоначально стремилось предоставить каннабис для лечения анорексии и синдрома истощения у людей со СПИДом. [18]
В ноябре 2001 года Фрэнк Берроуз основал Альянс Эбигейл за лучший доступ к развивающим препаратам в память о своей дочери Эбигейл. [19] Альянс стремится к более широкой доступности исследуемых лекарств для людей с неизлечимыми заболеваниями. Он наиболее известен благодаря проигранному судебному делу « Эбигейл Альянс против фон Эшенбаха» , в котором его представлял Вашингтонский юридический фонд . решением 8–2 7 августа 2007 г. Апелляционный суд округа Колумбия отменил ранее вынесенное решение в пользу Альянса. [20] В 2008 году Верховный суд США отказался рассматривать их апелляцию. Это решение оставило в силе решение апелляционного суда о том, что люди, являющиеся неизлечимо больными пациентами, не имеют законного права требовать «потенциально токсичного препарата без доказанной терапевтической пользы». [21]
В марте 2014 года Джош Харди, 7-летний мальчик из Вирджинии, попал в заголовки национальных газет, которые вызвали разговор о доступе детей к исследуемым препаратам, когда запрос его семьи на бринцидофовир был отклонен производителем препарата Chimerix. [22] Компания отменила свое решение под давлением организаций по защите интересов рака, и Джош получил препарат, который спас ему жизнь. [23] [24] Позже Харди скончался в сентябре 2016 года из-за осложнений, связанных с основным диагнозом рака. [25] В 2016 году организация Kids v Cancer, занимающаяся защитой интересов детей, занимающихся раком, запустила Навигатор по сострадательному использованию, чтобы помочь врачам и помочь семьям в процессе подачи заявления. [26] С тех пор FDA упростило процесс подачи заявки, но подчеркнуло, что не может требовать от производителя предоставления продукта. [27] [28] FDA получает около 1500 запросов на расширенный доступ в год и разрешает 99% из них. [29]
См. также
[ редактировать ]Ссылки
[ редактировать ]Цитаты
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б с д и ж г Патил, С. (2016). «Программы раннего доступа: преимущества, проблемы и ключевые факторы успешной реализации» . Перспективы клинических исследований . 7 (1): 4–8. дои : 10.4103/2229-3485.173779 . ПМЦ 4763516 . ПМИД 26955570 .
- ^ Jump up to: а б Баласубраманян, Г.; Морампуди, С.; Чабра, П.; Гауда, А.; Зомороди, Б. (2016), «Обзор программ сострадательного использования в государствах-членах Европейского Союза», Исследование трудноизлечимых и редких заболеваний , 5 (4): 244–254, doi : 10.5582/irdr.2016.01054 , PMC 5116859 , PMID 27904819
- ^ Jump up to: а б Хайри, Привет; Мануэль, Дж; Кокс, ТМ; Роос, Дж.К. (21 августа 2015 г.). «Сострадательное использование орфанных лекарств» . Сиротский журнал редких заболеваний . 10 : 100. дои : 10.1186/s13023-015-0306-x . ПМЦ 4546220 . ПМИД 26292942 .
- ^ «Национальный институт рака США – доступ к исследуемым препаратам» . 17 апреля 2018 г.
- ^ Jump up to: а б с «Расширенный доступ (сострадательное использование)» . FDA. 27 апреля 2018 года . Проверено 21 мая 2018 г.
- ^ Дэрроу, Джей-Джей; Сарпатвари, А; Аворн, Дж; Кессельхайм, AS (15 января 2015 г.). «Практические, юридические и этические проблемы расширения доступа к исследуемым препаратам» . Медицинский журнал Новой Англии . 372 (3): 279–86. дои : 10.1056/NEJMhle1409465 . ПМИД 25587952 .
- ^ Дэрроу Джей Джей; и др. (январь 2015 г.). «Практические, юридические и этические проблемы расширенного доступа к исследуемым препаратам» . N Engl J Med . 372 (3): 279–86. дои : 10.1056/NEJMhle1409465 . ПМИД 25587952 .
- ^ Дэрроу, Джонатан Дж.; Сарпатвари, Амит; Аворн, Джерри; Кессельхайм, Аарон С. (2015). «Практические, юридические и этические проблемы расширенного доступа к исследуемым препаратам» . Медицинский журнал Новой Англии . 372 (3): 279–286. дои : 10.1056/NEJMhle1409465 . ISSN 0028-4793 . ПМИД 25587952 .
- ^ Каплан, А. (16 января 2016 г.). «Специалист по медицинской этике Артур Каплан объясняет, почему он выступает против законов о праве на попытку» . Онкология (Уиллистон-Парк, Нью-Йорк) . 30 (1): 8. PMID 26791839 .
- ^ БОРЕЛЬ, Селин (13 марта 2023 г.). «Реформа исключительного доступа к лекарствам (ОБНОВЛЕНИЕ 29.08.23)» . OMEDIT Иль де Франс (на французском языке) . Проверено 19 декабря 2023 г.
