Биография синей птицы

Bluebird Bio, Inc.
Тип компании	Общественный
Торгуется как	Nasdaq : СИНИЙ
Промышленность	Биотехнология ; Фармацевтическая промышленность ;
Основан	16 апреля 1992 г .; 32 года назад
Основатели	Филипп Лебулш ; Ирвинг Лондон ;
Штаб-квартира	Сомервилл, Массачусетс , США
Ключевые люди	Эндрю Обеншайн (президент и генеральный директор ) ; Крис Кравчук ( финансовый директор ) ;
Продукты	Зинтегло , Скисона , Лифгения
Доход	долларов США 3,66 миллиона (2021 г.)
Чистая прибыль	−819 миллионов долларов США (2021 г.)
Всего активов	594 миллиона долларов США (2021 г.)
Общий капитал	374 миллиона долларов США (2021 г.)
Количество сотрудников	518 (январь 2022 г.)
Веб-сайт	www .bluebirdbio .с
	Сноски/ссылки ;

Bluebird Bio, Inc. , базирующаяся в Сомервилле, штат Массачусетс , является биотехнологической компанией, которая разрабатывает генную терапию для тяжелых генетических нарушений . ^{[ 1 ]}

Единственным препаратом компании, в Европейском Союзе одобренным (ЕС), является бетабеглоген аутотемцел (Zynteglo), который лечит трансфузионно-зависимую бета-талассемию (ТДТ), редкое генетическое заболевание крови, и был одобрен для использования Европейским агентством по лекарственным средствам . ^{[ 2 ]} Компанию раскритиковали за стоимость препарата в 1,8 миллиона долларов, который является вторым самым дорогим препаратом в мире. ^{[ 3 ]}^{[ 4 ]}^{[ 5 ]}

Компания занимается разработкой ЛентиГлобина. ^{[ 6 ]} генная терапия для лечения серповидноклеточной анемии и церебральной адренолейкодистрофии . Компания также разрабатывает продукты-кандидаты на Т-клетки для лечения острого миелолейкоза , карциномы Меркеля , диффузной крупноклеточной В-клеточной лимфомы и солидных опухолей MAGEA4 . ^{[ 1 ]}

История

Компания была основана как Genetix Pharmaceuticals в апреле 1992 года преподавателями Массачусетского технологического института Филиппом Лебулчем и Ирвингом Лондоном. ^{[ 7 ]}

В 2001 году Уолтер Ожье был назначен главным исполнительным директором Genetix Pharmaceuticals, и компания сосредоточилась на разработке LentiglobinTM для лечения серповидно-клеточной анемии и большой талассемии (бета-талассемия), двух наиболее распространенных в мире тяжелых генетических заболеваний человека.

В сентябре 2010 года предварительные результаты клинических испытаний LentiglobinTM в больнице Неккер в Париже, Франция, были опубликованы в журнале Nature докторами. Марина Каваццана-Кальво и Филипп Лебулш, научный основатель Genetix Pharmaceuticals / биография bluebird. Стабильная (21 месяц) трансфузионная независимость была успешно достигнута у пациента с тяжелой бета-талассемией, который лечился лентиглобином 2 года назад. Это представляло собой первую в истории долгосрочную коррекцию основного генетического заболевания человека с помощью генной терапии. ^{[ 8 ]}

Также в сентябре 2010 года компания была переименована в bluebird bio, а главным исполнительным директором был назначен Ник Лешли. ^{[ 9 ]}

В июне 2013 года компания стала публичной компанией посредством первичного публичного размещения акций , собрав 116 миллионов долларов. ^{[ 10 ]}

В июне 2014 года компания приобрела Precision Genome Engineering Inc. за 156 миллионов долларов. ^{[ 11 ]}

В ноябре 2017 года компания Celgene , ныне Bristol-Myers Squibb (BMS), объявила о сотрудничестве с bluebird bio в отношении клеточной терапии bb2121 Anti-BCMA CAR-T . ^{[ 12 ]} В мае 2020 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) отказало в подаче письма в маркетинговую заявку BMS и bluebird bio с просьбой об одобрении идекабтагена виклеуцела , предварительно получавшей интенсивное лечение (ide-cel) для пациентов с рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломой . ^{[ 13 ]} В сентябре 2020 года FDA приняло маркетинговую заявку Bluebird на ide-cel in и установило целевую дату PDUFA - 27 марта 2021 года. ^{[ 14 ]} Одобрение ide-cel в США к 31 марта 2021 года является одним из обязательных оставшихся этапов реализации прав на условную стоимость (CVR), выданных после закрытия сделки по покупке Celgene компанией Bristol Myers Squibb в 2019 году. Ide-cel — это генетически ориентированный BCMA продукт. модифицированная аутологичная иммунотерапия CAR-T-клетками.

