Расширенный доступ
Расширенный доступ или сострадательное использование -это использование неутвержденного препарата или медицинского устройства в соответствии с специальными формами исследований новых лекарств (IND) или применения IDE для устройств, вне клинического испытания , людьми с серьезными или опасными для жизни состояниями, которые не имеют Совместите критерии регистрации для клинического испытания.
Эти программы выполняются под различными именами, включая ранний доступ , специальный доступ или программу управляемого доступа , сострадательное использование , сострадательный доступ , доступ к именованному пациенту , временное разрешение для использования , когортный доступ и доступ в предварительном одобрении . [ 1 ] [ 2 ] [ 3 ]
Как правило, человек и его врач должны подать заявку на доступ к расследованному продукту. Получение человека в риске имеет достаточную потенциальную выгоду. В некоторых странах правительство будет платить за препарат или устройство, но во многих странах человек должен оплатить лекарство или устройство, а также медицинские услуги, необходимые для его получения.
В США сострадательное использование началось с предоставления исследований -медицины для определенных пациентов в конце 1970 -х годов, и в 1987 году была создана формальная программа в ответ на пациентов с ВИЧ/СПИДом, требующим доступа к лекарствам в разработке. Важным юридическим делом был Abigail Alliance v. Von Eschenbach , в котором Альянс Abigail Alliance, группа, которая выступает за доступ к расследовательным лекарствам для людей, которые терминально больны, пытались установить такой доступ в качестве законного права. Верховный суд отказался рассмотреть дело, эффективно поддерживая предыдущие дела, которые утверждают, что не существует конституционного права на неутвержденные медицинские продукты.
Программы
[ редактировать ]С 2016 года, [update] Регулирование доступа к фармацевтическим препаратам, которые не были одобрены для маркетинга, было обработано по стране по стране, в том числе в Европейском союзе, где европейское агентство по лекарственным средствам выпустило руководящие принципы для национальных регулирующих органов. В США, Европе и ЕС ни одна компания не может быть вынуждена предоставить лекарство или устройство, которое он разрабатывает . [ 1 ]
Компании иногда предоставляют лекарства в соответствии с этими программами людям, которые были в клинических испытаниях и которые отвечали на препарат после завершения клинических испытаний. [ 2 ] [ 3 ]
Соединенные Штаты
[ редактировать ]В США по состоянию на 2018 год люди могли бы попытаться получить неутвержденные лекарства или медицинские устройства, которые находились в разработке в определенных условиях. [ 4 ] [ 5 ]
Эти условия были: [ 5 ]
- Человек, желающий препарата или устройства и лицензированного врача, готовы участвовать.
- Врач человека определяет, что не существует сопоставимой или удовлетворительной терапии для диагностики, мониторинга или лечения заболевания или состояния пациента.
- Что вероятный риск для человека из исследуемого продукта не больше, чем вероятный риск от заболевания или состояния.
- FDA определяет, что имеются достаточные доказательства безопасности и эффективности исследуемого продукта для поддержки его использования в конкретных обстоятельствах;
- FDA определяет, что предоставление исследовательского продукта не будет мешать инициации, поведению или завершению клинических исследований для поддержки одобрения маркетинга;
- Спонсор (как правило, компания разрабатывает исследовательский продукт для коммерческого использования) или клинический исследователь (или врач пациента в случае расширенного запроса доступа к одному пациенту) представляет клинический протокол (документ, который описывает план лечения пациента) Это согласуется с законом FDA и применимыми правилами для INDS или приложений по освобождению от исследуемого устройства (IDE), описывающие использование исследовательского продукта; и
- Человек не может получить исследовательское препарат или устройство в соответствии с другим приложением IND (для лекарств), применением IDE (для устройств) или для участия в клиническом испытании.