- ^ Jump up to: а б Вирай, Патрисия Лурдес (18 декабря 2018 г.). «Проверка фактов: разрешена ли на Филиппинах медицинская марихуана?» . Филиппинская звезда . Проверено 24 декабря 2021 г.
- ^ Кабал, Рут (16 октября 2017 г.). «FDA: «Сострадательные разрешения» на импорт препаратов на основе каннабиса разрешены, но запроса пока нет» . CNN Филиппины . Архивировано из оригинала 19 октября 2017 года . Проверено 24 декабря 2021 г.
- ^ Jump up to: а б с Бен Амар М (2006). «Каннабиноиды в медицине: обзор их терапевтического потенциала». Журнал этнофармакологии . 105 (1–2): 1–25. дои : 10.1016/j.jep.2006.02.001 . ПМИД 16540272 .
- ^ Jump up to: а б Ли, Мартин А. (август 2012 г.). Дымовые сигналы: социальная история марихуаны - медицинская, развлекательная и научная . Саймон и Шустер. п. 234. ИСБН 9781439102602 .
- ^ Репортер уголовного права. 20. Бюро национальных дел. Арлингтон, Вирджиния, 1976. с. 2300.
- ^ Рупноу, Чак (9 августа 1997 г.). «Мучительный путь: женщина стремится заручиться поддержкой марихуаны как лекарства» . Eau Claire Leader-Telegram .
- ^ АП (27 сентября 2011 г.). «Четыре американца получили от федералов лекарственную травку» . Новости Ассошиэйтед Пресс .
- ^ Вернер, Клинтон А. (июнь 2001 г.). «Медицинская марихуана и кризис СПИДа». Журнал терапии каннабисом . 1 (3–4): 17–33. дои : 10.1300/J175v01n03_03 .
- ^ Филлипс, Лиза (4 сентября 2008 г.). «Договорное право и этические проблемы подчеркивают последний судебный процесс о доступе к экспериментальным препаратам для лечения мышечной дистрофии Дюшенна». Неврология сегодня . 8 (17): 20. дои : 10.1097/01.nt.0000337676.20893.50 .
- ^ «Ваше еженедельное обновление новостей и обзоров» . Дайджест здоровья потребителей (№ 07–30). 7 августа 2007 г.
- ^ «Нет права на экспериментальные лекарства для умирающих пациентов: Верховный суд» . Агентство Франс-Пресс . 14 января 2008 г. Архивировано из оригинала 5 марта 2012 г. Проверено 7 июля 2013 г.
- ^ Корреспондент, Элизабет Коэн, старший врач. "Компания отказывается давать умирающему ребенку лекарство - CNN" . CNN . Проверено 6 июля 2018 г.
{{cite news}}: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ) - ^ «Спасенный Джош: механизмы успешной кампании по защите прав пациентов (кейс, автор: Елена Герасимова) | Дети против рака» . www.kidsvcancer.org . Проверено 6 июля 2018 г.
- ^ Кэтрин Э. Шойчет; Элизабет Коэн. «Фармацевтическая компания: Больной 7-летний Джош Харди получит лекарство» . CNN . Проверено 6 июля 2018 г.
- ^ «Джош Харди, мальчик из Вирджинии, который вдохновил кампанию в социальных сетях, умер» . NBC4 Вашингтон . 22 октября 2016 г. Архивировано из оригинала 22 мая 2018 г. . Проверено 21 мая 2018 г.
- ^ Герасимова, Елена; Чжан, Линди; Мердлер, Скотт; Рот, Майкл; Гудман, Нэнси; Вайзер, Дэниел (15 июля 2016 г.). «Резюме LB-146: Навигатор по сострадательному использованию решает проблемы и облегчает доступ к исследуемым препаратам для детских онкологов» . Исследования рака . 76 (дополнение 14): ЛБ–146–ЛБ–146. дои : 10.1158/1538-7445.AM2016-LB-146 . ISSN 0008-5472 .
- ^ «Расширенный доступ: FDA описывает усилия по упрощению процесса подачи заявок | Голос FDA» . blogs.fda.gov . Проверено 6 июля 2018 г.
- ^ Фреллик, Марсия (3 июня 2016 г.). «FDA упрощает заявку на сострадательное использование и стоимость лекарств» . Медскейп .
- ^ «Расширенный доступ (сострадательное использование) — IND и протоколы расширенного доступа, 2009–2017 гг.» . FDA.gov . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . Архивировано из оригинала 17 мая 2018 г. Проверено 6 июля 2018 г.
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Европейское агентство лекарственных средств
- Управление по контролю за продуктами и лекарствами США
- Персональный импорт FDA и импорт именованных пациентов EMA
- Socialmedwork как именованный поставщик услуг по импорту пациентов
- Расширенный доступ myTomorrows в качестве поставщика расширенного доступа
Источники
[ редактировать ]
В этой статье использованы общедоступные материалы из Расширенный доступ (сострадательное использование) . Министерство здравоохранения и социальных служб США . Проверено 20 мая 2018 г.