В августе 2018 года компания объявила о сотрудничестве с Regeneron Pharmaceuticals для открытия, разработки и коммерциализации новых клеточных методов лечения рака. ^{[ 15 ]}

8 октября 2021 года компания bluebird bio, Inc. объявила о предстоящем выделении новой публичной компании 2seventy bio, которая будет заниматься онкологией, официальное открытие которой состоится 4 ноября 2021 года. Рид и Сара Гликман в совете директоров биокомпании Bluebird. Г-жа Гликман станет членом совета директоров 2seventy bio и уйдет из совета директоров bluebird bio, когда новое соглашение вступит в силу. ^{[ 16 ]}

Продукты

Zynteglo : В июне 2019 года компания получила одобрение Европейской комиссии на продажу в ЕС бетабеглогена аутотемцела (Zynteglo), препарата для лечения группы наследственных заболеваний крови бета-талассемии . ^{[ 17 ]} Bluebird получила одобрение FDA на лечение в августе 2022 года. ^{[ 18 ]} FDA предоставило Зинтегло статус орфанного препарата и революционной терапии для лечения ТДТ. ^{[ 17 ]}^{[ 19 ]}^{[ 20 ]}
Skysona : В июле 2021 года компания получила одобрение Европейской комиссии на продажу эливальдогена автотемцела (Skysona) для лечения адренолейкодистрофии . ^{[ 21 ]}
Lyfgenia : В декабре 2023 года компания получила одобрение FDA на препарат lovo-cel для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше, у которых в анамнезе имеются вазоокклюзивные явления, с объявленной оптовой стоимостью приобретения в 3,1 миллиона долларов. ^{[ 22 ]} Lyfgenia содержит предупреждение о потенциальном риске гематологических злокачественных новообразований (рака крови) у проходящих лечение пациентов. ^{[ 23 ]} bluebird ввела для Lyfgenia контракты, основанные на результатах; эти контракты предусматривают трехлетний период наблюдения за пациентом после лечения, в течение которого плательщики не будут обязаны платить полную стоимость, если пациент будет госпитализирован из-за васкоокклюзионных событий, связанных с серповидноклеточной анемией. ^{[ 24 ]} С момента одобрения Lyfgenia bluebird успешно заключила два крупных соглашения о возмещении расходов с различными страховыми компаниями, в совокупности обеспечив покрытие примерно 200 миллионов человек в Соединенных Штатах. ^{[ 25 ]}