Препараты могут быть доступны для людей, небольших групп или больших групп. [ 5 ]
В США фактическое обеспечение препарата зависит от готовности производителя предоставлять его, а также способность человека платить за него; Решение компании требует, требует ли оплата или предоставлять лекарство или устройство бесплатно. [ 1 ] Производитель может взимать только прямые затраты на отдельные индикации; Это может добавить некоторые, но не все косвенные затраты на небольшую группу или более крупные программы расширенного доступа. [ 6 ] В той степени, в которой врач или клиника требуется для использования препарата или устройства, они также могут потребовать оплаты. [ 1 ]
В некоторых случаях может быть в коммерческих интересах производителя предоставлять доступ в рамках программы EA; Это, например, способ заработать деньги до одобрения препарата или устройства. Компании должны предоставлять данные, собранные от людей, получающих лекарство или устройство в рамках программ EA в FDA ежегодно; Эти данные могут быть полезны в отношении утверждения препарата или устройства или могут быть вредными, если произойдут неожиданные побочные эффекты. Производитель также остается юридической ответственностью. Если производитель решит взимать плату за расследовательную продукцию, эта цена влияет на более поздние дискуссии о цене, если продукт будет одобрен для маркетинга. [ 1 ]
Закон штата
[ редактировать ]По состоянию на февраль 2019 года [update], 41 штат приняли законы правого человека , которые позволяют производителям предоставлять экспериментальные лекарства терминально больным людям без разрешения США. [ 7 ] Юридические, медицинские и биоэтические ученые, в том числе Джонатан Дарроу и Артур Каплан, утверждают, что эти законы штата имеют мало практического значения, поскольку люди уже могут получить доступ до одобрения через расширенную программу доступа FDA, и потому что FDA, как правило, не ограничивает. фактор в получении доступа до одобрения. [ 8 ] [ 9 ]
Европа
[ редактировать ]В Европе Европейское агентство по лекарственным средствам выпустило руководящие принципы, которые могут следовать членам. У каждой страны есть свои правила, и они различаются. Например, в Великобритании программа называется «схема раннего доступа к медицине» или EAM и была создана в 2014 году. Если компания, которая хочет предоставить препарат в соответствии с EAMS, она должна представить данные I фазы для лекарств и здравоохранения Продукты регулируют агентство и подают заявку на то, что называется «многообещающей инновационной медициной» (PIM). Если это обозначение одобрено, данные пересматриваются, если этот обзор положительный, национальная служба здравоохранения обязана платить за людей, которые соответствуют критериям, чтобы иметь доступ к препарату. По состоянию на 2016 год правительства также оплатили ранний доступ к наркотикам в Австрии, Германии, Греции и Испании. [ 1 ] С 2021 года Франция имеет систему раннего и расширенного доступа, разделенного в двух системах: AAC и AAP. [ 10 ]
Компании иногда используют расширенные программы в Европе, даже после того, как они получают разрешение на рынок лекарственного средства, потому что лекарства также должны проходить регулирующие процессы в каждом государстве -члене, а в некоторых странах этот процесс может занять почти год; Компании могут начать продавать ранее в рамках этих программ. [ 1 ]
Филиппины
[ редактировать ]страны На Филиппинах использование незарегистрированных лекарств может быть разрешено через врача, специалиста, учреждения здравоохранения или общества, получающего конкретное разрешение на использование сострадательного использования (CSP) от Управления по контролю за продуктами и лекарствами для лечения их неизлечимо или серьезно больных пациентов Полем Выпуск CSP указано в соответствии с административным приказом Министерства здравоохранения № 4 от 1992 года. [ 11 ]
Те, кто ищет CSP, обязаны предоставить следующую информацию; Расчетное количество незарегистрированного препарата пациент, «лицензированное учреждение лекарств/устройства, через которое может быть закуплен незарегистрированный препарат», и «имена и адрес специалистов, квалифицированных и уполномоченных использовать продукт». CSP также может быть получен для обработанного медицинского каннабиса, несмотря на то, что каннабис в целом является незаконным на Филиппинах. [ 11 ] [ 12 ]
История
[ редактировать ]