Ссылки

^ Перейти обратно: ^а ^б ^с «Годовой отчет bluebird bio, Inc. за 2021 год (форма 10-K)» . Комиссия по ценным бумагам и биржам США . 4 марта 2022 г.
^ «Зинтегло» . Европейское агентство по лекарственным средствам .
^ Лавлейс, Беркли (14 июня 2019 г.). «Генеральный директор Bluebird Bio защищает цену в 1,8 миллиона долларов на генную терапию: «Они действительно думают об этом по-другому» » . CNBC .
^ ЛаМаттина, Джон (19 июня 2019 г.). «В чем ошибается компания Bluebird Bio, оценивая свой препарат стоимостью 1,8 миллиона долларов» . Форбс .
^ Колата, Джина (11 сентября 2017 г.). «Новые методы генной терапии будут стоить колоссальные цены» . Нью-Йорк Таймс .
^ «Лекарства для лечения анемии: исследование мирового рынка 2019 года; анализ по типу анемии, типу лекарства и географическому положению» . ГлобусНьюсвайр . 26 апреля 2019 г. Проверено 2 августа 2023 г.
^ «ChartEXE: Служба агрегирования рыночных данных» . ChartEXE: Служба агрегирования рыночных данных . Проверено 7 января 2021 г.
^ Каваццана-Кальво, Марина; Пайен, Эммануэль (16 сентября 2010 г.). «Независимость от трансфузии и активация HMGA2 после генной терапии β-талассемии человека» . Природа . 467 : 318–322. дои : 10.1038/nature09328 . ПМЦ 3355472 . Архивировано из оригинала 25 сентября 2023 года . Проверено 25 сентября 2023 г.
^ «Genetix Pharmaceuticals переименовала биографию bluebird; объявляет о назначении Ника Лешли главным исполнительным директором» (пресс-релиз). биография синей птицы. 9 сентября 2010 г.
^ Альспах, Кайл (25 июня 2013 г.). «IPO Bluebird Bio завершилось с привлечением 116 миллионов долларов» . Американские городские деловые журналы .
^ Ресенде, Патрисия (1 июля 2014 г.). «Bluebird bio заключила сделку по покупке биотехнологической компании из Сиэтла за 156 миллионов долларов» . Американские городские деловые журналы .
^ Celgene Corporation и bluebird bio объявляют, что терапия bb2121 против BCMA CAR-T-клеток получила статус прорывной терапии от FDA и право на получение основного права от EMA для рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы , премьер-министр Celgene, 16 ноября 2017 г., получено 14 мая 2020 г.
^ Bristol Myers Squibb и bluebird bio предоставляют обновленную нормативную информацию об идекабтагене виклеуцеле (ide-cel, bb2121) для лечения пациентов с множественной миеломой , PM BMS, 13 мая 2020 г., получено 14 мая 2020 г.
^ «FDA принимает BLA для лечения CAR-T множественной миеломы Bluebird и BMS» . Биокосмос . Проверено 7 января 2021 г.
^ «Regeneron и bluebird bio объявляют о сотрудничестве в целях открытия, разработки и коммерциализации новых клеточных методов лечения рака» (пресс-релиз). Пиар-новости . 6 августа 2018 г.
^ Business Wire: 8 октября 2021 г.: Bluebird Bio предоставляет обновленную информацию о предстоящем запланированном разделении бизнеса.
^ Перейти обратно: ^а ^б «Bluebird bio объявляет об условном разрешении на продажу в ЕС препарата Zynteglo (аутологичные клетки CD34+, кодирующие ген βA-T87Q-глобина) для генной терапии для пациентов 12 лет и старше с трансфузионно-зависимой β-талассемией, у которых нет генотипа β0/β0» (пресс-релиз) . Деловой провод . 3 июня 2019 г.
^ Рой, Мриналика (17 августа 2022 г.). «Генная терапия Bluebird стоимостью 2,8 миллиона долларов становится самым дорогим препаратом после одобрения в США» . Рейтер .
^ Наши продукты , веб-сайт компании, дата доступа: 9 мая 2020 г.
^ «Аутологичные гемопоэтические стволовые клетки CD34+, трансдуцированные лентивирусным вектором LentiGlobin BB305, кодирующим ген человеческого BA-T87Q-глобина. Обозначения и одобрения орфанных лекарств» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 18 марта 2013 года . Проверено 8 июня 2020 г.
^ Фидлер, Бен (21 июля 2021 г.). «Bluebird без особой помпы первой выводит на рынок вторую генную терапию» . Промышленное погружение . Проверено 22 ноября 2021 г.
^ Лео, Лерой; Сатиджа, Бханви; Сатиджа, Бханви (08 декабря 2023 г.). «FDA США одобрило два генных метода лечения серповидноклеточной анемии» . Рейтер . Проверено 11 декабря 2023 г.
^ Комиссар Управления (08 декабря 2023 г.). «FDA одобрило первый метод генной терапии для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией» . FDA . Проверено 12 января 2024 г.
^ Биокосмос (05 января 2024 г.). «Bluebird заключила второй крупный контракт на покрытие, основанное на результатах, для Lyfgenia» . ФармаЛайв . Проверено 12 января 2024 г.
^ Биокосмос (05 января 2024 г.). «Bluebird заключила второй крупный контракт на покрытие, основанное на результатах, для Lyfgenia» . ФармаЛайв . Проверено 12 января 2024 г.

Внешние ссылки

Официальный сайт
Коммерческие данные компании bluebird bio, Inc.:

[10K-1] Перейти обратно: ^а ^б ^с «Годовой отчет bluebird bio, Inc. за 2021 год (форма 10-K)» . Комиссия по ценным бумагам и биржам США . 4 марта 2022 г.

[2] «Зинтегло» . Европейское агентство по лекарственным средствам .

[3] Лавлейс, Беркли (14 июня 2019 г.). «Генеральный директор Bluebird Bio защищает цену в 1,8 миллиона долларов на генную терапию: «Они действительно думают об этом по-другому» » . CNBC .

[4] ЛаМаттина, Джон (19 июня 2019 г.). «В чем ошибается компания Bluebird Bio, оценивая свой препарат стоимостью 1,8 миллиона долларов» . Форбс .

[5] Колата, Джина (11 сентября 2017 г.). «Новые методы генной терапии будут стоить колоссальные цены» . Нью-Йорк Таймс .

[6] «Лекарства для лечения анемии: исследование мирового рынка 2019 года; анализ по типу анемии, типу лекарства и географическому положению» . ГлобусНьюсвайр . 26 апреля 2019 г. Проверено 2 августа 2023 г.