В США одной из самых ранних программ расширенного доступа была сострадательное использование, которое было создано в 1978 году, которая позволила ограниченному числу людей использовать медицинскую каннабис, выращенную в Университете Миссисипи под руководством директора по исследованию марихуаны доктора. Махмуд Эльсохли . Он проводится Национальным институтом по борьбе с наркотиками . [ Цитация необходима ]
Программа была начата после того, как Роберт С. Рэндалл подал иск ( Рэндалл против США ) [ 13 ] Против FDA, Управление по борьбе с наркотиками , Национальный институт по борьбе с наркотиками , Министерство юстиции и Министерство здравоохранения, образования и социального обеспечения . Рэндалл, у которого была глаукомма , успешно использовал доктрину общего права , чтобы выступить против уголовных обвинений в культивации марихуаны, которые были вынесены против него, потому что его использование каннабиса считалось медицинской необходимостью ( США против Рэндалла ). [ 13 ] 24 ноября 1976 года федеральный судья Джеймс Вашингтон вынес решение в его пользу. [ 14 ] : 142 [ 15 ]
Урегулирование в деле Рэндалла против США стало юридической основой для программы FDA по состраданию IND. [ 13 ] Людям было разрешено использовать каннабис только в рамках программы, у которой были определенные условия, такие как глауком, которые, как известно, были облегчены каннабисом. Позже применение было расширено, чтобы включить людей со СПИДом в середине 1980-х годов. На своем пике пятнадцать человек получили препарат. 43 человека были одобрены для программы, но 28 человек, чьи врачи завершили необходимые документы, никогда не получали каннабиса. [ 16 ] [ 14 ] Программа перестала принимать новых людей в 1992 году после того, как органы общественного здравоохранения пришли к выводу, что в ней нет научной ценности, и из -за президента Джорджа Буша политики администрации . По состоянию на 2011 год четыре человека продолжали получать каннабис от правительства в рамках программы. [ 17 ]
Закрытие программы в разгар эпидемии СПИДа привело к формированию движения медицинского каннабиса в Соединенных Штатах, которое первоначально стремилось обеспечить каннабис для лечения анорексии и синдрома истощения у людей со СПИДом. [ 18 ]
В ноябре 2001 года Фрэнк Берроуз был создан Альянс Абигейл для лучшего доступа к лекарствам для развития в память о его дочери, Эбигейл. [ 19 ] Альянс ищет более широкую доступность исследуемых лекарств от имени людей с терминальными заболеваниями. Он наиболее известен по юридическому делу, которое он потерял, Abigail Alliance v. Von Eschenbach , в котором он был представлен Вашингтонским юридическим фондом . 7 августа 2007 года в решении 8–2 Апелляционный суд США по округу округа Колумбия отменил более раннее решение в пользу Альянса. [ 20 ] В 2008 году Верховный суд Соединенных Штатов отказался услышать их апелляцию. Это решение оставило решение апелляционного суда о том, что люди, которые являются терминальными больными пациентами, не имеют законного права требовать «потенциально токсичного препарата без доказанной терапевтической выгоды». [ 21 ]
В марте 2014 года Джош Харди, 7-летний мальчик из Вирджинии, сделал национальные заголовки, которые вызвали разговор о педиатрическом доступе к расследовательным наркотикам, когда просьба его семьи о Бринфидофовире была отклонена производителем лекарств, Чимеркс. [ 22 ] Компания изменила свое решение после давления со стороны организаций по защите от рака, и Джош получил препарат, который спас его жизнь. [ 23 ] [ 24 ] Харди позже скончался в сентябре 2016 года из -за осложнений, связанных с его основным диагнозом рака. [ 25 ] В 2016 году Kids v Cancer, организация по защите от рака в педиатрии, запустила Navigator навигатора для сострадания, чтобы помочь врачам и руководить семьями в процессе подачи заявки. [ 26 ] С тех пор FDA упростила процесс подачи заявки, но подчеркнул, что он не может потребовать от производителя предоставления продукта. [ 27 ] [ 28 ] FDA получает около 1500 расширенных запросов на доступ в год и разрешает 99% его. [ 29 ]
Смотрите также
[ редактировать ]Ссылки
[ редактировать ]Цитаты
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а беременный в дюймовый и фон глин Патил, S (2016). «Программы раннего доступа: преимущества, проблемы и ключевые соображения для успешной реализации» . Перспективы в клинических исследованиях . 7 (1): 4–8. doi : 10.4103/2229-3485.173779 . PMC 4763516 . PMID 26955570 .
- ^ Jump up to: а беременный Balasubramanian, G.; Morampudi, S.; Chhabra, P.; Gowda, A.; Zomorodi, B. (2016), «Обзор программ сострадательного использования в государствах -членах Европейского Союза», Intrableable & Rede Research , 5 (4): 244–254, doi : 10.5582/irdr.2016.01054 , PMC 5116859 , pmid 27904819
- ^ Jump up to: а беременный Хири, Привет; Мануэль, J; Cox, TM; Roos, JC (21 августа 2015 г.). «Сострадательное использование лекарств для сирот» . ОРФАНЕТНЫЙ ЖУРНАЛ РЕДИЧНЫХ БОЛЬШЕ . 10 : 100. DOI : 10.1186/S13023-015-0306-X . PMC 4546220 . PMID 26292942 .
- ^ «Национальный институт рака США - доступ к исследуемым препаратам» . 17 апреля 2018 года.
- ^ Jump up to: а беременный в «Расширенный доступ (сострадательное использование)» . FDA. 27 апреля 2018 года . Получено 21 мая 2018 года .
- ^ Дарроу, JJ; Sarpatwari, A; Avorn, J; Кессельхейм, как (15 января 2015 г.). «Практические, правовые и этические вопросы в расширенном доступе к расследовательным препаратам» . Новая Англия Журнал медицины . 372 (3): 279–86. doi : 10.1056/nejmhle1409465 . PMID 25587952 .
- ^ Дарроу Джей Джей; и др. (Январь 2015). «Практические, правовые и этические вопросы в расширенном доступе к расследовательным препаратам» . N Engl J Med . 372 (3): 279–86. doi : 10.1056/nejmhle1409465 . PMID 25587952 .
- ^ Дарроу, Джонатан Дж.; Sarpatwari, Ameet; Аворн, Джерри; Кессельхейм, Аарон С. (2015). «Практические, правовые и этические вопросы в расширенном доступе к расследовательным препаратам» . Новая Англия Журнал медицины . 372 (3): 279–286. doi : 10.1056/nejmhle1409465 . ISSN 0028-4793 . PMID 25587952 .
- ^ Caplan, A (2016-01-16). «Медицинский этик Артур Каплан объясняет, почему он выступает против« правых напротив законов » . Онкология (Уиллистон Парк, Нью -Йорк) . 30 (1): 8. PMID 26791839 .
- ^ Borel, Céline (2023-03-13). «Реформа уничижительного доступа к наркотикам (майор 29.08.23)» . OMEDIT ILE DE FRANE (по -французски) . Получено 2023-12-19 .
- ^ Jump up to: а беременный Вирай, Патриция Лурдес (18 декабря 2018 г.). «Проверка фактов: Медицинская марихуана уже разрешена на Филиппинах?» Полем Филиппинская звезда . Получено 24 декабря 2021 года .
- ^ Кабал, Рут (16 октября 2017 г.). «FDA:« Сострадательные разрешения »для импортных лекарств на основе каннабиса разрешены, но еще не запрос» . CNN Филиппины . Архивировано из оригинала 19 октября 2017 года . Получено 24 декабря 2021 года .
- ^ Jump up to: а беременный в Бен Амар М. (2006). «Каннабиноиды в медицине: обзор их терапевтического потенциала». Журнал этнофармакологии . 105 (1–2): 1–25. doi : 10.1016/j.jep.2006.02.001 . PMID 16540272 .
- ^ Jump up to: а беременный Ли, Мартин А. (август 2012 г.). Дымовые сигналы: социальная история марихуаны - медицинская, рекреационная и научная . Саймон и Шустер. п. 234. ISBN 9781439102602 .