[7] «ChartEXE: Служба агрегирования рыночных данных» . ChartEXE: Служба агрегирования рыночных данных . Проверено 7 января 2021 г.

[8] Каваццана-Кальво, Марина; Пайен, Эммануэль (16 сентября 2010 г.). «Независимость от трансфузии и активация HMGA2 после генной терапии β-талассемии человека» . Природа . 467 : 318–322. дои : 10.1038/nature09328 . ПМЦ 3355472 . Архивировано из оригинала 25 сентября 2023 года . Проверено 25 сентября 2023 г.

[9] «Genetix Pharmaceuticals переименовала биографию bluebird; объявляет о назначении Ника Лешли главным исполнительным директором» (пресс-релиз). биография синей птицы. 9 сентября 2010 г.

[10] Альспах, Кайл (25 июня 2013 г.). «IPO Bluebird Bio завершилось с привлечением 116 миллионов долларов» . Американские городские деловые журналы .

[11] Ресенде, Патрисия (1 июля 2014 г.). «Bluebird bio заключила сделку по покупке биотехнологической компании из Сиэтла за 156 миллионов долларов» . Американские городские деловые журналы .

[12] Celgene Corporation и bluebird bio объявляют, что терапия bb2121 против BCMA CAR-T-клеток получила статус прорывной терапии от FDA и право на получение основного права от EMA для рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы , премьер-министр Celgene, 16 ноября 2017 г., получено 14 мая 2020 г.

[13] Bristol Myers Squibb и bluebird bio предоставляют обновленную нормативную информацию об идекабтагене виклеуцеле (ide-cel, bb2121) для лечения пациентов с множественной миеломой , PM BMS, 13 мая 2020 г., получено 14 мая 2020 г.

[14] «FDA принимает BLA для лечения CAR-T множественной миеломы Bluebird и BMS» . Биокосмос . Проверено 7 января 2021 г.

[15] «Regeneron и bluebird bio объявляют о сотрудничестве в целях открытия, разработки и коммерциализации новых клеточных методов лечения рака» (пресс-релиз). Пиар-новости . 6 августа 2018 г.

[16] Business Wire: 8 октября 2021 г.: Bluebird Bio предоставляет обновленную информацию о предстоящем запланированном разделении бизнеса.

[EU-17] Перейти обратно: ^а ^б «Bluebird bio объявляет об условном разрешении на продажу в ЕС препарата Zynteglo (аутологичные клетки CD34+, кодирующие ген βA-T87Q-глобина) для генной терапии для пациентов 12 лет и старше с трансфузионно-зависимой β-талассемией, у которых нет генотипа β0/β0» (пресс-релиз) . Деловой провод . 3 июня 2019 г.

[18] Рой, Мриналика (17 августа 2022 г.). «Генная терапия Bluebird стоимостью 2,8 миллиона долларов становится самым дорогим препаратом после одобрения в США» . Рейтер .

[19] Наши продукты , веб-сайт компании, дата доступа: 9 мая 2020 г.

[20] «Аутологичные гемопоэтические стволовые клетки CD34+, трансдуцированные лентивирусным вектором LentiGlobin BB305, кодирующим ген человеческого BA-T87Q-глобина. Обозначения и одобрения орфанных лекарств» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 18 марта 2013 года . Проверено 8 июня 2020 г.

[DeepDive-21] Фидлер, Бен (21 июля 2021 г.). «Bluebird без особой помпы первой выводит на рынок вторую генную терапию» . Промышленное погружение . Проверено 22 ноября 2021 г.

[22] Лео, Лерой; Сатиджа, Бханви; Сатиджа, Бханви (08 декабря 2023 г.). «FDA США одобрило два генных метода лечения серповидноклеточной анемии» . Рейтер . Проверено 11 декабря 2023 г.

[23] Комиссар Управления (08 декабря 2023 г.). «FDA одобрило первый метод генной терапии для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией» . FDA . Проверено 12 января 2024 г.

[24] Биокосмос (05 января 2024 г.). «Bluebird заключила второй крупный контракт на покрытие, основанное на результатах, для Lyfgenia» . ФармаЛайв . Проверено 12 января 2024 г.

[25] Биокосмос (05 января 2024 г.). «Bluebird заключила второй крупный контракт на покрытие, основанное на результатах, для Lyfgenia» . ФармаЛайв . Проверено 12 января 2024 г.

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]

[ 13 ]

[ 14 ]

[ 15 ]

[ 16 ]

[ 17 ]

[ 18 ]

[ 19 ]

[ 20 ]

[ 21 ]

[ 22 ]

[ 23 ]

[ 24 ]

[ 25 ]