- ^ Уголовный закон репортер. 20. Бюро национальных дел. Арлингтон, Вирджиния, 1976. с. 2300.
- ^ Рупнов, Чак (9 августа 1997 г.). «Болезненное путешествие: женщина стремится получить поддержку марихуаны в качестве медицины» . Eau Claire Leader-Telegram .
- ^ AP (27 сентября 2011 г.). «4 американца получают медицинский горшок от федералов» . Associated Press News .
- ^ Вернер, Клинтон А. (июнь 2001 г.). «Медицинская марихуана и кризис СПИДа». Журнал каннабисной терапии . 1 (3–4): 17–33. doi : 10.1300/j175v01n03_03 .
- ^ Филлипс, Лиза (4 сентября 2008 г.). «Контрактные права и этические проблемы подчеркивают последний иск о доступе к экспериментальным лекарствам для мышечной дистрофии Дюшенна». Неврология сегодня . 8 (17): 20. doi : 10.1097/01.nt.0000337676.20893.50 .
- ^ «Ваше еженедельное обновление новостей и обзоров» . Потребительский здоровье дигест (#07–30). 7 августа 2007 г.
- ^ «Нет права на экспериментальные препараты для умирающих пациентов: Верховный суд» . Agence France-Presse . 14 января 2008 года. Архивировано с оригинала 5 марта 2012 года . Получено 7 июля 2013 года .
- ^ Корреспондент, Элизабет Коэн, старший медицинский. «Компания отрицает наркотики умирающему ребенку - CNN» . CNN . Получено 2018-07-06 .
{{cite news}}:|last=Имеет общее имя ( справка ) CS1 Maint: несколько имен: список авторов ( ссылка ) - ^ «Сэкономил Джош: передача успешной кампании по защите адвокации пациента (тематическое исследование, Елена Герасимов) | Дети против рака» . www.kidsvcancer.org . Получено 2018-07-06 .
- ^ Кэтрин Э. Шойчет; Элизабет Коэн. «Храдовая компания: больной 7-летний Джош Харди получит лекарство» . CNN . Получено 2018-07-06 .
- ^ «Джош Харди, штат Вирджиния, мальчик, который вдохновил кампанию в социальных сетях, умирает» . NBC4 Вашингтон . 22 октября 2016 года. Архивировано с оригинала 22 мая 2018 года . Получено 2018-05-21 .
- ^ Герасимов, Елена; Чжан, Линди; Моердлер, Скотт; Рот, Майкл; Гудман, Нэнси; Weiser, Daniel (2016-07-15). «Abstract LB-146: Navigator Compassionate Issigator решает проблемы и облегчает доступ к исследуемым препаратам для педиатрических онкологов» . РАНКА . 76 (14 Дополнение): LB - 146 - LB - 146. DOI : 10.1158/1538-7445.AM2016-LB-146 . ISSN 0008-5472 .
- ^ «Расширенный доступ: FDA описывает усилия по облегчению процесса применения | FDA голоса» . blogs.fda.gov . Получено 2018-07-06 .
- ^ Фреллик, Марсия (3 июня 2016 г.). «FDA упрощает сострадательное применение применения и затраты на наркотики» . Medscape .
- ^ «Расширенный доступ (сострадательное использование) - расширенный доступ к INDS и Protocols 2009 - 2017» . Fda.gov . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . Архивировано с оригинала 2018-05-17 . Получено 2018-07-06 .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Европейское агентство лекарств
- Управление по контролю за продуктами и лекарствами США
- Личный импорт FDA и EMA названный импорт пациента
- Socialmedwork как названный поставщик импорта пациента
- MyTomorrows расширил доступ в качестве расширенного поставщика доступа
Источники
[ редактировать ]
Эта статья включает в себя материал общественного достояния из Расширенный доступ (сострадательное использование) . Министерство здравоохранения и социальных служб США . Получено 2018-05-20 .
